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Real FundacionVictoria EugeniaPremios de investigación a las buenas ideasEl Dr. Antonio Liras (Segovia 1955) es Profesor de Fisiología en la Facultad de Biología de la UniversidadComplutense de Madrid. Doctor en Farmacia y Licenciado en Ciencias Químicas por la mismaUniversidad. También es Farmacéutico Especialista en Análisis Clínicos por el Ministerio de Educación yCiencia y Especialista Analista Clínico Europeo (“European Clinical Chemistry”) por la “EuropeanCommunities Confederation of Clinical Chemistry”.El Dr. Antonio Liras ha sido miembro de Comités de Expertos del Ministerio de Sanidad y Consumo yactualmente es Vicepresidente de la Comisión Científica de la Real Fundación Victoria Eugenia deHemofilia.E s coordinador a nivel nacional de un proyecto pionero en Terapia Génica ex vivo no viral para el tratamientode la Hemofilia utilizando protocolos de Terapia Génica y Terapia Celular mediante vectores no virales y células madremesenquimales de tejido adiposo adulto en colaboración con el Dr. Damián García-Olmo del Hospital Universitario “La Paz” deMadrid, y la Dra. Concepción Tros de Ilarduya de la Universidad de Navarra, y financiado por la Real Fundación Victoria Eugenia deHemofilia.A finales de 2006 se convocó el Premio ConfiHe quepremia a aquellos proyectos que contribuyen a la innovación yla excelencia en el ámbito de la Hemofilia, y que concedeBaxter BioScience Spain. En marzo de 2007 se seleccionaron loscuatro mejores proyectos de los presentados que fueron premiados.Uno de estos proyectos es el titulado: “Terapia Génicaex vivo para Hemofilia B mediante vectores no virales en célulasmadre mesenquimales de tejido adiposo”, cuyo Director eInvestigador Principal es nuestro estimado Dr. Antonio Liras,actual Vicepresidente de la Comisión Científica de la RealFundación Victoria Eugenia que todos conocemos como inestimablecolaborador en aspectos científicos de la FederaciónEspañola deHemofilia. El Dr.Antonio Liras coordinadesde haceun año este proyectoen el quecolaboran otrosrelevantes investigadoresy clínicoscomo la Dra. AnaVillar, Presidentade la ComisiónCientífica de laReal FundaciónVictoria Eugenia; el Dr. Damián García-Olmo y el Dr. MarianoGarcía, expertos en Terapia Celular y Medicina Regenerativa,del Servicio de Cirugía General y Experimental del HospitalUniversitario “La Paz” de Madrid, y la Dra. Concepción Tros deIlarduya del Departamento de Tecnología Farmacéutica de laFacultad de Farmacia de la Universidad de Navarra.Este premio reconoce el valor del proyecto del Dr.Antonio Liras por representar una inversión para el futuro encuanto a la eficacia, seguridad y comodidad del tratamiento dela Hemofilia; porque sitúa los estudios de esta enfermedad en unlugar destacado tanto en España como en Europa; porque reflejala cooperación entre médicos e investigadores en un esfuerzoa favor de la investigación sobre esta patología; porque estimulaa los nuevos médicos hematólogos para orientarse hacia laHemofilia ya que se abren nuevas y más atractivas perspectivaspara su tratamiento, y en fin, porque tiene que ver con la mejoradel tratamiento de la enfermedad y la calidad de vida de lospacientes con Hemofilia.Todas las buenas ideas suelen ser ratificadas y así hasido también en este caso con el proyecto del Dr. Antonio Lirasya que en octubre de 2007 en el XXIII Congreso Nacional de laSociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), celebradoen Pamplona, se le concedió el Premio SETH-2007 al mejor proyectoen desarrollo e innovación en Hemofilia.En este proyecto los resultados iniciales que se obtendránen animales y en células humanas podrán extrapolarse aestudios en humanos en potenciales Ensayos Clínicos. La innovaciónque ha sido reconocida con estos dos premios de investigaciónes que los protocolos de Terapia Génica que se pretendenponer a punto pueden hacer posible eliminar la necesidad delaporte de factor exógeno por periodos largos como puede sermeses o años. Además, es una estrategia segura ya que no utilizavectores virales que pueden provocar reacciones anafilácticasgraves o procesos cancerígenos por mutagénesis insercional.El protocolo de terapia génica ex vivo que se propone, proporcionaríacomodidad ya que la extracción de tejido adiposodel propio paciente por liposucción y su reimplantación estánmuy establecidos, son de fácil ejecución y no son demasiadotraumáticos.Además, se ha tenido en cuenta para su valoración elimpacto positivo sobre los agentes implicados en el tratamientode la Hemofilia como son los pacientes y los hematólogos que lostratan. Para el paciente, una mejor calidad de vida y comodidaddel tratamiento ya que si se consiguen niveles de factor dealrededor del 4% prácticamente solo se necesitaría tratamientosustitutivo en episodiosmuy traumáticoso quirúrgicos, ypara el hematólogoun mejor controldel tratamientodel paciente. Porsupuesto, los protocolosde profilaxis,tanto para adultoscomo para niños,serían, de estaforma, mucho másfáciles y eficacespor su mayorcomodidad en su cumplimiento.Otro aspecto muy valorado ha sido el tipo de vector autilizar para introducir el gen de factor. A diferencia de los vectoresvirales utilizados en la mayoría de los experimentos deTerapia Génica, que si bien logran tiempos mayores de producciónde factor en el organismo, sin embargo son mucho menosseguros que los vectores no virales que el Dr. Antonio Liras planteaen su proyecto. Esta estrategia presentada es un protocolomás realista, ya que el impacto de las infecciones virales en lapoblación hemofílica condiciona negativamente la utilizaciónde los vectores virales que se vienen ensayando en la actualidadpara la Terapia Génica de la Hemofilia.BUENA!Desde la Federación Española de Hemofilia, ¡ENHORA-48 núm. 46 Junio 2008