Maladie de Gaucher - URPS-ML Corse

PNDS Maladie de Gaucher5. TraitementsTraitementspharmacologiques 3Traitement spécifique de laMGImiglucérase en premièreintention dans la MG de type1 et de type 3miglustat en secondeintentionSituations particulièresLe traitement par miglustat est limité auxpatients pour lesquels l’enzymothérapie estimpossible. Les situations où le miglustatest indiqué sont :- Refus du traitement substitutifenzymatique par le patient (perfusions),- Intolérance sévère à l’imiglucérase sanspossibilité de le réintroduire avec sécurité.Traitements nonspécifiques :Antalgiques classe I, II et IIIBisphosphonates per os A utiliser en cas d’ostéoporose, enassociation au traitement spécifique (horsAMM)Antiépileptiqueen cas d’épilepsieAntibiotiques avant pose de prothèse ;en cas de splénectomie chez l’enfant ;en cas d’ostéomyélite ;en cas d’infection intercurrenteVaccination antipneumoccociquechez le splénectomisé3 Les guides mentionnent généralement une classe thérapeutique. Le prescripteur doit s’assurer queles médicaments prescrits appartenant à cette classe disposent d’une indication validée par uneautorisation de mise sur le marché (AMM).Dans le cas d’une prescription hors AMM, celle-ci doit faire l’objet d’une information complémentairespécifique pour le patient.)HAS / Service des affections de longue durée et accords conventionnels /Janvier 2007 57