Rapporto sulle biotecnologie del settore ... - Farmindustria

a.le nuove molecole vengono brevettate sin dalla loro nascita;
b.l’effettiva commercializzazione avviene invece solo:
- dopo aver terminato il lungo processo di
sperimentazione non clinico e clinico ed aver ottenuto
l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio;
- ed in Italia, dopo aver ottenuto l’inserimento del farmaco
nei diversi prontuari terapeutici a livello nazionale,
regionale e locale abilitando l’effettivo accesso al mercato.
La sperimentazione preclinica
Una volta conclusa la Fase di discovery, viene avviata la
sperimentazione. La prima serie di test è effettuata in vitro
e, successivamente, in vivo su animali, e prende il nome
di sperimentazione preclinica. Tali studi preclinici hanno
l’obiettivo di:
a. identificare una dose iniziale sicura e gli schemi di dosaggio per
i test sull’uomo;
b.identificare gli organi potenzialmente interessati da effetti
tossici e capire se tale tossicità sia reversibile o meno.
La normativa nazionale in materia, che recepisce peraltro
le diverse direttive europee emanate nel corso degli anni,
richiede che tutta la sperimentazione pre-clinica sia condotta
nel rispetto delle Norme di Buona Pratica di Laboratorio 4
(GLP-Good Laboratory Practice). Tali norme riguardano il
processo organizzativo e le condizioni in cui gli studi non
clinici sulla sicurezza per la salute umana e l’ambiente sono
programmati, eseguiti, controllati, registrati e riportati. Tali
condizioni sono soggette al controllo periodico ispettivo da
parte del Ministero della Salute.
La Fase di preclinica dura in genere 5 anni ed è caratterizzata
da un success rate piuttosto basso: circa 1 farmaco su 10.000
arriva alla Fase I di sperimentazione clinica.
La sperimentazione clinica
La sperimentazione clinica ha una durata complessiva di circa
5 anni e prevede tre differenti fasi di sviluppo (Fase I - Studi
preliminari sulla sicurezza e sulla tollerabilità, Fase II - Studi
terapeutici pilota, Fase III - Studi terapeutici su più larga scala)
tutte regolate da norme internazionali.
La sperimentazione clinica inizia solo a seguito di
autorizzazione all’avvio degli studi da parte dell’AIFA 5 che, per
la Fase I, si avvale di esperti dell’Istituto Superiore di Sanità.
Rapporto sulle biotecnologie del settore farmaceutico in Italia – 2013
Approfondimenti
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Ognuna delle fasi inizia con la selezione da parte del
promotore di uno (sperimentazione monocentrica) o più
centri clinici (sperimentazione multicentrica) presso i quali
svolgere la ricerca.
Redatto il protocollo di studio, che comprende informazioni
riguardo obiettivi, metodologia, tempistiche e parametri
di valutazione dei trials clinici, il promotore invia tutta la
documentazione richiesta al Comitato Etico che, in accordo
con la normativa vigente, ha 60 giorni entro i quali fornire
la propria valutazione. I Comitati Etici sono commissioni
autonome di esperti, istituite all’interno delle Regioni e delle
P.A. di Trento e Bolzano per autorizzare e controllare studi
clinici svolti nel territorio di pertinenza 6 . Una volta che la
domanda è stata approvata, il richiedente può iniziare a
svolgere i test clinici necessari a richiedere l’Autorizzazione
all’Immissione in Commercio (AIC); a tal fine, l’impresa deve
obbligatoriamente rispettare le linee guida internazionali
di Buona Pratica Clinica (GCP-Good Clinical Practice). Il
rispetto di questo standard fornisce la garanzia che i diritti, la
sicurezza ed il benessere dei soggetti della sperimentazione
siano protetti (coerentemente ai principi enunciati nella
Dichiarazione di Helsinki) e che i dati degli studi clinici
siano scientificamente validi e riproducibili. I requisiti per
la conduzione delle sperimentazioni cliniche nell’Unione
Europea sono regolati dalla Direttiva sui trials clinici (CE
20/2001) e dalla Direttiva GCP (CE 28/2005).
Le sperimentazioni multicentriche seguono il medesimo iter
normativo che risulta tuttavia più lungo e complesso in termini
gestionali, proporzionalmente al numero di centri coinvolti e,
nel caso di sperimentazioni internazionali, anche al numero di
Paesi nei quali si trovano i centri.
AUToRIzzAzIoNE ED ACCESSo AL MERCATo
Il processo produttivo
La produzione di un farmaco, e ancora di più di un farmaco
biotecnologico, nell’ambito delle politiche regolatorie assume
un’elevata rilevanza sia nel percorso che si conclude con la
commercializzazione del farmaco stesso, sia successivamente.
4 Decreto Legislativo 24 aprile 2006, n. 219; Decreto Legislativo 2 marzo 2007, n. 50.
5 Decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158 convertito con modificazioni dalla Legge 8
novembre 2012, n. 189.
6 Decreto Legislativo 6 novembre 2007, n. 200; Decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158
convertito con modificazioni dalla Legge 8 novembre 2012, n. 189.
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