Des médicaments au service de l'humanité - Medicines for Mankind

Des médicamentsau service de l’humanitéLA RECHERCHE D’AUJOURD’HUI,LES TRAITEMENTS DE DEMAIN

RemerciementsLe progrès médical a joué et continue de jouer un rôle majeur dans l’allongement del’espérance de vie, dans l’amélioration de la qualité de vie et dans l’éradication de maladiesjusque là potentiellement mortelles.Notre publication «Des médicaments au service de l’humanité» met en évidence le rôlejoué par les médicaments dans le progrès réalisé, en rappelant certaines avancées. Maisplus encore, elle se tourne vers l’avenir et évoque également les développements actuellementen cours. Nous espérons tous qu’ils amélioreront encore les futurs traitements destinésaux patients, en Europe et partout dans le monde.Ce dossier est basé sur les publications intitulées «Des médicaments au service de l’humanité».Il résume les informations contenues dans ces publications scientifiques, diffuséesen quatre tomes, entre 2003 et 2006, et couvrant 100 maladies .«Des médicaments au service de l’humanité» s’est inspiré de la publication de l’associationbritannique ABPI intitulée «La recherche britannique sur les médicaments, de A jusqu’à Z». Nous remercions son auteur, le Dr. Stephen Bartlett et son éditeur, Bill Kirkness, d’avoirbien voulu nous permettre d’utiliser ce matériel.Nous remercions aussi, tout particulièrement, le Dr. Robert G. Geursen, rédacteur en chef,d’avoir bien voulu actualiser et achever le travail commencé par l’ABPI. Au cours de cesquatre dernières années, il a mené une recherche bibliographique exhaustive et vérifié lesprogrès réalisés dans la recherche pharmaceutique avec les entreprises dont la rechercheet développement (R&D) était concernée et aussi avec les universités. Nous remercionségalement le Dr. Jean-Marie Muschart (HCS) pour les conseils scientifiques et médicauxapportés en soutien à ce travail.Nous exprimons notre reconnaissance à Steve Mees (Mc Cann Healthcare) pour lesconseils et les travaux entrepris pour résumer et adapter les textes scientifiques en un langageaccessible au public le plus large possible. Ce travail a été réalisé sous la supervisionscientifique et médicale du Dr. Jean-Marie Muschart, qui a également revu la traductionvers le français préparée par Cyril Sitbon (AAA Traductions).Nous remercions spécialement les membres du Comité de Rédaction, à savoir, le Dr.Robert G. Geursen (Guersen Consulting), Bill Kirkness (ABPI), Jean-Marie Muschart (HCS)et Marie-Claire Pickaert (EFPIA, coordinatrice). Nous remercions également Peter Heer(Roche), Philippe Loewenstein (Pfizer) et le Dr. Robert Sebbag (sanofi-aventis) pour le soutienqu’ils ont apporté au Comité de Rédaction.Nous souhaitons également exprimer toute notre reconnaissance au Groupe desDirecteurs de Recherche de l’EFPIA présidé par le Professeur Trevor Jones (2002-2004) etpar le Dr. Jonathan Knowles (2004 -), pour sa contribution aux chapitres consacrés à laR&D en cours dans les différents domaines pathologiques. Nous avons également appréciéles conseils que nous ont prodigués les groupes spécialisés au sein de l’EFPIA, à savoirle Groupe Européen des Fabricants de Vaccins (EVM) présidé par Didier Hoch et leGroupe des Entreprises Bio-pharmaceutiques Européennes (EBE) présidé par PeterHeinrich. Enfin, et ce n’est pas le moindre, nous sommes heureux d’exprimer notre reconnaissanceau Groupe de Travail de l’EFPIA «Communication et Partenariats» qui a intégréle projet «Des médicaments au service de l’humanité» à son programme.

Nous souhaitons par ailleurs remercier tout spécialement toutes les personnes et tous lespatients qui ont accepté de se faire photographier. Nous voudrions également exprimernotre reconnaissance à Lander Loeckx qui a réalisé les photos dans différents sites, en suivantles conseils scientifiques et médicaux du Dr. Jean-Marie Muschart. Nous sommes particulièrementreconnaissants envers AstraZeneca, Roche, sanofi-aventis et sanofi-pasteurcommunication pour avoir ouvert leur photothèque à «Des médicaments au service del’humanité».Nous avons également beaucoup apprécié notre collaboration avec Megaluna et Arte-Print, dans la production et l’impression des publications.Nous tenons à remercier tous ceux qui ont contribué, à un moment ou un autre, à la productionet à la promotion du projet «Des médicaments au service de l’humanité»: l’ABPI(GB), l’AIPM (Hongrie), Allergan (GB), Piers Allin (EFPIA/EVM), AstraZeneca (GB), KarinaBoubekeur (Roche, Suisse), Magda Chlebus (EFPIA), Maria Curatolo (EFPIA), la FondationDamien (Bruxelles, Belgique), Jurgen Darras (Megaluna Production), Trees de Bruyne etKwiksilver (casting), Christophe de Callataÿ (EFPIA), Guillaume de Durat (Leem, France),Marie-Dominique de la Salle (LEEM, France), Rudi de Rechter (Megaluna Graphics), leGroupe de Pratique Dermatologique (Bruxelles, Belgique), Koen de Visscher (MegalunaProduction), Louis Nicolas Fortin (EFPIA), Forum (Slovénie), Geert Gesquiere (ZoniënSeniorencentrum, Tervuren, Belgique), Stefan Gijssels (Janssen Pharmaceutica , Belgique),Eric Granjon (LEEM, France), Christiane Guglielmazzi (France), Professeur Ursula Gresser(Sauerlach/Munich, Allemagne), Alain Grillet (sanofi-pasteur, France), Nadine Guldemont(Megaluna Graphics), IPAC Traductions (Paris, France), Irma Janssens (KoninklijkAtheneum Tervuren, Belgique), Professeur E.G. Jung (Heidelberg, Allemagne), CatherineLecerf (EFPIA), LEEM (France), LIF (Suède), Fabienne Muylle (EFPIA), Nefarma (Pays-Bas),Home Oase (Binkom, Belgique), Organon Communication (Pays-Bas), Claire Pairault(LEEM, France), pharma.be (Belgique), PIF (Finlande), Andreas Preising (EFPIA), Institut deMédecine Tropicale Prince Léopold (Anvers, Belgique), Professeur Dr. José Ramet(Bruxelles et Anvers, Belgique), Dr. Scott Ratzan (Johnson & Johnson), Dr. RolandReynaert (Groupe Médical Cinquantenaire, Bruxelles, Belgique), Suzanne Scheid undSprachen-Service (Francfort sur le Main, Allemagne), Ramona Schweizer (Roche, Suisse),Services Flats «De Vrucht» (Aarschot, Belgique), SFEE (Grèce), Gilles Sitbon (Maphar,Groupe sanofi-aventis, Maroc), SPIFF (Pologne), Siegfried Trom (VFA, Allemagne), UCB(Belgique), Wills Hugues-Wilson (EFPIA/EBE), Steven Van der Eecken (Megaluna IT) etbien d’autres qui ne figurent pas sur cette liste.L’EFPIA s’est efforcé d’inclure dans cette publication des informations actualisées.Elle ne peut toutefois pas garantir que celles-ci soient complètes et précises. Vousdevez donc consulter votre médecin ou tout autre professionnel de la santéqualifié à propos de tout problème spécifique ou de tout sujet couvert par lesinformations incluses dans ce dossier.September 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Accident vasculaire cérébralAcnéAddiction au tabacAddison (maladie d’)AllergieAlzheimer (maladie d’)AnémieAnesthésieAnomalies de la croissanceArtériopathie des membres inférieursArthroseArythmies cardiaquesAsthmeAthéroscléroseBroncho-pneumopathie chronique obstructiveCancerCardiomyopathie hypertrophiqueChagas (maladie de)ContraceptionCushing (maladie de)Déficit en Alpha 1-antitrypsineDégénérescence maculaire liée à l’âgeDépendance à l’alcoolDépressionDiabèteDiarrhéeDouleurDysfonctionnement érectileEclampsieEncéphalite transmise par les tiquesEndométrioseEpilepsieFièvre typhoïdeFilarioseGlaucomeGoutteGreffeGrippeHémophilieHémorragie du corps vitréHépatite viraleHypertension artérielleHypertension artérielle pulmonaireHypertrophie bénigne de la prostateHypogonadismeIncontinence urinaireInféconditéInfections aux virus herpétiquesInfections bactériennesInsomnieInsuffisance cardiaque congestiveInsuffisance coronarienneInsuffisance pancréatiqueInsuffisance rénaleLésions de la moelle épinièreLèpreLeucémies et lymphomesLupus érythémateuxLyme (maladie de)Maladie du légionnaireMaladie du sommeilMaladies inflammatoires chroniques intestinalesMaladies métaboliques héréditairesMaladies sexuellement transmissiblesMaladies thyroïdiennesMélanomeMéningite à méningocoquesMigraineMucoviscidoseMyasthénie graveMycosesMycosis fongoïdeNauséesObésitéOreillonsOstéoporosePaget (maladie de)PaludismeParkinson (maladie de)PoliomyélitePolyarthrite rhumatoïdePsoriasisRageSarcoïdoseSchizophrénieSclérodermieSclérose en plaqueSclérose latérale amyotrophiqueSidaSpondylarthrite ankylosanteSRASSyndrome de détresse respiratoireSyndrome des jambes sans reposSyndrome du colon irritableThromboseTrouble déficitaire de l’attentionTroubles anxieuxTuberculoseUlcère gastro-duodénalWilson (maladie de)

L’accident vasculaire cérébral (AVC)survient quand l’apport sanguin vers le cerveau est interrompu:ceci provoque des lésions cérébrales. Les AVC seproduisent surtout chez les personnes âgées de plus de65 ans. Les traitements préventifs ont réduit la mortalitépar AVC au cours des 30 dernières années. De nouvellesrecherches sur la mort des cellules cérébrales sont encours. Prévenir ou traiter efficacement les AVC pourraitréduire les besoins d’hospitalisation et de rééducationintensive.

Accident vasculairecérébralQu’est-ce qu’un accident vasculaire cérébral?Un accident vasculaire cérébral survient lorsque l’apport de sang au cerveau est interrompu,occasionnant, de ce fait, des lésions cérébrales dues au fait que le cerveau n’estplus alimenté en oxygène. La plus grande partie des accidents vasculaires cérébraux seproduit à la suite de l’interruption du sang au niveau des artères qui le transportent versle cerveau; l’autre partie résulte d’hémorragies cérébrales qui se traduisent par une pertede sang à partir d’un vaisseau du cerveau. Les plus importants facteurs de risque des accidentsvasculaires cérébraux sont: l’âge, l’hypertension artérielle, le tabac et le diabète.Chez qui peut se produire un accident vasculaire cérébral?85 % des accidents vasculaires cérébraux surviennent chez les sujets de plus de soixantecinq ans. En Europe, chaque année, plus de 650.000 personnes font un premier accidentvasculaire cérébral. On estime que plus de deux millions de personnes vivent avecun handicap provenant d’un accident vasculaire cérébral.Que peut-on faire face à un accident vasculaire cérébral?En matière d’accident vasculaire cérébral, prévenir vaut mieux que guérir! Certes, plusieursmédicaments sont disponibles. Ceux qui dissolvent les caillots sanguins ou qui fluidifientle sang et qui sont très utiles lorsque l’accident vasculaire cérébral est le résultatd’un caillot, sont toutefois potentiellement dangereux lorsque l’accident vasculaire cérébralest dû à une hémorragie cérébrale.De nombreux médicaments développés, à l’origine, pour d’autres maladies, peuvent faciliterla prévention des accidents vasculaires cérébraux. Par exemple, les médicamentsantihypertenseurs, les anti-aggrégants plaquettaires, les hypocholestérolémiants permettentde réduire le rôle des facteurs de risque spécifiques.Quelles sont les perspectives d’avenir?La mort des cellules du cerveau, au cours d’un accident vasculaire cérébral, est un processustrès complexe que des recherches en cours tentent d’élucider. Plusieurs médicamentspotentiels sont en cours de développement: ils devraient permettre de protéger lescellules du cerveau contre les lésions qui résulte d’une carence d’apport en oxygène.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’acné est une maladie de peau fréquente qui peutsérieusement perturber ceux qui en sont atteints, en particulierles adolescents de sexe masculin. La recherche pharmaceutiquea mis au point plusieurs traitements contrel’acné. Les recherches futures devraient déboucher sur destraitements prometteurs, en particulier pour les formes lesplus sévères.

AcnéQu’est-ce que l’acné?L’acné est une maladie de la peau habituellement localisée sur le visage, sur la partiesupérieure du cou et sur le thorax. Elle est provoquée par des bactéries qui vivent naturellementsur la peau et se nourrissent de sébum, une substance grasse produite par lesglandes cutanées.Tout acné commence par l’obstruction d’un pore par des bactéries et par le sébum. Celase manifeste par l’apparition d’une petite élevure cutanée, enflammée, qui contient souventdu pus visible. En cas de diffusion, le système immunitaire local va répondre: ceci vaprovoquer l’apparition de gros boutons, douloureux et purulents, qui souvent laissent descicatrices.Qui est atteint par l’acné?L’acné est surtout fréquente chez les adolescents et chez les jeunes adultes – et plus particulièrementchez les garçons. Elle touche surtout les sujets à peau grasse et l’on a constatéqu’elle avait un caractère familial.Que peut-on faire contre l’acné?Les traitements actuels comportent soit des crèmes ou des gels à base d’antibiotiques oude peroxyde de benzoyle qui détruisent les bactéries, soit des solutions légèrement acidesqui favorisent la desquamation des cellules mortes de la peau et entraînent l’ouverturedes pores obstrués. Les patients atteints de formes d’acné modérées à sévères peuventrecevoir des antibiotiques faiblement dosés. Plusieurs semaines peuvent toutefois s’avérernécessaires avant d’obtenir un effet notable.Les rétinoïdes, qui sont des dérivés de la vitamine A, sont utilisés chez les sujets dont l’acnéne répond pas aux traitements standards. Disponibles sous diverses formes, ils diminuentla sécrétion de sébum, débouchent les pores, détruisent les bactéries et réduisentl’inflammation. Chez de nombreux patients, un traitement de seize semaines produira deseffets qui pourront durer des mois, voire des années.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des essais cliniques récents ont mis en évidence l’efficacité d’une nouvelle associationd’antibiotique et de rétinoïde.Par ailleurs, des recherches menées en Europe sur le patrimoine génétique de la bactérieresponsable de l’acné, ont mis en évidence un certain nombre de facteurs qui peuventêtre responsables du déclenchement de l’inflammation acnéique. Ces découvertes sont àprésent utilisées pour explorer plus avant les effets de cette bactérie sur le système immunitairede l’organisme.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’addiction au tabac comporte un mélanged’addiction physique, d’habitudes et de pression sociale.L’industrie pharmaceutique a réalisé des progrès significatifsdans le traitement de l’addiction physique. Des nouvellesrecherches permettent d’espérer une améliorationde la thérapeutique de cette maladie qui tue chaqueannée des millions de personnes.

Addiction au tabacQu’est-ce que l’addiction au tabac?L’addiction au tabac est une addiction physique à la nicotine. Elle est également influencéepar l’habitude et par la pression sociale.L’addiction au tabac s’est avérée plus sévère que l’addiction à l’alcool. Elle est de mêmeniveau que l’addiction aux stupéfiants.Qui est atteint par l’addiction au tabac?Au sein de l’Union Européenne, près de 100 millions de personnes fument, soit 30 % dela population âgée de plus de 15 ans.Les maladies liées au tabagisme, et plus particulièrement les maladies du système cardio-vasculaireet des poumons, ont été responsables de près de 5 millions de morts prématuréesen 2000.L’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) estime que ce chiffre aurapresque doublé d’ici 2020, à moins que d’ici là des interventions politiques efficacesaient été mises en œuvre.Que peut-on faire contre l’addiction au tabac?Les traitements médicamenteux, parallèlement aux conseils et au soutien psychologique,jouent un rôle fondamental dans l’assistance aux fumeurs qui veulent réussir de s’arrêterde fumer.Les patients peuvent disposer actuellement de plusieurs formes de traitements de substitutionnicotinique, parmi lesquels des gommes à mâcher, des patches et un spray nasal.Le premier traitement non nicotinique est un antidépresseur qui agit au niveau de larégion du cerveau qui induit la sensation de récompense à la nicotine.Quelles sont les perspectives d’avenir?En dépit des progrès significatifs accomplis dans le domaine du sevrage tabagique, ilexiste encore beaucoup de fumeurs qui demeurent «accros» à la nicotine.De nouveaux médicaments antidépresseurs font actuellement l’objet d’essais cliniques.Des recherches sont également en cours pour comprendre exactement comment la nicotineinduit ces sensations de plaisir au niveau du cerveau. Elles pourraient mener au développementde thérapeutiques plus ciblées.Une amélioration des taux de succès devrait probablement venir de l’association des traitementsactuels et nouveaux avec une thérapie comportementale efficace.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La maladie d’Addison est une maladie raredes glandes surrénales. Elle provoque notamment dessymptômes de fatigue et une diminution de la tensionartérielle qui affectent gravement la vie des patients.La recherche a permis le développement de nouveaux traitementsefficaces, à prendre toute la vie durant.

Maladie d’AddisonQu’est-ce que la maladie d’Addison?La maladie d’Addison est une maladie rare des glandes surrénales (situées sur les reins).Chez les malades, ces glandes ne produisent pas suffisamment d’hormones stéroïdiennesafin que l’organisme puisse fonctionner correctement. Il en résulte donc de la fatigue etune hypotension artérielle.Qui est atteint par la maladie d’Addison?On estime à environ vingt-quatre mille le nombre de cas de maladie d’Addison en Europeet à cinq ou six mille le nombre de nouveaux cas par million d’habitants et par an.Que peut-on faire face à la maladie d’Addison?Les patients ont besoin d’un traitement de substitution hormonal stéroïdien à vie. Celasignifie que la plupart des personnes souffrant de cette maladie peuvent continuer àmener une vie normale.Quelles sont les perspectives d’avenir?Une intéressante forme pharmaceutique à libération prolongée par voie orale est encours de développement. Son fonctionnement permet de libérer plus d’hormones le matinet moins d’hormones la nuit. Ceci correspond au rythme naturel de l’hormone stéroïdiennephysiologique. Un autre axe de recherche s’efforce de mettre en évidence les modificationsdu système immunitaire qui pourraient être à l’origine de la maladie. Cela pourraitégalement permettre de mieux comprendre cette maladie et d’ouvrir la voie à de nouvellesimmunothérapies.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

L’allergie se manifeste lorsque le système immunitairede l’organisme sur-réagit au contact de substancestelles que la poussière, les pollens, les poils d’animaux etcertains métaux. Des millions de personnes en souffrent enEurope. Les entreprises du médicament cherchent à comprendrela nature complexe de l’allergie afin de développerdes médicaments capables de soulager les désagrémentsprovoqués par l’allergie.

AllergieQu’est-ce que l’allergie?L’allergie se manifeste lorsque le système immunitaire de l’organisme sur-réagit aucontact de substances appelées «allergènes». Les allergènes rencontrés le plus courammentsont la poussière, les pollens, les poils d’animaux, les piqûres d’insectes, certainsmétaux et médicaments. On trouve, parmi les réactions allergiques les plus courantes,le rhume des foins, l’asthme, l’inflammation des muqueuses des yeux (conjonctivite) etl’eczéma. Les réactions allergiques sévères peuvent être dangereuses, voire mortelles.Qui souffre d’allergie?Plus de 25 millions de personnes souffrent d’allergies, aujourd’hui, en Europe et ce nombrecroît régulièrement.Que peut-on faire contre l’allergie?Une «vaccination» à base d’allergènes purifiés peut permettre de réduire la sensibilité auxallergènes. Les médicaments utilisés le plus couramment sont les antihistaminiques, lesdécongestionnants et les corticoïdes. Certains permettent de soulager les symptômes;d’autres sont en revanche nécessaires pour traiter les phénomènes biologiques sousjacents.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche actuelle porte sur des approches visant à modifier les réactions complexesdu système immunitaire afin d’empêcher la réponse allergique. Des médicaments mieuxtolérés, destinés à traiter notamment l’eczéma du jeune enfant, sont en cours d’étude,tout comme les moyens de bloquer l’immunoglobuline E, la principale protéine impliquéedans l’allergie. De nouvelles stratégies de «vaccination» à base d’allergènes modifiés sontégalement à l’étude.L’analyse des complexités de la réponse allergique permettrait d’élaborer des médicamentsplus efficaces et mieux tolérés et de réduire les désagréments de l’allergie et lesdangers auxquels elle soumet les patients atteints.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

La maladie d’Alzheimer prive des millionsde personnes âgées de leur mémoire et de leur indépendance.Au cours des dernières années, plusieurs médicamentsont aidé à améliorer la vie des patients. De nouvellesavancées pourraient aider à maintenir les patients endehors des maisons de soins et à rendre plus facile leur viemais aussi celle de leur famille.

AlzheimerQu’est-ce que la maladie d’Alzheimer?La maladie d’Alzheimer est une maladie évolutive du cerveau. Des protéines qui se sontdéposées à l’intérieur et autour des cellules du cerveau empêchent ces dernières de fonctionner;le tissu cérébral perd peu à peu ses propriétés. Dans les cas avancés, une diminutionréelle des fonctions célébrales est mise en évidence.Les patients atteints de la maladie d’Alzheimer - qui représente 55% de l’ensemble descas de démence - souffrent d’une variété de symptômes angoissants parmi lesquels: uneperte de la mémoire à court terme, une faible concentration, des difficultés à trouver lesmots et à comprendre les autres personnes, des difficultés à se situer dans l’espace, deschangements d’humeur et des bouleversements émotionnels. En définitive, une perte dela personnalité et la dépendance s’en suivent.Qui souffre de la maladie d’Alzheimer?En Europe, cette démence frappe près de 5% de la population de plus de 65 ans. Cettefréquence peut atteindre un tiers des sujets approchant les 90 ans. Ces chiffres devraientaugmenter de façon significative avec le vieillissement de la population.Que peut-on faire contre cette maladie?Il n’y a actuellement aucun traitement contre la maladie d’Alzheimer. Cependant, aucours des cinq dernières années, des médicaments empêchant la dégradation d’uneimportante molécule messagère dans le cerveau ont été mis sur le marché: ils ont permisd’améliorer la vie de 10 à 30% des patients.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nombreuses pistes de recherche sont en cours d’exploration pour combattre la maladied’Alzheimer. De nouveaux inhibiteurs de molécules messagères sont à l’étude. Desmédicaments qui favorisent la réparation des cellules nerveuses ou qui réduisent leslésions subies par ces cellules présentent un intérêt thérapeutique, de même que les inhibiteursdu processus qui conduit aux dépôts caractéristiques de protéines dans le cerveau.La recherche se mobilise également pour élucider le rôle des molécules qui transmettentles messages à l’intérieur du cerveau et pour étudier les facteurs qui pourraient favoriserla régénération des nerfs.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’anémie est une maladie caractérisée par le fait quele sang ne transporte pas assez d’oxygène par manque deglobules rouges. Les causes de l’anémie sont multiples etil existe plusieurs traitements différents. La recherche viseà mettre à disposition des traitements alternatifs mieuxsupportés par le patient.

AnémieQu’est-ce que l’anémie?L’anémie est un état pathologique qui se caractérise par le fait que le sang n’apporte pasassez d’oxygène à l’organisme. Cette situation peut provenir soit d’un manque de globulesrouges, soit du fait que la quantité d’oxygène que transporte chaque globule rougeest inférieure à la normale. Habituellement, la présence d’une anémie est le signe d’uneautre maladie.Les anémies sévères peuvent provoquer des états de faiblesse, des vertiges, des maux detête, une extrême fatigue et de l’irritabilité.Qui est atteint d’anémie?Une carence d’apport en fer alimentaire, chez les femmes enceintes ou chez les femmesqui ont des règles abondantes, constitue la cause la plus fréquente de l’anémie.L’anémie est également associée à des maladies telles que la polyarthrite rhumatoïde etle cancer. Souvent elle survient également après une transplantation rénale, du fait de labaisse du taux d’érythropoïétine (EPO), une hormone impliquée dans la production desglobules rouges.Près de 250 millions de personnes dans le monde présentent des anomalies génétiquesqui entraînent une altération de la structure de leurs globules rouges et provoquent desmaladies comme l’anémie drépanocytaire.Que peut-on faire face à une anémie?Dans de nombreux cas, l’anémie est traitée par des apports complémentaires en fer. Letaux de fer est surveillé dans le sang jusqu’à ce qu’il retrouve une valeur normale.Un traitement à base d’EPO est indiqué en cas d’anémie induite par une chimiothérapieou provoquée par une maladie rénale chronique.Quelles sont les perspectives d’avenir?La plupart des recherches actuelles se concentrent sur les moyens d’améliorer la qualitéde vie et les taux de survie des patients atteints d’insuffisance rénale chronique ou d’anémieinduite par un cancer. Plusieurs dérivés de l’EPO sont en cours de développement.Par ailleurs, le développement de traitements contre les maladies génétiques, commel’anémie drépanocytaire, suscite un intérêt croissant.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’anesthésie permet de pratiquer un acte chirurgicalalors que le patient est endormi et ceci sans que celuicine garde de souvenir de l’opération. L’industrie pharmaceutiqueest à la recherche d’améliorations thérapeutiquesdans ce domaine.

AnesthésieQu’est-ce que l’anesthésie?L’anesthésie constitue le processus qui vise à bloquer la perception de la douleur. Elle permetde pratiquer la chirurgie alors que le patient est détendu, endormi et qu’il ne garderaaucun souvenir de l’opération. L’anesthésie peut être «locale», comme par exemple uneinjection pratiquée avant de suturer une blessure; «régionale», lorsque le médicament estinjecté au niveau de la colonne vertébrale afin d’endormir une région du corps; ou «générale»,lorsque le patient est inconscient jusqu’à la fin de l’opération.Sur qui peut-on pratiquer une anesthésie?Sur toute personne nécessitant une intervention chirurgicale ou toute autre interventionmédicale traumatisante qui, réalisée sans anesthésie, provoquerait une douleur insupportable.Comment administrer une anesthésie?L’anesthésie générale débute souvent par une prémédication – administration d’un médicamentdestiné à relaxer et à calmer le patient. Ensuite, d’autres médicaments sont nécessairespour induire et maintenir l’anesthésie. Ils peuvent être administrés en injection, enperfusion ou en inhalation. Un relaxant musculaire peut également être utilisé pour permettreau chirurgien de pratiquer son intervention en réduisant le tonus musculaire.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux relaxants musculaires sont à l’étude, ainsi que des médicaments qui permettentd’en inverser les effets. Les chercheurs étudient de nouveaux anesthésiques parvoie intraveineuse. D’autres développent de nouveaux modes d’administration.La science de l’anesthésie constitue l’un des développements les plus significatifs de lamédecine. Ce développement va devoir se poursuivre dans le futur.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Les anomalies de la croissance résultentd’une croissance excessive ou insuffisante provoquée parun taux hormonal anormal. Ceci peut avoir un impactmajeur sur la vie d’une personne. La recherche menée parles entreprises du médicament a permis d’obtenir des hormonessynthétiques ainsi que d’autres médicaments quipeuvent permettre de corriger le déséquilibre. Cela permetaux patients de prendre part aux activités de leur âge.

