91 TAVOLA ROTONDA Deficit immunitari - Bambino Progetto Salute

intensità del trattamento di condizionamento pre-trapianto, e quindi anche le complicanze ad esso
associate, dipendono, in parte, dal tipo di immunodeficienza che si vuole trapiantare), l’età del
paziente, le condizioni cliniche pre-trapianto, il tempo previsto per la ricostituzione immunologica.
In presenza di un donatore HLA identico, il trapianto è in grado di guarire il 90% dei bambini
affetti da immunodeficienze combinate.
In questi ultimi anni, considerato che, in assenza di un donatore compatibile, le probabilità di
riuscita del trapianto non HLA identico possono anche essere considerate non del tutto
soddisfacenti, si sono sviluppate forme di terapie alternative avanzate come la terapia genica.
L’entusiasmo che si è creato, sulla base dei primi risultati positivi, è stato in parte ridimensionato
in seguito alla comparsa di complicanze onco-ematologiche (insorgenza di leucemia) nel corso del
follow-up in pazienti affetti da una forma di immunodeficienza combinata (da difetto della catena
gamma del recettore dell’IL-2) trattati con terapia genica. Non va tuttavia dimenticato, che,
nonostante queste complicanze, ci riferiamo sempre a malattie inevitabilmente mortali.
Continuare e migliorare la ricerca lungo questa direzione è pertanto auspicabile, anche perché, la
terapia genica per altre forme di immunodeficienze combinate, quali il deficit di
adenosindeaminasi, ha dato risultati positivi senza, al momento, alcuna complicanza.
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