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Seguridad y farmacocinética del Factor VIII recombinante pegiladode larga duraciónYa hemos hablado en números anteriores de la revista FedHemo de los factores recombinantesde larga duración, de nuevo lo hacemos ahora y de seguro que lo seguiremos haciendo,porque éstos representarán el futuro próximo del tratamiento de la Hemofilia. El grupo dePowell sigue estudiando sus posibles efectos secundarios a corto plazo. De momento no seobservan efectos graves, tan solo ligeras elevaciones de lipoproteínas de baja densidad, siendo muy bien toleradaslas dosis utilizadas en los pacientes con Hemofilia severa de tipo A. El factor utilizado es el rFVIII-FS estabilizado con sacarosay unido a liposomas pegilados que le confieren una vida media mayor en el organismo. Esto hace que se preciseun menor número de inyecciones de factor, lo que en otras palabras quiere decir que perdura más tiempo suefecto en el organismo. Se precisan todavía algunos años más para tener certeza de que la pegilación y los liposomasno inducen efectos secundarios graves a largo plazo.Powell JS, y col. (2007) Safety and pharmacokinetics of a recombinant factor VIII with pegylated liposomes in severe hemophilia A.Thromb Haemost, Nov 26 [En prensa] Disponible en:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/sites/entrez?Db=pubmed&Cmd=ShowDetailView&TermToSearch=18039351&ordinalpos=13&itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed.Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum.CARTA DEL EDITOR CIENTÍFICOREVISTA FEDHEMOHemofilia y avances en BiomedicinaDr. Antonio LirasVicepresidente de la Comisión Cientifica de la Real Fundación Victoria EugeniaLas posibilidades de diagnóstico y tratamientode las enfermedades se relacionan directamente con elavance de los conocimientos científicos que la cienciava ofreciendo a lo largo de la historia moderna de lamedicina. A cualquiera puede sorprender al que escribeel primero lo que la Biomedicina, hoy día, puedehacer para establecer lo que no funciona fisiológicamenteen un organismo, incluso a nivel molecular, opara restaurar, incluso a perpetuidad, lo que de forma“natural” o circunstancial se ha alterado. Para hacerseuna idea de este avance se debe echar la vista atrás,no mucho, tan solo unos 80 años, cuando se pensabaque la Hemofilia era consecuencia de una infecciónpor sífilis, y cuando se trataba entonces con extractosde bromuro de clara de huevo, harina de cacahuete yveneno de serpiente incluso en la realeza .Ahora, somos capaces de detectar mutacionesen los genes que producen los defectuosos factores dela coagulación, producirlos en el laboratorio, mejorarlossuperando a la naturaleza para que se mantengan mástiempo en el organismo de forma cada vez más efectivay segura y, no contentos con eso, también capacesde diagnosticar a las posibles portadoras para evitar latransmisión de la enfermedad o incluso, en un futuro amedio o largo plazo, capaces de introducir el gencorrecto que sintetice un factor funcional. Pero, además,la Biología Molecular y Celular junto a la IngenieríaGenética hacen posible incluso la preservación de losderechos de las personas enfermas como es el derechoa vivir cada vez más años con la mayor calidad de vidaposible y el derecho a tener descendencia a pesar deser un enfermo o una portadora de Hemofilia. LasTécnicas de Reproducción Asistida como bien sepuede leer en el artículo del Dr. Alcaide que se presentaen el presente número de la Revista FedHemo sonun claro ejemplo de cómo la Hemofilia se ha beneficiadode los avances en la investigación biomédica. ¿Serála selección de sexo del feto o de embriones sanosmediante estas técnicas las que decidan la “extinción”de esta enfermedad? ¿Seremos capaces de retar a lasinquebrantables leyes evolutivas de la selección natural?Es posible.Pero, siendo realistas, hay otras cuestiones quepodemos plantearnos que son más difíciles de respondery a las que dar una solución. ¿Cuándo será una realidadque todos los pacientes hemofílicos del mundopuedan disfrutar de estos avances y no solo el 20% deellos como sucede en la actualidad? ¿Cuándo se plantearáuna “socialización” mundial en las posibilidadesde diagnóstico, tratamiento y prevención? ¿Seremoscapaces de volver a la Medicina Hipocrática, en todasu esencia, para que prime la salud y la calidad de vidade los pacientes sobre cualquier otro tipo de interesesparticulares o colectivos? Ahí queda.núm. 46 Junio 200853