Anomalies de la croissanceQu’appelle-t-on anomalies de la croissance?Les anomalies de la croissance se manifestent soit par une insuffisance, soit par un excèsde croissance. Si l’hormone de croissance est produite en trop faible quantité, la croissanceest retardée. A l’inverse, un excès de production de l’hormone de croissance entraîneune maladie appelée «acromégalie».Qui présente des anomalies de la croissance?Près de 110.000 enfants, en Europe, souffrent d’une carence en hormone de croissance.On estime qu’une personne sur mille souffre d’une carence en hormone de croissance, austade adulte. L’acromégalie atteint environ 15.000 personnes en Europe.Que peut-on faire face à des anomalies de la croissance?Le traitement des anomalies de la croissance est complexe et nécessite le suivi par un spécialistependant de nombreuses années.Une hormone de croissance biosynthétique, identique à l’hormone de croissance naturelle,est utilisée depuis 1985. Le principal inconvénient réside dans le fait qu’il faut l’injecter,soit tous les jours, soit plusieurs fois par semaine: ceci cause des désagréments aussibien pour les enfants que pour les soignants.L’acromégalie peut être traitée par la chirurgie et/ou par la radiothérapie. Cependant,une nouvelle classe de médicaments sophistiqués est également disponible.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les recherches en cours ont pour objet de rendre l’hormone de croissance plus facile à utiliser.D’autres développements viendront probablement des efforts consentis par l’industriepharmaceutique pour comprendre, de manière plus approfondie, la biologie et lagénétique de la croissance cellulaire.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

L’artériopathie des membres inférieursréduit ou arrête le flux sanguin en direction des jambes.Les personnes qui en souffrent ne peuvent marcher loinsans ressentir de douleurs. De nouveaux médicamentspour traiter cette maladie sont à l’étude. La recherchedevrait apporter une amélioration bienvenue aux patientsdont la mobilité est limitée par cette affection.

Artériopathiedes membres inférieursQu’est-ce que l’artériopathie des membres inférieurs?L’artériopathie des membres inférieurs est une maladie qui se produit lorsque le flux sanguinartériel allant vers le membre inférieur est diminué ou interrompu. Cela entraîne desdouleurs à la marche. Les personnes qui en souffrent ont une probabilité de mourir d’unecrise cardiaque ou d’un accident vasculaire deux à trois fois plus élevée que les personnesdu même âge qui n’en souffrent pas.Qui est atteint de l’artériopathie des membres inférieurs?Elle survient rarement avant 50 ans, mais sa fréquence augmente avec l’âge. On estimeque près des deux tiers des hommes et des femmes ayant entre 55 et 74 ans en souffrent,sans manifester de symptômes.Que peut-on faire en cas d’artériopathie des membres inférieurs?Les médicaments fréquemment utilisés dilatent les vaisseaux sanguins et favorisent lemaintien de la circulation sanguine. D’autres médicaments améliorent la circulation sanguineet rendent les globules rouges plus souples. Bien que ces progrès permettent auxpatients de marcher plus loin sans douleur, relativement peu de médicaments ont été spécifiquementautorisés pour leur utilisation dans cette maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche continue sur des molécules permettant de dilater les artères et de réduire laformation de caillots sanguins, améliorant ainsi la circulation sanguine. Les développementspassionnants en matière de thérapie génique pourraient permettre aux patients demarcher sans douleur: un soulagement bienvenu pour les patients dont la mobilité estlimitée par cette maladie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

L’arthrose provoque des douleurs et une raideur auniveau des articulations. Peu à peu, de nombreux médicamentsont été développés. Ils apportent aux patients unsoulagement de leurs douleurs et les aident à conserverleur mobilité et leur indépendance. Mieux comprendre ceprocessus pathologique devrait ouvrir la voie à des médicamentsplus performants, dans le futur.

ArthroseQu’est-ce que l’arthrose?L’arthrose est une maladie qui se caractérise par une inflammation des articulations pouvantdétruire, peu à peu, le cartilage articulaire normal. L’arthrose provoque des douleurs,des raideurs et finit par entraîner un mauvais fonctionnement des articulations.Qui est atteint d’arthrose?L’arthrose touche aussi bien les hommes que les femmes. Aux environs de 65 ans, 80%des personnes ont une arthrose radiologiquement démontrée, alors que seuls 25% enmanifestent les symptômes. Partout en Europe, l’arthrose perturbe l’existence de millionsde personnes.Que peut-on faire en cas d’arthrose?Au fil des années, les entreprises de recherche ont développé de nombreux médicamentsactifs contre la douleur et l’inflammation provoquées par l’arthrose. Parmi ceux-ci, ontrouve des analgésiques et des médicaments que l’on appelle «anti-inflammatoires nonstéroïdiens». Depuis quelques années, une nouvelle classe de médicaments hautementsélectifs, présentant moins d’effets indésirables, est devenue disponible pour le patient.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les chercheurs s’efforcent de créer d’autres médicaments hautement sélectifs, dont onespère qu’ils seront plus actifs et/ou mieux tolérés. On attend de cette recherche qu’ellepermette de découvrir des médicaments capables de modifier la progression de la maladieet d’empêcher la dégradation du cartilage. De ce fait, ils devraient permettre auxpatients de conserver leur mobilité et leur indépendance.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les arythmies cardiaques sont des modificationsdu rythme cardiaque naturel. Elles peuvent ne pasavoir de signification médicale ou être rapidement mortelles.Les arythmies cardiaques sont plus fréquentes avecl’âge. Il existe des médicaments pour les traiter, mais tousne sont pas bien tolérés. De nouveaux produits sont encours d’étude pour aider les personnes qui en sont atteintes.

Arythmies cardiaquesQu’est-ce que l’arythmie cardiaque?L’arythmie constitue un trouble du rythme cardiaque normal. Arythmie signifie «absencede rythme». Le cœur peut accélérer ou ralentir. Des battements surnuméraires peuvent seproduire, de même que certains battements peuvent faire défaut. Certaines arythmiesont une faible signification médicale. D’autres peuvent être rapidement fatales, si ellesne sont pas traitées à temps.Qui souffre d’arythmie cardiaque?L’arythmie cardiaque touche indifféremment les hommes et les femmes. Environ 5% dela population de l’Union européenne en a fait l’expérience à un quelconque moment dela vie. Elle devient plus fréquente avec l’âge.Que peut-on faire face à une arythmie cardiaque?Il existe quatre classes principales de médicaments contre l’arythmie cardiaque: ils agissenten bloquant les différents signaux biochimiques responsables de l’arythmie.Cependant, tous ces médicaments ne sont pas toujours bien tolérés. De plus, du fait dela complexité des processus de contrôle du rythme cardiaque, ces médicaments peuvent,dans certaines situations, déclencher eux-même une arythmie: il doivent donc être administrésavec précaution. Des améliorations de la thérapeutique médicamenteuse sontdonc nécessaires.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des nouveaux produits destinés à traiter l’arythmie sont en cours de développement. Unde ceux-ci est destiné à une forme sérieuse d’arythmie habituellement traitée par chirurgie.Il existe une autre piste de recherche orientée vers de nouvelles molécules.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’asthme est une maladie très courante qui affecte larespiration. La recherche pharmaceutique a développé desmédicaments qui améliorent la respiration en élargissantles voies aériennes et en réduisant l’inflammation.Aujourd’hui, de nombreux patients asthmatiques mènentdes vies normales et le recours au traitement d’urgence àl’hôpital est de moins en moins fréquent.

AsthmeQu’est-ce que l’asthme?L’asthme est un ensemble complexe de troubles respiratoires divers. Lors de cette maladie,on observe un rétrécissement des voies aériennes, une inflammation des poumons ainsique la production d’un épais mucus bronchique. Tout ceci gêne sérieusement la respiration.Les crises d’asthme peuvent être déclenchées par de nombreux facteurs, parmi lesquelson peut citer les pollens, les poils d’animaux, les acariens, certaines denrées alimentaires,l’air froid, l’anxiété et l’exercice physique. Les crises d’asthme nécessitent souventun traitement d’urgence en milieu hospitalier.Qui souffre d’asthme?L’asthme est très répandu chez les adultes et les enfants à travers l’Europe. C’est la causela plus fréquente d’absentéisme scolaire: l’asthme figure parmi les motifs les plus fréquentsde visites chez le médecin.Que peut-on faire contre l’asthme?Il existe deux principaux types de traitements: ceux qui dilatent les bronches et ceux quiréduisent l’inflammation. Les deux peuvent être administrés grâce à des inhalateurs. Laréponse au traitement peut être limitée. Par ailleurs, certains traitements peuvent, à lalongue, perdre de leur activité.Quelles sont les perspectives d’avenir?Plusieurs axes de recherche ont pour objectif d’améliorer l’acheminement des médicamentsexistants vers les poumons. Le mécanisme de l’asthme est très complexe. Celasignifie que les possibilités de trouver de nouveaux traitements sont nombreuses. Larecherche se poursuit afin d’empêcher l’accumulation dans les poumons de cellules impliquéesdans l’inflammation, de bloquer la libération des substances inflammatoires sécrétéespar ces cellules, de bloquer l’activité des substances inflammatoires et de développerde nouvelles molécules qui dilatent les bronches.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’athérosclérose constitue le processus au coursduquel des dépôts de graisses existant au niveau desparois des artères finissent, peu à peu, par obstruer cellesci.Ce phénomène provoque des crises cardiaques, desaccidents vasculaires cérébraux, des démences et d’autrespathologies sérieuses. La recherche a permis d’obtenir desmédicaments qui diminuent les lipides sanguins (graisses),sauvant ainsi des millions de vies. On espère que les nouvellesrecherches permettront d’obtenir des médicamentsencore plus efficaces.

AthéroscléroseQu’est-ce que l’athérosclérose?L’athérosclérose est le processus au cours duquel des dépôts graisseux (appelés«plaques») se forment sur la paroi artérielle. Des caillots sanguins peuvent se formerautour de ces dépôts. La paroi artérielle s’épaissit et le flux sanguin s’en trouve diminué.Si ce phénomène se produit au niveau des artères du cœur, il peut entraîner des douleursd’angine de poitrine ou des crises cardiaques. Si les plaques se forment au niveau desartères de la tête et du cou, elles peuvent entraîner des accidents vasculaires cérébrauxet des démences. Ces plaques peuvent également affecter les membres inférieurs etentraîner une pathologie connue sous le nom de «artériopathie vasculaire périphérique».L’athérosclérose peut également obliger le cœur à travailler plus durement, ce qui peutentraîner une augmentation de la tension artérielle et une insuffisance cardiaque.Qui est atteint d’athérosclérose?L’athérosclérose constitue l’une des principales causes de morbidité et de mortalitéen Europe. Les maladies cardiovasculaires y représentent en effet 40% des décès.Que peut-on faire face à l’athérosclérose?Un mode de vie sain et un régime adapté doit permettre de contrôler la formation dedépôts graisseux, en agissant en partie sur le cholestérol et les triglycérides sanguins. Sicela ne suffit pas, de nombreux médicaments hautement efficaces, qui permettent d’yparvenir ont été développés par les entreprises du médicament. Parmi ces médicaments,les statines possédent de nombreux avantages. De récents essais les ont démontré, eneffet, capables de diminuer les risques de récidive de crise cardiaque ou d’accident vasculairecérébral.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouvelles statines, plus efficaces, sont en cours d’étude, de même que de nombreusesautres molécules agissant sur la formation des dépôts graisseux. Au fur et à mesure quese développe la compréhension de cette pathologie, l’espoir grandit de pouvoir développerdes médicaments qui non seulement ralentiront les progrès de l’athérosclérose maisqui pourraient même l’inverser.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Broncho-pneumopathie chroniqueobstructive • Le tabac en est la cause principale.Les patients atteints ont de plus en plus de mal à respirer.L’industrie développe de nouveaux médicaments pour soulagerles symptômes. Il est à espérer que dans le futur, lespatients atteints pourront mener une vie moins restreinte.

Broncho-pneumopathiechronique obstructiveQu’est-ce que la broncho-pneumopathie chronique obstructive?La broncho-pneumopathie chronique obstructive est une diminution progressive et irréversiblede la capacité respiratoire. Dans cette maladie, les poumons sont anormalementenflammés: ceci entraîne toux, essoufflement chronique et production de crachats.Le tabac en est la cause majeure, suivi par les expositions aux poussières, aux produitschimiques et à l’air pollué. Les infections bactériennes pulmonaires entraînent des épisodesaigus.Qui souffre de broncho-pneumopathie chronique obstructive?La broncho-pneumopathie chronique obstructive est peu répandue chez les sujets demoins de 45 ans et devient de plus en plus fréquente ensuite. On a estimé que seulementun cas sur quatre était diagnostiqué. En effet, nombreux sont ceux qui, bien que présentantune toux du fumeur, expectorant et présentant un essoufflement pendant et aprèsl’effort, attendent longtemps avant de consulter un médecin.Que peut-on faire face à une broncho-pneumopathie chronique obstructive?Le traitement vise principalement à contrôler les symptômes de la broncho-pneumopathiechronique obstructive et à en prévenir les épisodes aigus. Pour les broncho-pneumopathieschroniques obstructives légères, l’industrie a développé des médicaments qui dilatentles voies respiratoires. Dans les cas plus sérieux, des médicaments à base de stéroïdespeuvent également être administrés. Dans les cas très sévères, le recours à de l’oxygèneest aussi nécessaire. Des antibiotiques peuvent être prescrits pendant les épisodesinfectieux. L’arrêt du tabac est vital. Lui seul peut permettre de ralentir la progression dela broncho-pneumopathie chronique obstructive. L’aide des médicaments facilitant l’arrêtdu tabac est précieuse.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les entreprises du médicament développent de nouveaux produits ainsi que des associationsde produits qui améliorent les symptômes de la broncho-pneumopathie chroniqueobstructive. Les laboratoires recherchent également des médicaments qui pourraientinterférer avec les différentes étapes du processus inflammatoire impliqué dans la maladie.Cette recherche pourrait déboucher sur une nouvelle approche pour traiter celle-ci.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

Le cancer concerne un grand nombre de personnesdans l’Union européenne. Les progrès thérapeutiques ontamélioré la qualité de vie et le pronostic vital pour lesmalades. Et la recherche continue. Les entreprises du médicamenttravaillent pour l’amélioration des traitements etpour des approches nouvelles comme la thérapie génique.

CancerQu’est-ce que le cancer?Le cancer est un état pathologique dans lequel les cellules se multiplient de façonincontrôlée. La masse qui en résulte (ou tumeur) peut envahir les organes voisins. Lestumeurs malignes disséminent des cellules qui peuvent se localiser dans des organes telsque le foie, les poumons ou le cerveau, où elles forment des tumeurs secondaires (métastases).Les tumeurs peuvent se développer dans n’importe quel organe, ce qui nécessiteun traitement et une approche variables selon les cas.Qui est atteint par le cancer?Le cancer touche un homme sur deux et une femme sur trois à un moment de leur vie.Dans l’Union européenne, la forme de cancer la plus courante chez la femme est le cancerdu sein, suivi par celui du colon, du poumon et enfin de la peau. Chez l’homme, lecancer le plus fréquent est le cancer du poumon, suivi par celui de la peau, du colon etde la prostate.Que peut-on faire face à un cancer?Radiothérapie, chirurgie et chimiothérapie sont les trois approches thérapeutiques principales.Il existe plusieurs types d’agents de chimiothérapie. On préconise souvent de lesassocier pour en optimiser l’efficacité. Ils peuvent être très efficaces mais il est très difficiled’obtenir une guérison totale. Ils peuvent aussi engendrer des effets secondaires trèsimportants. Les avancées de la recherche ont permis de traiter de plus en plus de tumeurs,prolongeant et améliorant ainsi la qualité de vie. Cependant, de nouvelles molécules présentantdes améliorations sont absolument nécessaires.Quelles sont les perspectives d’avenir?D’énormes efforts sont consacrés à la recherche de médicaments anticancéreux, avecpour objectif de traiter plus de cancers avec une efficacité accrue et moins d’effets secondaires.De nouveaux produits sont en cours de développement pour différents types decancers. La thérapie génique et les traitements stimulant le système immunitaire fontégalement l’objet de recherches.Une meilleure compréhension de la biologie des cellules cancéreuses conduit à desapproches très sophistiquées. Par exemple, une recherche est en cours sur l’utilisationd’un virus permettant d’introduire un gène dans une cellule cancéreuse. La mission de cegène est de transformer la forme inactive d’un agent autodestructeur en forme active. Levirus n’infecte que les cellules cancéreuses et non les cellules normales: de ce fait, seulesles cellules cancéreuses seront tuées. D’autres recherches concernent des médicamentsqui empêchent les cellules de recevoir la circulation sanguine dont elles ont besoinpour croître.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La cardiomyopathie hypertrophiqueconstitue une maladie du muscle cardiaque. Elle peut provoquerune mort subite, particulièrement chez les hommesjeunes et actifs. Certains médicaments s’efforcent de prévenirune issue fatale. De nouvelles recherches sont encours afin de trouver des améliorations thérapeutiques.

CardiomyopathiehypertrophiqueQu’est-ce que la cardiomyopathie hypertrophique?La cardiomyopathie hypertrophique constitue une maladie génétique au cours de laquellel’accroissement de l’épaisseur du muscle du ventricule gauche du cœur diminue le fluxsanguin. Cette maladie représente une cause relativement fréquente de mort subite, chezles hommes jeunes et actifs en particulier.Qui peut être atteint de cardiomyopathie hypertrophique?Selon les estimations, environ 800.000 personnes en Europe sont porteuses de la mutationgénétique à l’origine de cette maladie. La prévalence de la maladie est heureusementplus faible. Environ 200 personnes par million développeront une insuffisance cardiaque,selon les prévisions. D’autres ne manifesteront aucun signe de la maladie aucours de leur vie.Que peut-on faire contre la cardiomyopathie hypertrophique?La thérapeutique a été développée dans deux classes de médicaments, appelées bêtabloquantset inhibiteurs calciques, pour permettre au cœur la poursuite de son travail.D’autres médicaments, voire un défibrillateur implantable ventriculaire s’efforcent defaire face à la menace mortelle que représentent des irrégularités du rythme cardiaque.Enfin, des procédures spécifiques chez les patients symptomatiques peuvent réduire l’obstructionau niveau cardiaque.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les chercheurs étudient des traitements permettant de contrôler la croissance des cellulesmyocardiques. D’autres médicaments, appelés inhibiteurs de l’enzyme de conversionet antagonistes de l’angiotensine II, sont en cours d’étude. On estime en effet que leurutilisation peut agir sur l’épaississement anormal du muscle cardiaque.Des études à plus long terme se poursuivent afin de comprendre la mutation génétiqueà l’origine de cette maladie mortelle. Le dépistage deviendra alors crucial.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La maladie de Chagas est une maladieinfectieuse provoquée par un parasite transmis par lespiqûres d’insectes. Après plusieurs années, cette maladiepeut atteindre le muscle cardiaque. De nouvelles recherchesprometteuses devraient déboucher sur des thérapeutiquesplus spécifiques.

Maladie de ChagasQu’est-ce que la maladie de Chagas?La maladie de Chagas est une maladie infectieuse provoquée par un parasite qui pénètredans l’organisme à l’occasion d’une piqûre d’insecte infecté. Après la phase aiguëinitiale, il existe une phase chronique qui dure plusieurs années. Au cours de cette phasechronique, le parasite provoque des lésions irréversibles au niveau du cœur, de l’œsophage,du colon et du système nerveux.Qui est atteint de la maladie de Chagas?La maladie de Chagas n’est présente que sur le continent américain. On estime qu’elleatteint 16 à 18 millions de personnes en Amérique Centrale et en Amérique du Sud, etqu’elle tue environ 50.000 personnes tous les ans. C’est la principale cause d’insuffisancecardiaque dans cette population.Que peut-on faire contre la maladie de Chagas?À ce jour, le contrôle de l’insecte vecteur constitue la méthode la plus efficace pour réduireau minimum l’incidence de cette maladie. La prévention et le contrôle de la maladiepassent par l’amélioration de l’habitat, les insecticides au niveau des logements et lasélection de tous les donneurs de sang dans les pays où la maladie sévit à l’état d’endémie.Les médicaments actuels ne peuvent traiter que la phase aiguë, précoce, de la maladie.Au cours de la phase chronique, les traitements se concentrent sur la prise en chargedes symptômes de la maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux médicaments antiparasitaires sont à l’étude. Ils inhibent les enzymes ettoute autre substance nécessaire à la survie du parasite. Le développement de vaccinsconstitue une piste de recherche qui s’avère passionnante. Le flagelle du parasite, cetorgane qui lui permet de se déplacer dans l’organisme, constitue l’une des cibles de cesvaccins. Les protéines retrouvées en abondance sur la surface du parasite, semblent jouerun rôle enzymatique important et constituent une autre cible pour les vaccins. En 2005,des chercheurs ont séquencé le génome du parasite responsable de la maladie deChagas. Cette découverte ouvre l’espoir de déboucher sur le développement de nouveauxmédicaments et de nouveaux vaccins qui permettront de traiter ou de prévenir cettemaladie infectieuse dangereuse.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Contraception • Une grossesse non désirée peutavoir des conséquences sérieuses, aussi bien socialementqu’en termes de santé. La recherche très pointue qu’amenée l’industrie du médicament a permis d’obtenir desmédicaments sophistiqués capables de prévenir toutegrossesse non désirée. Mais la recherche continue dans ledomaine des contraceptifs pour les femmes et, plus récemment,pour les hommes.

ContraceptionQu’est-ce que la contraception?La contraception consiste à empêcher la conception par divers moyens, y inclus médicamenteux.Qui a besoin de contraception?Toutes les femmes sexuellement actives, entre 13 et 50 ans, partagent le risque de grossessenon désirée. Il est préoccupant de constater que le taux de grossesse chez les adolescentesdemeure encore élevé: 4,1% en Europe de l’Ouest et 14,7% en Europe de l’Est.Quelles sont les méthodes de contraception?Il en existe de nombreuses. La pilule reste la plus efficace de toutes. Les associationsestroprogestatives par voie orale sont les plus largement utilisées. Récemment, un patchcontraceptif, à usage hebdomadaire, a été mis à disposition des femmes.Quelles sont les perspectives d’avenir?La contraception féminine compte de nouveaux progrès, bien que les médicamentsexistants soient déjà hautement sophistiqués.La contraception masculine en est à un stade de développement plus précoce. Desessais cliniques portant sur un implant qui bloque la production de sperme, sont encours. De nouveaux progrès devraient découler d’une meilleure compréhension de lafaçon dont le spermatozoïde se déplace et fusionne avec l’ovule.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

La maladie de Cushing constitue une maladieendocrinienne qui se manifeste par de nombreuxsymptômes désagréables. Les traitements actuels disponiblescomprennent la chirurgie, la radiothérapie et lesmédicaments. La recherche innovante continue d’aider lespatients à mener une vie plus normale.

Maladie de CushingQu’est-ce que la maladie de Cushing?La maladie de Cushing est une maladie endocrinienne au cours de laquelle l’organismeest soumis à des taux anormalement élevés d’une hormone stéroïdienne appelée cortisol.Elle est le plus souvent la conséquence d’une tumeur bénigne (adénome) de l’hypophyse.Les personnes atteintes par la maladie de Cushing souffrent de symptômes désagréables,dont une obésité de la partie supérieure du corps, un visage arrondi de type “facede lune”, une peau fine, des os fragilisés, une hypertension artérielle, une glycémie élevée,de l’anxiété et une dépression.Qui peut être atteint de la maladie de Cushing?Selon les estimations, la maladie de Cushing affecte environ 4.000 à 6.000 personnes,tous les ans, en Europe. Elle est plus fréquente chez les adultes de 20 à 50 ans. Les femmessont cinq fois plus atteintes que les hommes.Que peut-on faire contre la maladie de Cushing?L’ablation chirurgicale de l’adénome situé au niveau de l’hypophyse constitue le traitementle plus communément prescrit. La radiothérapie est toutefois également utilisée, demême que les médicaments bloquant l’action du cortisol. L’industrie pharmaceutique aégalement mis au point des médicaments agissant sur la libération du cortisol.Quelles sont les perspectives d’avenir?Toute une série de nouvelles options thérapeutiques sont à l’étude et notamment un traitementmimant l’hormone de croissance ainsi que des médicaments qui empêchent lecortisol de se lier à ses tissus-cibles dans l’organisme.Des recherches sont également en cours pour essayer de comprendre les raisons de la présenceau niveau de l’hypophyse de la tumeur bénigne responsable de nombreux cas demaladie de Cushing. La compréhension de la maladie de Cushing va permettre dans lefutur d’ouvrir de nouvelles approches thérapeutiques.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Le déficit en Alpha 1 - antitrypsineest une maladie génétique héréditaire qui affecte principalementles poumons. Elle entraîne une limitation desactivités mêmes les plus légères et peut être mortelle.La recherche se poursuit de manière intensive afin de trouverdes améliorations thérapeutiques.

Déficit enAlpha 1-antitrypsineQu’est-ce que le déficit en Alpha 1-antitrypsine?Le déficit en Alpha 1-antitrypsine (AAT) constitue l’une des maladies génétiques héréditairesles plus courantes chez les Caucasiens. Il peut entraîner une maladie des poumonsou du foie. L’ AAT agit comme une enzyme protectrice des poumons. Un manque d’ AATpeut dès lors entraîner progressivement des lésions au niveau des poumons. Un déficit enAAT peut également provoquer des lésions au niveau du foie. Il constitue d’ailleurs la premièrecause de transplantation chez les enfants.Qui est atteint par le déficit en Alpha 1-antitrypsine?L’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) estime que 100.000 personnes en sont affectéesen Europe. On estime toutefois que 90 % des patients souffrant de la maladie nesont pas diagnostiqués.Que peut-on faire face au déficit en Alpha 1-antitrypsine?Divers médicaments ont été développés dans le but d’améliorer le fonctionnement despoumons. La supplémentation en oxygène est également administrée pour aider lespatients, en augmentant leur capacité à faire de l’exercice. Les vaccins permettront deprévenir les infections. Depuis la fin des années 80, un traitement élaboré à partir d’unconcentré de protéines de plasma humain a été utilisé pour remplacer l’AAT manquante.La transplantation (des poumons ou du foie) peut être bénéfique pour les patients lorsqu’ilsont atteint un stade très avancé de la maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les chercheurs effectuent des travaux sur de nouveaux médicaments anti-inflammatoires.La recherche a également permis d’établir que la maladie est due à une enzyme défectueusecontrôlée par un gène unique situé sur le chromosome 14. La thérapie génique– visant à remplacer le gène défectueux– demeure l’objectif ultime qui permettra de traiterla maladie ou d’en atténuer les symptômes.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La dégénérescence maculaire liée àl’âge est une maladie de l’œil qui affecte sérieusementla vision des personnes âgées. La recherche de l’industriepharmaceutique a déjà permis la mise au point de traitementsinnovants contre cette maladie. Les recherches encours pourraient déboucher dans le futur sur des améliorationsthérapeutiques.

Dégénérescence maculaireliée à l’âgeQu’est-ce que la dégénérescence maculaire liée à l’âge?La dégénérescence maculaire liée à l’âge est une maladie de l’œil qui peut entraîner laperte totale de la vision centrale et laisser les patients qui en sont atteints dans l’incapacitéde lire ou de conduire. Elle est provoquée par la prolifération de nouveaux vaisseauxsanguins au niveau de la rétine qui privent l’œil d’oxygène et d’éléments nutritifs.Qui est atteint de dégénérescence maculaire liée à l’âge?La dégénérescence maculaire liée à l’âge est la cause la plus fréquente de la perte devision chez les sujets âgés de cinquante ans et plus, vivant dans les pays développés. Safréquence augmente avec l’âge. De nombreux facteurs pourraient être à l’origine de cetteaffection, dont les antécédents familiaux, l’alimentation, le tabac et l’exposition au soleil.On estime à près de vingt millions le nombre de personnes atteintes en Europe de dégénérescencemaculaire liée à l’âge.Que peut-on faire contre la dégénérescence maculaire liée à l’âge?Les traitements au laser sont efficaces. Ils agissent en détruisant les vaisseaux sanguinssitués derrière la rétine, sans léser les vaisseaux normaux.Un nouveau médicament, que l’on injecte directement dans l’œil est maintenant égalementdisponible. Il agit en empêchant la prolifération des vaisseaux sanguins derrière larétine.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les recherches portant sur les traitements contre la dégénérescence maculaire liée à l’âgesont nombreuses. Plusieurs d’entre elles se concentrent sur le développement de médicamentsqu’il ne sera plus nécessaire d’injecter dans l’œil; ceci devrait les rendre plus acceptablespar les patients.Deux équipes de recherche étudient actuellement la possibilité de désactiver les gènesresponsables de cette maladie. Les premiers résultats de ces études passionnantes sontattendus bientôt.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La dépendance à l’alcool va de pair avecles problèmes humains qui sévissent à travers l’Europe.Ayant étudié les effets de l’alcool sur le cerveau, l’industriepharmaceutique a pu mettre au point des médicamentsqui permettent d’améliorer la vie des sujets dépendants etde leur entourage.

