MaculaVisie 2 2022

Thema Preventie, behandeling en onderzoek: nu en in de toekomst deel 2
van afvalstoffen hebben. Het leven
in totale duisternis is voor een mens
natuurlijk niet mogelijk. Een zonnebril
dragen daarentegen is wel een optie.
Potentiële geneesmiddelen
(Emixustat; ALK-001; STG-001)
Er zijn verschillende geneesmiddelen in
ontwikkeling die ingrijpen in de vitamine A
cyclus en op dit moment worden getest in
klinische onderzoeken wereldwijd, maar
ook in Nederland.
Een voorbeeld van een potentieel
geneesmiddel dat de vitamine A cyclus
remt, is Emixustat dat de werking van het
eiwit RPE65 remt.
Dit eiwit (RPE65) is betrokken bij een
van de recycle stappen in het RPE naar
de lichtgevoelige 11-cis-retinal vorm
van vitamine A. Emixustat bleek in een
eerdere studie geen effect te hebben
op de groei van atrofie in patiënten m et
leeftijdsgebonden maculadegeneratie
maar gaf wel veel voorbijgaande
bijwerkingen zoals het langzamer
aanpassen van het oog aan het donker
en een kleurenzienstoornis. Momenteel
wordt de werkzaamheid van Emixustat
onderzocht bij patiënten met de ziekte
van Stargardt, omdat deze patiënten
mogelijk baat hebben bij het vertragen
van de visuele cyclus.
ALK-001 is een chemisch gemodificeerde
vorm van vitamine A waarbij een
waterstof molecuul is vervangen door de
stabielere isotoop deuterium (waterstof-2).
ALK-001 vervangt het normale vitamine
A. Deze stabielere vorm veroorzaakt
minder lipofuscine ophoping, zonder de
normale visuele cyclus te beïnvloeden.
In een studie met muizen met de ziekte
van Stargardt is de werking van ALK0-
001 aangetoond. Dit middel wordt
momenteel onderzocht bij mensen
waarbij het vergeleken wordt met een
placebo.
Vitamine A wordt gebonden aan het
transporteiwit RBP4 vervoerd in het
lichaam. RBP4 antagonisten zijn stoffen
die de plek innemen van RBP4. Minder
RBP4 kan daardoor binden aan vitamine
A. Hierdoor wordt er minder vitamine
A vervoerd naar het oog, wat leidt tot
minder opbouw van afvalstoffen. Voor
de ziekte van Stargardt wordt het middel
STG-001 onderzocht.
Voor leeftijdsgebonden
maculadegeneratie is het middel
Fenretinide onderzocht. Het zorgde voor
significante vermindering van de toename
van atrofie, maar er zijn zorgen over de
veiligheid van het middel op lange termijn.
Concluderend kunnen we zeggen
Een evenwichtige hoeveelheid vitamine A
is vereist voor het goed kunnen zien. Een
tekort of overmaat kan schadelijk zijn. Er
lopen onderzoeken naar verschillende
medicijnen die aangrijpen op
verschillende onderdelen van de visuele
cyclus, maar de werkzaamheid van deze
middelen is nog niet aangetoond.
Bij nachtblindheid kan vitamine A
aangevuld worden. Bij aandoeningen
waar er stapeling optreedt van vitamine
A afvalproducten, zoals bij de ziekte van
Stargardt, wordt een vitamine A-beperkt
dieet geadviseerd en het dragen van een
zonnebril.
Het eten van worteltjes is dus niet bij
iedereen goed voor de ogen.
MaculaVisie maart 2022 | 33