Maladie de Gaucher - URPS-ML Corse

PNDS Maladie de Gaucherde doses), peut être envisagé sous surveillance clinique et biologique stricteappréciant la stabilité de la maladie. En cas de MG de type 3, uneaggravation des symptômes neurologiques ou hématologiques peut justifierl’augmentation de la posologie jusqu’à 120 U/Kg/15 jours.Imiglucérase : TES encore appelé Enzymothérapie Substitutive (ES)Le résumé des caractéristiques du produit de l’imiglucérase est accessiblesur le site Internet de l’Agence européenne du médicament :http://www.emea.eu.int/humandocs/PDFs/EPAR/Imiglucérase /H-157-PIfr.pdf(consulté le 19 novembre 2006).- Modes d’administrationLe traitement par imiglucérase est habituellement administré par perfusionintraveineuse périphérique. Le traitement peut être administré par voieveineuse centrale (chambre implantable) en cas de difficulté d’abord veineuxpériphérique.- Effets indésirablesLe traitement est généralement bien toléré. Peuvent survenir :Des signes généraux sans gravité (diarrhée, douleurs abdominales,sensation de malaise) ;Des signes de gravité : manifestations cutanées (urticaire, angiooedème,prurit, rash), gêne respiratoire, voire d’exceptionnels chocs anaphylactiques.Ces signes surviennent essentiellement au début du traitement, justifiantune administration en milieu hospitalier lors des 2 premières années.La durée de la perfusion doit être adaptée à la posologie administrée,initialement 2 à 3 heures pour 60 U/kg. En absence d’effet indésirable, uneaugmentation de la vitesse de perfusion peut être envisagée (1h30).En cas d’effet indésirable mineur en cours de perfusion :Réduction de la vitesse de perfusion, voire interruption temporaire de laperfusion jusqu’à disparition des symptômes;Administration d'antihistaminiques et/ou de corticostéroïdes.En cas d’effet indésirable évocateur d’hypersensibilité, la perfusion doit êtreinterrompue et un traitement approprié doit être instauré. La recherched’anticorps IgG anti-imiglucérase doit être effectuée au décours de l’épisodeaigu.En cas d’antécédent de réactions d’intolérance aiguës légères ou modérées,un traitement préalable par antihistaminiques et/ou corticostéroïdesadministré per os ou par voie intraveineuse 1 à 24 heures avant la perfusionpeut éviter des réactions ultérieures.L’imiglucérase sera administré avec prudence chez les patients ayantdéveloppé des anticorps ou des symptômes d’hypersensibilité àHAS / Service des affections de longue durée et accords conventionnels /Janvier 2007 27