Forslag til revisjon av det nasjonale allogene ... - Helsedirektoratet

Estimert antall aktuelle pasienter per år
Det er 130 – 140 pasienter under 70 år med myelomatose hvert år. Av disse vil gruppen anslå
at inntil 10 pasienter i året er aktuelle for allogen SCT.
Dokumentasjon
Det foreligger en randomisert studie som viser fordel med å utføre høydosebehandling med
autolog stamcellestøtte (HMAS) etterfulgt av allogen SCT versus to påfølgende autologe
stamcellestøtter (median overlevelse 80 versus 54 måneder, p=0,01) (Bruno et al). I en
randomisert studie med 286 pasienter i Frankrike var det imidlertid ingen forskjell i
overlevelse i de to behandlingsarmene (Garban et al).
På EBMT-møtet i mars 2008 ble data fra en EBMT-studie (prospektiv randomisert studie på
genetisk grunnlag) lagt frem. Det var ikke forskjell i overlevelse enten pasienten fikk HMAS
etterfulgt av RIC-allo eller HMAS alene (Bjørkstrand, ikke publisert).
Alt i alt er dokumentasjonen varierende, og gruppen kan ikke trekke noen sikker konklusjon.
RIC-allo kan gi langtidsoverlevelse og mulig helbredelse (ikke dokumentert), og dette må
veies mot en mulighet for 10 års overlevelse uten allogen SCT, men med en annen type
behandling. TRM er rapportert til 10-25 %. Gruppen anbefaler foreløpig en relativt restriktiv
indikasjonsstilling for allogen SCT ved myelomatose og pasientens egenmotivasjon, annen
sykdom og alder spiller størst rolle i vurderingen.
Referanser
Bruno et al. N Eng J Med 2007; 356: 1110-20
Garban et al. Blood 2006; 107: 3474-80
Crawley et al. Blood 2007; 109: 3588-94
4.8. Alvorlig aplastisk anemi (Severe aplastic anemia; SAA)
Forslag til retningslinjer
Status
Match familiegiver
Ubeslektet giver eller 1 antigen
mismatch familiegiver*
Ca 15 - ca 30 år SB (B) KM (C)**
Ca 30 – ca 40 år KM (C) KM (D)**
Ca 40 – ca 60 år KM (C)** BIU
* Mismatch ubeslektet giver (9/10 match) bør ikke benyttes (BIU).
** Kun ved svikt på behandling med anti-tymocyttglobulin (ATG) kombinert med
cyclosporin A (CyA) (Bacigalupo, Ljungman et al).
Estimert antall voksne pasienter per år
Det vil forekomme 4 – 5 pasienter per år med SAA i alderen 15 - 30 år (Kaufman et al). Om
lag 1/3 av disse vil ha familiegiver. I tillegg kan 1-2 pasienter over 30 år være aktuelle for
allogen SCT etter svikt på behandling med ATG/CyA.
Dokumentasjon (registreringsdata)
Fem års overlevelse etter allogen SCT:
• HLA identisk søsken: < 20 år: 83 %. 21-30 år: 73 %. 31-40 år: 68 %. > 40 år: 51 %
(Bacigalupo).
• Ett antigen mismatch: < 40 år: 49 %. Best resultat hos pas. < 20 år (Passweg et al).
Forslag revisjon allogen SCT-program.doc Side 14 av 34