Transgene dieren

30
De onzichtbare vooruitgang
Veel van deze met behulp van DNA-technologie verkregen
vooruitgang is vaak onzichtbaar voor patiënten,
zeker wanneer iemand nog weinig ervaring als
patiënt heeft opgedaan en (nog) geen lid is van een
patiëntenvereniging. Iemand bij wie nu suikerziekte
wordt vastgesteld en zich daarvoor moet laten behandelen
met insuline, zal zich amper realiseren dat dit
vroeger gebeurde met insuline afkomstig van varkens.
Deze varkensinsuline is inmiddels volledig vervangen
door humaan insuline die via recombinant-DNA-technieken
(de biotechnologische weg) is vervaardigd.
Meer dan zeventig ziektebeelden worden vandaag de
dag succesvol behandeld met zulke recombinant-
DNA-eiwitten, afkomstig uit kweekvaten waarin bacteriën
op grote schaal deze medicijnen produceren.
Ook voor mensen bij wie nu de diagnose kanker wordt
gesteld, geldt dat zij vaak niet op de hoogte zijn van
het feit dat DNA-technologie een grote rol heeft
gespeeld (en nog steeds speelt) in het onderzoek naar
een betere diagnose en behandeling van de vele vormen
van kanker.
Naast het gebruik van recombinant-DNA-medicijnen,
zijn er nog andere vormen van DNA-technologie die nu
of in de toekomst een bijdrage kunnen leveren aan de
diagnostiek, preventie en behandeling van allerlei ziektebeelden.
Daarbij is het vaak van groot belang om
meerdere onderzoekslijnen naast elkaar te ontwikkelen,
om eventuele tegenvallers in de ene lijn op te vangen
met meevallers langs de andere onderzoekslijn.
Zo is er een voortdurend gebrek aan donororganen. Je
kunt zo’n tekort proberen op te vangen door een
maatschappelijke discussie te voeren over een verandering
van het huidige ‘geen bezwaar’ systeem. Je
kunt dit probleem daarnaast ook proberen op te lossen
door verder te werken aan de ontwikkeling van
dierlijke organen die door toepassing van DNA-technologie
voor transplantatie bij mensen gebruikt kunnen
worden (zogenaamde xenotransplantatie, zie ook
hoofdstuk 2).
Iets soortgelijks geldt voor een goede aanpak van de
verspreiding van HIV, het virus dat aids veroorzaakt.
Praktische oplossingen, zoals veilig vrijen en veilig
spuiten blijken niet of onvoldoende aan te slaan.
Vandaar dat gezocht wordt naar een meer effectieve
behandeling met medicijnen, terwijl tegelijkertijd
onderzoek gedaan wordt naar een goed werkend en
goedkoop vaccin. Dit zou met name voor landen die
zich die medicijnen niet kunnen veroorloven een uitkomst
kunnen bieden.
Transgene dieren
Bij transgene dieren is een voor deze dieren vreemd
gen ingebouwd, dat onderzoekers in staat stelt ziekten
bij de mens beter en met gebruik van veel minder
proefdieren te bestuderen (zie hoofdstuk 1 en 2). Ook
kunnen zulke dieren bepaalde medicijnen produceren
die anders niet of onvoldoende kunnen worden verkregen.
Voor bepaalde groepen patiënten is dat laatste
aspect van groot belang.
Zo heeft het Schotse bedrijf PPL in het begin van de
jaren negentig van de vorige eeuw een technologie
ontwikkeld waardoor schapen in staat zijn in hun melk
bepaalde medicijnen voor hemofilie en taaislijmziekte
te produceren. In diezelfde periode heeft het
Nederlandse bedrijf Pharming weten te bereiken, dat
transgene konijnen in hun melk een medicijn produceerden
voor kinderen met de ziekte van Pompe, een
tot dan onbehandelbare spierziekte.
Een meer recent voorbeeld is het Amerikaanse bedrijf
GTC Therapeutics, dat een Europese markttoelating
voor het middel Atryn heeft gevraagd (zie ook het
kader bij hoofdstuk 3 ‘Genetisch-gemodificeerde dieren
onmisbaar voor waardevolle producten’). Atryn is
een merknaam voor het eiwit anti-thrombine, dat
gebruikt kan worden voor de behandeling van bepaalde
aangeboren stollingsstoornissen en mogelijk ook
om sommige ontstekingen tegen te gaan. Atryn is
afkomstig uit de melk van genetisch-gemodificeerde
geiten. Als de Europese registratieautoriteiten voor
Atryn een handelsvergunning afgeven, dan zou dit het
eerste product zijn afkomstig van transgene dieren dat
voor een reguliere medische behandeling kan worden
ingezet. Of het zover komt, is de vraag: overheden zijn
op dit moment erg beducht voor de mogelijke overdracht
van virussen van dier naar de mens en dit kan
deze vorm van gebruik van genetisch-gemodificeerde
dieren de komende jaren ernstig in de weg staan. Dit
laatste ondanks de dringende behoefte van patiëntenzijde
aan dit soort medicijnen voor ziekten waarvoor
tot nu geen of onvoldoende behandeling voorhanden
is. En ook ondanks het grote tekort aan zulke medicij-