Faktor 1 NVHP

In de vereniging
Het ministerie van VWS heeft een speciaal
onderdeel, het Bureau Financiële Arrangementen
Geneesmiddelen dat zich bezighoudt met
prijsonderhandelingen en het opstellen van diverse
arrangementen met fabrikanten. In ons huidige
systeem, waarbij men jaarlijks kan wisselen van
zorgverzekering, moeten er diverse aanpassingen
gedaan worden om dit soort arrangementen te laten
slagen.
Gentherapie in ontwikkeling
In Nederland zijn nu twee klinische trials gaande, voor
hemofilie A en voor hemofilie B. Daar krijgen jullie
misschien weleens wat van mee via je bekenden,
behandelend arts of bijvoorbeeld sociale media.
In het Verenigd Koninkrijk maakt Luke Pembroke,
hemofilie B patiënt in een derde onderzoek, zelfs
filmpjes over zijn ervaringen. Je kunt hem volgen op
Twitter via @ljpembroke.
Het Europese Hemofilie Consortium (EHC) maakt
een overzicht van alle nieuwe behandelingen
voor hemofilie en de ziekte van Von Willebrand.
Dit kun je vinden op hun website. Ilmar Kruis en
Mariëtte Driessens van de NVHP Werkgroep Zorg
en Onderzoek, leveren een bijdrage aan deze Novel
Treatment Products Newsletter. Zie: https://www.
ehc.eu/novel-treatment-products-newsletter/
En gentherapie voor de zeer zeldzame
stollingsfactordeficiënties?
Dat is ook in onderzoek. Er zijn al publicaties over
gentherapie voor Factor VII, bijvoorbeeld. En in
Nederland wordt gewerkt aan Factor X gentherapie.
Al deze ontwikkelingen zijn gebaseerd op in vivo
gentherapie op basis van adeno-associated virale
vectoren, die dus voor hemofilie A en B goede
resultaten opleveren in de meeste klinische trials.
En hoe zit het met de plaatjesstoornissen?
Dat hebben we eerlijk gezegd niet zo goed in
beeld. Op een behandelaren congres in februari in
Den Haag kregen Spaanse onderzoekers een prijs
voor hun werk aan gentherapie voor de ziekte van
Glanzmann. Om dit mogelijk te maken moeten de
bloedvormende stamcellen in het beenmerg die de
plaatjes maken, bewerkt worden met gentherapie.
Dat is al gedaan voor ziekten van de witte
bloedcellen (afweerstoornissen) of rode bloedcellen
(thalassemie). Dus er gebeurt wel wat op dit gebied!
Patiëntenorganisaties werken samen
Stephan Meijer is vanuit de werkgroep betrokken
bij gentherapie. Eind november is een eerste
bijeenkomst geweest bij de Patiëntenfederatie
Nederland waaraan naast de NVHP ook de
Oogvereniging, Hematon (voor bloedkankers)
en de Verenigingen voor Spierziekten en
Stofwisselingsziekten deelnamen. We bekijken
hoe we samen kunnen optrekken om deze nieuwe
behandelingen beschikbaar te maken voor patiënten.
De introductie van een nieuw
geneesmiddel
• Farmaceut ontwikkelt nieuw product, doorloopt
daarvoor ook diverse testfases.
• Medische goedkeuring door EMA (European
Medicins Agency) = toelating tot de Europese
markt, die de veiligheid van een product
beoordeelt.
• Vergoeding: als de overheid verwacht dat het
middel een grote budgetimpact heeft (omdat
het heel duur is of omdat heel veel mensen
er gebruik van gaan maken) dan vraagt de
minister een beoordeling door het Zorginstituut
Nederland. Unieke producten met een heel hoge
budgetimpact plaatst de minister daartoe in de
zogeheten Sluis.
• Wetenschappelijke Advies Raad kijkt naar de
therapeutische waarde van het product ten
opzichte van de bestaande behandelingen.
• De Advies Commissie Pakketbeheer kijkt of
de kosten ervan uit het Basispakket van de
zorgverzekeringen betaald kunnen worden.
• De voorzitter van het Zorginstituut stuurt
eindadvies naar de minister.
• Tegelijk en/of aansluitend volgen bij een
Sluisproduct prijsonderhandelingen tussen
het Bureau Financiële Arrangementen van het
ministerie van VWS en de farmaceut.
• Daarna neemt de minister het besluit tot
vergoeding uit het Basispakket.
Faktor | lente 2020 27