Maladies Rares : attentes et préoccupations des acteurs ... - Leem

La France exerce actuellement sa douzième présidence de l’Union européenne. La
Commission européenne s’apprête à adopter une communication sur le thème « Les maladies
rares, un enjeu pour l’Europe », qui devrait être présentée au conseil des ministres de la santé
sous la présidence française. C’est une opportunité historique pour la France d’impulser et
de contribuer à une véritable politique européenne des maladies rares.
Cette communication, soumise à une consultation publique qui a connu un succès historique (600
contributions, du jamais vu !) a pour objectif de mobiliser l'ensemble des acteurs européens et
nationaux dans la lutte contre les maladies rares. Dans le respect des traités, sans interférer avec
l'organisation des systèmes de santé de chaque pays, il s'agit de faciliter la circulation de
l'information, de l'expertise, de créer des réseaux de collaboration, de développer des outils
communs pérennes nécessaires pour accélérer la recherche, le développement clinique et la
diffusion des bonnes pratiques de prise en charge.
Pour les associations de malades très mobilisées lors de la consultation publique, la France doit
exploiter pleinement cette présidence. C’est le moyen d’insuffler une politique ambitieuse. Elle
doit permettre l’adoption de cette communication qui doit aussi s’accompagner de
recommandations fortes du Conseil des ministres en direction de la Commission et des États
membres.
Pour la recherche sur les maladies rares
L’EUROPE ET LES MALADIES RARES :
Les prémices d’une politique européenne
La Présidence Française de l’Union Européenne : une opportunité (1/3)
Aujourd’hui, la recherche dans le domaine des maladies rares connaît des avancées majeures. Les
pistes thérapeutiques sont nombreuses, des plus traditionnelles aux plus innovantes. Malgré une
réglementation européenne favorisant le développement de médicaments orphelins, l’ampleur des
financements nécessaires pour le développement clinique et les spécificités de ce développement
pour les maladies rares sont telles, qu’il faut :
- faciliter l’accès, pour les recherches sur les maladies rares, à l’ensemble des infrastructures
technologiques (criblage, séquençage, imagerie, vectorologie …) ;
- mettre en œuvre une politique de financement à long terme de la recherche thérapeutique
préclinique ;
- inventer de nouveaux outils de partage des risques entre des fonds privés et publics, permettant
une importante augmentation des possibilités de financement des premières phases de
développement clinique. Ce partage pourrait permettre l’apparition de nouveaux traitements, tout
en diminuant le coût final.
19