MaculaVisie 1 2022
You also want an ePaper? Increase the reach of your titles
YUMPU automatically turns print PDFs into web optimized ePapers that Google loves.
Thema Preventie, behandeling en onderzoek: nu en in de toekomst<br />
Afbeelding 2. Gentherapie injectie onder het netvlies<br />
waarin een groep LMD-patiënten werd<br />
vergeleken met een groep patiënten<br />
zonder LMD bleek dat in de groep<br />
LMD-patiënten onder andere mutaties<br />
in het complement factor I gen vaker<br />
voorkomen dan in de niet-LMD-populatie.<br />
Een verlaagde werkzaamheid van<br />
complement factor I leidt tot verhoging<br />
van de complementactiviteit. Hiertoe is<br />
GT005 ontworpen, een gentherapie die<br />
de werkzaamheid van complement factor<br />
I verhoogt. Hiermee wordt geprobeerd<br />
om de totale complementactiviteit af<br />
te zwakken en daarmee droge LMD te<br />
remmen.<br />
Voor natte LMD worden er ook<br />
gentherapieën onderzocht. Zie Afbeelding<br />
3c. Natte LMD wordt nu behandeld met<br />
injecties in het oog die de groei van<br />
zwakke bloedvaatjes tegen gaat. RGX-<br />
314 brengt een gen in dat de code bevat<br />
van het medicijn dat nu met injecties in<br />
het oog wordt ingebracht. Na behandeling<br />
met RGX-314 kunnen de netvliescellen<br />
zelf het medicijn dat nu nog wordt<br />
geïnjecteerd aanmaken. Dit middel is<br />
inmiddels al op muizen uitgetest, waarbij<br />
het goede resultaten liet zien. Er zijn<br />
nog geen tussentijdse resultaten van de<br />
studies op mensen bekend.<br />
Antisense oligonucleotiden<br />
Voor de ziekte van Stargardt is er een<br />
behandeling in ontwikkeling die gebruikt<br />
maakt van antisense oligonucleotiden<br />
(AONs). Zie Afbeelding 3d. Een AON<br />
grijpt niet in op het DNA, maar op<br />
<strong>MaculaVisie</strong> maart <strong>2022</strong> | 37
Change language