Therapie von angeborenen Stoffwechselerkrankungen
Therapie von angeborenen Stoffwechselerkrankungen
Therapie von angeborenen Stoffwechselerkrankungen
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Ansatzpunkte der <strong>Therapie</strong><br />
• Akkumulation pathologischer Metabolite<br />
– Toxische Wirkung<br />
– Hemmung <strong>von</strong> Stoffwechselwegen<br />
• Energiemangel<br />
– Atmungskettendefekte /<br />
Mitochondriale Stoffwechselstörungen<br />
• Progrediente Speicherung <strong>von</strong> Abbauprodukten<br />
– Lysosomale Speichererkrankungen<br />
– Peroxisomenerkrankungen