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Maladies Rares : attentes et préoccupations des acteurs ... - Leem

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série Médicaments Orphelins Numéro 2<br />

-<br />

Etude ouverte randomisée de phase II/III sur la tolérance <strong>et</strong> l'efficacité de l'Imatinib<br />

en association avec la chimiothérapie chez les enfants porteurs d'une leucémie aiguë lymphoblastique<br />

avec Ph+/BCR-ABL+ (LAL Ph+)<br />

-<br />

Etude RIMAG : essai randomisé multicentrique en double insu comparant le rituximab à<br />

un placebo dans le traitement <strong>des</strong> polyneuropathies associées à une gammapathie monoclonale<br />

IgM avec activité anti-MAG<br />

-<br />

Etude évaluant l'efficacité <strong>et</strong> la tolérance de la suspension d'acétate d'anécortave (15<br />

mg ou 30 mg) en injection juxta-sclérale postérieure comparée à une injection fantôme<br />

chez <strong>des</strong> patients...<br />

-<br />

POPARTMUS : prévention <strong>des</strong> poussées du postpartum par la progestérone <strong>et</strong> l'estradiol<br />

au cours de la sclérose en plaques<br />

-<br />

Essai clinique randomisé : efficacité du minoxidil chez les enfants atteints du syndrome<br />

de Williams <strong>et</strong> Beuren<br />

-<br />

Essai randomisé multicentrique comparant l'association acide ursodésoxycholique plus<br />

budésonide à acide ursodésoxycholique plus placebo dans le traitement de la cirrhose<br />

biliaire primitive<br />

-<br />

Etude de l'efficacité <strong>et</strong> de la tolérance de la Pravastatin dans la sclérose en plaques<br />

récidivante/rémittente : étude en double aveugle versus placebo<br />

-<br />

Evaluation thérapeutique de l'escitalopram dans l'hypertension pulmonaire primitive ou<br />

associée<br />

-<br />

Proj<strong>et</strong> ASIRI - Essai thérapeutique multicentrique par Riluzole dans l'amyotrophie spinale<br />

infantile<br />

-<br />

Bosentan chez les enfants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (recrutement<br />

terminé)<br />

-<br />

-<br />

Céliprolol chez les patients atteints du syndrome d'Ehlers-Danlos de type 4<br />

Eff<strong>et</strong>s thérapeutiques de la Mémantine sur les troubles cognitifs <strong>des</strong> formes rémittantes<br />

de la sclérose en plaques : étude en double aveugle randomisée<br />

-<br />

MMVAR - Velcade: étude de Velcade dans le traitement du myélome après transplantation<br />

autologue<br />

-<br />

Essai clinique de comparaison de traitement de la sclérose en plaques de type récurrente/rémittente<br />

par double dose de Glatiramère acétate<br />

Les Cahiers d’Orphan<strong>et</strong> - Liste <strong>des</strong> essais cliniques <strong>Maladies</strong> <strong>Rares</strong> en France. Octobre 2008<br />

http://www.orpha.n<strong>et</strong>/orphacom/cahiers/docs/FR/Liste_<strong>des</strong>_essais_cliniques_<strong>Maladies</strong>_<strong>Rares</strong>_en_France.pdf<br />

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