Maladie de Gaucher - URPS-ML Corse

PNDS Maladie de Gaucher- Effets indésirablesTroubles gastro-intestinaux, notamment des diarrhées dans plus de 80 %des cas (souvent peu sévères), cédant spontanément le plus souvent à lapoursuite du traitement et habituellement bien contrôlées par lesmodificateurs de transit et les conseils nutritionnels (inhibition d’enzymesintestinales, notamment glucosidase et disaccharidase). En cas de diarrhée,des conseils nutritionnels visant à limiter les disaccharides (saccharose,lactose) et/ou les glucides complexes doivent être donnés par unediététicienne en respectant les apports en oligoéléments et vitaminesconformes à l’âge du patient ;Perte de poids (6 à 7 %), observée chez 60 %. Celle-ci est habituellementsuivie par une reprise de poids indiquant une tendance vers un retour aupoids initial. Le poids doit être surveillé.Neuropathie périphérique à prédominance sensitive. La possibilité deneuropathie périphérique justifie un programme de surveillance post-AMMde ce traitement comprenant en particulier un examen neurologiqueminutieux et un EMG avant mise en route du traitement, un examenneurologique périodique au cours du traitement et un EMG en cas desurvenue de symptômes évocateurs. La survenue de neuropathiepériphérique doit conduire à réévaluer soigneusement le rapportbénéfice/risque du traitement et peut éventuellement nécessiter l’arrêt demiglustat ;Tremblements rapportés dans 30% des cas, souvent transitoires au débutdu traitement, mais pouvant nécessiter la réduction temporaire des dosesvoire l’interruption du traitement;Des troubles cognitifs ayant été décrits, un bilan neurologique initial et unesurveillance, sont recommandés chez tous les patients;Des étourdissements, céphalées, crampes dans les jambes, troubles visuelsont fréquemment été rapportés.- Contre indication :Hypersensibilité à la substance active et/ou à l’un des excipients.- Reproduction, grossesse et allaitement :En raison de sa tératogénécité chez l’animal, tout traitement par miglustatdoit s’accompagner d’une contraception efficace chez l’homme et la femme.Le miglustat ne doit pas être utilisé au cours de la grossesse ainsi que chezles femmes qui allaitent.En raison de la mise en évidence d’anomalie de la spermatogenèse chezl’animal, il est conseillé aux patients de sexe masculin désirant concevoir,d’arrêter le miglustat et de continuer à prendre des mesures contraceptivesfiables pendant les trois mois suivants.HAS / Service des affections de longue durée et accords conventionnels /Janvier 2007 29