Dépendance à l’alcoolQu’est-ce que la dépendance à l’alcool?La dépendance à l’alcool est une forme sévère d’alcoolisme, qui provoque des comportementsanti-sociaux, des lésions organiques sévères et une dépendance physique. Sonimpact sur la vie de ceux qui en sont atteints et de leur entourage est dramatique. Elleconduit souvent à la perte de l’emploi et à la rupture avec l’environnement.Qui est atteint par la dépendance à l’alcool?La dépendance à l’alcool est aujourd’hui encore plus fréquente chez l’homme. Toutefois,le rapport entre hommes et femmes est en train de diminuer et n’est plus que de 1 pour3. Près de la moitié des alcooliques ont commencé à boire dès l’adolescence. On a montrépar ailleurs que la dépendance à l’alcool présente un caractère familial.L’OMS estime que l’alcoolisme est responsable de 1,5 % des décès dans le monde et de5 % des décès chez les personnes âgées de 5 à 29 ans.Que peut-on faire contre la dépendance à l’alcool?Pour parvenir à cesser de boire, les patients doivent apprendre à modifier leur comportement:d’où l’importance des séances de soutien psychologique et de thérapie de groupe.Ils utilisent également des traitements médicamenteux.Ces traitements actuels agissent, soit en diminuant l’envie de boire de l’alcool, soit enréduisant les effets «récompense» que l’alcool induit au niveau du cerveau, soit en facilitantla suppression des symptômes.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les toutes prochaines années devraient apporter plusieurs réponses à la dépendance àl’alcool.De nombreuses recherches se concentrent à l’heure actuelle sur les effets de la dopamine,une substance chimique présente dans le cerveau qui est à l’origine des effets« récompense» induits par l’alcool. Les traitements, qui agissent en bloquant l’action del’alcool, se sont avérés efficaces, mais leur usage peut être limité par leurs effets secondaires.De nouvelles études sont aujourd’hui nécessaires dans ce domaine important.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La dépression est une maladie mentale accompagnéede sentiments de tristesse, de solitude et de désespoir.Elle peut être traitée avec un médicament antidépresseurdans 80% des cas. Le défi consiste à développer des médicamentsqui ciblent, plus précisément, les fonctions du cerveauconcernées. Les entreprises du médicament travaillentà l’amélioration des traitements afin que des millions demalades puissent mener une vie normale.

DépressionQu’est-ce que la dépression?La dépression est un trouble psychique chronique ou passager. Les dépressifs se sententtristes, seuls, désespérés et font de l’auto-dénigrement. Dans les troubles bipolaires (untype particulier de dépression), on note de brusques changements d’humeur, passantd’un stade de forte agitation à un stade de profond désespoir. Près de 80% des maladespourraient être soignés avec succès.Qui souffre de dépression?La dépression est plus commune chez les sujets de 25 à 44 ans. Elle touche plus fréquemmentles femmes et les chômeurs. Elle s’accompagne d’un risque élevé de suicide etreprésente une cause importante de mort prématurée. On estime qu’au sein de l’Unioneuropéenne, 23 millions de personnes ont souffert de dépression à un moment donné deleur vie: 3 fois sur 4, leur maladie n’a été ni reconnue, ni soignée.Que peut-on faire face à une dépression?Le traitement comporte habituellement des médicaments antidépresseurs qui peuventêtre associés à une évaluation et à un soutien. Les médicaments disponibles agissent surdes substances présentes dans le cerveau (appelées neurotransmetteurs) dont les principauxsont la sérotonine et la noradrénaline. Les patients peuvent actuellement être traitésavec ces nouveaux médicaments. Bien que considérés comme innovants il y a plusieursannées, d’autres médicaments plus anciens présentent en effet des effets secondaires.Les nouvelles approches thérapeutiques ont tendance à être mieux tolérées.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche sur les antidépresseurs se poursuit très activement. La meilleure compréhensionde la biochimie du cerveau permet de s’orienter vers des produits qui ciblent deplus en plus précisément l’activité des neurotransmetteurs, sérotonine et noradrénaline.À plus long terme, la recherche s’orientera vers le développement de substances qui agissentsur un neurotransmetteur, appelé «substance P», qui est impliqué dans la douleur etdans l’humeur.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

Le diabète est un trouble de l’organisme qui ne produitpas suffisamment d’insuline, ou dont l’insuline n’agitplus correctement. La recherche continue de progresservers la découverte d’un traitement susceptible de guérir lediabète. Toutefois, les préparations récentes d’insuline,notamment celles obtenues par génie génétique, permettentaux malades de mener des vies proches de la normale.La recherche sur l’insuline et sur d’autres médicamentsantidiabétiques continue.

DiabèteQu’est-ce que le diabète?Le diabète est une maladie chronique au cours de laquelle l’organisme ne peut pas utilisercorrectement le glucose, du fait, soit que le pancréas ne peut plus produire d’insuline, soitque l’insuline n’agit pas correctement au niveau des organes sur lesquels elle devrait êtreactive. Par conséquent, le taux de glucose dans le sang devient trop élevé. Après plusieursannées, des complications sérieuses se produisent souvent. Ce sont notamment des maladiescardiaques, des accidents vasculaires cérébraux, des amputations de membres, la perte de lavue, des troubles rénaux, le coma et le décès. Il existe deux types de diabète: le diabète detype 1 (ou diabète sucré, insulinodépendant) et le diabète de type 2 (ou diabète non insulinodépendant).Le type 1 représente 15 à 20% des cas, le reste relevant du type 2.Qui est souffre de diabète?Le diabète de type 1 commence entre 5 et 20 ans. Celui de type 2 survient essentiellementchez les obèses de plus de 45 ans. On estime qu’environ 19 millions de personnes souffrentde diabète au sein de l’Union européenne. Dix millions de personnes présentent un diabètenon diagnostiqué.Que peut-on faire face à un diabète?Les personnes qui souffrent de diabète de type 1 se soignent elles-mêmes en s’injectant régulièrementde l’insuline. De nombreuses formes d‘insuline ont été développées, soit d’originebovine, soit d’origine porcine. Depuis les années 80, l’insuline humaine a été mise au pointpar génie génétique. Quant au traitement des malades atteints de diabète de type 2, il commencepar le changement de style de vie avec perte de poids et exercice physique. En casd’échec, on peut avoir besoin de médicaments appelés antidiabétiques par voie orale, quiagissent, soit en stimulant la sécrétion d’insuline par le pancréas, soit en réduisant la productionde glucose dans le foie. Il existe une autre possibilité de traitement qui permet deralentir la digestion des hydrates de carbone, réduisant ainsi les pics de glucose dans le sang.Un autre produit, enfin, stimule la libération d’insuline proportionnellement à la glycémie.Malgré ces différentes approches, les patients atteints de diabète de type 2 finissent paravoir besoin d’insuline. Bien que ces diverses approches puissent permettre de sauver desvies, les malades souffrant de diabète peuvent développer de nombreuses complications.Quelles sont les perspectives d’avenir?Une insuline à action prolongée, produite par génie génétique, ainsi que des insulines inhaléessont en cours de développement, dans le but d’alléger pour les patients la charge quotidienneque représentent les injections. Divers nouveaux hypoglycémiants par voie oralesont également en cours d’étude. Ils agissent sur divers aspects du métabolisme du glucose.L’industrie pharmaceutique consacre également des efforts considérables au développementde produits destinés à empêcher et à gérer les complications à long terme du diabète.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La diarrhée se caractérise par une émission fréquentede selles liquides. Des enfants en meurent dans lesrégions où l’eau potable et les conditions d’hygiène convenablesfont défaut. La recherche continue non seulementde développer des médicaments contre la déshydratation etla diarrhée: elle recherche en outre des vaccins préventifs.

DiarrhéeQu’est-ce que la diarrhée?Une diarrhée se caractérise par une émission de selles trop liquides et en quantité accrue.Une diarrhée n’est qu’un symptôme: ce n’est pas une maladie en soi.La diarrhée est habituellement provoquée par l’ingestion de nourriture ou l’absorptiond’eau contenant un virus, une bactérie ou un protozoaire qui irritent la muqueuse intestinale.Elle peut également être provoquée par des allergies alimentaires et par le stress,ou survenir comme effet secondaire de certains médicaments.La diarrhée chronique peut être un symptôme de certaines maladies gastro-intestinalesplus sérieuses.Qui est atteint de diarrhée?Pratiquement tout le monde peut présenter une diarrhée, à un moment quelconque desa vie, bien que cela soit plus rare chez les personnes vivant dans les pays développés.Cependant, 2,4 milliards de personnes vivent à travers le monde, sans avoir accès auxconditions sanitaires les plus élémentaires et, dans le Sud-Est asiatique, tout comme enAfrique, la diarrhée est responsable de 8 % de la mortalité globale.De nombreux touristes attrapent la diarrhée du voyageur qui dure, en général, de 3 à 4jours mais qui peut parfois persister plus d’une semaine et s’accompagner de fièvre et desang dans les selles.Que peut-on faire face à une diarrhée?Le principal traitement consiste à prévenir la déshydratation en faisant boire abondammentdes boissons non contaminées, légèrement sucrées ou en administrant des solutionsspéciales de réhydratation.Des médicaments anti-diarrhéiques peuvent être utilisés pour ramener à la normale lenombre de selles.Des antibiotiques peuvent être administrés, dans les cas de diarrhées sévères, dès que lacause en a été identifiée.Très récemment, la recherche a développé un nouveau médicament anti-protozoaires destinéaux enfants: il est actif contre deux des protozoaires rencontrés le plus fréquemmentdans l’eau et provoquant des diarrhées. Par ailleurs, l’autorisation de mise sur le marchédans l’indication de prévention de la diarrhée des voyageurs a été accordée à un antibiotique.Quelles sont les perspectives d’avenir?Il y a actuellement plusieurs vaccins en cours de développement dans la prévention desdiarrhées d’origine virale.Des recherches récentes ont également fourni des informations sur le mode d’action desvirus. Les résultats sont actuellement utilisés pour mettre au point des traitements plussélectifs, à la fois dans la prévention et dans le traitement de la diarrhée.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La douleur constitue le plus important mécanismede défense de l’organisme. Elle est également provoquéepar la maladie. De nombreuses recherches spécialiséessont en cours pour développer de nouveaux médicamentsantalgiques et pour améliorer ceux dont nous disposonsdéjà. Les perspectives pour les personnes qui souffrentdevraient considérablement s’améliorer dans les annéesà venir.

DouleurQu’est-ce que la douleur?La douleur aigue sert de mécanisme d’alerte pour l’organisme. La douleur chroniquepeut provenir de diverses causes, dont le traumatisme, la maladie ou le système nerveuxlui-même.Qui ressent la douleur?En Europe, environ deux tiers des adultes souffrent de «mal de dos» à un moment quelconquede leur vie; chaque année, 35 millions de personnes consultent leur médecin pourcette raison.La douleur chronique est fréquente aux stades avancés de nombreuses maladies et peutentraîner des incapacités majeures.Que peut-on faire en cas de douleurs?Un large éventail de médicaments pour traiter la douleur permet d’agir, soit à l’endroitde la douleur, soit pour empêcher les signaux de la douleur d’atteindre le cerveau.D’autres médicaments suppriment le signal de la douleur au niveau du cerveau.Quelles sont les perspectives d’avenir?La douleur fait l’objet de nombreuses recherches. Celles-ci permettent d’augmenter lesconnaissances sur la manière dont la douleur est perçue. Elles pourraient donc débouchersur des améliorations médicamenteuses.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Le dysfonctionnement érectile (ou impuissance)est l’incapacité pour un homme d’obtenir ou demaintenir une érection. Ce dysfonctionnement peut affectergravement la qualité de vie de millions d’hommes.Le développement de médicaments permettant de le traiter,constitue un progrès considérable à mettre à l’actif dela recherche de ces dernières années.

DysfonctionnementérectileQu’est-ce que le dysfonctionnement érectile?Le dysfonctionnement érectile (ou impuissance) est l’incapacité pour un homme d’obtenirou de maintenir une érection. Il est dû essentiellement à des problèmes au niveau desvaisseaux sanguins situés dans le pénis. Des maladies telles que l’hypertension artérielleet le diabète peuvent en accélérer l’apparition.D’autres causes sont possibles: les dérèglements hormonaux et les affections neurologiquestels que l’accident vasculaire cérébral et la sclérose en plaque.Qui est atteint de dysfonctionnement érectile?Selon les estimations en Europe, 25 à 35 millions d’hommes de plus de 18 ans seraientatteints de dysfonctionnement érectile: la majorité se situant entre 40 et 70 ans. La fréquencede ce dysfonctionnement augmente avec l’âge.Parmi les facteurs de risque, on note l’hypertension artérielle, le diabète et les maladiesvasculaires. On observe également des troubles de l’érection chez 40 % environ des hommesqui subissent une intervention chirurgicale au niveau de la prostate.Que peut-on faire en cas de dysfonctionnement érectile?Au cours des dernières années, des progrès considérables ont été accomplis dans le traitementdu dysfonctionnement érectile. On dispose à présent d’une classe de médicamentsspécifiques actifs par voie orale (les «inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5»), quirenforcent le flux sanguin en direction du pénis sexuellement stimulé.Pour les patients qui ne répondent pas à ces traitements ou chez qui ceux-ci ne sont pasadaptés, il existe d’autres médicaments que l’on peut injecter ou insérer dans le pénis :ils provoquent la dilatation des vaisseaux sanguins.Un nouveau médicament actif par voie perlinguale est également disponible : celui-ciagit au niveau des régions impliquées du cerveau.Quelles sont les perspectives d’avenir?Dans la mesure où la santé et l’équilibre sexuel constituent des facteurs importants pourla qualité de vie, il devient de plus en plus important de traiter cette maladie, vu levieillissement de la population.Le développement de nouveaux traitements permettant de traiter les problèmes provoquéspar le diabète et les maladies vasculaires est déjà en cours, tout comme la recherchede molécules qui agissent au niveau du cerveau.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’éclampsie constitue une complication de la grossessequi peut mettre tant la vie de la mère que celle del’enfant en danger. Les causes n’en sont pas bien connuesmais habituellement elle disparaît dès la naissance del’enfant. Des recherches sont en cours afin de mieux comprendrecette maladie complexe et d’améliorer les traitementsactuels pour la contrôler.

EclampsieQu’est-ce que l’éclampsie?L’éclampsie se caractérise par la survenue de crises convulsives chez la femme enceinteen état pré-éclamptique. La pré-éclampsie est définie comme un état pathologique survenanthabituellement en fin de la grossesse et caractérisé par une tension artérielle élevée,la présence d’albumine dans les urines et des oedèmes. Ces états pathologiques mettenten jeu le pronostic vital, tant chez la mère que chez l’enfant.Qui est atteint d’éclampsie?Près de 5% de la totalité des grossesses sont compliquées par la survenue d’une prééclampsie,laquelle passera au stade de l’éclampsie dans 1 à 2 % des cas. Cette maladiepeut toucher les femmes de tout âge. Elle est surtout fréquente chez les femmes de moinsde 20 ans ou de plus de 40 ans.Les facteurs de risque comprennent: la survenue d’une pré-éclampsie ou d’une éclampsieau cours de grossesses précédentes, une hypertension artérielle, une maladie rénale etdes antécédents familiaux.Chaque année, l’éclampsie est responsable, au niveau mondial, d’environ 50.000 décès.Que peut-on faire en présence d’une éclampsie?En Europe, le diagnostic et le traitement précoces de la pré-éclampsie et de l’éclampsieont permis de réduire les taux de mortalité à moins de 1 %.Le traitement a pour objectif de stabiliser l’état de la mère et de mettre au monde unenfant en bonne santé. L’éclampsie régressera d’elle-même, dès la naissance de l’enfant.Des anti-convulsivants sont prescrits pour contrôler les crises convulsives et les antihypertenseurspour contrôler la tension artérielleQuelles sont les perspectives d’avenir?De nombreuses recherches sont en cours sur différents moyens de prévenir la pré-éclampsie:ceci pourrait permettre dès lors de réduire le risque associé d’éclampsie.Le système immunitaire, les taux d’hormones et l’état des cellules qui tapissent les vaisseauxsanguins font l’objet de recherches dans le but de développer des tests plus préciset des traitements plus efficaces contre cette maladie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’encéphalite transmise par lestiques constitue une maladie virale qui affecte le cerveauet la moelle épinière. Elle se propage par les piqûresde tiques. Les personnes qui en sont atteintes peuvent engarder des séquelles de manière définitive. Grâce à larecherche, des vaccins sont déjà disponibles. Mais d’autresvaccins et de nouveaux médicaments font aujourd’huil’objet de recherches de l’industrie pharmaceutique.

Encéphalite transmise parles tiquesQu’est-ce que l’encéphalite transmise par les tiques?L’encéphalite transmise par les tiques constitue une infection virale qui provoque uneinflammation du cerveau ou de la moelle épinière ou des deux à la fois. Cette maladieest propagée par les piqûres de tiques qui sont chroniquement infectés. Elle est rarementmortelle, mais les personnes atteintes peuvent garder des séquelles neurologiques définitives.Qui peut être atteint par l’encéphalite transmise par les tiques?En Europe, plusieurs milliers de personne sont atteintes chaque année, au cours de laplus forte période d’activité des tiques, c’est à dire entre avril et novembre. Les personnesles plus exposées sont celles qui travaillent à l’extérieur, comme les bûcherons ou les gardesforestiers. Le risque existe toutefois également pour les personnes visitant les régionsoù la maladie sévit à l’état endémique.Que peut-on faire en présence d’une encéphalite transmise par les tiques?Jusqu’à présent, il n’existe pas de médicament antiviral capable de la traiter. Toutefois,l’industrie pharmaceutique a développé des vaccins pour protéger les personnes présentantdes risques particulièrement élevés. À titre prophylactique, avant et après l’exposition,des immunoglobulines antivirales spécifiques peuvent être administrées.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des équipes de recherche étudient les molécules de nature protéique présentes à la surfacevirale. On espère que cela pourra mener à d’autres vaccins, dans le futur. D’autresmolécules de nature chimique sont également étudiées, dans l’espoir d’arrêter la propagationvirale au sein de l’organisme.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

L’endométriose constitue une maladie douloureuseet angoissante qui atteint les femmes en âge de procréer.De nombreux médicaments contre l’endométrioseont été mis sur le marché au cours de ces vingt-cinq dernièresannées mais sans être capables de la guérir. Lesrecherches sur cette maladie difficile à comprendre sepoursuivent toutefois.

EndométrioseQu’est-ce que l’endométriose?L’endométriose se caractérise par le fait que des cellules de la muqueuse utérine seretrouvent également dans d’autres régions de l’organisme, le plus souvent dans la régionpelvienne. Et à l’instar de la muqueuse utérine, le tissu formé par celles-ci va se détruireet se reconstituer tous les mois, y provoquant des saignements sans possibilité d’extériorisation.Ceci provoquera une inflammation et la formation de tissus cicatriciels.Les symptômes de l’endométriose comportent de la fatigue, des règles douloureuses etirrégulières, des saignements prolongés et des douleurs lors des rapports sexuels. De plus,30 à 40 % des femmes atteintes deviennent stériles.Qui est atteint d’endométriose?Cette maladie touche environ 10 % des femmes en âge de procréer. Elle peut survenir àtout moment, entre l’apparition des premières règles et la ménopause.Que peut-on faire face à une endométriose?Il n’existe aujourd’hui aucune possibilité de guérir cette maladie. Le traitement a doncpour seul objectif de soulager la douleur, de ralentir l’évolution de la maladie et de préserverla fertilité.La prescription de traitements hormonaux va bloquer l’ovulation, en induisant un état degrossesse ou de ménopause artificielle et provoquer ainsi une régression des tissus présentsen dehors de l’utérus et leur disparition. Divers analgésiques contre la douleur quiaccompagne l’endométriose, sont également utilisés.Le recours à la chirurgie chez les patientes ne répondant pas aux traitements médicamenteux,est parfois nécessaire.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux traitements hormonaux plus sélectifs sont actuellement en cours de développement,en même temps qu’un médicament ciblant des enzymes spécifiques élaboréespar le tissu endométrial.Les chercheurs ont également identifié récemment des anomalies du système immunitaireainsi qu’un défaut génétique, chez des femmes atteintes d’endométriose. Cela pourraitmener au développement de nouveaux traitements contre cette maladie douloureuseet psychologiquement traumatisante.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’épilepsie est un trouble neurologique générantdes crises qui peuvent être légères à modérées, ou trèsintenses. Les malades atteints d’épilepsie peuvent se sentirisolés. Au cours des dernières années, une meilleure compréhensionde la maladie a conduit à des traitements plusefficaces. Aujourd’hui, la plupart des épileptiques peuvents’intégrer dans la société et mener une vie normale.

EpilepsieQu’est-ce que l’épilepsie?L’épilepsie est une maladie chronique au cours de laquelle les malades présentent des crisescausées par des décharges excessives et désorganisées dans le cerveau. L’intensité descrises varie, allant d’«absences légères» à des «convulsions totales».Qui est atteint d’épilepsie?On estime que 7 millions de personnes en Europe présentent une crise d’épilepsie à unmoment de leur existence. L’épilepsie tend à être plus fréquente au cours des 5 premièresannées de la vie et chez les sujets de plus de 65 ans.Que peut-on faire face à une épilepsie?De nombreux médicaments contre l’épilepsie sont disponibles depuis longtemps. Ils permettentde contrôler les crises, mais entraînent, presque tous, un état de somnolenceainsi que divers autres effets secondaires tels que nausées et perte d’équilibre.Au cours de la dernière décennie, de nouveaux médicaments ont été mis sur le marché.Ils découlent d’une meilleure compréhension de l’épilepsie, et, notamment, du rôle duneurotransmetteur appelé GABA, qui atténue les décharges nerveuses spontanées.Malgré le meilleur contrôle des crises chez les patients, ces derniers continuent de ressentircertains effets secondaires.Quelles sont les perspectives d’avenir?Une nouvelle substance qui concerne le neurotransmetteur GABA est actuellement encours de développement, ainsi que d’autres agissant sur les décharges des cellules nerveuses.La recherche s’oriente également vers un inhibiteur d’autres neurotransmetteursqui stimulent les décharges nerveuses spontanées. Les propriétés prometteuses d’un produitextrait de venin font également l’objet de recherches.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La fièvre typhoïde est une maladie infectieusedu tube digestif. Potentiellement mortelle, elle est encorefréquente dans les régions où les normes sanitaires sontbasses. La prévention peut diminuer la propagation decette maladie, mais de nouveaux antibiotiques et de nouveauxvaccins sont nécessaires. La recherche dans ledomaine de la génomique et de la protéomique pourraitpermettre de mieux comprendre cette maladie.

Fièvre typhoïdeQu’est-ce que la fièvre typhoïde?La fièvre typhoïde est une maladie du tube digestif, potentiellement mortelle, provoquéepar une bactérie dénommée Salmonella typhi.Qui peut être atteint de fièvre typhoïde?En Europe et aux États-Unis, près de 500 cas de fièvre typhoïde sont diagnostiqués paran. Mais dans les régions où les normes sanitaires sont basses et où l’eau se révèle êtrecontaminée, la fièvre typhoïde affecte beaucoup plus de populations. Dans les pays envoie de développement, près de 21,5 millions de personnes sont atteintes par la fièvretyphoïde chaque année. Selon les estimations, en 2000, cette maladie a provoqué222.000 décès dans le monde.Que peut-on faire en cas de fièvre typhoïde?Certes, améliorer l’état sanitaire et assurer la fourniture d’eau propre est vital, pour aiderles populations et prévenir la maladie. Toutefois, un traitement rapide à base d’antibiotiquesse révèle également essentiel pour les personnes déjà infectées. Pour sa part, l’industriepharmaceutique a développé des antibiotiques mais elle a également introduitdes vaccins permettant de protéger les populations dans le monde entier.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche pharmaceutique se poursuit dans le but de développer de nouveaux vaccinset de découvrir de nouveaux antibiotiques permettant traiter les cas de résistance bactérienneaux traitements existants. Pour mieux comprendre la maladie, des études de génomiqueet de protéomique pourraient révéler de nouvelles cibles pour le diagnostic et letraitement de cette maladie.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La filariose recouvre un groupe de maladies parasitairesprovoquées par des vers ronds. A l’origine de nombreuxhandicaps, elles touchent près de cent vingt millionsde personnes dans les régions tropicales et subtropicales.La recherche pharmaceutique poursuit la mise au pointdes médicaments efficaces et les entreprises s’impliquentdans des programmes d’éradication.

FilarioseQu’est-ce que la filariose?Le terme «filariose» décrit un ensemble de maladies provoquées par des vers ronds (ounématodes). On peut les diviser en deux groupes: les filarioses lymphatiques qui parasitentle système lymphatique et les filarioses cutanées localisées essentiellement auniveau de la peau.Le développement de ces vers passe par plusieurs étapes; leur dissémination est assuréepar les moustiques.Les symptômes de la filariose lymphatique consistent en de la fièvre, une inflammationdes ganglions lymphatiques et des testicules ainsi qu’un œdème.La cécité des rivières (ou onchocercose) qui est l’une des formes de la filariose cutanée semanifeste par des infections cutanées, un œdème, une altération de la pigmentation etdes lésions dans différentes parties de l’œil.Bien qu’elles ne soient que rarement mortelles, ces maladies sont à l’origine d’un handicappersonnel et socio-économique important.Qui est atteint de filariose?Près de 120 millions de personnes, vivant dans les régions tropicales et subtropicales,sont infestées par la filariose lymphatique et plus d’un milliard courent le risque de ledevenir. Vingt et un millions de personnes au moins souffrent de la cécité des rivières enAfrique équatoriale et en Amérique du Sud.Toute personne, quel que soit son âge, sa race ou son sexe, qui a été exposée pendantdes années, de manière répétitive, est susceptible d’être infestée elle-même.Que peut-on faire face à une filariose?Le pronostic de plusieurs formes de filarioses est favorable, si l’on arrive à les diagnostiqueret à les traiter précocement. Les patients sont traités par des médicaments appelés«anthelminthiques», qui tuent les formes adultes du ver. Ils peuvent également recevoirdes traitements pour lutter contre les démangeaisons, les oedèmes, les douleurs et lesinfections qui y sont associés.L’industrie pharmaceutique est actuellement impliquée dans plusieurs programmesd’éradication dans des pays où la filariose sévit à l’état endémique: l’un de ces programmesa permis d’éviter à 9 millions d’enfants de courir le risque d’être atteints par la cécitédes rivières.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les recherches se poursuivent pour développer de nouveaux anthelminthiques plus efficaces,ainsi que d’autres nouvelles molécules destinées plus particulièrement au traitementde certaines espèces de filaires.Un programme d’élimination à grande échelle, dénommé «the Global Alliance toEliminate Lymphatic Filariasis – GAELF» (Alliance globale pour l’élimination des filarioses)a pour objectif d’éliminer complètement cette maladie d’ici 2020, en traitant toutesles communautés une fois par an, pendant cinq années consécutives.Une fréquence de traitement plus élevée pourrait favoriser le développement de souchesrésistantes: c’est pour cela qu’il est nécessaire de poursuivre la recherche de médicamentsbien tolérés et efficaces et de stratégies d’élimination plus abordables.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Le glaucome est une maladie de l’œil dans laquellela pression du liquide intraoculaire entraîne des lésionsdu nerf optique. Elle peut provoquer la cécité. Au fil dutemps, de nombreux médicaments ont été développésdans le but de diminuer la pression du liquide intraoculaireet d’éliminer, si possible, la crainte de cécité.

