Magazin 365 Tage fürs Leben Bundesverband-kinderhospiz e.V. - No. 6

Medizin
noch nicht ausgebrochen war. Die Therapie erbringt
in diesen Fällen erstaunliche Ergebnisse: Alle Kinder
lernten sitzen, einige laufen. Auch in einer anderen
großen Studie mit SMA Typ1- und Typ2-Kindern zeigten
sich gute Ergebnisse: Die Kinder halten sich stabil.
Aber gesund werden sie nicht, wir sprechen von einer
lebenslangen Therapie.
Wie lange hat es gedauert, bis Nusinersen marktreif
und verfügbar war?
Das waren sicher 20 Jahre von den ersten Entwicklungen
bis zur Zulassung. Zuerst testet man im Labor,
dann an Tiermodellen. Die erste Testung an Patienten
erfolgt erst 2010; von da an ging es relativ schnell.
Wo, außer in Freiburg, kann man sich mit der neuen
Therapie in Deutschland behandeln lassen?
Wenn ein Medikament zugelassen ist, kann es theoretisch
von jedem Arzt eingesetzt werden. Allerdings
ist klar, dass man sich hier an die neuromuskulären
Zentren wenden sollte. Einen guten Überblick und eine
Liste der Kliniken, die diese Behandlung anbieten, gibt
die Homepage der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke
(www.dgm.org), und es gibt auch eine sehr
aktive Selbsthilfegruppe, die „Initiative SMA“.
Wie hoch sind die Behandlungskosten für eine Spinraza-Behandlung
– und wer trägt die?
Wenn ein Medikament die Zulassung bekommen hat,
übernehmen die Krankenkassen die Kosten für die
Behandlung. Da wir uns immer noch in einem Übergangsstadium
befinden (Stand Herbst 2017), muss derzeit
aber für Spinraza noch ein Antrag eingereicht werden.
Spinraza gehört zu den so genannten „orphan drugs“.
Das bedeutet, dass es nur sehr wenige Patienten gibt,
die dieses Medikament brauchen. Deshalb „lohnte“
es sich für die Industrie jahrelang nicht, die enormen
Entwicklungskosten zu tragen. Die Europäische Union
und die amerikanischen Behörden haben dann Anreize
wie Kostenvergünstigungen und Patentverlängerungen
geschaffen, und das hat tatsächlich funktioniert,
inzwischen habe alle großen Pharmafirmen eine Entwicklungsabteilung
für „orphan drugs“. Allerdings sind
die Entwicklungskosten immer ähnlich hoch, egal, wie
viele Menschen am Ende das Medikament benötigen. So
betragen die jährlichen Behandlungskosten bei Spinraza
ähnlich wie bei anderen „orphan drugs“ mehrere Hunderttausend
Euro. Am Ende ist es auch eine gesellschaftliche
Frage, wie viel man für die Therapie von lebensbedrohlichen
Erkrankungen wie SMA investieren möchte.
Sehen Sie vor dem Hintergrund der neuen Behandlungsmöglichkeiten
die Chance, dass SMA irgendwann
doch heilbar wird?
Dass wir die Krankheit eliminieren können, sehe ich
nicht. Nusinersen ist ein Durchbruch. Unsere Herausforderung
wird nun sein, die Patienten möglichst früh
zu diagnostizieren. Als Kinderärzte denken wir natürlich
an das Neugeborenen-Screening, bei dem man
über das Fersenblut SMA schon kurz nach der Geburt
diagnostizieren könnte. Die frühe Behandlung scheint
ja besonders vielversprechend. Ob man die Krankheit
wirklich über Jahrzehnte hinweg eindämmen kann,
wird sich zeigen. Aber die Hoffnung ist sehr groß,
dass SMA in Zukunft nicht mehr die häufigste erbliche
Todesursache ist und die Kinder damit erwachsen
werden können.
Prof. Dr. Janbernd Kirschner
ist kommissarischer Ärztlicher Direktor
der Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
sowie Leiter des Zentrums
für Neuromuskuläre Erkrankungen und des
Europäischen Referenzzentrums für Neuromuskuläre
Erkrankungen am Universitätsklinikum
Freiburg. Außerdem ist er Leiter des
von der Europäischen Union seit 2010 geförderten
Projektes CARE-NMD zur Verbesserung
der Versorgung von Patienten mit Muskeldystrophie
Duchenne in Europa, Mitglied
im Lenkungsgremium von TREAT-NMD und
EURO-NMD, Mitglied in der Deutschen Gesellschaft
für Kinder- und Jugendmedizin, Gesellschaft
für Neuropädiatrie, World Muscle
Society, American Academy of Cerebral
Palsy and Developmental Medicine, Gesellschaft
für Neurogenetik und Ehrenmitglied
der Chilenischen Gesellschaft für Neurologie
und Psychiatrie im Kindes- und Jugendalter.
Er lebt mit seiner Familie in Freiburg.
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