Farmaci biologici - Istituto Clinico Humanitas

La scoperta dei meccanismi alla base del nostro patrimonio
genetico ha aperto la porta a nuove cure.
Farmaci biologici:
quando e perché
funzionano
Biologia molecolare e biotecnologie stanno rivoluzionando la
Medicina. La comprensione di come le malattie agiscono in
ciascun paziente sta aprendo nuovi orizzonti nella diagnostica e
nella cura. Si stanno facendo progressi da un lato nella messa a
punto di terapie sempre più su misura, dall’altro nello sviluppo
di nuovi farmaci, che agiscono in modo estremamente mirato.
La Medicina è a un punto di svolta importante.
Grazie alle conquiste della genetica e della biologia
molecolare, stiamo cominciando a svelare sia
i meccanismi che sono alla base del funzionamento del
nostro organismo, sia le modalità con cui le malattie aggrediscono
ogni singolo individuo. Inoltre, i progressi
della biotecnologia ci offrono l’opportunità di intervenire
e modificare questi processi a scopo terapeutico.
“Ormai sappiamo che il nostro genoma è composto da
circa 30-40mila geni e che il modo e la sequenza con cui
si attivano e disattivano regola tutto il funzionamento
dell’organismo - sostiene Alberto Mantovani, immunologo
e Direttore Scientifico di Humanitas -. È come
un sistema di luci, con tante lampadine spente, accese
o che si illuminano in modo intermittente. Questa scoperta
ci ha permesso di identificare nuovi ‘bersagli molecolari’
sui quali agire per mettere a punto terapie più
mirate, come le targeted therapies e i farmaci biologici,
che si stanno dimostrando efficaci in molti settori: da
quello oncologico a quello delle malattie autoimmuni
(come l’artrite reumatoide) e infiammatorie croniche,
come morbo di Crohn e rettocolite ulcerosa”.
Ad esempio, per quanto riguarda i tumori aver iniziato a
capire quali sono ‘le lampadine’ accese e quelle spente
ha consentito di comprendere che ciascun tumore ha
una sorta di ‘firma molecolare’ che lo contraddistingue
e diversifica da neoplasie che
colpiscono lo stesso organo in
un altro paziente, e che fino a
poco tempo fa erano ritenute
identiche. “È come se fosse
‘l’impronta dell’assassino’ lasciata
sul luogo del delitto -
chiarisce Mantovani -. Questo
approccio ci consente di classificare
i tumori non più solo in
base al distretto colpito, ma secondo
le loro precise caratteristiche
molecolari”. A questo punto, è possibile identificare
i pazienti che hanno un tumore con quella precisa
firma molecolare e colpire proprio quelle cellule con terapie
mirate, che oggi sono rappresentate dai nuovi farmaci
biologici. “Ancora non si può parlare di cure personalizzate,
disegnate quindi sul singolo - precisa il dottor
Armando Santoro, Direttore della Ricerca Clinica di
Humanitas e responsabile del Dipartimento di Oncologia
Medica ed Ematologia - ma sicuramente di una tappa
importante in questa direzione. Grazie a questi risultati,
ora è possibile curare in modo diverso, più specifico
e più efficace, i pazienti che hanno la stessa malattia e
che prima potevano beneficiare di un’unica soluzione terapeutica,
uguale per tutti”.
N. 1/2009 - Humanitas 3