GlaucomeQu’est-ce que le glaucome?Le glaucome est une maladie de l’œil dans laquelle le nerf optique finit par être lésé. Ceciconduit à une perte graduelle de la vision périphérique. S’il n’est pas traité, le glaucomepeut entraîner la cécité. Le glaucome est dû au fait que le liquide intra-oculaire ne s’évacuepas correctement: ceci entraîne une augmentation de la pression au niveau duglobe oculaire.Qui est atteint de glaucome?En Europe, le glaucome touche environ 2% des personnes de plus de 40 ans. Ce pourcentages’élève jusqu’à 7% chez les personnes de plus de 80 ans. D’après des enquêtes,1,5 million de personnes présentent un glaucome. Seulement la moitié d’entre elles a étédiagnostiquée. Le glaucome est responsable de la cécité de 10 à 15% des personnes enEurope.Que peut-on faire contre le glaucome?Des médicaments, habituellement sous forme de collyre ou de gel, ont été développés envue de réduire la pression au niveau du globe oculaire. D’autre part, une technique chirurgicalevisant à ouvrir les canaux d’évacuation ou à créer un nouveau canal de drainageau sommet du globe oculaire, peut être pratiquée mais n’est pas adaptée à tous lespatients.Quelles sont les perspectives d’avenir?On dispose, aujourd’hui, de plus de médicaments et d’options chirurgicales que jamaisauparavant. Au niveau de la santé publique, l’on a surtout besoin d’un dépistage précisafin de faire bénéficier plus de patients de cet arsenal thérapeutique médico-chirurgical.Récemment, des gènes de prédisposition au glaucome ont été découverts. Cela pourraitouvrir la voie à des tests génétiques et à des diagnostics précoces.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

La goutte provoque de violentes douleurs chez lespatients qui en sont atteints. Elle est provoquée par desdépôts de cristaux d’acide urique au niveau des articulations.Son traitement est l’un des grands succès de l’industriedu médicament. De nos jours, les médicamentstraitent efficacement la goutte et offrent aux patients unequalité de vie significativement améliorée.

GoutteQu’est-ce que la goutte?La goutte est provoquée par un excès d’acide urique dans le sang (hyperuricémie). A lalongue, des cristaux d’acide urique se déposent au niveau des articulations et des reins.Ceci peut entraîner de l’arthrite et des calculs rénaux et fait de la goutte une affectiontrès douloureuse.Qui est atteint de goutte?Les hommes sont plus nombreux à être atteints de la goutte que les femmes. Certainspatients peuvent ne manifester aucun symptôme clinique pendant de nombreusesannées. Selon les estimations, 10% de ces patients finiront par développer une atteintearticulaire.Que peut-on faire en cas de goutte?Un régime adéquat favorise la baisse de la production d’acide urique. Le traitement de lagoutte constitue l’un des succès de l’industrie du médicament. En effet, les médicamentsqui ont été développés sont capables de faire avorter les crises aigues, d’empêcher la survenuede nouvelles crises et de réduire l’hyperuricémie sur le long terme. Correctementtraités, les patients atteints de goutte peuvent avoir une qualité de vie paisible et uneespérance de vie normale.Quelles sont les perspectives d’avenir?Bien que le rythme de la recherche ait ralenti – du fait de la réussite que connaissent lesmédicaments existants – de nouvelles molécules sont à l’étude. On espère qu’ils serontaussi efficaces tout en permettant aux patients de réduire la posologie quotidienne.Pour leur recherche fondamentale sur le métabolisme des purines, une des causes sousjacentesde la goutte, les Drs. Trudy Elion et George Hitchins ont reçu le Prix Nobel demédecine.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Lors d’une greffe, l’organe d’un être humain est donnéà un autre être humain. La réussite des greffes de nombreuxorganes n’aurait pas été possible sans les énormesprogrès accomplis, notamment avec les médicaments antirejet.La recherche effectue des avancées majeures pourpermettre aux malades de mener une vie normale.

GreffeQu’est-ce qu’une greffe?Il y a greffe lorsqu’un organe provenant d’un être humain est donné à un autre êtrehumain. Une grande variété d’organes peut être greffée, depuis la cornée jusqu’au rein,au foie, au cœur et aux poumons. Étant donné que les tissus du donneur sont différents,le système immunitaire du receveur va tenter de rejeter l’organe greffé. Le receveur devradonc, toute sa vie durant, prendre des médicaments pour empêcher tout rejet.Un autre type de greffe, c’est la greffe de moelle osseuse. Dans ce cas, le système immunitairedu receveur ayant été éliminé, on risque de voir le greffon rejeter le patient receveur(ce que l’on appelle la réaction du greffon contre l’hôte), plutôt que l’inverse. Notons,une fois de plus, que le patient devra prendre, toute sa vie durant, un médicament quiprévient ce type de réaction de rejet.Qui peut avoir besoin d’une greffe?Lorsqu’un organe est lésé au point de ne plus pouvoir fonctionner normalement oulorsque le fonctionnement normal d’un organe est suppléé artificiellement par la dialyse,par exemple dans le cas du rein, la greffe constitue alors le dernier recours.Que peut-on faire quand une greffe s’impose?La première greffe s’est déroulée il y a plus de cinquante ans. Depuis, les taux de réussitese sont considérablement améliorés. Or, jamais une greffe n’aurait pu réussir sans lesprogrès considérables réalisés dans le domaine des médicaments tels que les anesthésiques,les antibiotiques, les antimycosiques et les antithrombotiques. Le progrès le plusfondamental réside cependant dans le développement des médicaments anti-rejet.Une substance découverte, à l’origine, dans un champignon rencontré couramment dansla nature, est capable d’empêcher le système immunitaire d’attaquer le greffon, améliorantainsi, de façon spectaculaire, le taux de réussite des greffes. Depuis, plusieurs autresproduits sont devenus disponibles.Quelles sont les perspectives d’avenir?En dépit des progrès déjà accomplis, les besoins d’amélioration au niveau des nouveauxmédicaments anti-rejet, restent importants. De nombreux candidats potentiels sontd’ailleurs en cours d’essai. Des efforts sont également consentis pour essayer de réduirela fréquence des infections mettant en péril la vie des patients greffés, et des cancersqu’ils peuvent développer.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La grippe est provoquée par un virus. Elle touche,tous les ans, des millions de personnes provoquant des épidémies,ou conduisant parfois à une pandémie. La grippepeut être mortelle. Le développement des vaccins a jouéun rôle majeur dans la protection des populations. Mais,comme la virulence des souches change fréquemment, unerecherche permanente est nécessaire pour trouver de nouvellespistes pour combattre cette menace.

GrippeQu’est-ce que la grippe?La grippe est due à un virus qui affecte toutes les voies aériennes et qui peut être àl’origine d’infections sérieuses, voire mortelles. Le virus change chaque année: ceci peutprovoquer des épidémies, voire des pandémies (épidémies au niveau mondial).Qui est atteint par la grippe?N’importe qui peut contracter la grippe. La plupart des personnes atteintes de grippe s’enremettent au bout d’une à deux semaines. Toutefois, chez les jeunes enfants, les personnesâgées et celles dont l’état général est affaibli, elle peut représenter une menace mortelle.On estime que 120 millions de personnes, aux Etats-Unis, en Europe et au Japon,sont touchés chaque année.Que peut-on faire contre la grippe?La vaccination, chaque automne, prévient la propagation de la grippe et réduit sonimportance. Parce que le virus se modifie fréquemment (mutation), les vaccins contre lagrippe doivent être adaptés chaque année dans le cadre de la nouvelle campagne devaccination.Des médicaments procurent un soulagement des symptômes. Des médicaments antivirauxsont également disponibles.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les chercheurs étudient plusieurs nouvelles approches de la grippe: le développement denouveaux types de vaccins (qui ne nécessitent pas d’injections) et l’élaboration de nouvellesmolécules antivirales sont en cours d’études dans les laboratoires des entreprisesdu médicament. L’objectif de la recherche ne consiste pas seulement à soulager les désagrémentsoccasionnés; il consiste aussi à empêcher les atteintes mortelles de la grippe.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

L’hémophilie est une maladie héréditaire caractériséepar le fait que le sang ne se coagule pas correctement.Seuls les hommes en sont atteints. Jadis, cette maladiepouvait même être mortelle. Depuis, les entreprisesdu médicament ont mis à disposition des malades destraitements visant à contrôler les saignements. Ils ont permisaux patients de mener une vie quasiment normale.

HémophilieQu’est-ce que hémophilie?L’hémophilie est un trouble héréditaire de la coagulation sanguine. Le manque de facteursde coagulation sanguine (en particulier du facteur VIII et du facteur IX) se traduitpar un allongement du saignement qui se manifeste notamment par des ecchymoses etdes saignements à l’intérieur des articulations. Des difformités invalidantes peuvent ainsis’y produire.Qui est atteint d’hémophilie?L’hémophilie n’atteint que les hommes. Le déficit génétique est transmis par les femmesqui, habituellement, n’ont pas de problèmes de saignement. Il y a, en Europe, plus de22.000 patients atteints d’hémophilie.Que peut-on faire contre l’hémophilie?Aujourd’hui, l’hémophilie n’est pas guérie. Cependant, les efforts des entreprises du médicamentont permis d’élaborer des préparations contenant du facteur VIII et du facteur IX,à partir de dons de sang ou par génie génétique. Ces traitements permettent aux hémophiles,y compris aux hémophiles porteurs des formes les plus sévères de la maladie, decontrôler leur maladie et de vivre une vie proche de la normale.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche consacre une partie de ses activités à trouver les moyens de produire le facteurVIII et le facteur IX à partir de sources autres que les dons de sang. D’autres recherchesportent sur l’utilisation de la thérapie génique pour permettre aux patients atteintsd’hémophilie de produire leurs propres facteurs de coagulation. Les progrès dans cedomaine sont passionnants car ils représenteraient la guérison de cette maladie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

L’hémorragie du corps vitré survientlorsqu’un écoulement de sang se produit à l’intérieur del’œil. Si cette hémorragie est sévère, elle peut provoquerune baisse importante de la vision, voire même une cécité.La science médicale commence à comprendre commentcette hémorragie survient, ce qui permettra la mise aupoint de nouvelles options thérapeutiques.

Hémorragie du corps vitréQu’est-ce que l’hémorragie du corps vitré?L’hémorragie du corps vitré se caractérise par un écoulement de sang à l’intérieur de l’œil,qui est susceptible d’obscurcir la vision du patient. Quand elle est légère, l’hémorragie ducorps vitré provoque chez le patient la vision de quelques taches obscures. En revanche,un épisode hémorragique sévère peut entraîner la perte totale de la vision.Une hémorragie importante ou répétée peut provoquer la formation de tissus cicatricielset entraîner un décollement de la rétine et par la suite une cécité permanente.Qui est atteint par l’hémorragie du corps vitré?Chez l’adulte, l’hémorragie du corps vitré est due le plus souvent aux modificationsinduites par le diabète au niveau oculaire. Elle peut également être provoquée par untraumatisme de l’œil, une leucémie, une tension artérielle élevée et des saignements àl’intérieur du cerveau.La prévalence des hémorragies du corps vitré suit une courbe parallèle à celle de l’incidencedes états pathologiques qui en sont à l’origine.Chez l’enfant, l’hémorragie du corps vitré est le plus souvent provoquée par un traumatisme.Que peut-on faire face à une hémorragie du corps vitré?Actuellement on ne dispose d’aucun médicament curatif pour l’hémorragie du corps vitré.La plupart des spécialistes recommandent une période d’attente et d’observation dansl’espoir que le sang se résorbe spontanément.Le recours à la chirurgie pour remplacer l’humeur vitrée contenant le sang par un liquidede substitution, constitue une procédure qui n’est généralement pas recommandée enpremière intention.Quelles sont les perspectives d’avenir?Le premier médicament destiné au traitement de l’hémorragie du corps vitré et directementinjectable dans l’œil, fait actuellement l’objet d’essais cliniques.Des recherches impliquant le système immunitaire ont suscité des études sur d’éventuelstraitements qui stimuleraient les mécanismes naturels de réparation existant dans l’organisme,afin d’éliminer le sang au niveau de l’œil.Par ailleurs, le développement des thérapeutiques des maladies sous-jacentes, comme lediabète, pourrait entraîner une baisse de l’incidence de l’hémorragie du corps vitré.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’hépatite virale est une infection du foie provoquéepar un ou plusieurs virus. Si elle devient chronique,elle peut provoquer un cancer ou une insuffisance hépatique.Les entreprises du médicament explorent de nombreusespistes afin de trouver de nouveaux médicaments etvaccins pour traiter ce grave problème de santé au niveaumondial.

Hépatite viraleQu’est-ce que l’hépatite virale?L’hépatite virale est une infection du foie par un ou plusieurs virus. Les virus à l’originede maladies significatives sont ceux de l’hépatite A (VHA), de l’hépatite B (VHB) ou del’hépatite C (VHC). Les infections peuvent sérieusement atteindre le foie et les patientspeuvent avoir besoin d’une greffe hépatique.Qui peut attraper l’hépatite virale?Il est difficile de connaître avec certitude le nombre de personnes infectées par le VHA,de nombreux cas ne présentant pas de symptômes. On estime à environ 12 millions lenombre de personnes en Europe qui pourraient être infectées de manière chronique parle VHB et le VHC. Le VHC représente la première cause de greffe du foie en Europe.Que peut-on faire contre l’hépatite virale?Les entreprises du médicament ont développé des médicaments sophistiqués, parmi lesquelsl’alpha-interféron (qui peut être associé à un médicament antiviral), des médicamentsqui stoppent la multiplication du virus, ainsi que des vaccins.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les entreprises du médicament consacrent d’importants efforts de recherche au développementde nouveaux agents antiviraux. Une ligne de recherche différente explore l’utilisationde la manipulation génétique pour produire des vaccins plus efficaces. On espèreque cette recherche aboutira à lutter contre l’hépatite virale, aussi bien en Europe quedans le monde.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

L’hypertension artérielle consiste en unepression sanguine élevée. Si elle n’est pas traitée, elle peutconduire à une crise cardiaque, à un accident vasculairecérébral, à une insuffisance cardiaque ou à des lésionsrénales. Une grande partie des personnes qui développentune hypertension n’est pas traitée. Au fil des ans, lesentreprises du médicament ont développé de nombreuxtraitements pour soigner l’hypertension. La recherche chercheà réduire le tribut payé à cette maladie appelée le«tueur silencieux».

Hypertension artérielleQu’est-ce que l’hypertension artérielle?L’hypertension artérielle se traduit par une pression sanguine élevée dans les artères. Onadmet couramment qu’elle est définie par un chiffre supérieur à 140 mmHg pour la tensionmaximale (systolique) et / ou par un chiffre supérieur à 90 mmHg pour la tensionminimale (diastolique). Si elle n’est pas traitée, l’hypertension artérielle augmente considérablementles risques d’accident vasculaire cérébral, d’infarctus du myocarde, d’insuffisancecardiaque et de problèmes rénaux.Qui est atteint d’hypertension artérielle?Selon la définition la plus courante, 40% des hommes et 33% des femmes souffrent d’hypertensionartérielle. Chez les personnes de plus de 65 ans, entre 45 et 50% des hommeset des femmes souffrent d’hypertension artérielle, mais ne sont pas toujours soignés.Que peut-on faire contre l’hypertension artérielle?Au fil des années, l’industrie pharmaceutique a développé un grand nombre de médicamentscontre l’hypertension artérielle. Ils agissent de différentes façons: en dilatant lesvaisseaux sanguins, en ralentissant le rythme cardiaque, en relâchant les parois des vaisseauxsanguins, allant même jusqu’à bloquer la constriction des vaisseaux sanguins etagir sur le cerveau.Quelles sont les perspectives d’avenir?Avec plus de 40 médicaments utilisés actuellement, la recherche future s’efforcerad’identifier non seulement de nouveaux traitements mais également les meilleures associationspossibles. Le but ultime vise à trouver comment réduire les conséquences gravesde l’hypertension artérielle. Cela implique que l’industrie réalise des essais cliniques pouvantporter sur des milliers de patients.Une approche intéressante consiste à développer un vaccin contre une protéine responsablede la constriction des vaisseaux sanguins. Une molécule destinée à restaurer la souplessedes artères est également en cours d’évaluation.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’hypertension artérielle pulmonairese manifeste lorsque les vaisseaux sanguins qui irriguentles poumons n’y apportent pas suffisamment de sang,augmentant ainsi la pression pulmonaire. Grâce aux nouveauxtraitements, les chances de survie sont meilleuresaujourd’hui qu’il y a seulement cinq ans. Les recherches sepoursuivent pour mieux comprendre cette maladie.

Hypertension artériellepulmonaireQu’est-ce que l’hypertension artérielle pulmonaire?Dans l’hypertension artérielle pulmonaire, les vaisseaux sanguins qui irriguent les poumonssont incapables d’y transporter suffisamment de sang: la pression va donc s’y élever.Cela oblige le cœur à travailler plus durement et finit par l’affaiblir: d’où une diminutionde la quantité de sang circulant à travers les poumons pour s’y charger en oxygène.Les patients vont ressentir de la fatigue et s’essouffler après une activité physique mêmemodérée. De plus, le fait que le cœur soit fatigué peut entraîner une retention liquidienne(oedèmes) au niveau des jambes.L’hypertension artérielle pulmonaire est le plus souvent provoquée par des maladies cardiaqueset pulmonaires: elle peut toutefois également survenir en l’absence de touteautre maladie sous-jacente.Qui est atteint d’hypertension artérielle pulmonaire?L’hypertension artérielle pulmonaire est présente dans le monde entier. Aucune prédispositionraciale n’a été constatée. Elle est plus fréquente chez la femme en âge de procréeret chez les enfants.L’incidence de l’hypertension artérielle pulmonaire liée à d’autres maladies augmenteactuellement.Que peut-on faire face à une hypertension artérielle pulmonaire?Actuellement, il n’est malheureusement toujours pas possible de guérir l’hypertensionartérielle pulmonaire. Toutefois, grâce aux progrès accomplis récemment en thérapeutique,la durée de survie est majorée.Le traitement implique de s’attaquer aux causes sous-jacentes, d’instaurer une oxygénothérapieet d’avoir recours à différents médicaments qui diminuent la rétention liquidienneet réduisent la pression pulmonaire.La transplantation pulmonaire est une technique chirurgicale bien établie que l’on pratiqueégalement chez les patients dont l’hypertension ne présente pas de causes sousjacentes.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les chercheurs étudient actuellement un groupe de médicaments présentant une activitéspécifique sur la circulation sanguine au niveau des poumons.Des essais cliniques sont également en cours pour un traitement par inhalation de l’hypertensionartérielle pulmonaire.Une cause génétique pour certains cas de cette maladie a été mise en évidence. Cetteapproche peut mener au développement de traitements mieux ciblés.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’hypertrophie bénigne de la prostaterend difficile la miction urinaire chez les personnes âgéesde sexe masculin. C’est une maladie très fréquente. Lesrecherches se poursuivent pour en comprendre les causeset pour développer des médicaments permettant d’atténuerles désagréments qu’elle occasionne.

Hypertrophie bénignede la prostateQu’est-ce que l’hypertrophie bénigne de la prostate?L’hypertrophie bénigne de la prostate (HBP) se caractérise par le fait que le volume de laprostate augmente. Dans ce cas, le passage de l’urine est rendu difficile. L’HBP accroîtdonc le risque de rétention urinaire et d’infection de la prostate. Elle est liée à la diminutionde la production de l’hormone mâle qui survient chez l’homme âgé.Qui est atteint d’hypertrophie bénigne de la prostate?On constate un certain accroissement du volume prostatique chez 75% des hommes deplus de 50 ans. Des signes cliniques peuvent être présents chez presque 100% des hommesde plus de 90 ans. L’HBP est la cause la plus répandue chez l’homme des difficultésrencontrées au cours de la miction.Que peut-on faire en cas d’hypertrophie bénigne de la prostate?Plusieurs médicaments sont disponibles: ils agissent sur les muscles qui contrôlent lavidange de la vessie. Plus récemment, des médicaments qui réduisent le niveau de l’hormonequi entraîne l’augmentation du volume prostatique ont été autorisés sur le marché.Les médicaments disponibles ont largement contribué à améliorer la qualité de vie despatients. Cependant, aucun des médicaments existant à ce jour ne permet de guérirl’HBP. La chirurgie peut rester nécessaire.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des essais cliniques portant sur des associations de médicaments existants sont en cours.Un extrait de plantes, dont le mécanisme d’action est actuellement à l’étude, agirait surles cellules de la prostate. Les recherches qui se poursuivent devraient probablementapporter de nouvelles améliorations au traitement de l’HBP. Ceci est très important,compte tenu du vieillissement de la population mâle européenne au cours des prochainesdécennies.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

L’hypogonadisme se caractérise par le fait queles testicules chez l’homme ou les ovaires chez la femmene fonctionnement pas correctement. Cette maladie peutêtre très angoissante. Grâce au développement de traitementshormonaux spécifiques par l’industrie pharmaceutique,les hommes et les femmes atteints de cette maladiepeuvent mener une vie normale.

HypogonadismeQu’est-ce que l’hypogonadisme?L’hypogonadisme est une maladie qui se caractérise par le déficit fonctionnel des testiculeschez l’homme et des ovaires chez la femme.Chez l’homme, la faiblesse des taux sanguins de testostérone, l’hormone mâle, peut provoquerdes modifications dans l’implantation des cheveux, un développement anormaldes muscles et des os, un manque d’énergie, une baisse des fonctions sexuelles et uneanémie.Chez la femme, la manifestation la plus courante de l’hypogonadisme se caractérise parl’absence de règles. Les concentrations sanguines d’estradiol sont faibles, ce qui peutentraîner une stérilité, une baisse de la libido et une ostéoporose.Qui est atteint d’hypogonadisme?L’hypogonadisme primaire, qui se développe avant la puberté, est plus répandu chez lesgarçons que chez les filles. La cause la plus fréquente en est une maladie génétique, lesyndrome de Klinefelter, que l’on observe dans à peu près une naissance sur 1.000. Sonéquivalent chez les filles est le syndrome de Turner que l’on observe dans à peu près unenaissance sur 5.000.Le risque d’hypogonadisme se développant après la puberté est plus rare et son incidenceest la même dans les deux sexes.Que peut-on faire face à un hypogonadisme?Ces 20 dernières années ont permis de mener à bien de nombreux progrès dans cedomaine. Les patients atteints d’hypogonadisme peuvent en effet désormais vivre normalement.De nombreux traitements de substitution hormonale sont à présent disponibles: ils permettentd’augmenter les concentrations sanguines soit de testostérone soit d’estradiol. Ilsse présentent sous diverses formes pharmaceutiques (timbre, gel, implant, etc).La fertilité peut être restaurée grâce à des injections de gonadotrophines.Quelles sont les perspectives d’avenir?Un nouveau médicament injectable, à action prolongée, contre la carence en testostérone,a reçu récemment son autorisation de mise sur le marché en Europe. Sa libérationlente permet aux patients de n’avoir besoin que de 4 injections annuelles.La recherche a montré également que l’incidence de l’hypogonadisme était plus élevéechez les patients souffrant de maladies telles que le diabète et le SIDA. Le développementde nouveaux traitements contre ces maladies devrait aider à réduire la fréquencede l’hypogonadisme.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’incontinence urinaire consiste en une perted’urine involontaire. De nombreuses personnes sont gênéespar cette maladie, mais elles ne reçoivent pas de traitement.Les entreprises du médicament tentent de développerdes médicaments prometteurs afin d’améliorer la viedes personnes qui souffrent d’incontinence.

Incontinence urinaireQu’est-ce que l’incontinence urinaire?L’incontinence urinaire se définit comme l’incapacité à contrôler sa vessie. Elle entraînedès lors des fuites involontaires d’urine. Il s’agit d’une maladie complexe, impliquant lecerveau, le système nerveux et différents muscles de la vessie. Elle entraîne une gêneimportante et peut conduire ceux qui en souffrent à s’isoler socialement.Qui souffre d’incontinence urinaire?L’incontinence urinaire touche, habituellement, les personnes de plus de quarante ans. EnEurope, 25 millions de personnes en sont affectées. C’est la raison la plus courante pourlaquelle les personnes sont admises en maisons de soins. Seulement 10 à 20% des personnesprésentant une vessie instable ou hyperactive reçoiveraient un traitement, dontseulement un cinquième prennent un médicament.Que peut-on faire en cas d’incontinence urinaire?En plus des exercices permettant d’améliorer le contrôle des muscles, le traitement nécessitedes médicaments. Plusieurs de ceux-ci ont été développés au cours des dernièresannées mais de nouvelles molécules plus efficaces et mieux tolérées restent nécessaires.Quelles sont les perspectives d’avenir?Un patch contenant un médicament présentant moins d’effets indésirables a été récemmentautorisé. D’autres médicaments, agissant sur le système nerveux central, font l’objetd’une recherche active. Ces efforts de recherche permettent aux patients atteints parcette maladie particulièrement pénible d’envisager l’avenir avec plus d’optimisme.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Infécondité • Un couple est stérile lorsqu’il nepeut pas avoir d’enfants. Plusieurs causes sont possibles.Toutefois, l’intense recherche menée par les entreprises dumédicament continue de contribuer à l’augmentation deschances de bonheur familial pour des couples désireuxd’avoir des enfants.

InféconditéQu’est-ce que l’infécondité?L’infécondité (ou stérilité) se manifeste lorsqu’un couple ne peut concevoir d’enfant oumener une grossesse à son terme.Qui est atteint d’infécondité?En Europe, un couple sur six est confronté à des problèmes d’infécondité à un momentou à un autre de sa vie.Que peut-on faire face à l’infécondité?Au cours des 10 dernières années, la recherche biotechnologique a permis d’obtenir unegamme complète de médicaments efficaces et adaptés à chaque étape du cycle de reproductionchez la femme, depuis l’ovulation jusqu’aux premiers stades de la grossesse. Desmédicaments ont également été développés contre la stérilité masculine, parmi lesquelsdes médicaments contre les troubles du fonctionnement érectile, la baisse de productionde sperme et les taux faibles de testostérone. C’est dans la fécondation in vitro que furentréalisés les plus grands progrès.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les recherches se poursuivent en vue d’améliorer la fécondation in vitro, de trouver desmoyens d’empêcher les interruptions prématurées de grossesse et de mieux comprendrela mobilité des spermatozoïdes. Les perspectives de succès dans le traitement de cetteaffection continuent de s’améliorer.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les infections aux virus herpétiquesprovoquent de nombreuses formes de maladies parmi lesquelles:l’herpès labial, l’herpès génital, la varicelle et lezona. Bien que d’énormes progrès aient été réalisés dansces infections, les recherches se poursuivent toujours pourtrouver des vaccins ou d’autres moyens de combattre cesvirus courants.

Infectionsaux virus herpétiquesQue sont les infections aux virus herpétiques?On connaît 8 virus humains du groupe Herpès, parmi lesquels: l’Herpes simplex Type-1(HSV-1), qui provoque l’herpès simple (labial) ou «bouton de fièvre»; l’Herpes simplexType-2 (HSV-2), qui provoque l’herpès génital; le Varicella zoster (VZV, qui provoque lavaricelle et le zona; l’Epstein-Barr (EBV), qui provoque la mononucléose infectieuse et leCytomégalovirus (CMV), qui peut provoquer une pneumonie chez les patients dont le systèmeimmunitaire est affaibli. Ces virus se caractérisent, notamment, par le fait qu’ilspeuvent subsister longtemps, sous une forme «dormante», au sein des nerfs.Qui est atteint de ces infections?Presque tout le monde a été, à un moment ou à un autre de sa vie, en contact avec l’undes virus du groupe Herpès. L’herpès labial peut réapparaître tout au long de la vie et lezona est courant chez les personnes âgées. Chez une personne dont le système immunitaireest affaibli par une maladie ou par une chimiothérapie, ce type d’infection représenteune menace mortelle. Chez les patients ayant subi une greffe du rein, une infectionà CMV peut entraîner le rejet du greffon.Que peut-on faire face à ce type d’infection?Il existe des médicaments efficaces contre les virus du groupe Herpès. Toutefois, ces médicamentsn’éliminent pas les formes latentes qui peuvent provoquer de nouvelles poussées.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les recherches se poursuivent pour prévenir l’infection initiale et pour empêcher le virusde se transmettre d’une personne à l’autre. On espère également découvrir la façond’éliminer les formes «dormantes» de ces virus.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les infections bactériennes sont causéespar différents micro-organismes. De nombreux médicamentsont été développés pour les traiter, mais la résistancequ’ils occasionnent constitue un problème majeur.Les entreprises du médicament travaillent au développementde nouvelles classes d’antibiotiques. Mais on peutespérer que dans un avenir proche, de moins en moins depersonnes décèderont des suites de maladies infectieuses.

