Офтальмология - Новая Медицина Тысячелетия

ОФТАЛЬМОЛОГИЯГенная терапия в офтальмологии ñна ìкаком мы светеî?Нино АмарильоПреимущества на фоне“подводных скал”Среди прочего, глаз характеризует ряд преимуществв качестве органа генной терапии(ГТ), прежде всего – доступность исследованиясовременными методами и удобство проведенияманипуляций, так же как и существованиегематоретинального и гематоофтальмическогобарьеров (между кровью и водянистойвлагой глаза), что обеспечивает топическуюконцентрацию привносимых векторов безих распространения за пределы целевого органа.В экспериментальных исследованиях, всвою очередь, глаз привлекателен как орган, вкотором в малом объеме имеются эндотелиальная,эпителиальная, мышечная и нервнаяткани. Все вышеуказанное определило тотфакт, что первые практические внедрения ГТпроизошли именно в офтальмологии. Впрочем,например, при наследственной дегенерациретины (ДР) существуют настоящиене просто “подводные камни”, а поистине “подводныескалы”. И “фарватер” успеха оказываетсяне настолько прямым, как представлялось.Дело в том, что в отличие от многих прочих заболеваний,когда требуется кратковременноевлияние привносимых путем ГТ генов, при наследственныхформах ДР требуется обеспечитьдолговременную их экспрессию. С другой стороны,прочие наследственные заболевания –семейная катаракта и дистрофия роговицы –уже успешно корректируются хирургически,так что именно наследственные ДР представлялисьпервоочередными кандидатами для ГТ.И наконец, в ряду многих экспериментальныхметодов лечения, таких как замена фоторецепторовили клеток пигментного эпителия путемтрансплантации, а также – внутриглазное введениепрепаратов ростовых факторов, ГТопять-таки представлялась наиболее перспективной.Сущность вмешательства при рецессивномтипе наследования – внедрение функциональнойкопии дефектного гена, при доминантномже заболевании (помимо случаевгаплоидной недостаточности) – специфическаяинактивация “гена-виновника”.Фармако-генная терапияПоиск причин дегенерации фоторецепторов(ФР) сетчатой оболочки (СО) и средств предотвращенияих гибели – ведущие направленияв области современной фундаментальной офтальмологии,успех в области которых обеспечиваетпредотвращение/замедление/устранениепотери зрения, в первую очередь –при пигментной и макулярной дегенерации.Причины же достаточно скромных, в целом,достижений в терапии таких заболеванийобусловлены неполнотой сведений именно опричинах и механизмах клеточной смерти ФР.Работы в области медикаментозной терапииосновываются на уже имеющихся данныхв отношении радикального замедления дегенерацииФР при ДР после интраофтальмическойинъекции препарата основного факторароста фибробластов (basic fibroblast growthfactor – bFGF). Ряд других цитокинов и нейротрофинов(общее название – “факторы выживания”)оказались еще более эффективнымипри лучшем профиле переносимости.14НОВАЯ МЕДИЦИНА ТЫСЯЧЕЛЕТИЯ6/2009