Forslag til revisjon av det nasjonale allogene ... - Helsedirektoratet

More documents

Recommendations

Info

2. FORKORTELSER (ALFABETISK REKKEFØLGE) ALL Akutt lymfatisk leukemi allo Allogen. Her brukt i betydningen allogen stamcelletransplantasjon. AML Akutt myelogen leukemi ATG Anti-tymocyttglobulin auto Autolog. Her brukt i betydningen autolog stamcellestøtte. BIU Bør ikke utføres CNS Central nervous system (det sentrale nervesystemet) CR Complete remision (komplett remisjon). Nummer etter angir hvilken gang remisjon er oppnådd. CyA Cyclosporin A EBMT European Group for Blood and Marrow Transplantation (den europeiske organisasjon for stamcelletransplantasjon) EFS Event-free survival (overlevelse uten sykdomstegn eller komplikasjoner) GMP Good manufacturing practice; standard for bl.a. ex vivo cellemanipulasjon GVL Graft versus leukemia/lymphoma (transplant mot leukemi/lymfom) HLA Human leukocyte antigen (vevstypeantigen) HLH Hemofagocytær lymfohistiocytose HMAS Høydosebehandling med autolog stamcellestøtte IMMI Immunologisk institutt, Rikshospitalet HF KLL Kronisk lymfatisk leukemi KM Klinisk mulighet KML Kronisk myelogen leukemi MAC Myeloablative conditioning (myeloablativ kondisjonering) MDS Myelodysplastisk syndrom MPS Myeloproliferative sykdommer NOPHO Nordisk forening for pediatrisk hematologi og onkologi OS Overall survival (overlevelse) PBSC Peripheral blood stem cells (blodstamceller) PET Positron emisjonstomografi Ph Philadelphia kromosom PR Partial remision (partiell remisjon) RIC Reduced intensity conditioning (kondisjonering med redusert intensitet) RIC-allo Allogen stamcelletransplantasjon etter kondisjonering med redusert intensitet. SB Standard behandling SCT Stamcelletransplantasjon. Brukes synonymt med allogen stamcelletransplantasjon SAA Severe aplastic anemia (alvorlig aplastisk anemi) TKI Tyrosin kinasehemmer TRM Transplantasjonsrelatert mortalitet UB Utprøvende behandling WAS Wiskott-Aldrich syndrom Forslag revisjon allogen SCT-program.doc Side 4 av 34
3. MEDISINSKE INDIKASJONSSTILLINGER FOR ALLOGEN SCT 3.1. Gruppering av indikasjonsstillingene Det er enighet om at følgende forkortelser skal benyttes i relasjon til indikasjonsstillingene i de ulike diagnosegruppene (se nedenfor). De engelske betegnelsene er hentet fra oversikten til The European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT), Bone Marrow Transpl 2006; 37: 439-49. SB Standard behandling (Standard of care). For at en behandling eller et behandlingsregime skal kunne betegnes som ”standard behandling” må flere kriterier være oppfylt: • Sykdoms- og pasientkategori samt behandlingsregime må defineres. • Det må foreligge evidens for at behandlingen er til nytte for pasientgruppen som helhet, hvor nytten er vurdert både i forhold til positive behandlingseffekter og negative bivirkninger. • Det må ikke foreligge evidens som indikerer at annen type behandling er bedre. Evidensgrunnlaget for at en behandling defineres som ”standard behandling” spenner fra høykvalitets randomiserte internasjonale studier og metaanalyser med et høyt antall inkluderte pasienter, til historiske data og klinisk erfaring til eksperter som gjerne har vært nasjonale pionerer innen sitt fagfelt. Flere behandlingsmetoder er blitt utviklet i en tid da det ikke var tradisjon eller krav til vitenskapelig evidensgrunnlag. Dette betyr imidlertid ikke at disse behandlingene uten videre er unyttige. Tvert imot er nytten av flere behandlingsregimer så overbevisende at randomiserte forsøk med kontrollgrupper ikke vil la seg gjennomføre på etisk grunnlag. KM Klinisk mulighet (Clinical Option) – pasienten kan evtentuelt tilbys allogen SCT etter individuell avveining av fordeler (bedrede muligheter for langtidsoverlevelse) og risiko (bivirkninger og behandlingsrelatert tidlig død). Enhver pasient som tilbys eller tilrådes allogen SCT er gjenstand for grundig analyse av fordeler og risikofaktorer, på samme måte som pasienter der behandlingen defineres som ”standard behandling”. Det finnes imidlertid pasienter med sjeldne sykdommer eller andre forhold som gjør at de ikke oppfyller kriteriene for ”standard behandling”. Det finnes heller ikke tilgjengelige gode vitenskapelige protokoller for utprøvende behandling for disse pasientene, men sykdommens slektskap og det kliniske bildet er svært lik tilstander hvor allogen SCT anbefales. Det kan da foreligge en ”klinisk mulighet” for at behandlingen kan være til nytte for pasienten, under forutsetning av at det ikke foreligger rapporter som gir grunnlag for å fraråde behandling. Gruppen åpner nå for at slike pasienter skal kunne vurderes for allogen SCT, ikke minst fordi det tilstrebes at norske pasienter i hovedtrekk skal få det samme tilbud som i våre naboland. Registrering av behandlingsdata og resultater i denne gruppen er spesielt viktig og obligatorisk, da dette over tid vil kunne generere kunnskap om behandlingens nytteverdi (EBMT-registreringen). UB Utprøvende behandling (Developmental). Krav om godkjennelse av norsk etisk komité (Regional etisk komité). Forslag revisjon allogen SCT-program.doc Side 5 av 34
Page 1 and 2: RAPPORT FORSLAG TIL REVISJON AV DET
Page 3: Gruppen har hatt ett møte i Helsed
Page 7 and 8: Studietype Kunnskap som bygger på
Page 9 and 10: Noen få utvalgte pasienter med pri
Page 11 and 12: Estimert antall aktuelle pasienter
Page 13 and 14: RIC-allo, enten det gjelder beslekt
Page 15 and 16: • Ubeslektet giver etter 1998: 57
Page 17 and 18: 4.9.4. Diffuse storcellete B-cellel
Page 19 and 20: 4.9.7. Burkitt- og Burkitt-liknende
Page 21 and 22: 5. ALLOGEN SCT AV BARN (I HOVEDSAK
Page 23 and 24: 5.4. Benmargssvikt Allogen SCT er s
Page 25 and 26: 6. TRANSPLANTASJONSIMMUNOLOGISKE VU
Page 27 and 28: 8. Mandatets andre ledd - Organiser
Page 29 and 30: Ved enhver transplantasjon vil et b
Page 31 and 32: for nevnte rammer samt i henhold ti
Page 33 and 34: 9.3. Endring i organisering To endr

Forslag til revisjon av det nasjonale allogene ... - Helsedirektoratet

You also want an ePaper? Increase the reach of your titles

Delete template?

Save as template?