Maladies Rares : attentes et préoccupations des acteurs ... - Leem
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série Médicaments Orphelins Numéro 2<br />
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ATERO : essai clinique randomisé de l'acide tranexamique sur les epistaxis de la maladie<br />
de Rendu-Osler. Eff<strong>et</strong>s bénéfiques ou iatrogènes.<br />
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Traitement chirurgical de l'obésité morbide par gastrectomie longitudinale versus court<br />
circuit gastrique (bypass) chez les patients à risque. Etude randomisée comparant les<br />
complications, l'efficacité <strong>et</strong> la qualité de vie.<br />
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Etude ouverte de Phase 1b dose unique <strong>et</strong> doses répétées, évaluant la tolérance <strong>et</strong> la<br />
pharmacocinétique du TRO19622 125 <strong>et</strong> 250 mg chez <strong>des</strong> patients âgés de 6 à 25 ans<br />
souffrant d'Amyotrophie Spinale Infantile (ASI)<br />
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Essai multicentrique de phase II d'immunothérapie <strong>des</strong> glioblastomes en récidive par<br />
CpG-ODN (protocole ISOPS II)<br />
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Traitement par agent chélateur du fer <strong>et</strong> ataxie de Friedreich<br />
Étude <strong>des</strong> eff<strong>et</strong>s d'un traitement oral par le PTC124 chez les patients atteints de mucoviscidose<br />
<strong>et</strong> porteurs d'au moins une mutation non-sens, étude de phase 2<br />
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Protocole randomisé de traitement <strong>des</strong> vascularites systémiques: choix du traitement<br />
d'entr<strong>et</strong>ien par azathioprine <strong>et</strong> prednisone après obtention d'une rémission compléte<br />
– REMAIN<br />
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Eff<strong>et</strong> d'un biphosphonate oral sur les symptômes osseux de la dysplasie fibreuse <strong>des</strong> os:<br />
essai PROFIDYS<br />
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Enzastaurine versus Lomustine dans le glioblastome (recrutement terminé)<br />
Etude clinique de la prévention de la rechute de lymphome par utilisation quotidienne<br />
d'Enzastaurine<br />
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Intérêt de l'association du losartan au traitement béta-bloquant pour la limitation <strong>des</strong><br />
complications aortiques chez les patients présentant un syndrome de Marfan<br />
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Essai multicentrique randomisé en double aveugle versus placebo en groupes parallèles<br />
évaluant efficacité <strong>et</strong> tolérance du brivarac<strong>et</strong>am en traitement adjuvant dans la maladie<br />
de Unverricht-Lundborg...<br />
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Tolérance, efficacité <strong>et</strong> innocuité de ACZ885 (Anticorps monoclonal anti-Interleukin-<br />
1b<strong>et</strong>a) chez <strong>des</strong> patients atteints du syndrome de Muckle-Wells<br />
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Minoxidil <strong>et</strong> Elastine de la paroi vasculaire dans le syndrome de Williams <strong>et</strong> Beuren<br />
Les Cahiers d’Orphan<strong>et</strong> - Liste <strong>des</strong> essais cliniques <strong>Maladies</strong> <strong>Rares</strong> en France. Octobre 2008<br />
http://www.orpha.n<strong>et</strong>/orphacom/cahiers/docs/FR/Liste_<strong>des</strong>_essais_cliniques_<strong>Maladies</strong>_<strong>Rares</strong>_en_France.pdf<br />
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