Forslag til revisjon av det nasjonale allogene ... - Helsedirektoratet

More documents

Recommendations

Info

Forslag til retningslinjer Match Ubeslektet giver eller 1 antigen Status Familiegiver mismatch familiegiver* Alvorlig kombinert immunsviktsyndromer SB (D) SB (D) WAS SB (D) SB (D) Andre sjeldne immunsviktsykdommer KM (D) KM (D) *Her nedenfor inngår også ubeslektede enheter av navlestrengsblod. Referanse EBMT Handbook 2008. 5.7. Metabolske sykdommer Det finnes et stort antall svært sjeldne sykdommer; mange med svært få transplanterte og lite oppfølgningsdata. Generell indikasjon Det kan utføres allogen SCT ved svært alvorlige/dødelig forløpende sykdommer uten andre effektive behandlingstilbud, dersom SCT kan normalisere den metabolske defekt, og hvor SCT kan gjennomføres før alvorlig CNS-skade er inntruffet og forhindrer progresjon av CNSskader. Retningslinjene nedenfor er gitt i henhold til EBMT Handbook 2008. Forslag til retningslinjer Match Ubeslektet giver eller 1 antigen Status familiegiver mismatch familiegiver* Lysosomale avleiringssykdommer: MPS I – Hurler (α-l-iduronidase) MPS VI – Maroteaux-Lamy (arylsulfatase B) MPS VII – Sly (β-glucuronidase) SB (D) SB (D) Leukodystrofier: X-bundet cerebral adrenoleukodystrofi, metakromatisk leukodystrofi, Globoid (Krabbe) før utvikling av CNSsymptomer/forandringer SB (D) SB (D) Andre: α-mannosidose Osteopetrose SB (D) KM (D) *Her nedenfor inngår også ubeslektede enheter av navlestrengsblod. EBMT Handbook 2008. Forslag revisjon allogen SCT-program.doc Side 24 av 34
6. TRANSPLANTASJONSIMMUNOLOGISKE VURDERINGER De gjeldende transplantasjonsimmunologiske kriteriene i Norge er som følger (se nedenfor). Disse er løpende oppdaterte i forhold til internasjonale kriterier og vil trolig ikke gi store endringer de nærmeste årene. Familiegiver 1. HLA-identisk (genotypisk identisk) bror eller søster. Monozygot tvilling er i de fleste tilfeller ikke anbefalt. 2. Haploidentisk familiegiver med serologisk HLA-A og -B identitet og genomisk high resolution DRB1 identitet på den ikke-delte haplotypen. 3. Leukemipasient (lav- og høyrisiko): Haploidentisk familiegiver med ett HLA-A eller -B antigen mismatch (serologisk definert) og genomisk high resolution DRB1 identitet på den ikke-delte haplotypen. 4. Kun for høyrisiko leukemipasienter (hvis ikke tid til å finne ubeslektet giver): Haploidentisk familiegiver med serologisk HLA-A og -B identitet på den ikke-delte haplotypen og ett serologisk eller genomisk definert DR antigen mismatch på denne haplotypen. 5. Bruk av inntil tre antigeners mismatch haploidentisk giver vil kunne bli benyttet hos enkelte barn fra 1. juli 2008 innenfor NOPHO-protokoller. Ubeslektet giver 6. SAA og alle typer leukemi uten familiegiver, evt. andre sykdommer: Ubeslektet giver med genomisk high resolution A/B/C/DRB1/DQB1 identitet (10/10 match 3 ). Matching på DPB1 er ikke matchingskriterium, men mest mulig match tilstrebes. 7. Høyriskleukemi, alle typer leukemi, ikke SAA, evt. andre sykdommer: Ubeslektet giver med ett A, B, C, DRB1 eller DQB1 full mismatch og for øvrig high resolution identitet (9/10 match) på nevnte loci. Matching på DPB1 ikke matchingskriterium, men mest mulig match tilstrebes. Ubeslektet navlestrengsblod 8. Navlestrengsblodtransplantasjon kan benyttes til barn og vurderes for voksne (etter samråd med Seksjon for blodsykdommer ved Rikshospitalet), dersom det er tilstrekkelig antall celler i kryopreservatet (≥ 3 x 10 7 kjerneholdige celler/kg, evt. ≥ 4 x 10 7 kjerneholdige celler/kg ved to antigeners mismatch) og inntil to “antigeners mismatch” (serologisk A og B typing og HR genomisk DRB1 typing). Donorutvelgelsen må vurderes nøye, spesielt ved mismatch. Ofte bør en vurdere å innhente kommentarer fra store utenlandske sentra på valg av navlestrengsblodenhet, spesielt der pasienten kommer fra en minoritetsgruppe hvor frekvensen for ulike alleler er en annen enn for majoriteten av navlstrengsblodenhetene (hvor det store flertallet kommer fra den hvite befolkningen). 9. Dobbelttransplantasjon (bruk av to enheter fra hvert sitt barn) kan vurderes, dersom det ikke er nok celler i én navlestrengsblodenhet. Matching mot resipienten og mellom enhetene skal være som i punktet over. Øvrige prioriteringsregler: 1. CMV neg. giver til CMV neg. pasient og CMV pos. giver til CMV pos. pasient, hvis mulig. 2a. Minst forskjell på locus HLA-DPB1 ønskes, dersom flere 10/10 match givere. 2b. Kjønnslikhet mellom donor og pasient, alternativt foretrekkes mannlige givere. 2c. ABO-forhold hvor pasienten unngår plasmautskiftning. Allogen SCT utføres ikke dersom pasienten selv har utviklet lymfocytotoksiske antistoffer (HLA-antistoffer) mot donors celler. SCT kan utføres dersom donor har lymfocytotoksiske antistoffer mot pasientens celler, men da må transplantatet først vaskes. 3 10/10 match betyr allelisk identitet på A, B, C, DRB1 og DQB1 lociene av HLA, til sammen 10 alleler på fem loci. 9/10 match betyr én forskjell på ett allel på én av disse lociene. Forslag revisjon allogen SCT-program.doc Side 25 av 34
Page 1 and 2: RAPPORT FORSLAG TIL REVISJON AV DET
Page 3 and 4: Gruppen har hatt ett møte i Helsed
Page 5 and 6: 3. MEDISINSKE INDIKASJONSSTILLINGER
Page 7 and 8: Studietype Kunnskap som bygger på
Page 9 and 10: Noen få utvalgte pasienter med pri
Page 11 and 12: Estimert antall aktuelle pasienter
Page 13 and 14: RIC-allo, enten det gjelder beslekt
Page 15 and 16: • Ubeslektet giver etter 1998: 57
Page 17 and 18: 4.9.4. Diffuse storcellete B-cellel
Page 19 and 20: 4.9.7. Burkitt- og Burkitt-liknende
Page 21 and 22: 5. ALLOGEN SCT AV BARN (I HOVEDSAK
Page 23: 5.4. Benmargssvikt Allogen SCT er s
Page 27 and 28: 8. Mandatets andre ledd - Organiser
Page 29 and 30: Ved enhver transplantasjon vil et b
Page 31 and 32: for nevnte rammer samt i henhold ti
Page 33 and 34: 9.3. Endring i organisering To endr

Forslag til revisjon av det nasjonale allogene ... - Helsedirektoratet

You also want an ePaper? Increase the reach of your titles

Delete template?

Save as template?