Infections bactériennesQu’est-ce qu’une infection bactérienne?Les bactéries sont des micro-organismes. Il en existe un grand nombre de variétés différentes.La plupart d’entre elles sont inoffensives, mais une minorité (que l’on qualifie depathogènes) provoque des infections. Ces infections peuvent se situer au niveau de lapeau (et provoquer des furoncles ou des abcès) ou d’organes internes (et provoquer desinfections sérieuses et potentiellement mortelles).Qui est atteint d’une infection bactérienne?Tout le monde! Heureusement, certaines guérissent spontanément. Toutefois, les personnesdont le système immunitaire est déprimé, comme les patients atteints d’un cancer ouayant subi une greffe, sont plus exposées au risque d’infections sérieuses. Comme la plupartde ces patients sont traités en milieu hospitalier, le nombre d’infections nosocomiales- à la suite d’une intervention chirurgicale ou d’un séjour en soins intensifs – est entrain d’augmenter.Que peut-on faire face à une infection bactérienne?De nombreux médicaments ont été développés au cours des cinquante dernières années.Toutefois, une résistance à ceux-ci, tend à se développer, par exemple au niveau des staphylocoquesdorés, entérocoques et du bacille de la tuberculose, pour ne citer que ceux-ci.Elle constitue une source de préoccupation universelle.Pour essayer de venir à bout des micro-organismes résistants, plusieurs antibiotiques ontété mis sur le marché au cours des dernières années. Plusieurs tuent un large éventail debactéries, un produit agit contre les infections de la peau et des tissus mous. Un nouvelantibiotique à large spectre est disponible. Par ailleurs, une nouvelle classe vient d’êtreégalement mise sur le marché européen.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des nouveaux antibiotiques, appartenant à plusieurs classes différentes, sont en développementclinique avancé. La possibilité de disposer d’antibiotiques efficaces dans lesinfections sévères ou dans les septicémies constitue une avancée passionnante de larecherche.Un produit constitue la version fabriquée par l’homme d’une protéine naturelle qui réduitl’inflammation et la coagulation associées à la septicémie. Une série d’autres, dont desanticorps et des produits qui agissent sur les différentes étapes du processus de coagulation,sont également en cours de développement.À plus long terme, le séquençage des gènes des bactéries pathogènes courantes devraitpermettre d’identifier les gènes de la résistance et d’ouvrir de nouvelles pistes pour traiterles infections bactériennes.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’insomnie est une maladie courante. Le patientinsomniaque éprouve des difficultés à dormir. Les causesen sont nombreuses. Elle peut rendre la vie pénible.Beaucoup de médicaments ont été développés. De nouvellesapproches sont toutefois encore nécessaires.

InsomnieQu’est-ce que l’insomnie?L’insomnie est le trouble du sommeil le plus répandu. Les personnes souffrant d’insomnieéprouvent des difficultés à trouver le sommeil; se réveillent souvent pendant la nuit, seréveillent trop tôt le matin, et connaissent un sommeil non réparateur.Qui peut souffrir d’insomnie?Des enquêtes permettent d’estimer qu’environ 100 millions de personnes souffrent d’uneforme d’insomnie. L’insomnie tend à augmenter avec l’âge et atteint légèrement plus lesfemmes que les hommes. Les causes en sont nombreuses. Elle peut rendre la vie pénible.Que peut-on faire en présence d’une insomnie?Au fil des années, l’industrie pharmaceutique a mis à disposition des patients de nombreuxmédicaments pour lutter contre l’insomnie. Ils sont habituellement prescrits pourune courte période et lorsque les problèmes de santé à l’origine de l’insomnie ont été traités.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux médicaments, basés sur la mélatonine (composé chimique présent dans lecerveau), font l’objet de recherches. Par ailleurs, de nouvelles formes pharmaceutiquessont en cours de développement. Récemment, des chercheurs ont découvert au niveaucérébral ce qu’ils estiment être «l’interrupteur du sommeil». Une partie est active lorsqu’ondort, l’autre lorsqu’on est éveillé. De nouveaux médicaments sélectifs pourraient naître decette recherche passionnante.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Dans l’insuffisance cardiaque congestive,le cœur ne peut pas pomper suffisamment de sangpour répondre aux besoins de l’organisme. Cette maladietue de nombreuses personnes chaque année. Plusieursmédicaments ont été développés pour la traiter, mais d’autressont encore nécessaires. Différentes approches fontl’objet de recherches: plusieurs essais sont en cours sur denouvelles molécules qui pourraient contribuer à traiterplus efficacement l’insuffisance cardiaque congestive etainsi améliorer la vie quotidienne des malades.

Insuffisance cardiaquecongestiveQu’est-ce que l’insuffisance cardiaque congestive?L’insuffisance cardiaque congestive est définie comme étant l’incapacité du cœur à pomperdans la circulation corpaelle un volume de sang suffisant pour répondre aux besoinsde l’organisme. Elle est habituellement la conséquence d’une autre maladie, telle quel’hypertension artérielle, la maladie coronarienne ou un infarctus du myocarde antérieur.Au début, au fur et à mesure que le cœur s’affaiblit, l’organisme essaie de compenser ensécrétant toute une série de substances chimiques, appelées «neurohormones», qui finissentpar léser encore plus le cœur et par induire, dans sa structure, des modificationspotentiellement mortelles.Qui souffre d’insuffisance cardiaque congestive?L’insuffisance cardiaque congestive affecte autant les hommes que les femmes. Sa fréquenceaugmente avec l’âge. En Europe, environ 3% des adultes de 45 ans ou plus présententune insuffisance cardiaque détectable.Que peut-on faire face à une insuffisance cardiaque congestive?De nombreux médicaments ont été développés au cours des dernières années. Les traitementsactuels comprennent notamment l’utilisation de diurétiques (qui augmentent laperte de sodium dans les urines) et d’inhibiteurs de l’enzyme de conversion de l’angiotensinedestinés, à l’origine, à traiter l’hypertension artérielle. On peut les associer à defaibles doses de médicaments dénommés bêtabloquants. Malgré des résultats encourageants,l’insuffisance cardiaque congestive continue de faire de nombreuses victimes. Denouvelles améliorations thérapeutiques sont dès lors nécessaires.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des essais sont en cours mettant en jeu de nombreux médicaments qui atténuent l’actiondes neurohormones. D’autres recherches sont en cours: elle porte sur des médicamentsqui améliorent le flux sanguin en réduisant la résistance des vaisseaux sanguinsainsi que sur des médicaments qui diminuent la rétention d’eau et des produits qui peuventempêcher la croissance de certaines cellules au niveau du cœur.A un horizon plus éloigné, des chercheurs ont commencé à utiliser les précurseurs de cellulesmusculaires dont on espère qu’ils permettront de réparer les lésions cardiaques.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’insuffisance coronarienne survient lorsqu’unvaisseau sanguin du cœur est trop étroit ou obstrué.La recherche a conduit à des traitements efficaces tels queles médicaments anticoagulants, de la régulation de l’hypertensionet du taux de cholestérol. Les entreprises dumédicament travaillent au développement de nouvellesmolécules.

Insuffisance coronarienneQu’est-ce que l’insuffisance coronarienne?La maladie cardiaque ischémique survient lorsqu’un vaisseau du cœur se rétrécit ou s’obstrue,réduisant ainsi l’apport d’oxygène au cœur. Il y a essentiellement deux sortes demaladies cardiaques ischémiques: l’angine de poitrine et l’infarctus du myocarde (crisecardiaque).L’angine de poitrine survient lorsqu’un vaisseau sanguin du cœur se rétrécit; l’infarctus dumyocarde se produit lorsque le vaisseau est obstrué complètement.Qui est atteint d’insuffisance coronarienne?On estime que chaque année, en Europe, plus d’un million huit cent mille personnes présententun infarctus du myocarde et environ huit millions et demi développent une anginede poitrine. Un pourcentage élevé de malades ayant eu un infarctus du myocarde vontmourir dans les vingt jours qui suivent; dans 30% des cas, les patients peuvent mêmemourir, avant d’atteindre l’hôpital.Que peut-on faire face à une insuffisance coronarienne?Une vie saine (régime alimentaire équilibré, exercice physique, pas de tabac) peutréduire le risque de développer une maladie cardiaque ischémique. Les médicamentsqui diminuent le cholestérol, l’hypertension artérielle ou l’hypercoagulabilité sanguineou qui traitent le diabète, peuvent également empêcher le déclenchement d’unemaladie cardiaque ischémique chez certains patients. Il existe aujourd’hui plusieursclasses de médicaments contre l’angine de poitrine. L’angioplastie et la mise en placede stents (pour élargir les artères coronaires rétrécies) constituent d’autres optionspossibles.Empêcher la formation de caillots de sang et le dépôt de graisses sur les parois internesdes vaisseaux sanguins constitue une démarche vitale en vue de diminuer le nombre d’infarctusdu myocarde. Les médicaments qui diminuent le cholestérol réduisent, de manièreefficace, les taux de mortalité et le nombre d’accidents vasculaires cérébraux. D’autresmédicaments ont été développés pour réduire l’épaississement dangereux du muscle cardiaquequi peut entraîner une insuffisance cardiaque. Il existe aussi d’autres médicamentsqui empêchent la formation ou favorisent la dissolution des caillots sanguins.Quelles sont les perspectives d’avenir?Au cours des quarante dernières années, des efforts considérables ont été consacrés à larecherche dans le domaine des maladies cardio-vasculaires. Ces efforts se poursuivent. Denouvelles molécules sont à l’étude: certaines relâchent les parois vasculaires, d’autresdiminuent les lésions du muscle cardiaque, d’autres encore réduisent l’agrégation des plaquettesou dissolvent les caillots sanguins.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

L’insuffisance pancréatique survientlorsque le pancréas ne produit pas assez de sucs digestifspour permettre aux aliments d’être digérés. C’est unemaladie grave, souvent causée par l’alcoolisme. La recherche,grâce aux traitements enzymatiques, a rendu la viedes patients plus supportable.

Insuffisance pancréatiqueQu’est-ce que l’insuffisance pancréatique?Cette maladie survient lorsque des lésions au niveau du pancréas empêchent cet organede produire suffisamment de sucs digestifs pour permettre aux aliments d’être convenablementdigérés. Cette maladie grave est souvent causée par l’alcoolisme.Qui est atteint d’insuffisance pancréatique?Selon les estimations en Europe, l’insuffisance pancréatique représente entre trois et quatrecas sur 1000 admissions à l’hôpital. Cette maladie touche deux fois plus les hommesque les femmes.Que peut–on faire en présence d’une insuffisance pancréatique?La recherche pharmaceutique a permis de développer des médicaments qui se substituentaux enzymes pancréatiques dont les patients ont besoin. Les patients nécessitentégalement d’autres médicaments tels que des antidouleurs, des vitamines et des supplémentsnutritionnels. La chirurgie peut également parfois être indiquée.Quelles sont les perspectives d’avenir?Une nouvelle génération de médicaments enzymatiques est en cours de développement.Un médicament associant trois principes actifs se trouve également en développementclinique. Les chercheurs s’efforcent de comprendre le processus inflammatoire sous-jacentde cette maladie. Ils espèrent que de nouveaux médicaments pourront découler de cetterecherche innovante.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

L’insuffisance rénale peut amener les patientsà une dialyse, voire même à une greffe rénale. La recherchemenée par l’industrie du médicament a permis dedévelopper de nombreux traitements pour aider à prévenirles altérations du rein et à rendre la transplantation decelui-ci plus sûre.

Insuffisance rénaleQu’est-ce que l’insuffisance rénale?L’insuffisance rénale a plusieurs causes et revêt plusieurs formes. Elle entraîne une augmentationdes concentrations de déchets que le rein élimine normalement de l’organisme.Les patients peuvent nécessiter des dialyses régulières ou même une greffe du rein.L’insuffisance rénale peut entraîner la mort, lorsqu’elle n’est pas traitée.Qui est atteint par l’insuffisance rénale?Selon les estimations, en Europe, près de 200.000 personnes sont traitées pour insuffisancerénale. 50% d’entre elles subissent une greffe du rein. Les autres sont régulièrementdialysées.Que peut-on faire face à l’insuffisance rénale?Le traitement est complexe, car le rein est un organe complexe. Les malades atteints d’insuffisancerénale nécessitent plusieurs médicaments différents. Au stade terminal, unedialyse régulière ou une greffe seront nécessaires. Les médicaments anti-rejet ont révolutionnéles greffes rénales.Quelles sont les perspectives d’avenir?Plusieurs nouveaux médicaments utiles lors des transplantations rénales sont en cours dedéveloppement. Certains médicaments actifs contre l’hypertension ont montré qu’ils pouvaientralentir la progression de la maladie chez les patients souffrant de diabète etd’hypertension. La recherche pharmaceutiques travaille intensément pour améliorer lesperspectives des patients atteints, ainsi que pour réduire le fardeau (notamment financier)que représentent cette maladie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les lésions de la moelle épinière peuvententraîner comme conséquence une paralysie partielleou totale des membres. La recherche a permis de fairedes progrès au cours des 25 dernières années. Ceux-cidevraient se poursuivre au fur et à mesure que serontexplorées les pistes prometteuses ouvertes par la recherchepharmaceutique.

Lésions de la moelleépinièreQu’est ce qu’une lésion de la moelle épinière?Une lésion de la moelle épinière comporte une blessure ou un traumatisme de la moelleépinière. Les conséquences se traduisent habituellement par une perte des sensations oudes mouvements dans la région située en dessous de l’endroit où elle s’est produite (paralysiepartielle ou totale des membres).Qui peut être atteint par une lésion de la moelle épinière?Les accidents de véhicules à moteur sont responsables de 50 % des cas. Les lésions de lamoelle épinière atteignent essentiellement les jeunes adultes âgés de 16 à 30 ans. Onestime à 200.000 le nombre de personnes atteintes en Europe, où 9.000 nouveaux cassont dénombrés par an.Que peut-on faire en présence d’une lésion de la moelle épinière?Au cours des 25 dernières années, la recherche de l’industrie pharmaceutique a développéle premier traitement efficace qui permet de réduire les lésions au niveau des cellulesnerveuses. Il s’agit d’un médicament de nature stéroïdienne que l’on doit administrerdans les huit premières heures suivant la survenue de la lésion. L’utilisation de ce médicamenta permis de constater une amélioration au niveau des patients atteints.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des médicaments capables de soulager les douleurs, de restaurer la masse musculaire etd’améliorer la fonction nerveuse font l’objet de recherches actives au niveau de l’industriepharmaceutique. Un avenir plus lointain prévoit la mise à disposition de médicamentsprotégeant la fonction nerveuse et d’autres molécules qui protègent la moelle épinièrede nouvelles lésions.Des progrès sont en cours dans l’un des domaines les plus passionnants de la recherchepharmaceutique; ils devraient en effet permettre de comprendre comment favoriser lacroissance des nerfs rachidiens et comment leur permettre de refonctionner sans délai.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La lèpre est une maladie infectieuse d’origine bactérienne.Elle était jadis une maladie redoutée. De nos jours,des traitements efficaces sont disponibles. Toutefois, larésistance à ceux-ci nécessite toujours la disponibilité denouveaux traitements.

LèpreQu’est-ce que la lèpre?La lèpre est une maladie bactérienne qui frappe l’humanité depuis la nuit des temps. Ellese caractérise par la présence de lésions granuleuses, ulcérantes, sur les mains, les piedset le dos, par une perte de sensibilité due à des lésions nerveuses et par un écoulementnasal visqueux.De nombreux patients, atteints depuis longtemps, finissent par perdre l’usage de leursmains et leurs pieds, à cause des lésions répétées qui surviennent à la suite de la pertede sensibilité.Qui est atteint par la lèpre?La lèpre est encore courante au niveau mondial dans plusieurs pays, même si 75 % desnouveaux cas surviennent en Asie du Sud-Est. La période d’incubation de cette maladieest très longue, de sorte qu’il est souvent difficile de déterminer avec précision où etquand elle a été contractée.Les enfants sont plus susceptibles que les adultes de contracter cette maladie.Que peut-on faire contre la lèpre?La lèpre est l’une des maladies dont l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) a décidél’élimination totale.De nos jours, une identification précoce et des traitements efficaces sont à même de limiterles lésions occasionnées par cette maladie. Les patients traités depuis longtemps nesont plus contagieux et peuvent mener des vies normales.Le traitement comprend des médicaments antibactériens associés à d’autres médicamentsqui diminuent les symptômes de la maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?L’émergence de souches résistantes de la bactérie responsable de la lèpre montre bienque de nouveaux traitements doivent constamment être développés.Des recherches portent actuellement sur l’utilisation d’un vaccin qui permettrait decontrôler la propagation de la lèpre. Beaucoup de travail reste toutefois encore à meneravant que cette approche ne puisse être recommandée.Jusqu’à présent, les scientifiques n’ont toujours pas été capables de cultiver avec succèsla bactérie pour pouvoir l’étudier. Les nouvelles informations disponibles, fournies par lagénétique, orientent toutefois à présent les chercheurs vers plusieurs options thérapeutiquesdifférentes.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Les leucémies et les lymphomes sontdes cancers. Les traitements médicamenteux et les greffesde moelle osseuse ont considérablement amélioré la survieet la qualité de vie des malades atteints de ces affections.De nouveaux progrès, incluant l’utilisation d’anticorpspour cibler les traitements, permettent d’espérer uneamélioration continue des traitements.

Leucémies et lymphomesQue sont les leucémies et les lymphomes?Les leucémies et les lymphomes sont des cancers de certains globules blancs. Les leucémieschroniques peuvent progresser lentement au fil des années. Les leucémies aiguespeuvent entraîner la mort en quelques mois, voire même en quelques semaines.Qui est atteint de leucémie ou de lymphome?Chaque année en Europe, on diagnostique une leucémie pour environ 42.000 personnes(5.000 cas chez les enfants) et un lymphome pour 59.000 personnes (4.000 cas chez lesenfants).Que peut-on faire face à ces deux maladies?Dans de nombreux cas, l’espérance de vie, après traitement, a considérablement augmenté.De nombreuses approches sont utilisées: les anticancéreux conventionnels (associésà un traitement à base de protéines naturelles), la greffe de moelle osseuse, la radiothérapieet/ou la chirurgie dans certains cas.Quelles sont les perspectives d’avenir?Un nouveau médicament, inhibiteur d’un enzyme particulier, est disponible depuis peucontre un type particulier de leucémie. Les résultats montrent que ce traitement constitueun immense pas en avant. Par ailleurs, des présentations d’interféron à action prolongéesont en cours.Un nouveau type de traitement pour une autre forme de leucémie est en cours de développement.Il s’agit d’un anticorps lié à une molécule qui tue les cellules. La partie «anticorps»se lie uniquement aux cellules leucémiques et amène ainsi, avec précision, la moléculejuste sur sa cible. Cette technique est également utilisée dans le traitement de certainslymphomes. Dans ce cas, l’anticorps apporte de l’iode radioactif au niveau de la cellulemaligne.Les récents progrès, les médicaments à base de protéines naturelles, et la greffe de moelleosseuse sont associés en thérapeutique pour améliorer considérablement les perspectivesde survie des patients et surtout celles des enfants.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

Le lupus érythémateux est une maladiecomplexe du système immunitaire. Sans traitement adéquat,les patients en meurent lorsqu’il est disséminé. Aucours des vingt dernières années, l’industrie a mis sur lemarché des médicaments qui ont permis à ces patients desurvivre. Elle poursuit ses recherches sur les mécanismessous-jacents de cette maladie complexe.

Lupus érythémateuxQu’est-ce que le lupus érythémateux?Le lupus érythémateux est une maladie du système immunitaire qui peut entraîner uneinflammation sévère au niveau de la quasi-totalité des organes du corps humain. C’est lesystème immunitaire de l’organisme qui la cause en élaborant des anticorps actifs contreses propres tissus. Non traité adéquatement, le lupus disséminé peut s’avérer mortel.Parmi les patients atteints, beaucoup vont développer un érythème facial caractéristique,après exposition au soleil. Les autres symptômes peuvent comporter notamment de lafièvre, de l’arthrite (inflammation des articulations) et une pleurésie (inflammation de laplèvre au niveau pulmonaire). Les formes sévères de lupus peuvent également atteindreles reins et le système nerveux.Qui est atteint de lupus érythémateux?Le lupus érythémateux est une maladie relativement rare, qui touche environ 40 personnessur 100.000, en majorité des femmes. Il est plus fréquent au sein des populations decouleur et en Asie. Les antécédents familiaux constituent un facteur de risque important.On estime à environ 200.000 le nombre de personnes atteintes de lupus érythémateuxen Europe.Que peut-on faire face à un lupus érythémateux?La majorité des patients souffrant de lupus érythémateux peut être traitée avec succèspar des médicaments anti-inflammatoires. Vu les réponses différentes des patients àceux-ci, il peut s’avérer toutefois nécessaire d’en essayer plusieurs avant d’obtenir uneréponse satisfaisante.Des médicaments immunosuppresseurs peuvent être prescrits chez les patients qui présententdes formes graves de lupus érythémateux. Il est essentiel de contrôler ces patientsavec soin pour s’assurer qu’ils ne développent notamment pas de maladies infectieusessévères.Quelles sont les perspectives d’avenir?Pour développer des traitements efficaces contre le lupus, il est d’abord nécessaire decomprendre comment et pourquoi notre organisme va se mettre à produire ses propresanticorps. Plusieurs recherches sont actives dans ce domaine. De nombreuses moléculesexistant dans notre organisme sont étudiées, en tant que cibles potentielles pour desmédicaments.Les chercheurs recherchent également de manière très active des traitements destinés àfaire régresser les lésions chroniques qui surviennent, au niveau des reins, dans les formessévères de lupus.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La maladie de Lyme est provoquée par unebactérie transmise par les piqûres de tiques. Elle peutaffecter de nombreux organes au niveau du corps. Le progrèsscientifique a permis le développement de nombreuxantibiotiques. Les recherches futures permettent d’espérerde nouveaux tests de diagnostic, de nouveaux médicamentset de nouveaux vaccins.

Maladie de LymeQu’est-ce que la maladie de Lyme?La maladie de Lyme est une maladie infectieuse et inflammatoire provoquée par une bactérietransmise par les piqûres de tiques. Elle peut affecter de nombreux organes auniveau du corps. Au début, elle se manifeste par une éruption cutanée caractéristique etpar des symptômes de type grippal. Des symptômes plus graves peuvent apparaître plusieursmois ou plusieurs années après.Qui est atteint de la maladie de Lyme?Cette maladie concerne les enfants de 5 à 9 ans et les adultes entre 50 et 54 ans, lesenfants étant deux fois plus susceptibles d’être atteints. En Europe, comme aux États-Unis, l’incidence peut, selon les régions, atteindre 160 cas pour 100.000 habitants. Lestravailleurs en forêt constituent la population la plus exposée.Que peut-on faire contre la maladie de Lyme?Si la maladie est diagnostiquée suffisamment tôt, elle peut être guérie par les antibiotiques.Au fil du temps, l’industrie pharmaceutique a développé plusieurs antibiotiquesdont différents types pourront être utilisés en fonction des stades de la maladie. D’autresmédicaments peuvent être utilisés pour soigner d’autres symptômes comme, par exemple,les raideurs articulaires traitées par des médicaments anti-inflammatoires.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche développe actuellement de meilleurs moyens de diagnostic, de traitementet de prévention de la maladie. Récemment, la séquence génétique de la bactérie a étéidentifiée. Ceci permet l’espoir de conduire à la découverte de nouveaux médicaments etvaccins.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La maladie du légionnaire est une maladieinfectieuse essentiellement pulmonaire. Rare, maisgrave, elle est provoquée par une bactérie. Les antibiotiquesont sauvé de nombreuses vies. La recherche continued’en développer de nouveaux. L’identification de laséquence génétique devrait déboucher sur des traitementsplus efficaces.

Maladie du légionnaireQu’est-ce que la maladie du légionnaire?La maladie du légionnaire est une maladie infectieuse rare, mais grave, provoquée parune bactérie dénommée Legionella pneumophila. Cette bactérie se trouve dans les réservesd’eau chaude, comme les installations d’air conditionné par exemple. Les patientspeuvent être infectés en inhalant les bactéries qui se trouvent dans les gouttelettes d’eauprésentes dans l’air, après une douche ou avec l’air conditionné par exemple. Cette maladieaffecte essentiellement les poumons (pneumonie) mais peut également se propagerà d’autres organes. La bactérie agit en détruisant une catégorie de globules blancs appelésmacrophages.Qui est atteint par la maladie du légionnaire?Cette maladie touche essentiellement les fumeurs ou les personnes présentant d’autresproblèmes respiratoires. Elle survient le plus souvent tard lors de l’été ou au début de l’automne.En 2003, 632 cas ont été dénombrés en Europe. Aux États-Unis, on estime qu’ily a environ 12.000 cas par an. La maladie du légionnaire cause le décès chez dix et vingtpour cent des malades qui en sont atteints.Que peut-on faire contre la maladie du légionnaire?Les patients ont besoin de doses élevées d’antibiotiques qui leur sont délivrées le plussouvent au sein d’une unité de soins intensifs. La recherche pharmaceutique a permisd’introduire différentes classes d’antibiotiques efficaces qui ont permis de sauver de nombreusesvies.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux antibiotiques font l’objet de travaux de recherches très actifs. La bactériefait de plus l’objet d’études intensives visant à élucider la façon dont elle survit chezl’homme et à développer des molécules qui pourraient la détruire lorsqu’elle est dansl’eau.En 2004, la séquence génétique de cette bactérie a été identifiée. Ceci permet l’espoir deconduire au développement de nouveaux médicaments et vaccins.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La maladie du sommeil est une maladiedévastatrice, causée par la piqûre des mouches tsé-tséinoculant le parasite qui va ensuite infecter le cerveau.Depuis 1920, la recherche pharmaceutique a mis sur lemarché de nombreux médicaments contre cette maladie.Elle continue ses recherches et collabore avec l’OMS pourtenter d’éradiquer ce fléau.

Maladie du sommeilQu’est-ce que la maladie du sommeil?La maladie du sommeil est une maladie dévastatrice provoquée par un parasite disséminépar la mouche tsé-tsé.Les symptômes de la maladie, au cours de sa première phase, comportent de la fièvre, desmaux de tête, des douleurs articulaires et un gonflement des ganglions lymphatiques ducou. Dans la seconde phase de la maladie, les parasites vont infecter le système nerveuxcentral et provoquer des états de confusion mentale, des troubles sensoriels graves, desconvulsions et des changements brutaux au niveau du cycle du sommeil. Laissée sanstraitement, la maladie du sommeil s’avère mortelle.Qui est atteint par la maladie du sommeil?La maladie du sommeil représente une menace quotidienne pour plus de 60 millions depersonnes vivant en Afrique subsaharienne. Les zones les plus concernées se situent enAngola, en République Centrafricaine, au Congo, en République Démocratique duCongo, en Guinée et au Soudan.Que peut-on faire contre la maladie du sommeil?Diagnostiquée et traitée à temps, la maladie du sommeil peut toujours être guérie.Aujourd’hui, les principaux traitements sont administrés soit par injection, soit par perfusionet pendant plusieurs jours. Ils peuvent toutefois provoquer des effets secondairesgraves.La maladie du sommeil peut être contrôlée en dépistant les populations à risque et entraitant toutes les personnes atteintes. Cela peut toutefois s’avérer difficile à réaliser dansles régions éloignées.Quelles sont les perspectives d’avenir?L’industrie pharmaceutique collabore actuellement avec l’Organisation Mondiale de laSanté (OMS) dans son Programme pour l’Elimination de la Maladie du Sommeil. Une partiede cette collaboration porte sur la recherche de nouveaux médicaments destinés àtraiter la maladie et à combattre les résistances.Le premier médicament actif par voie orale contre la maladie du sommeil, qui pourraitpar ailleurs présenter moins d’effets secondaires, fait l’objet actuellement d’essaiscliniques.Des efforts concertés sont actuellement nécessaires pour poursuivre le dépistage et letraitement systématiques de toutes les populations exposées.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Les maladies inflammatoires chroniquesde l’intestin sont des maladies qui atteignentl’intestin et provoquent d’intenses douleurs et denombreux désagréments. Alors que plusieurs médicamentsmodernes permettent déjà aux patients de menerune vie supportable, de nombreuses recherches sont enbonne voie et devraient permettre à des millions depatients de mener une vie plus normale.

