Rapporto sulle biotecnologie del settore ... - Farmindustria

Ottenuta l’autorizzazione centralizzata, a partire dall’entrata in
vigore del Decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158 convertito
con modificazioni dalla Legge 8 novembre 2012, n. 189 9 , a
livello nazionale il farmaco è inizialmente classificato dall’AIFA
ai fini della rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario
Nazionale in classe C 10 , nell’attesa della presentazione, da parte
dell’azienda interessata, di una eventuale domanda di diversa
classificazione 11 . L’azienda farmaceutica potrebbe pertanto
avviarne la commercializzazione comunicando all’AIFA il relativo
prezzo ex factory e quello al pubblico.
Laddove l’azienda presenti invece la domanda di diversa
classificazione del farmaco, prima della possibile
commercializzazione, si avvia contestualmente la procedura
di contrattazione del prezzo.
Il medicinale in questione, in tal caso, potrà essere infatti
commercializzato solo dopo che la Commissione Tecnico
Scientifica (CTS) dell’AIFA 12 , avvalendosi anche del Comitato
Prezzi e Rimborso (CPR), abbia definito la nuova classe di
rimborsabilità ed il prezzo del medicinale 13 .
L’AIFA esamina, nel termine di 180 giorni 14 , le richieste di
diversa classificazione: il processo di contrattazione può
dar luogo ad un accordo con l’azienda farmaceutica in cui
saranno specificati il prezzo e le condizioni di ammissione
alla rimborsabilità.
L’autorizzazione dei farmaci orfani
Stanti le peculiari caratteristiche dei farmaci “orfani”, a
livello comunitario è stato definito un preciso contesto
normativo volto a promuoverne lo sviluppo. In questo
contesto è stata adottata una definizione secondo cui un
farmaco è qualificato “orfano” 15 se:“
a.è destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia
di una affezione che comporta una minaccia per la vita
o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque
individui su diecimila nella Comunità nel momento in cui
è presentata la domanda, oppure è destinato alla diagnosi,
alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione
che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione
seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica,
e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la
commercializzazione di tale medicinale all’interno della
Comunità sia tanto redditizia da giustificare l’investimento
necessario
Rapporto sulle biotecnologie del settore farmaceutico in Italia – 2013
Approfondimenti
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e
b.che non esistono metodi soddisfacenti di diagnosi,
profilassi o terapia di tale affezione autorizzati nella
Comunità oppure che, se tali metodi esistono, il medicinale
in questione avrà effetti benefici significativi per le persone
colpite da tale affezione”.
La normativa prevista per tali farmaci evidenzia già nei
criteri per la qualifica degli stessi le difficoltà che un’impresa
farmaceutica è tenuta ad affrontare per il loro sviluppo (elevati
investimenti di ricerca, numero limitato di pazienti, risorse
e tempi necessari per affrontare l’iter regolatorio, ecc.).
Per mitigare tali aspetti e sostenere le aziende attive in tale
ambito 16 , sono previsti incentivi per la ricerca, per lo sviluppo
e per l’immissione in commercio di tale categoria di farmaci.
I farmaci orfani sebbene soggetti, al pari di quelli
biotecnologici, alla procedura centralizzata di autorizzazione
usufruiscono dei seguenti principali incentivi:
a.la formulazione di pareri scientifici, gratuiti, da parte
di EMA, volti a chiarire aspetti problematici nello sviluppo
di un farmaco, sia prima sia dopo il rilascio dell’AIC;
b.un’esclusiva di mercato della durata di dieci anni, fatte salve
alcune deroghe e restrizioni: per tale periodo né la Comunità
né gli Stati membri possono accettare altre domande di
autorizzazione, concedere altre Autorizzazioni all’Immissione
in Commercio ed accettare richieste relative all’estensione
di Autorizzazioni all’Immissione in Commercio, esistenti per
medicinali analoghi, con le stesse indicazioni terapeutiche 17 ;
9 Art. 12 comma 5.
10 La classe di rimborsabilità evidenzia se il farmaco sarà a carico del Servizio Sanitario
Nazionale (medicinale di classe A e H) o del cittadino (medicinale di classe C).
11 Ad eccezione dei farmaci orfani che abbiano già presentato domanda o di altri farmaci di
eccezionale rilevanza terapeutica e sociale previsti in una specifica deliberazione dell’AIFA,
adottata su proposta della Commissione consultiva tecnico-scientifica o riguardante medicinali
utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o in strutture ad esso assimilabili per i quali
la richiesta è stata presentata prima dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio.
12 Decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269 convertito con modificazioni dalla Legge 24
novembre 2003, n. 326.
13 Le modalità ed i relativi criteri sono indicati nella deliberazione CIPE 01/02/01
“Individuazione dei criteri per la contrattazione del prezzo dei farmaci”.
14 Il Decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158 convertito con modificazioni dalla Legge 8
novembre 2012, n. 189 ha solo recentemente introdotto tale modifica limitando entro un
termine massimo i tempi necessari all’analisi ed alla contrattazione del prezzo e della classe
di rimborsabilità.
15 Regolamento CE n. 141/2000 art. 3 comma 1.
16 Tra il 2000 ed il 2013 (Fonte: EMA):
- sono state presentate 1.613 domande per la qualifica di farmaco orfano all’EMA.
- 1.096 medicinali hanno ottenuto la designazione di farmaco orfano.
- sono state concesse 77 Autorizzazioni all’Immissione in Commercio.
17 Regolamento CE n. 141/2000 art. 8 comma 1.
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