Maladies Rares : attentes et préoccupations des acteurs ... - Leem

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série Médicaments Orphelins Numéro 2 - - Evaluation des biothérapies immunomodulatrices dans les maladies auto-immunes Evaluation thérapeutique : détermination de la meilleure stratégie de prise en charge thérapeutique des personnes souffrant de la maladie de Still de l'adulte - - Evaluation des thérapeutiques nouvelles des maladies neuromusculaires Essai thérapeutique évaluant l'efficacité et tolérance de la canneberge dans la prévention des infections urinaires chez des patients atteints de SEP - Evaluation de l'intérêt d'un traitement par quinidine pour la prise en charge des patients atteints d'un syndrome de Brugada, implantés d'un défribrillateur, à risque rythmique élevé - Evaluation de l'efficacité et de la tolérance du polysulfate de pentosan dans les encéphalopathies subaiguës spongiformes transmissibles humaines - Etude de la réduction des poussées de lupus érythémateux systémique par adaptation de la posologie de l'hydroxychloroquine à sa concentration sanguine. Etude randomisée multicentrique nationale - Efficacité du minoxidil chez les enfants atteints du syndrome de Williams et Beuren : un essai clinique randomisé - TNFLAMINAC - Glutathion et TNF dans la dystrophie musculaire d'Emery-Dreifuss et autre laminopathies du muscle strié. Thérapie par le N-acétylcystéine - Essai randomisé multicentrique comparant l'association acide ursodésoxycholique plus budésonide à acide ursodésoxycholique plus placebo dans le traitement de la cirrhose biliaire primitive - Comparaison pharmacocinétique et pharmacodynamique des voies intraveineuse et sous-cutanée du bortezomib dans le myelome multiple - Essai thérapeutique multicentrique par Riluzole dans l'amyotrophie spinale infantile (Projet ASIRI) - Traitement par rituximab du purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) acquis de l'adulte - Evaluation des effets thérapeutiques de la Mémantine sur les troubles cognitifs de la sclérose en plaques : étude en double aveugle randomisée Les Cahiers d’Orphanet - Liste des essais cliniques Maladies Rares en France. Octobre 2008 http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/Liste_des_essais_cliniques_Maladies_Rares_en_France.pdf
série Médicaments Orphelins Numéro 2 - Etude ouverte, prospective, de l'efficacité et de l'innocuité de rhGAA chez les patients en stade avancé de la forme adulte de la maladie de Pompe sous assistance respiratoire - Traitement par association de chimiothérapies chez de jeunes patients atteints d'histiocytose Langerhansienne - Etude de la faisabilité et de l'efficacité du Rituximab en association avec les échanges plasmatiques dans le purpura thrombotique thrombocytopénique acquis dans la phase aigue - Essai de prévention de la dysplasie broncho-pulmonaire par l'hydrocortisone postnatale précoce chez le très grand prématuré - Etude ouverte, non comparative, multicentrique de la pharmacocinétique d'inolimomab dans le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte compliquant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques - FORCE: essai de phase 2 du rituximab pour les myosites associées aux anti-corps anti- JO1 ou anti-SRP ou les myasthénies réfractaires aux traitements conventionnels - - Etude de l'association Glivec-Hydroxyurée dans les glioblastomes en récidive Etude de l'association temozolomide-Bcnu avant la radiothérapie dans les oligodendrogliomes anaplasiques - - Etude des oligonucléotides immunostimulants dans les gliomes Etude de l'association methotrexate-temozolomide dans les lymphomes cérébraux primitifs - Etude de phase I testant le Topotect (doxrazoxane) associé à l'Etoposide administré sur 3 jours dans le traitement des patients porteurs d'une tumeur cérébrale primitive (protocole TT14) - Etude ouverte de phase I évaluant la tolérance de FerritargP® (anticorps antiferritine radiomarqué à l'90Yttrium) chez des patients atteints d'un lymphome de Hodgkin - Etude de la pharmacocinétique de BAY43-9006 associé au Taxotère dans le traitement du cancer de prostate - Traitement du Syndrome de Hutchinson-Gilford / Progeria par la Pravastatine et l'Acide Zoledronique Les Cahiers d’Orphanet - Liste des essais cliniques Maladies Rares en France. Octobre 2008 http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/FR/Liste_des_essais_cliniques_Maladies_Rares_en_France.pdf
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