Maladies inflammatoireschroniques de l’intestinQue sont les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin?Elles se caractérisent principalement par une inflammation chronique de l’intestin. Ellespeuvent provoquer douleurs, ulcères, diarrhées et occlusion intestinale. Elles se présententsous deux formes principales: la rectocolite hémorragique et la maladie de Crohn.Qui est atteint par ces maladies?Les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin touchent aussi bien les hommes queles femmes. Les deux formes débutent, en général, chez les sujets de 15 à 30 ans. On estimeque la rectocolite hémorragique touche environ 500.000 personnes en Europe et quela maladie de Crohn en touche 250.000. Mais ces chiffres doivent être plus élevés, cartous les cas ne sont pas enregistrés.Que peut-on faire devant ces maladies?Les progrès réalisés grâce aux entreprises du médicament ont permis, dans la majorité descas, que la maladie soit complètement ou partiellement contrôlée. Toutefois, les médicamentsactuels ne sont malheureusement pas curatifs. Dans certains cas, les patientsdevront subir une intervention chirurgicale visant à éliminer le segment intestinal atteint.Quelles sont les perspectives d’avenir?L’importance des moyens de recherche mis en œuvre devrait améliorer la compréhensiondu processus inflammatoire. Le corps humain produit une grande variété de substanceslors de l’inflammation. Dès lors, le développement de nouveaux médicaments doits’adresser à plusieurs cibles, ce qui explique les nombreuses recherches en cours. Lesfuturs médicaments devraient améliorer significativement la qualité de vie des patients,atteints de maladies inflammatoires chronique de l’intestin.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les maladies métaboliques héréditairessont provoquées par des défauts au niveau desgènes. Bien que rares, ces maladies peuvent avoir desconséquences dévastatrices pour les patients et leursfamilles. Les recherches menées par l’industrie pharmaceutiquese poursuivent dans la mise au point de traitementsspécialisés.

Maladies métaboliqueshéréditairesQue sont les maladies métaboliques héréditaires?Plusieurs sortes de maladies métaboliques héréditaires différentes existent. Elles sontdues à le présence de défauts au niveau des gènes qui vont perturber la façon dont l’organismeélabore ou détruit certaines protéines ou certaines enzymes. Elles peuventatteindre tous les organes du corps et habituellement elles en affectent plus d’un.La plupart de ces maladies métaboliques héréditaires peuvent revêtir plusieurs formesdifférentes selon l’âge auquel elles ont débuté, la sévérité du tableau clinique et le modede transmission héréditaire. La plupart d’entre elles sont à l’origine de dysfonctionnementsimportants, voire d’insuffisances au niveau des organes. Leur gravité s’étend destroubles dégénératifs aux affections aiguës mettant en jeu le pronostic vital.Qui est atteint de maladies métaboliques héréditaires?La plupart de ces maladies métaboliques héréditaires qui surviennent immédiatementaprès la naissance ou dans la toute première enfance, tendent à progresser rapidement.Des formes moins sévères peuvent se manifester plus tard, au cours de l’enfance et,comme leurs symptômes sont plus discrets, elles peuvent rester sous-diagnostiquées jusqu’àl’âge adulte.En Europe, l’incidence des maladies métaboliques héréditaires serait de 1 pour 5000naissances vivantes. La fréquence de chacune de ces maladies varie en fonction de lacomposition ethnique de la population. La plupart d’entre elles sont très rares.Que peut-on faire face à une maladie métabolique héréditaire?Chacune de ces maladies métaboliques héréditaires est due au déficit d’une protéine oud’une enzyme en particulier, au sein de l’organisme. Pour certaines d’entre elles, les chercheursont pu identifier la carence spécifique. A présent, on peut en traiter un petit nombrepar des injections hebdomadaires d’enzyme.Aujourd’hui, un traitement plus commode, efficace par voie orale, pour traiter la maladiede Gaucher (maladie répandue, en particulier, au sein de la population juive d’Europe del’Est) est également disponible.Quelles sont les perspectives d’avenir?Grâce aux nombreux progrès réalisés dans la compréhension des causes des maladiesmétaboliques héréditaires, de nombreuses nouvelles approches thérapeutiques sontactuellement à l’étude. Elles comprennent le développement de nouveaux substitutsenzymatiques et protéiques qui pourraient permettre de traiter un plus grand nombre deces maladies invalidantes. A plus long terme, l’espoir existe d’isoler certains gènes quiseraient à même de corriger les maladies héréditaires.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Les maladies sexuellement transmissiblesconstituent des maladies infectieusesbactériennes ou virales. Elles sont à l’origine de détressesimmenses. Leur prévention est essentielle. L’industrie pharmaceutiquea développé de nouveaux médicaments. Larecherche continue dans plusieurs directions.

Maladies sexuellementtransmissiblesQue sont les maladies sexuellement transmissibles?Les maladies sexuellement transmissibles (MST) se transmettent d’une personne à l’autreà l’occasion d’un contact sexuel. Elles sont provoquées par des bactéries ou des virus.Elles représentent une cause majeure d’affections aiguës, de stérilité, de handicaps à longterme et de mortalité.Qui peut contracter une maladie sexuellement transmissible?La syphilis atteint jusqu’à 250 personnes sur 100.000, notamment en Europe de l’Est. Lablennorragie atteint jusqu’à 125 personnes sur 100.000. Globalement, les infections àchlamydia concernent près de 4 millions d’européens par an et l’herpès génital en toucheprès de 60 millions.Que peut-on faire en présence d’une maladie sexuellement transmissible?La prévention est essentielle. Au cours des dernières décennies, le développement desantibiotiques a permis de traiter ce fléau. De nos jours, également, l’herpès génital peutêtre raccourci, voire prévenu, grâce aux médicaments antiviraux.Quelles sont les perspectives d’avenir?L’industrie de recherche s’efforce de disposer d’antibiotiques et d’antiviraux plus efficaces.Elle travaille par ailleurs au développement d’un nouveau vaccin contre l’herpès. Leschercheurs espèrent également mettre au point des traitements spécifiques qui vontdécouler du séquençage des bactéries responsables de la syphilis, de la blennorragie etdes infections à chlamydia. Sont également à l’étude, des médicaments qui pourraientéventuellement empêcher les organismes à l’origine de ces maladies, de pénétrer dans lescellules-cibles du vagin ou du col de l’utérus. Ces médicaments seraient d’un grand intérêtcar ils permettraient aux femmes de se protéger elles-mêmes.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Les maladies thyroïdiennes se caractérisentpar le fait que la thyroïde fonctionne trop ou pas assez.La thyroïde (qui est une petite glande située dans le cou)assure le contrôle du métabolisme corporel et de la croissance.Le traitement des maladies thyroïdiennes constituel’une des réussites de l’industrie pharmaceutique.

Maladies thyroïdiennesQue sont les maladies thyroïdiennes?Les maladies thyroïdiennes se divisent en trois catégories principales:• dans les cas d’hyperthyroïdie (thyroïde trop active), la glande produit trop d’hormonesthyroïdiennes et amène l’organisme à consommer plus d’énergie, provoquant ainsi l’apparitionde symptômes tels que nervosisme, irritabilité, augmentation de la perspiration,perte de poids, fatigue, insomnies et accélération du rythme cardiaque.• dans les cas d’hypothyroïdie (thyroïde trop peu active), la glande ne produit pas assezd’hormones thyroïdiennes: d’où un ralentissement du rythme normal de fonctionnementde l’organisme, entraînant une indolence physique et psychique.La plupart de ces maladies thyroïdiennes sont imputables au système immunitaire del’organisme qui va produire des anticorps contre les hormones sécrétées par la glande.La glande thyroïdienne peut également être le siège de plusieurs types de cancers.C’est une petite glande située dans le cou. Sa fonction consiste à réguler le métabolismecorporel et la croissance, par l’intermédiaire d’un certain nombre d’hormones qu’ellesécrète dans l’organisme.Qui est atteint de maladies thyroïdiennes?L’hyperthyroïdie touche environ 0,3% de la population en Europe. Elles est plus fréquentechez la femme et survient habituellement entre la trentaine et la quarantaine.L’hypothyroïdie est plus fréquente. Elle touche environ 45 millions de personnes enEurope. Sa prévalence est également plus élevée chez la femme.Le cancer de la thyroïde est relativement rare, mais il peut survenir dans tous les groupesd’âge . Les antécédents familiaux prédisposent à ce type de cancer.Que peut-on faire contre les maladies thyroïdiennes?Le traitement de l’hyperthyroïdie comporte classiquement des médicaments qui bloquentla production d’hormones thyroïdiennes pour contrôler l’hyperactivité de la glande.D’autres approches comme l’ablation de la glande par voie chirurgicale ou l’utilisationd’iode radioactif par voie orale, soit également envisageables.Le traitement de l’hypothyroïdie consiste simplement à donner au patient un traitementde substitution à base d’ hormones thyroïdiennes.Le traitement des cancers de la thyroïde consiste le plus souvent en une exérèse chirurgicalede la glande.Quelles sont les perspectives d’avenir?Comme des traitement efficaces contre les maladies courantes de la thyroïde sont actuellementdisponibles pour les patients, la recherche actuelle s’attache essentiellement àcomprendre pourquoi le système immunitaire élabore des anticorps contre la glande thyroïdeet comment ce phénomène pourrait être régulé.Plusieurs options thérapeutiques contre les cancers de la thyroïde sont également encours d’étude. L’une d’entre elles envisage de mener une action correctrice au niveau desanomalies de certains gènes observés dans certaines tumeurs.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Le mélanome constitue une forme grave de cancerde la peau dont la fréquence est en augmentation. Laprévention ainsi que le diagnostic précoce sont essentiels.La chirurgie et les médicaments ont contribué à améliorerla vie des patients. Les nouvelles recherches en cours permettentd’espérer la mise au point de traitements encoreplus efficaces contre cette maladie.

MélanomeQu’est-ce que le mélanome?Le mélanome est une forme grave de cancer de la peau. Les facteurs de risque comprennentune peau claire, une exposition intensive au soleil et des coups de soleil répétés aucours de l’enfance. Bien que le mélanome ne représente que quatre pour cent des cancersde la peau, il est à l’origine de 80 % de l’ensemble des décès dus au cancer de lapeau.Qui est atteint par le mélanome?Environ 60.000 nouveaux cas sont diagnostiqués chaque année en Europe. Le mélanomeest légèrement plus fréquent dans le nord de l’Europe que dans le sud de celle-ci. Le nombrede cas a continué à croître dans le monde.Que peut-on faire contre le mélanome?Il est essentiel de prévenir et de diagnostiquer précocement le mélanome. Le recours à lachirurgie permet d’enlever un mélanome localisé, s’il est détecté suffisamment tôt. La chimiothérapieet/ou la radiothérapie sont indiquées dans des stades ultérieurs de la maladie,avec une efficacité relative.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche pharmaceutique s’efforce de développer des traitements plus efficaces.Plusieurs travaux sont en cours, portant notamment sur des produits de chimiothérapie,des molécules qui modifient les réponses biologiques, des traitements à base d’anticorpset des produits qui bloquent certaines enzymes. Par ailleurs, actuellement plus de 20essais cliniques visent à étudier les effets de différents vaccins adjuvants. L’espoir est devoir cette recherche déboucher sur des améliorations thérapeutiques dont les patientsatteints de mélanome ont un besoin si urgent.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La méningite à méningocoques estune maladie infectieuse bactérienne atteignant les méningesqui entourent et protègent le cerveau et la moelle épinière.De nombreux antibiotiques et vaccins ont permis deréduire les conséquences dévastatrices qu’entraînait cettemaladie. De nouveaux médicaments devraient égalementdevenir disponibles.

Méningite àméningocoquesQu’est-ce que la méningite à méningocoques?La méningite à méningocoques constitue une infection bactérienne qui atteint les méninges.Ce sont les enveloppes qui entourent le cerveau et la moelle épinière. Elle peut provoquerdes lésions dévastatrices au niveau cérébral, une perte de l’audition ou une incapacitéà apprendre. Elle constitue également la cause infectieuse de mortalité infantilela plus commune dans le monde occidental.Qui peut contracter une méningite à méningocoques?Cette maladie touche le plus souvent les enfants entre trois ans et l’adolescence. Oncompte près de 6.000 cas par an, en Europe. Elle ne se manifeste que rarement chez lespersonnes de plus de 50 ans.Que peut-on faire face à une méningite à méningocoques?Plusieurs vaccins peuvent être utiles pour prévenir la maladie. Les vaccins contre les souchesprévalentes en Afrique ont été rapidement préparés par l’industrie pharmaceutique.La méningite à méningocoques peut être traitée de manière efficace par plusieurs antibiotiquesdifférents. Un traitement antibiotique approprié réduit à moins de 15 % lerisque de décès. Les personnes ayant été en contact étroit avec un malade devront égalementle recevoir, à titre préventif.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les vaccins existants font l’objet de nouveaux développements dans le but de les rendreplus efficaces et plus faciles à administrer. Les programmes de recherche continuent dedévelopper de nouveaux vaccins afin d’élargir la protection liée à ceux-ci.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La migraine est une forme sévère de mal de tête.Elle rend douloureuse la vie de millions de gens. Les entreprisesdu médicament ont développé de nombreux traitementsafin de la soigner. Une compréhension accrue de lamigraine pourrait déboucher sur d’autres traitements efficaces.Les avancées futures pourraient encore soulager ladouleur et améliorer la qualité de vie des malades qui ensouffrent.

MigraineQu’est-ce que la migraine?La migraine est une forme sévère du «mal de tête» qui peut durer de quelques heures à72 heures ou plus. Au tout début, les sujets peuvent présenter des changements d’humeur,suivis, dans certains cas, par une «aura» - c’est à dire, par une période de troublesvisuels. Le mal de tête s’installe ensuite, aggravé par le son ou la lumière et parfoisaccompagné de nausées ou de vomissements. Toutes ces manifestations disparaissentprogressivement et un sommeil profond peut suivre. Enfin, le patient peut ressentir de lafatigue. La crise de migraine peut être déclenchée par certains aliments, les menstruations,des troubles du sommeil, le stress et le tabac.Qui souffre de migraine?Deux fois plus de femmes que d’hommes sont atteintes de migraines. En Europe, on estimequ’environ 30 millions de personnes souffrent de migraines.Que peut-on faire contre la migraine?De nombreux médicaments contre la migraine sont actuellement disponibles. Certainspermettent d’empêcher la crise, d’autres de la traiter. Ils peuvent être associés à d’autresmédicaments qui permettent de diminuer les nausées.Au cours de ces dernières années, des molécules d’une nouvelle classe thérapeutique(appelés «triptans») ont été mis sur le marché: ils agissent sur l’apport de sang au cerveau.Ils sont devenus le principal traitement de la migraine. Ils peuvent être administréssous forme de comprimé, de spray nasal, de tablette à dissolution rapide ou d’injection.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des triptans hautement sélectifs et à effet prolongé sont en cours de développement.Une molécule (appelée «oxyde nitrique») pourrait jouer un rôle dans la migraine et unemolécule qui conditionne sa libération est actuellement à l’étude. Des médicamentsdéveloppés, à l’origine, contre l’épilepsie peuvent être efficaces contre la migraine: ilssont également à l’étude. Tout comme une molécule qui agit contre l’inflammation nerveuseobservée dans la migraine.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La mucoviscidose reste la maladie génétiquemeurtrière la plus commune en Europe. Les avancéesmédicales ont fait progresser l’espérance de vie jusqu’à30 ans. Jusqu’à présent, les traitements combattent lessymptômes et ralentissent la progression de la maladie. Lathérapie génique pourra ouvrir des perspectives vers desprogrès futurs.

MucoviscidoseQu’est-ce que la mucoviscidose?La mucoviscidose provient d’un défaut sur gène unique qui fabrique une protéine dénomméeCFTR (protéine régulatrice de la perméabilité transmembranaire impliquée dans lamucoviscidose).Ce défaut provoque la sécrétion d’un mucus épais et visqueux dans lespoumons et dans certaines glandes de l’organisme (pancréas). C’est la maladie héréditairemortelle la plus répandue au sein de nos populations.Qui est atteint de mucoviscidose?Un nouveau-né sur deux mille cinq cents est atteint de mucoviscidose.Que peut-on faire face à une mucoviscidose?Une kinésithérapie quotidienne est nécessaire pour décoller le mucus et faire en sorte queles poumons restent bien dégagés. D’autres traitements sont conçus pour gérer les symptômeset ralentir la progression des complications de la maladie, tels que les lésions pulmonaireset pancréatiques. Des antibiotiques, des vitamines et des préparations à based’enzymes du pancréas sont souvent prescrits.L’utilisation d’une enzyme qui permet de fluidifier le mucus pulmonaire constitue un progrèsimportant. De nombreux patients développeront un diabète qu’il faudra contrôleravec des médicaments adéquats.Quelles sont les perspectives d’avenir?Une recherche est actuellement en cours pour une forme galénique particulière (administrationpar inhalation) d’une protéine particulière, dont on a pu constater qu’elle faisaitdéfaut dans les poumons des sujets atteints de mucoviscidose. D’autres recherchesse poursuivent également sur des alternatives aux préparations d’enzymes du pancréaset sur une petite molécule «réparatrice» qui se lie à la protéine CFTR défectueuse pour enaméliorer le fonctionnement.Le Pseudomonas aeruginosa est une bactérie qui infecte habituellement les poumons dessujets atteints de mucoviscidose. Elle développe souvent des résistances à de nombreuxantibiotiques. Un antibiotique inhalé, actif contre cette bactérie est à présent disponible.Un important pas en avant a été accompli avec la publication de la structure génétiquecomplète du Pseudomonas aeruginosa. Elle constitue en effet un précieux outil de développementpour des nouveaux traitements contre cette bactérie. Un nouveau vaccin contrele Pseudomonas aeruginosa est également en cours de développement.La thérapie génique, dans laquelle une version normale du gène de la protéine CFTR estintroduite dans les poumons et dans le système digestif, constitue une autre démarche,mais beaucoup de recherches sont encore nécessaires pour en faire une approche thérapeutique.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La myasthénie grave est une maladie de lajonction neuro-musculaire. Elle provoque un affaiblissementcontinu des muscles pouvant mener à une insuffisancerespiratoire chez la plupart des patients. Les traitementsactuels permettent chez la plupart des patientsd’éviter que la myasthénie grave ne raccourcisse leur vie,ni interfère avec leurs activités quotidiennes.

Myasthénie graveQu’est-ce que la myasthénie grave?La myasthénie grave constitue une maladie caractérisée par un affaiblissement permanentdes muscles. Elle est provoquée par l’organisme lui-même qui produit des anticorpsqui vont bloquer la transmission des signaux nerveux vers les muscles. C’est habituellementune maladie dont le cours progresse, même si certains patients présentent des améliorationsspontanées au début de leur maladie. Dans les cas les plus sévères, les patientspeuvent décéder de leur extrême faiblesse musculaire et d’une insuffisance respiratoire.La myasthénie grave atteint souvent les muscles des yeux, de la bouche et de la gorge.Elle se manifeste également au niveau des bras, des mains, des jambes et du cou.Qui est atteint de myasthénie grave?La myasthénie grave est plus fréquente chez les femmes que chez les hommes. Elle estinterethnique. Elle ne fait pas partie des maladies héréditaires.Elle démarre habituellement à partir de 10 ou 20 ans chez la femme et de 60 ou 70 anschez l’homme.On estime qu’il y a actuellement environ 72.000 cas de myasthénie grave en Europe.Que peut-on faire contre la myasthénie grave?De nos jours, un traitement est considéré comme efficace s’il permet aux patients atteintsde myasthénie grave d’avoir une espérance de vie qui ne soit plus raccourcie du fait decette maladie.L’ablation chirurgicale du thymus (organe impliqué dans le contrôle du système immunitaire)est souvent préconisée, notamment chez les sujets jeunes, au début de leur maladie.La prescription de médicaments qui améliorent la transmission nerveuse ou qui modifientla réponse immunitaire de l’organisme et empêchent la production d’anticorps, s’avèretrès utile pour les patients.Quelles sont les perspectives d’avenir?La plupart des recherches actuelles sur la myasthénie grave portent sur des médicamentsqui ciblent le système immunitaire et les anticorps qui sont à l’origine de la maladie.Plusieurs autres stratégies thérapeutiques théoriques sont en cours d’investigation active.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Les mycoses peuvent être légères ou potentiellementmortelles. Elles peuvent représenter un énormerisque pour les malades dont le système immunitaire estaffaibli. Quelques mycoses deviennent résistantes aux traitementsactuels. De nouveaux produits sont en cours dedéveloppement. Ils sont actifs contre une large gamme dechampignons, y compris contre des souches résistantes.L’objectif est de réduire la mortalité due aux mycoses quidébordent les défenses de l’organisme.

MycosesQu’est-ce qu’une mycose?Les champignons comprennent les levures et les moisissures. Il en existe des milliers maisseul un petit nombre infecte le corps humain. Parmi ceux-ci, certains envahissent la peau,causant de légères infections comme le «pied d’athlète». Les levures, surtout de la familledes Candida, peuvent causer le muguet. D’autres champignons peuvent entraîner desinfections systémiques, potentiellement mortelles, chez les patients dont le systèmeimmunitaire a été affaibli soit par des maladies telles que le sida, soit par un traitementanti-cancéreux.Qui est atteint de mycose?Une mycose mineure de la peau ou des ongles est courante. Mais il existe aussi des mycosesinvasives dans les hôpitaux. Leur nombre, qui a doublé au cours des 15 dernièresannées, est le reflet de l’usage croissant de médicaments immunosuppresseurs dans letraitement des cancers et lors des transplantations.Que peut-on faire face à une mycose?Actuellement, sont souvent utilisés des médicaments (de la classe des azoles) qui agissenten bloquant la formation d’ergostérol, composant majeur des membranes cellulairesdes champignons. Cependant, comme dans le cas des bactéries, le développement desouches résistantes pose de plus en plus de problèmes. D’autres substances sont égalementutilisées, comme, par exemple, un antifongique qui inhibe une étape différente dela production d’ergostérol.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux «azoles», efficaces contre un certain éventail de mycoses, y compris contreles souches résistantes, sont en cours de développement. Egalement en cours d’étude,une classe entièrement nouvelle d’antifongiques qui, en bloquant la production d’uncomposant essentiel de la membrane cellulaire fongique, tue le champignon, plutôt quede simplement bloquer sa croissance. Une nouvelle classe de produits bloquant la productiond’une protéine spécifique a été récemment identifiée.De la même manière qu’avec les agents antibactériens, les recherches se poursuivent égalementpour lutter contre les résistances.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

Le mycosis fongoïde est une forme de cancerde la peau. Il peut défigurer gravement le patient qui ensouffre. Il constitue une menace vitale. Les traitementsseront adaptés à la gravité de la maladie. Toutefois, laguérison de cette maladie demeure un vrai défi pour l’industriepharmaceutique.

Mycosis fongoïdeQu’est ce que le mycosis fongoïde?Le mycosis fongoïde est une forme de cancer de la peau. Cette maladie peut évoluer àpartir de lésions cutanées de type eczémateux vers des tumeurs ulcératives. Elle peut défigurergravement le malade et peut être mortelle à ses derniers stades.Qui peut être atteint de mycosis fongoïde?On dénombre près de 1.200 nouveaux cas par an en Europe. Cette maladie atteint deuxfois plus les hommes que les femmes; l’éventail d’âges des patients va habituellement de45 à 65 ans.Que peut-on faire en présence d’un mycosis fongoïde?Malgré les essais de plusieurs traitements, on admet généralement que le mycosis fongoïdene peut pas être guéri par les médicaments actuellement disponibles. Chaque traitementdevra être adapté à la gravité de la maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les travaux importants de l’industrie pharmaceutique de recherche visent à satisfaire lesbesoins médicaux urgents rencontrés actuellement auprès des patients atteints par cettemaladie. Des molécules, appelées interférons, anticorps monoclonaux et inhibiteurs enzymatiquesfont activement l’objet de recherches. Il en va de même pour des médicamentsqui stimuleraient le système immunitaire. D’autres recherches s’efforcent de comprendrecomment les cellules concernées peuvent se transformer en cellules cancéreuses. Toutedécouverte dans ce domaine constituerait un pas prometteur en avant. Elle permettraitd’aider les patients face à cette maladie chronique dévastatrice.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Les nausées se définissent comme une sensationde malaise et d’inconfort au niveau de l’estomac, accompagnéed’une pressante envie de vomir. Les traitementsactuels – parmi les grandes réussites de l’industrie pharmaceutique– soulagent les souffrances de millions depersonnes subissant une intervention chirurgicale ou unechimiothérapie.

NauséesQue sont les nausées?Les nausées se caractérisent par une sensation de malaise et d’inconfort au niveau del’estomac, accompagnée d’une envie pressante de vomir.Le vomissement est un réflexe complexe, influencé par des signaux provenant de la bouche,de l’estomac, des intestins, du système circulatoire, de l’oreille interne et du cerveau.Il peut être déclenché par un grand nombre de stimuli dont les transports, la grossesse,certains médicaments, des allergies, l’alcool et les maladies infectieuses.D’une manière générale, nausées et vomissements ne présentent pas de danger s’ils sontde courte durée. Toutefois, si ces symptômes persistent et se prolongent, ils peuvent êtrele signe d’une maladie plus sérieuse.Qui est atteint de nausées?Tout le monde peut ressentir des nausées et éprouver l’envie de vomir, à un moment quelconquede sa vie, le plus souvent pendant l’enfance, à la suite d’une maladie infectieusepar exemple.Nausées et vomissements sont fréquents soit après une intervention chirurgicale soit aucours d’une chimiothérapie dont ils constituent un effet secondaire habituel (observéchez environ 70% des patients).Que peut-on faire en cas de nausées?De nombreux traitements existent pour prévenir le mal des transports. Ils agissent endiminuant les signaux qui vont de l’oreille interne vers le centre du vomissement situé auniveau du cerveau.D’importants progrès récents ont été accomplis dans le traitement des nausées et desvomissements induits par la chimiothérapie, grâce à la mise sur le marché de médicamentsqui bloquent les signaux allant de l’intestin grêle au cerveau.Quelles sont les perspectives d’avenir?Des médicaments utilisés dans le traitement d’autres états pathologiques sont actuellementen cours d’étude pour les nausées. Par ailleurs, des études sur l’utilisation du cannabisen chimiothérapie sont également en cours.En dépit des nombreux progrès réalisés dans ce domaine, il n’existe pas de médicamentmiracle, capable de guérir les nausées. L’on estime en effet aujourd’hui qu’un traitementassociant plusieurs médicaments pourrait apporter une solution qui permette de contrôlerce réflexe particulièrement complexe.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

L’obésité se manifeste par un excès de graisse corporelle.Cela peut entraîner de graves problèmes de santécomme le diabète ou l’hypertension. Une bonne hygiènede vie reste un moyen priviligié de prévention. Alors quede plus en plus de personnes – y compris des enfants –souffrent d’obésité grave, nous ne disposons que de deuxmédicaments pour soigner l’obésité. Cependant, plusieursautres molécules font l’objet de recherche par les entreprisesdu médicament.

ObésitéQu’est-ce que l’obésité?L’obésité se définit comme un excès de graisse corporelle plutôt que comme un excès depoids. L’obésité constitue un sérieux problème de santé, dans la mesure où les personnesatteintes d’obésité ont une mortalité nettement plus élevée que celle des personnes dumême âge, ayant un poids normal.Qui est atteint d’obésité?Dans la plupart des pays européens, 10 à 20% des hommes et 15 à 25% des femmessont obèses. Par ailleurs, ces chiffres augmentent rapidement et de plus en plus d’enfantssont atteints d’obésité.Que peut-on faire contre l’obésité?Une bonne hygiène de vie et un régime alimentaire adéquat peuvent prévenir ou aiderà résoudre les problèmes de sur-poids. Cependant, dans des cas sévères d’obésité, lerégime ne suffira pas.Bien que cette maladie soit en pleine expansion, il n’y a, à ce jour, que deux médicamentscontre l’obésité: l’un freine l’absorption des graisses alimentaires par l’organisme et l’autreagit au niveau des structures du cerveau, en procurant une impression de satiété.Quelles ont les perspectives d’avenir?Des produits qui empêchent l’organisme d’éprouver la sensation de faim sont en coursd’expérimentation. D’autres recherches continuent également sur des médicaments quiaugmentent la vitesse du métabolisme et qui éliminent les calories excédentaires.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les oreillons constituent une maladie infectieusevirale caractérisée par le fait que les glandes salivaires desmalades sont le plus souvent douloureuses et gonflées.Des vaccins protègent les enfants contre les inconvénientsdes oreillons. La recherche continue de développer desvaccins, non seulement plus efficaces, mais aussi mieuxtolérés.

OreillonsQu’est-ce que les oreillons?Les oreillons constituent une maladie virale caractérisée par le fait que les glandes salivairesdes malades sont le plus souvent douloureuses et gonflées. Les oreillons peuventégalement atteindre les testicules et causer des troubles au niveau du pancréas, des reinset du système nerveux central.Qui peut contracter les oreillons?Habituellement, les oreillons atteignent les enfants et les adolescents entre cinq et dixneufans. Ils peuvent également concerner les adultes. Chaque année, entre 100 et 1000personnes sur 100.000 habitants sont atteintes, avec des pics épidémiques.Que peut-on faire face aux oreillons?Il n’existe pas de traitement spécifique des oreillons. Des médicaments contre la douleursont utiles. Toutefois, le développement et l’utilisation de vaccins introduits pour la premièrefois dans les années soixante a constitué, pour l’industrie pharmaceutique, un succèsremarquable. En effet, partout où le vaccin a été administré à suffisamment de personnes,le nombre de cas d’oreillons a considérablement diminué.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les chercheurs de l’industrie pharmaceutique s’efforcent de développer des vaccins plusefficaces et de vérifier s’ils peuvent être administrés en aérosols, directement au niveaudes voies respiratoires, plutôt que sous forme injectable traditionnelle. Ils cherchent égalementà comprendre comment le virus pénètre dans les cellules humaines. Ensuite, ilspourront concevoir de nouveaux médicaments et de nouveaux vaccins pour prévenir lamaladie.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Lors de l’ostéoporose, la destruction de l’os intervientplus rapidement que sa formation. Les os se fragilisent,d’où les fractures et ce particulièrement au niveau dela hanche. Les femmes post-ménopausées sont particulièrementexposées. La recherche pharmaceutique a développéde nombreux traitements qui inhibent la destruction del’os. De plus en plus de traitements destinés à faire de lavieillesse une période heureuse pour des millions de personnessont en cours d’étude.

OstéoporoseQu’est-ce que l’ostéoporose?L’os est un tissu vivant constamment détruit et constamment reformé. L’ostéoporose estune maladie dans laquelle la résorption de l’os est plus rapide que sa formation. Les osdeviennent ainsi de plus en plus fragiles: ceci peut entraîner des fractures, plus particulièrementde la hanche, du poignet ou de la colonne vertébrale.Qui souffre d’ostéoporose?En Europe, une femme sur quatre environ souffre d’ostéoporose. Les femmes post-ménopauséessont particulièrement exposées: en effet, le taux de renouvellement de la masseosseuse est sous contrôle hormonal et la chute du taux d’estrogènes (hormones sexuellesféminines) qui accompagne la ménopause, accélère la perte osseuse. Les hommes peuventégalement développer une ostéoporose. Dans l’ensemble, on estime qu’environ 19millions de personnes en Europe souffrent d’ostéoporose.Que peut-on faire contre l’ostéoporose?Des traitements hormonaux de substitution comportant des estrogènes ont été proposés.D’autres molécules, appelés biphosphonates, se lient à l’os où ils réduisent l’activité descellules responsables de la destruction osseuse. Celles-ci ont réduit le risque de fracturesde la hanche et de la colonne vertébrale. Plus récemment, une nouvelle classe de médicaments(appelés SERM) a montré qu’elle réduisait aussi le nombre de fractures de lacolonne vertébrale. Il existe également d’autres traitements à base de sels de calcium etde vitamine D notamment.Quelles sont les perspectives d’avenir?Plus nos connaissances sur le mécanisme du renouvellement de la masse osseuse augmententet plus nombreuses sont les molécules conçues pour traiter l’ostéoporose quisont étudiées par l’industrie et qui entrent en développement: notamment des produits(chimiques ou naturels) qui, soit stimulent la formation osseuse, soit réduisent la destructionosseuse.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La maladie de Paget est une maladie des oscaractérisée par une fragilisation et une déformationosseuses. Les recherches menées par l’industrie pharmaceutiqueont permis d’améliorer de façon significative lathérapeutique de cette maladie. De nos jours, les maladesatteints de la maladie de Paget peuvent mener une vieplus normale.

Maladie de PagetQu’est-ce que la maladie de Paget?La maladie de Paget est une maladie des os qui deviennent fragiles et se déformentensuite. Elle se caractérise par une augmentation excessive du rapport entre la destructionet la reconstitution naturelle de l’os.Les os les plus fréquemment atteints se situent au niveau du bassin, des vertèbres, ducrâne et des jambes.Les os atteints peuvent se fracturer facilement et provoquer des douleurs quand ils comprimentles nerfs voisins. On peut observer, aux stades avancés de la maladie, un élargissementdu crâne, associé à une surdité, ainsi qu’une déformation des os longs quideviennent arqués.Qui est atteint de la maladie de Paget?Cette maladie se rencontre rarement chez les moins de 40 ans. Présente dans le mondeentier, elle touche les deux sexes. L’hérédité est un facteur de risque important. En Europe,5% de la population en est atteinte.Que peut-on faire contre la maladie de Paget?Les 25 dernières années ont connu des changements majeurs au niveau du traitement dela maladie de Paget. Il est en effet possible aujourd’hui de contrôler la destruction de l’osen utilisant des médicaments sous forme de comprimés ou d’injections.La douleur associée à la déformation de l’os peut habituellement être traitée par desanalgésiques ou des anti-inflammatoires.Quelles sont les perspectives d’avenir?On recherche aujourd’hui les effets à long terme de la suppression de la maladie. Desessais cliniques à grande échelle portant sur de nouveaux médicaments (qui ne devraientplus être administrés que tous les 3 mois) sont en cours.Le rôle que les facteurs génétiques doivent jouer dans cette maladie, fait l’objet d’ungrand intérêt.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Le paludisme (ou malaria) est une maladie infectieuseparasitaire qui se propage par l’intermédiaire desmoustiques. Plus d’un million de personnes en meurenttous les ans. De nombreux produits ont été développés pourcombattre ce fléau, mais les parasites deviennent résistantsaux traitements disponibles, d’où la nécessité de nouvellesrecherches. Les entreprises du médicament sont engagéesdans de nombreux programmes de recherche visant à releverce défi.

PaludismeQu’est-ce que le paludisme?Le paludisme (ou malaria) est une maladie infectieuse parasitaire qui se propage parl’intermédiaire des piqûres de moustique. L’Afrique sub-saharienne et l’Asie du sud-estsont les régions les plus concernées.Qui est atteint par le paludisme?Entre 300 et 500 millions de nouveaux cas sont enregistrés annuellement. Plus d’unmillion de personnes – essentiellement des enfants de moins de 5 ans vivant en Afriquesub-saharienne – en meurent. En 1999, on a enregistré plus de 12.000 cas parmi lesvoyageurs européens.Que peut-on faire contre le paludisme?La quinine fut l’un des premiers traitements efficaces. Les dérivés de la quinine continuentd’être utiles. Ils rencontrent toutefois de plus en plus de résistances. Plusieurs nouveauxmédicaments existent. Ainsi, un médicament extrait d’une plante chinoise a étédéveloppé. Il est utilisé en association avec d’autres traitements.Par ailleurs, de grands efforts sont réalisés pour empêcher les piqûres de moustiques,y compris par l’assainissement de l’environnement.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les entreprises du médicament recherchent activement de nouvelles pistes permettant devenir à bout de ce fléau qu’est le paludisme. Ces nouvelles pistes vont de l’utilisation d’associationsde produits existants au développement de nouvelles molécules mettant enœuvre les connaissances sophistiquées que l’on a pu acquérir à partir de la biologie duparasite concerné.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

La maladie de Parkinson est une maladieévolutive du cerveau dans laquelle une substance neurotransmettrice,la dopamine, disparaît. Pour la traiter, lemédicament qui est administré, passe dans le cerveau oùil est transformé en dopamine. Mais ses effets s’épuisentau bout de 5 à 10 ans. Les recherches continuent pourtrouver des moyens de ralentir les lésions nerveuses.L’utilisation de la thérapie génique est également une voieprometteuse.

Maladie de ParkinsonQu’est-ce que la maladie de Parkinson?La maladie de Parkinson est une maladie évolutive du cerveau, au cours de laquelle certainescellules vont disparaître progressivement de certaines parties du cerveau. Ces cellulescontiennent un messager chimique, la dopamine, qui est impliqué dans le contrôleet la coordination des mouvements. La dopamine va donc se raréfier et le patient va voirson activité ralentir; il va souffrir de rigidité musculaire – ceci peut conduire à la perte deson expression faciale – et de tremblements. Des symptômes encore plus handicapantspeuvent se développer au fur et à mesure que la maladie progresse.Qui souffre de la maladie de Parkinson?La maladie de Parkinson affecte plus communément les personnes de 60 ans et plus,mais des sujets plus jeunes peuvent également la développer. En Europe, on estimequ’environ 800.000 personnes souffrent de la maladie de Parkinson, avec environ75.000 nouveaux cas diagnostiqués chaque année.Que peut-on faire contre la maladie de Parkinson?La dopamine, en tant que telle, ne passe pas du sang vers le cerveau: on ne peut doncpas l’administrer directement au patient. En revanche, il existe un médicament, appelélévodopa, qui peut être administré directement, car il passe dans le cerveau où il esttransformé en dopamine. Cependant, la dopamine présente dans le flux sanguin est à l’originede tremblements involontaires, saccadés et pénibles. Afin de les empêcher, onadministre la lévodopa avec un autre produit qui empêche sa conversion en dopaminedans le sang. On peut, par ailleurs, administrer d’autres médicaments pour empêcher ladégradation de la dopamine dans le cerveau: ceci permet d’en optimiser l’utilisation.Malheureusement, la lévodopa ne reste efficace que pendant un certain nombre d’années.II faudra prescrire ensuite également des médicaments qui miment les effets de ladopamine.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche poursuit ses efforts en vue d’améliorer l’utilisation de la lévodopa et dedévelopper de nouveaux médicaments qui miment l’action de la dopamine. Certaines firmesrecherchent des moyens pour ralentir les lésions nerveuses causées par la maladie.Une perspective intéressante réside dans l’utilisation de la thérapie génique, où les gènesqui déclenchent la production de dopamine par les cellules sont insérés dans le cerveau.Un futur plus lointain devrait permettre à la thérapie génique d’introduire des gènes quiproduiront, au niveau du cerveau, un facteur de croissance des nerfs.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La poliomyélite est une maladie virale quiconcerne essentiellement les enfants. Elle peut les paralyser.L’industrie pharmaceutique a développé des vaccinshautement efficaces et s’efforce d’éradiquer totalementcette maladie au niveau mondial.

PoliomyéliteQu’est-ce que la poliomyélite?La poliomyélite («polio») est une maladie virale éminemment infectieuse. Elle toucheessentiellement les enfants. Le virus de la polio détruit les cellules nerveuses responsablesdu mouvement des muscles. Il peut en résulter une paralysie. La polio peut être mortellesi elle atteint les nerfs qui contrôlent la respiration.Qui peut contracter la poliomyélite?Cinquante pour cent de l’ensemble des cas de polio surviennent chez les enfants demoins de trois ans. La plupart des personnes atteintes par la polio ne s’en rendent pascompte. C’est la raison pour laquelle on considère qu’un seul cas confirmé de paralysiedue à la polio peut, en fait, masquer une épidémie. En dépit des efforts considérables del’OMS et de l’UNICEF, la polio a fait sa réapparition dans certaines parties du monde.Que peut-on faire en présence de poliomyélite?Il n’existe pas de traitements efficaces contre la polio. En revanche, la prévention de cettemaladie se fait grâce à la vaccination. Les premiers vaccins utilisaient par injection desvirus de la polio inactivés. Les vaccins plus récents utilisent un virus atténué de la polioque l’on peut administrer par voie orale . Les vaccins ont été à l’origine de la baisse spectaculairedu nombre de cas de polio dans le monde.Quelles ont les perspectives d’avenir?Les chercheurs étudient les causes du «syndrome post-polio» qui peut toucher les personnesplusieurs années après leur infection.Un objectif plus ambitieux consiste à éradiquer totalement le virus de la polio de la surfacedu globe.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La polyarthrite rhumatoïde est à l’origined’inflammations et de douleurs articulaires. Elle est invalidantepour un grand nombre de personnes. Les médicamentspeuvent réduire l’inflammation et la douleur. Lesmalades peuvent conserver leur mobilité et continuer àvivre normalement. La recherche poursuit le développementde médicaments avec une efficacité accrue.

Polyarthrite rhumatoïdeQu’est-ce que la polyarthrite rhumatoïde?La polyarthrite rhumatoïde est une maladie chronique qui se traduit par une inflammationdes articulations. Elle serait due au fait que le système immunitaire du patient s’attaque,par erreur, à ses propres articulations. Le cartilage qui garnit les articulations finitpar être détruit: ceci entraîne des douleurs dans la mesure où l’os frotte contre l’os, ainsique des saignements à l’intérieur des articulations. Au fur et à mesure que la maladieprogresse, les articulations deviennent tellement déformées qu’elles ne peuvent plusfonctionner.Qui est atteint de polyarthrite rhumatoïde?La polyarthrite rhumatoïde atteint plus de 50% des personnes de plus de 65 ans. Elle estenviron trois fois plus fréquente chez la femme que chez l’homme. On a démontré qu’ellerevêt un caractère familial.Que peut-on faire face à la polyarthrite rhumatoïde?De nombreux médicaments anti-inflammatoires ont été développés. Comme leur noml’indique, ils réduisent l’inflammation et ont grandement amélioré la qualité de vie desmalades atteints de polyarthrite rhumatoïde Des anti-inflammatoires plus récents permettentd’éviter les problèmes gastriques.Plusieurs nouveaux produits ont été récemment développés: ils inhibent l’action d’autrescomposantes de la réponse inflammatoire. Il faut espérer cependant mettre au point desmédicaments capables de contrôler la destruction des articulations, au stade avancé dela maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche continue de développer des améliorations au niveau des médicaments antiinflammatoires.Ainsi, l’un de ces axes consiste à utiliser des anticorps pour tenter d’atténuerla réponse inflammatoire. D’autres molécules sont en cours d’étude afin de vérifierleur utilité au cours de la phase avancée, destructive, de la polyarthrite rhumatoïde.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

Le psoriasis se manifeste par une inflammation dela peau. Il n’est pas contagieux, mais sa forme sévère rendla vie des personnes qui en souffrent très pénible. Au fil dutemps, les entreprises du médicament ont découvert denombreux traitements du psoriasis. La recherche actuelledevrait permettre la mise au point de médicaments encoreaméliorés traitant les causes de la maladie.

PsoriasisQu’est-ce que le psoriasis?Le psoriasis est une maladie chronique inflammatoire de la peau. La peau prend unaspect rouge et squameux. Il pourrait s’agir d’un état immunologique. Les personnes quien souffrent connaissent des périodes de rechute et des périodes de rémission. Le psoriasisn’est pas contagieux.Qui peut être atteint de psoriasis?Le psoriasis survient habituellement chez les jeunes adultes – à la fois chez les hommes etles femmes. On estime qu’environ 3,7 millions de personnes en sont atteintes, en Europe.Que peut-on faire contre le psoriasis?Les traitements traditionnels comprennent les préparations topiques. Des pommadescontenant des dérivés de vitamine A ou D, ainsi que des stéroïdes sont utilisés pour traiterles plaques chroniques. Bien qu’ils ne les guérissent pas, ils peuvent en améliorer l’apparence.Dans les cas sévères, des médicaments par voie orale seront nécessaires pourréduire les lésions.Quelles sont les perspectives d’avenir?Au fur et à mesure que nos connaissances sur le psoriasis augmentent, de nouveauxmédicaments sont développés. Ils exploitent les nombreux aspects du système immunitaireimpliqués dans cette maladie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

La rage est une maladie redoutée depuis la nuit destemps. Le virus de la rage atteint le cerveau et provoque lamort en quelques jours. La prévention et le traitement parvaccins et immunoglobulines dont nous disposons, permettentd’obtenir pratiquement cent pour cent de réussite.

RageQu’est-ce que la rage?La rage est une maladie virale transmise habituellement par la morsure d’un animalenragé: elle provoque une infection au niveau du cerveau. La mort survient habituellementdans les quelques jours qui suivent l’apparition des symptômes.La maladie se manifeste habituellement entre 3 semaines et 2 mois après le contact avecle virus. Ses premiers symptômes consistent en de la fièvre, des maux de tête et unmalaise généralisé. Au fur et à mesure que la maladie progresse, d’autres symptômes peuventapparaître tels qu’une agitation, de l’anxiété, de la confusion, une excitation, deshallucinations, de l’insomnie, une paralysie, une surproduction de salive, des difficultésde déglutition et la peur de l’eau.Qui est atteint de la rage?La rage est une maladie qui ne touche pas naturellement l’être humain. En Europe, lamajorité des cas de rage sont observés chez les animaux vivant à l’état sauvage, commeles renards et les chauve-souris. On y enregistre moins de 5 décès par an chez l’homme.La rage humaine est encore courante dans certains pays en voie de développement, enAsie, en Afrique et en Amérique latine, où elle se transmet par l’intermédiaire de chienserrants. Sur le continent asiatique, la rage est responsable d’environ 35.000 décès par an.Que peut-on faire contre la rage?Une fois que les symptômes sont apparus, il n’y a plus aucune possibilité de traiter larage. Il est cependant possible aujourd’hui de se faire vacciner contre cette maladie, soitavant, soit après un contact éventuel avec le virus.Une vaccination préliminaire au contact avec le virus est recommandée chez les groupesà risques élevés tels que les vétérinaires, les chasseurs, les travailleurs forestiers, les personnesqui manipulent des animaux et les scientifiques qui travaillent sur les vaccins antirabiquesvivants dans des laboratoires de recherche.Une vaccination après contact avec le virus devrait être pratiquée dès que possible sur lespersonnes qui ont pu être en contact avec un animal enragé.Par ailleurs, la vaccination orale des animaux vivant à l’état sauvage permet de commencerà diminuer l’incidence de la maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?Tant que des ressources plus importantes ne seront pas allouées aux programmes d’éliminationde la maladie dans les pays en voie de développement, la rage continuera dereprésenter une menace très importante pour la santé publique.Les chercheurs essayent actuellement de développer des vaccins moins onéreux afin depermettre une vaccination animale disséminée dans ces pays qui soit plus viable.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La sarcoïdose est une maladie inflammatoire quipeut affecter plusieurs organes du corps. Elle peut s’avérermortelle en cas d’atteinte du cœur ou des poumons. Lespatients disposent aujourd’hui de médicaments qui soulagentleurs souffrances. Des médicaments plus spécifiquesconstituent des sources d’espoir pour ces malades.

SarcoïdoseQu’est-ce que la sarcoïdose?La sarcoïdose constitue une maladie inflammatoire caractérisée par la formation de granulomes(excroissances de tissus enflammés) au niveau de la peau et de plusieurs organesdu corps. Les poumons sont le plus fréquemment affectés. La sarcoïdose peut être unemaladie aiguë. Elle peut aussi évoluer spontanément vers la guérison ou prendre uneallure chronique et progressive. Elle peut être mortelle si elle atteint le cœur et les poumons.Qui peut être atteint par la sarcoïdose?La plupart des cas surviennent chez les adultes de 20 à 40 ans. En Europe, elle toucheentre 1 et 40 personnes pour 100.000 habitants.Que peut-on faire en présence d’une sarcoïdose?Les corticostéroïdes soulagent les patients dans les formes légères. Dans les cas sévères,le recours à des immunosuppresseurs ou à divers traitements de fond s’avère nécessaire.Plusieurs autres médicaments ont été développés pour traiter les symptômes de la maladie.Quelles ont les perspectives d’avenir?Les chercheurs s’efforcent de trouver des alternatives plus spécifiques aux corticostéroïdes.Ils étudient également des médicaments actifs contre une molécule dénommée «facteurde nécrose tumorale» (TNF). D’autres recherches portent sur la génétique et sur l’immunologiequi sont à l’origine du développement de cette pénible maladie.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La schizophrénie est un trouble mental qui affectela pensée et le comportement. Elle peut toucher jusqu’à 1%de la population. Les premiers signes apparaissent souvententre 18 et 30 ans. Les premiers médicaments mis au pointprésentaient des effets indésirables qui pouvaient être sérieux.Cependant, la recherche récente a conduit à des médicamentshautement efficaces et présentant beaucoup moins d’effetssecondaires. De tels développements offrent l’espoir d’unepoursuite dans l’amélioration des traitements. Le but est d’aiderles malades qui souffrent à mener des vies normales et às’insérer socialement.

SchizophrénieQu’est-ce que la schizophrénie?La schizophrénie est une maladie mentale qui affecte la pensée et le comportement. Lespatients souffrant de schizophrénie présentent ce que l’on appelle des «symptômes positifs»,à savoir des pensées confuses et illogiques, une concentration faible, une pauvretédu discours, des délires qui leur font croire qu’ils sont célèbres ou qu’ils sont persécutés:ils entendent des voix, ont des visions et des réponses émotionnelles inadaptées.Près de 25 % des patients développent une forme chronique de la maladie qui s’accompagnede «symptômes négatifs», à savoir: retrait, isolement et dépression. La schizophrénieprésente un taux de suicide d’environ 10%.Qui est atteint de schizophrénie?La schizophrénie atteint une personne sur 1000, à un moment quelconque de son existence.Environ 1,9 million de cas sont dénombrés en Europe, à tous les âges de la vie. Elleest le plus souvent diagnostiquée entre dix-huit et trente ans. Cette maladie tend à revêtirun caractère familial: les chances de la développer sont plus élevées lorsqu’un parentproche en est atteint.Que peut-on faire face à la schizophrénie?Le traitement nécessite des médicaments «neuroleptiques». Certains d’entre eux présententdes effets secondaires désagréables, allant de la rigidité et des tremblements auxspasmes douloureux, aux yeux qui roulent et à des mouvements incontrôlables de la faceet du corps.Plusieurs autres molécules ont été développées au cours de ces dernières années. Ellesinfluencent l’action des transmetteurs chimiques du cerveau. Elles présentent moins d’effetssecondaires et contrôlent efficacement à la fois les symptômes positifs et les symptômesnégatifs de la schizophrénie. Toutefois, les besoins en améliorations thérapeutiquesdemeurent élevés.Quelles sont les perspectives futures?De nombreuses molécules sont en cours de développement. La recherche s’efforce égalementd’améliorer la façon d’administrer les médicaments existants. Des essais cliniquessont en cours avec plusieurs nouveaux produits qui agissent sur les transmetteurs cérébrauxchimiques.D’autres nouvelles approches sont en train de se préciser, dans la mesure où notre compréhensionde la chimie du cerveau s’améliore.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La sclérodermie constitue une maladie handicapanteau cours de laquelle du tissu conjonctif épais seforme au niveau des cellules de la peau et de divers organesinternes. Les traitements actuels soulagent les symptômeset limitent les conséquences. La recherche consacrede nombreux efforts à la découverte de nouveaux médicaments.

SclérodermieQu’est-ce que la sclérodermie?La sclérodermie constitue une maladie handicapante du tissu conjonctif. Un tissu épaiss’accumule au niveau des cellules de la peau et de divers organes internes tels que lecœur, les poumons et les reins.Qui peut être atteint de sclérodermie?L’estimation en Europe porte sur 16.000 à 80.000 cas de sclérodermie. Habituellement,la sclérodermie présente un fréquence accrue chez la femme.Que peut-on faire en présence d’une sclérodermie?Actuellement, les seuls médicaments disponibles traitent les symptômes de cette maladie.Parmi eux, des antidouleurs et des anti-inflammatoires, pour soulager les douleursarticulaires et musculaires ainsi que des crèmes pour adoucir la peau épaisse et dure.D’autres médicaments sont destinés au traitement spécifique des atteintes pulmonaires(fibrose et hypertension) et rénales de la maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche est axée sur la découverte de médicaments capables de s’attaquer aux causessous-jacentes de la sclérodermie. Les chercheurs développent des molécules qui inhibentla croissance des cellules du tissu conjonctif. D’autres chercheurs étudient des hormones,des composés qui atténuent l’activité du système immunitaire, un traitement auxU.V, ainsi que des transfusions de cellules-souches, dans l’espoir d’améliorer la thérapeutique.La recherche s’efforce également de vérifier si des facteurs environnementaux et uncontact avec certains produits peuvent être responsables du déclenchement de cettemaladie grave.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

La sclérose en plaques est une maladie dusystème nerveux central. La gaine isolante qui entoure lesnerfs est détruite peu à peu: ceci génère des symptômesinvalidants. Elle frappe habituellement les adultes jeunes.Son origine n’est pas connue. De nouvelles approches thérapeutiquescommencent à être testées. Elles comprennentdes traitements à base d’anticorps et d’un facteur de croissancefavorisant la régénération nerveuse. Les futurs médicamentspourront peut-être apporter des soins curatifs.

Sclérose en plaquesQu’est-ce que la sclérose en plaques?La sclérose en plaques est une maladie du système nerveux central. Normalement, lesnerfs du système nerveux central sont entourés d’une gaine isolante (appelée gaine demyéline). Dans la sclérose en plaques, cette gaine est progressivement détruite et lorsquecela se produit, le nerf meurt. Les symptômes visibles chez le patient dépendent de lazone corporelle touchée. On peut ainsi observer: une vision double ou une cécité, des difficultésd’élocution, une faiblesse musculaire, une incontinence, de la fatigue, des douleurset des troubles de l’humeur.La cause de cette maladie est inconnue, mais le système immunitaire est censé être impliquédans l’inflammation qui accompagne la destruction de la myéline.Qui est atteint de sclérose en plaques?La sclérose en plaques affecte environ 550.000 personnes en Europe. Elle est plus répandueen Europe du nord, et touche plus les femmes que les hommes. Habituellement, lasclérose en plaques touche les jeunes adultes entre 20 et 30 ans.Que peut-on faire contre la sclérose en plaques?Les stéroïdes anti-inflammatoires jouent un rôle dans la diminution de la durée et de lasévérité des crises aiguës. Les médicaments qui relaxent les muscles peuvent être administrésafin de réduire les spasmes musculaires. D’autres médicaments sont utilisés poursoigner l’incontinence.Des traitements plus récents comprennent certaines formes d’une protéine dénomméebêta-interféron, qui a démontré des bénéfices cliniques. Un autre développement portesur un médicament censé mimer une partie de la gaine de myéline.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche se mobilise pour modifier les différentes étapes et les différentes formes decette maladie dévastatrice. Deux traitements à base d’anticorps sont actuellement à l’essai.Le premier consisterait à empêcher les cellules provenant du système immunitaire, depasser dans le cerveau. Le second permettrait de diminuer la destruction des cellules nerveusesque l’on observe dans la sclérose en plaques. Une autre ligne de recherche portesur l’évaluation d’un facteur qui stimulerait les cellules de myéline: ceci pourrait favoriserla régénération nerveuse.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La sclérose latérale amyotrophiqueest une maladie évolutive des nerfs situés au niveau de lamoelle épinière et du cerveau. Au fur et à mesure quecette maladie progresse, le malade perd ses capacités physiquesmais garde ses facultés mentales. Les scientifiquestravaillent sans arrêt pour découvrir la cause de cette maladieet des médicaments capables d’améliorer la vie despatients frappés par cette maladie dévastatrice.

Sclérose latéraleamyotrophiqueQu’est-ce que la sclérose latérale amyotrophique?La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie mortelle, progressive, qui touchecertains nerfs (appelés nerfs moteurs) situés dans la moelle épinière et le cerveau. Aufur et à mesure que ces nerfs sont atteints, les malades perdent leurs facultés de s’habilleret de se nourrir eux-mêmes, de s’asseoir et même de parler. Leurs facultés intellectuellesrestent toutefois intactes.Qui est atteint par la sclérose latérale amyotrophique?La fréquence de la SLA est de 20% plus élevée chez l’homme que chez la femme. Ellesurvient entre 40 et 70 ans. On estime à près de 50.000 le nombre de patients atteintsde SLA en Europe.Que peut-on faire face à la sclérose latérale amyotrophique?On ne connaît pas la cause de cette maladie. Jusqu’à récemment, le traitement ne visaitqu’à soulager les symptômes et à essayer de maintenir la qualité de vie. En 1995, le premiertraitement permettant de modifier l’évolution de la maladie fut mis sur le marché.Le besoin d’urgence de nouveaux médicaments se fait sentir.Quelles sont les perspectives d’avenir?Une série de molécules capables d’empêcher la mort cellulaire est en cours d’étude. Leschercheurs commencent à comprendre pourquoi et comment meurent les cellules nerveuses.Ces connaissances pourront, avec le temps, déboucher sur de nouveaux médicamentscontre cette maladie dévastatrice.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Le Sida est causé par le VIH qui détruit d’importantescellules du système immunitaire. Il a été décrit en 1979 etle virus a été identifié en 1983. A cette époque, les maladesdécédaient faute de traitements. Aujourd’hui, plusieursmédicaments aident les patients atteints du Sida à menerdes vies presque normales. Une recherche importante esten cours pour de meilleurs médicaments dans le futur.

SidaQu’est- ce que le Sida?Sida signifie syndrôme d’immuno-déficience acquise. C’est le nom donné à l’ensembledes symptômes qui se manifestent au cours de l’infection par le virus dénommé VIH. Cevirus détruit d’importantes cellules dans le système immunitaire. De ce fait, l’organismeest moins capable de se débarrasser de l’infection et court le risque de développer certainestumeurs. Le décès survient habituellement lorsque l’infection déborde les défensesde l’organisme.Qui est atteint par le Sida?Le Sida a pris des proportions épidémiques dans certaines parties de l’Afrique et de l’Asiedu Sud-Est. A la fin de 2002, on estimait que 60 millions de personnes avaient été infectéespar le virus VIH.Que peut-on faire contre le Sida?Beaucoup d’efforts ont été consacrés au développement de traitements contre le Sida. En1995, trois médicaments seulement étaient disponibles. On en compte vingt aujourd’hui.Ces médicaments agissent en interférant avec le cycle de vie normal du virus VIH; ceciréduit la charge virale dans l’organisme et ralentit considérablement le développementde symptômes plus sérieux.Malheureusement, ces médicaments ont des schémas posologiques complexes et peuventavoir des effets secondaires désagréables. De plus, le virus VIH est un virus dont de nouvellesvariantes apparaissent constamment. Cela signifie qu’il devient très rapidementrésistant aux médicaments. Cela signifie également qu’il est difficile de concevoir un vaccinprotecteur qui pourrait prévenir l’infection.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nombreux travaux de recherche sont menés sur de nouvelles molécules et associationsd’antiviraux. L’industrie développe également des médicaments qui stimulent le systèmeimmunitaire et des vaccins et ceci pour favoriser la prévention et le traitement. Enfin, d’autresrecherches sont en cours sur de nouveaux produits destinés à traiter les infectionsmortelles qui peuvent emporter les patients dont l’organisme est affaibli par le virus VIH.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La spondylarthrite ankylosante est àl’origine d’une inflammation douloureuse du squelette etdes grosses articulations. De nombreux médicaments ontréussi à en maîtriser les symptômes. De nouvelles approchessont attendues: elles visent à améliorer la vie quotidiennedes patients atteints par cette maladie.

SpondylarthriteankylosanteQu’est-ce que la spondylarthrite ankylosante?La spondylarthrite ankylosante constitue une maladie qui entraîne une inflammationdouloureuse des articulations, des ligaments et des tendons, au niveau de la colonne vertébrale,des hanches et des extrémités. Elle est souvent à l’origine de douleurs et de raideurdu dos. A un stade avancé, les vertèbres de la colonne peuvent se souder entre elles,ce qui peut entraîner une déformation du dos.Qui est atteint de spondylarthrite ankylosante?Près d’1,5 million de personnes souffrent de cette maladie dans l’Union européenne. Laspondylarthrite ankylosante est cinq fois plus fréquente chez l’homme que chez la femmeet 10 à 20 fois plus fréquente chez les proches parents des personnes qui en sont atteintes.Une forte prévalence d’antigène leucocytaire humain (HLA) plaide en faveur d’uneprédisposition génétique.Que peut-on faire en présence d’une spondylarthrite ankylosante?Divers médicaments peuvent être utilisés pour soulager les douleurs articulaires. Il s’agitdes médicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens et de corticostéroïdes. L’utilisationde ces médicaments sur de longues périodes ou chez des patients présentant des facteursde risque doit être envisagée avec prudence. Récemment, de nouveaux médicaments quiralentissent la progression de la maladie ont été découverts. Ils agissent en inhibant leseffets d’une molécule-clé, appelée facteur de nécrose tumorale-alpha (TNF-alpha), qui estimpliquée dans le processus de l’inflammation.Quelles sont les perspectives d’avenir?Au fur et à mesure que notre compréhension de la maladie s’accroît, les chercheurs del’industrie pharmaceutique étudient de nouvelles protéines, de nouveaux anticorps et despetites molécules qui inhibent le TNF-alpha, ainsi que d’autres molécules impliquées dansle processus inflammatoire.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Le Syndrome Respiratoire AtypiqueSévère (SRAS) est une infection virale dangereusedes voies respiratoires. Il n’existe, de nos jours, aucunmédicament capable de traiter le SRAS. La recherche pharmaceutiquea toutefois identifié des opportunités qui semblentprometteuses pour de nouveaux médicaments etvaccins.

Syndrome RespiratoireAtypique SévèreQu’est-ce que le Syndrome Respiratoire Atypique Sévère?Le Syndrome Respiratoire Atypique Sévère (SRAS) est une maladie respiratoire dangereuseprovoquée par un virus. Les malades atteints du SRAS ont une forte fièvre, desmaux de tête, des courbatures et des douleurs. La plupart d’entre eux développerontensuite une pneumonie sévère et devront être hospitalisés. 10 % environ des sujetsatteints du SRAS en mourront. Cette maladie a commencé à se manifester en 2002.Qui peut être atteint par le SRAS?La plupart des quelques 8.000 personnes atteintes dans le monde étaient au préalabledes adultes en bonne santé, âgés de 25 à 70 ans. La maladie se propage par la toux etpar les éternuements, de sorte que les personnes les plus exposées sont celles quisoignent ou qui vivent avec une personne atteinte par cette maladie.Que peut-on faire face au SRAS?Il n’existe de nos jours aucun médicament spécifique capable de traiter le SRAS. Des antibiotiquespeuvent être indiqués chez les patients qui développeraient parallèlement uneinfection pulmonaire provoquée par une bactérie. Des médicaments stéroïdiens et antivirauxpeuvent également être utilisés.Quelles ont les perspectives d’avenir?Les travaux intenses de l’industrie pharmaceutique visent à développer des traitementsefficaces contre cette maladie éminemment contagieuse. Les chercheurs étudient denombreuses pistes pour combattre le SRAS. L’une d’entre elles cherche à développer unmédicament dérivé des globules blancs humains. Une autre étudie un vaccin qui devraitêtre testé sur l’homme. Un autre axe de recherche s’intéresse à de petites molécules denature protéique qui interfèrent avec le mode d’action des virus dans l’organisme.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Le syndrome de détresse respiratoiresurvient lorsque des poumons malades sontincapables d’absorber suffisamment d’oxygène. Il survientchez les enfants nés avant terme et chez les adultes.D’importantes recherches ont apporté des traitementsqui ont sauvé la vie de nombreux patients. De nouvellesrecherches s’avèrent toutefois encore nécessaires.

Syndrome de détresserespiratoireQu’est-ce que le syndrome de détresse respiratoire?Le syndrome de détresse respiratoire survient lorsque des lésions, situées au niveau despoumons, empêchent le flux sanguin d’absorber l’oxygène en quantité suffisante. Cettemaladie, dont les taux de mortalité sont élevés, peut provoquer des lésions permanentesau niveau des poumons chez les patients survivants.Qui est atteint par le syndrome de détresse respiratoire?Le syndrome de détresse respiratoire peut survenir chez les enfants et chez les adultes. Leslésions situées au niveau des poumons peuvent avoir des origines diverses: pneumonieinfectieuse, état de noyade, inhalation de fumée ou choc sévère.Le syndrome de détresse respiratoire est également fréquent chez les prématurés. Il résultealors d’un manque de surfactant, une substance chimique que l’on trouve dans lespoumons matures et qui facilite la respiration.Que peut-on faire face à un syndrome de détresse respiratoire?En dépit des résultats récents atteints par les soins intensifs, les taux estimés de mortalitérestent encore élevés, au niveau de 35 %.Il n’existe aucun médicament spécifique pour traiter le syndrome de détresse respiratoirechez l’adulte. C’est pourquoi des mesures de support comme la ventilation assistée, sontmises en route pour maintenir les poumons dilatés. Des médicaments pour soutenir lecœur sont également prescrits.Les prématurés et les enfants sont traités par des substituts synthétiques du surfactantpulmonaire qui leur fait défaut.Grâce à l’amélioration de la qualité des soins prénataux, il y a aujourd’hui moins de naissancesprématurées et les médecins disposent, à présent, de médicaments qui permettentde prolonger la durée de la grossesse et favorisent ainsi la maturation des poumons.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les améliorations apportées aux traitements de soutien, ajoutées à une meilleure compréhensionde ce syndrome, entraînent aujourd’hui la constatation d’une diminution dutaux de mortalité.De nouveaux substituts des surfactants parfois associés à des antibiotiques et destinésaux enfants et aux adultes, sont actuellement en cours de développement, tout commeune nouvelle forme de ventilation.La poursuite des recherches sur le syndrome de détresse respiratoire permettra d’orienteravec espoir les traitements vers des phases plus spécifiques de la maladie et d’en réduireencore la mortalité.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

Le syndrome des jambes sans reposest un trouble nerveux caractérisé par le fait que lespatients éprouvent un besoin irrésistible de remuer leursjambes. D’importants progrès ont été réalisés dans la compréhensionde cette maladie. Les recherches en cours permettentd’espérer de nouveaux traitements efficaces.

Syndrome des jambes sansreposQu’est ce que le syndrome des jambes sans repos?Le syndrome des jambes sans repos est un trouble nerveux caractérisé par le fait que lespatients éprouvent un besoin irrésistible de remuer leurs jambes. Ce besoin a tendance àdevenir plus important au repos et la nuit: il provoque ainsi la perte du sommeil. Dansles cas sévères, il peut devenir intolérable et finir par affecter la qualité de vie du maladeet ses relations avec son environnement.Qui peut présenter le syndrome des jambes sans repos?Le syndrome des jambes sans repos touche environ dix pour cent de la population enEurope. Il est souvent mal connu et mal diagnostiqué. Il est deux fois plus fréquent chezles femmes que chez les hommes. Il s’agirait d’un trouble héréditaire.Que peut-on faire en présence du syndrome des jambes sans repos?Jusqu’à récemment encore, aucun médicament n’était autorisé pour cette maladie pénible.Aujourd’hui, le progrès dans la compréhension de ce syndrome est important. Destraitements à base de médicaments dopaminergiques ont permis d’améliorer la vie desmalades.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche a montré que les cellules qui produisent de la dopamine dans la région centraledu cerveau étaient déficientes d’un récepteur du transport du fer. D’autres étudess’efforcent de comprendre plus complètement le rôle de la dopamine dans cette maladie.Ce travail innovant devrait permettre de déboucher sur de nouveaux traitements.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain

Le syndrome du colon irritable quiaffecte le gros intestin se caractérise par des douleursabdominales et un grand inconfort. Les traitements actuelspermettent de rendre la vie des patients plus supportable.Les recherches menées par l’industrie pharmaceutiqueexplorent de nouvelles approches prometteuses.

Syndrome du colonirritableQu’est-ce que le syndrome du colon irritable?Le syndrome du colon irritable est une maladie de l’intestin qui se caractérise par desdouleurs abdominales et par des changements au niveau de la fréquence et de la formedes selles. Les douleurs sont normalement soulagées par la défécation. Les symptômespeuvent aller de la constipation à la diarrhée.Cette maladie serait due à un trouble de la régulation de l’intestin par le cerveau et lesystème nerveux.Bien que cette maladie ne mette pas la vie en danger, elle peut affecter notablement laqualité de vie des patients qui en sont atteints.Qui est atteint du syndrome du colon irritable?Près d’une personne sur 5 est atteinte par cette maladie, à un moment quelconque de savie. Habituellement, les femmes sont plus fréquemment touchées que les hommes. Chez50 % des sujets atteints, les symptômes apparaissent avant 35 ans. L’apparition et lesrécidives du syndrome du colon irritable sont souvent liés au stress, mais l’on n’estimetoutefois pas que le stress soit le facteur causal de cette maladie.Que peut-on faire face au syndrome du colon irritable?La plupart des traitements visent à contrôler le symptôme le plus gênant pour le malade.Il est donc nécessaire de prescrire des laxatifs ou des anti-diarrhéiques pour contrôler lesémissions fécales ainsi que des myorelaxants pour diminuer les douleurs abdominales.Certains médicaments contre le syndrome du colon irritable, mis récemment sur le marché,permettent désormais de traiter efficacement de nombreux symptômes de cette maladie.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nouveaux traitements permettant de contrôler à la fois la constipation et la diarrhéesont en cours d’essais cliniques. Des recherches beaucoup plus prometteuses sont égalementen cours pour essayer de déterminer le rôle du système nerveux dans le syndromedu colon irritable: elles pourraient déboucher sur de nouvelles approches thérapeutiquespassionnantes.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La thrombose survient lorsqu’un caillot, situé àl’intérieur d’un vaisseau sanguin, diminue ou arrête le fluxsanguin. Cela peut entraîner une crise cardiaque ou unaccident vasculaire cérébral. Grâce à une importante recherche,les entreprises du médicament ont développé destraitements capables de dissoudre les caillots ou de lesempêcher de se former, sauvant ainsi de nombreuses vies.

ThromboseQu’est-ce que la thrombose?La thrombose se manifeste lorsque le sang coagule à l’intérieur d’un vaisseau sanguin,réduisant ou bloquant le flux sanguin. Si ce phénomène se produit dans une artère, ilpeut entraîner une crise cardiaque ou un accident vasculaire cérébral. Si la thrombose seproduit dans une veine profonde (thrombose veineuse profonde ou TVP), elle risque devoir le caillot se désagréger et migrer jusqu’au cœur ou aux poumons. Elle constitue ainsiégalement une menace mortelle.Qui est atteint de thrombose?Chaque année dans le monde, environ 10 millions de personnes meurent d’une crise cardiaqueou d’un accident vasculaire cérébral. Chez les patients ayant subi une interventionchirurgicale en vue du remplacement du genou, une TVP se produit dans 85% descas, si aucun traitement n’est prescrit.Que peut-on faire contre la thrombose?Il y a deux problèmes différents. Le premier consiste à éviter la formation des caillotssanguins. Le second consiste à éliminer les caillots ou à en réduire le volume, une foisqu’ils se sont formés. Ces situations représentent des défis différents et requièrent doncdes médicaments différents. Les médicaments utilisés tant dans la prévention que lorsdes traitements ont sauvé de très nombreuses vies.Quelles sont les perspectives d’avenir?La thrombose est un domaine de recherche très important. Les efforts sont concentrés surle développement de nouvelles molécules capables de prévenir les caillots sanguins. Lesessais sur plusieurs nouveaux produits se poursuivent. On espère que cet effort de rechercheapportera des améliorations cliniques significatives et permettra de sauver de nombreusesvies humaines.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Le trouble déficitaire de l’attention estla maladie psychiatrique la plus répandue chez l’enfant.Elle peut influencer sérieusement l’éducation et le développementd’un enfant. La recherche menée par l’industriepharmaceutique commence à développer de nouveauxmédicaments plus à même d’améliorer la vie des enfantsatteints et des personnes qui prennent soin d’eux.

Trouble déficitairede l’attentionQu’est-ce que le trouble déficitaire de l’attention?Il s’agit de la maladie psychiatrique la plus courante chez l’enfant. Les enfants qui présententle trouble déficitaire de l’attention sont hyperactifs, impulsifs, se comportent malet sont incapables de se concentrer sur une tâche quelconque en particulier. Le troubledéficitaire de l’attention peut sérieusement perturber l’éducation et affecter le développementd’un enfant. Les adultes peuvent également le présenter.Qui est atteint du trouble déficitaire de l’attention?Chez les enfants entre 6 et 12 ans, le trouble déficitaire de l’attention est plus répanduchez les garçons que chez les filles. En Europe, 1,5% de la population serait atteinte. Ilest prouvé que des facteurs génétiques jouent un rôle important dans cette pathologie.Ainsi, les familles d’enfants atteints en sont elles-mêmes atteintes avec une fréquencenettement plus élevée et, chez les jumeaux, 90% des enfants atteints partagent cetteaffection avec leur jumeau.Que peut-on faire face au trouble déficitaire de l’attention?Les médicaments ne constituent qu’une partie du traitement. L’efficacité des médicamentsdits «psycho-stimulants» a été prouvée chez 70% des patients. L’on dispose ainsià la fois de formes à action brève et de formes à action prolongée. Des antidépresseursainsi que divers autres produits sont également prescrits. Toutefois, le besoin de nouveauxmédicaments meilleurs reste très important.Quelles sont les perspectives d’avenir?Les recherches les plus récentes permettent de penser que le trouble déficitaire del’attention traduit une atteinte de l’hémisphère droit du cerveau. De nouveaux médicaments,basés sur des substances appelées «neurotransmetteurs», sont en cours d’étude.Mais il est évident que la recherche et le développement de médicaments contre cettemaladie n’en sont encore qu’à leur tout début.Ce n’est que depuis 1998 que le trouble déficitaire de l’attention est reconnu comme unemaladie psychiatrique à part entière.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Les troubles anxieux sont les plus répandusde toutes les affections mentales. Ils sont caractérisés pardes craintes et par une terreur exagérée et irrationnellequi peuvent limiter la vie quotidienne. La recherche étudieles modes de fonctionnement du cerveau et espère mettreau point de nouveaux traitements innovants.

Troubles anxieuxQue sont les troubles anxieux?Les troubles anxieux représentent les maladies mentales les plus courantes. Ils peuventrevêtir plusieurs formes différentes comme l’anxiété généralisée, la terreur panique, lestroubles anxieux d’origine sociale et les troubles obsessionnels compulsifs.Chaque trouble anxieux présente ses caractéristiques propres mais présentent tous unpoint commun: une peur et une terreur exagérées, irrationnelles, qui peuvent limitersérieusement la vie des patients.Qui est atteint de troubles anxieux?Le risque de développer, à un certain moment de sa vie, un trouble anxieux, est estimé àenviron 20 % pour les hommes et 30 % pour les femmes.La plupart des troubles anxieux se développent pendant l’enfance, l’adolescence ou audébut de l’âge adulte. Ils surviennent souvent en même temps qu’un état dépressif.Que peut-on faire face à des troubles anxieux?La plupart des patients atteints de troubles anxieux répondent bien aux médicaments ouau soutien psychologique seul ou à une combinaison des deux.Les antidépresseurs sont les médicaments les plus fréquemment utilisés aujourd’hui, bienque leur prise soit nécessaire pendant plusieurs semaines avant l’amélioration des symptômes.Les tranquillisants peuvent aussi être prescrits sur une courte période, vu la rapiditéde leur effet calmant.Quelles sont les perspectives d’avenir?De nombreuses recherches sont en cours sur les zones du cerveau qui seraient responsablesdes émotions suscitées par la peur et l’anxiété. Elles devraient permettre de développerdes traitements spécifiques pour les différentes formes de troubles anxieux.De nouveaux antidépresseurs et de nouvelles associations de médicaments sont actuellementen cours d’étude afin de déterminer s’ils peuvent soulager plus rapidement lessymptômes. Plusieurs nouveaux traitements prometteurs devraient bientôt permettre auxpatients de mener une vie normale et épanouissante.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2005; traduction française: juillet 2005

La tuberculose est une maladie bactérienneinfectieuse qui touche en général les poumons, mais quipeut également atteindre d’autres organes. Il y a encore50 ans, il n’existait aucun traitement contre la tuberculose.Aujourd’hui, plusieurs médicaments permettrent de lasoigner. Toutefois, on a encore besoin de meilleurs médicamentspour vaincre les résistances. De nouvelles recherchessont nécessaires pour éradiquer ce fléau vieux de plusieurssiècles.

TuberculoseQu’est-ce que la tuberculose?La tuberculose est une maladie infectieuse provoquée par la bactérie Mycobacteriumtuberculosis. Elle affecte surtout les poumons; elle est très contagieuse et se répand dansl’air lorsqu’une personne infectée tousse. La salive, le sang et l’urine peuvent égalementêtre source d’infection. La pauvreté et la surpopulation favorisent le développement de latuberculose.Qui peut attraper la tuberculose?Chaque année, 8 millions de personnes contractent la tuberculose: 2 millions en meurent.Les «points chauds» de la tuberculose sont l’Afrique, l’Europe de l’Est et l’Asie centrale.Que peut-on faire contre la tuberculose?Des traitements efficaces ont été mis sur le marché dans les années ‘50. Cependant, lebacille de la tuberculose devient de plus en plus résistant. Les bacilles résistants à plusieursmédicaments doivent être traités par des associations adéquates de médicaments.Celles-ci sont toutefois difficiles à prendre.Quelles sont les perspectives d’avenir?Dans le cadre d’un important projet européen, les entreprises du médicament développentde nouveaux vaccins contre la tuberculose. D’autres molécules qui ont prouvé leurefficacité contre la bactérie sont en cours d’essais cliniques. A plus long terme, de nouveauxmédicaments pourraient résulter d’une meilleure connaissance de la génétique dela bactérie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2004; traduction française: août 2004

Lors de l’ulcère gastro-duodénal, les sucsdigestifs acides altèrent le mucus qui tapisse l’estomac oule duodénum. La bactérie H. pylori est à l’origine de la plupartdes ulcères. Dans les années 70, les seuls traitementsdisponibles reposaient sur un régime et des antiacides etsouvent sur l’intervention chirurgicale. Depuis lors, des progrèsmajeurs ont été réalisés avec les médicaments qui bloquentla formation d’acide ainsi qu’avec les antibiotiquesqui éradiquent le H. pylori.

Ulcère gastro-duodénalQu’est-ce que l’ulcère gastro-duodénal?Lors de l’ulcère gastro-duodénal, les sucs digestifs acides attaquent la couche protectricede mucus qui tapisse la paroi gastrique ou duodénale, entraînant ainsi une inflammationet des lésions tissulaires. Par ailleurs, l’acidité expose la couche de tissu sous-jacente àl’action d’une bactérie dénommée Hélicobacter pylori, dont l’infection est à l’origine de95% des ulcères duodénaux et de 80% des ulcères gastriques. Les ulcères gastro-duodénauxpeuvent également être causés par des médicaments, comme les anti-inflammatoiresnon-stéroïdiens utilisés contre les douleurs ou les rhumatismes.Qui est atteint d’ulcère gastro-duodénal?Les ulcères gastro-duodénaux sont très répandus: un homme sur dix et une femme surquinze, en Europe. Les complications de l’ulcère gastro-duodénal font encore, de nosjours, près de 25.000 morts par an aux Etats-Unis.Que peut-on faire face à un ulcère gastro-duodénal?Dans les années 70, l’ulcère gastro-duodénal condamnait les malades à suivre un régimealimentaire sévère et à prendre des antiacides, toute leur vie durant. L’ablation chirurgicale,totale ou partielle, de l’estomac était souvent le seul remède efficace. Depuis, lesprogrès ont été spectaculaires. Le rôle de l’histamine dans le déclenchement de cette maladiea été mis en évidence: ceci a permis de développer des molécules bloquant l’actionde cette substance, au niveau de l’estomac. Par la suite, l’enzyme qui pompe l’acide dansl’estomac a été identifiée. Des médicaments, appelés «inhibiteurs de la pompe à protons»,capables de la bloquer, furent mis au point. Le progrès le plus récent vient des études quiont montré que l’élimination de l’Hélicobacter pylori par des antibiotiques, couplée àl’utilisation d’inhibiteurs de la pompe à protons, empêchait les récidives. Le traitement del’ulcère gastro-duodénal a connu, ainsi, un grand succès.Quelles sont les perspectives d’avenir?La recherche continue d’étudier divers inhibiteurs de la pompe à protons et les différentesfaçons d’éradiquer l’Hélicobacter pylori. C’est ainsi qu’aujourd’hui, des scientifiquescoopèrent au développement d’un vaccin directement actif contre cette bactérie.federation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain© EFPIA/Lander Loeckxédition anglaise: mai 2003; traduction française: août 2004

La maladie de Wilson est caractérisée par lefait que le cuivre s’accumule de manière excessive dansl’organisme. Les effets toxiques du cuivre peuvent provoquerchez les patients des handicaps sévères. Les médicamentsactuellement disponibles permettent d’arrêter laprogression de la maladie. Les nouvelles recherches ontpour objectif d’améliorer le traitement actuel.

Maladie de WilsonQu’est ce que la maladie de Wilson?La maladie de Wilson est une maladie mortelle due à une accumulation excessive du cuivredans l’organisme. Les effets toxiques du cuivre peuvent entraîner des lésions au niveaudu foie et provoquer des symptômes psychiatriques ou neurologiques. Cette maladie esthéréditaire. Elle est due à la présence d’un gène défectueux sur le chromosome 13.Qui peut être atteint par la maladie de Wilson?On estime qu’il y a, chaque année, en Europe, près de 12.000 cas de maladie de Wilson.Celle-ci frappe autant les hommes que les femmes. Le diagnostic est posé par plusieurstests biologiques et par une biopsie du foie.Que peut-on faire en présence de la maladie de Wilson?La recherche pharmaceutique a permis de disposer de médicaments qui se lient au cuivrede l’organisme et permettent son excrétion. Plus récemment, un traitement contenant duzinc diminue de manière lente et efficace la concentration en cuivre dans l’organisme. Lespatients présentant une insuffisance hépatique peuvent nécessiter une transplantation.Quelles sont les perspectives d’avenir?Un produit contenant du molybdène fait l’objet de recherches. Il pourrait éventuellementconstituer un traitement de la maladie de Wilson. En effet, il se lie au cuivre dans l’organismeet l’empêche en même temps d’être absorbé par le tube digestif. Par ailleurs, leschercheurs devraient parvenir, dans le futur, à agir sur le gène défectueux responsable decette maladie mortelle.Août 2006© EFPIA/Lander Loeckxfederation europeenned’associations et d’industries pharmaceutiquesLa recherche d’aujourd’hui, les traitements de demain