MaculaVisie 1 2022
You also want an ePaper? Increase the reach of your titles
YUMPU automatically turns print PDFs into web optimized ePapers that Google loves.
Thema Preventie, behandeling en onderzoek: nu en in de toekomst<br />
technische en biologische problemen<br />
worden opgelost. Tevens moeten er<br />
nieuwe experimentele behandelingen<br />
worden getest, voordat deze in een<br />
klinische trial met patiënten kunnen of<br />
mogen worden toegepast.<br />
De ziekte van Stargardt<br />
De ziekte van Stargardt wordt<br />
voornamelijk veroorzaakt door DNA<br />
mutaties in het zogeheten ABCR gen.<br />
Omdat de ziekte van Stargardt maar<br />
door één gen wordt veroorzaakt, is<br />
(toekomstige) gentherapie een goede<br />
optie, mits er nog levende cellen in<br />
het zieke netvlies aanwezig zijn. Een<br />
aantal klinische trials waarin gentherapie<br />
gebruikt wordt, zijn, wereldwijd,<br />
inmiddels gestart. De stamcel-RPEtherapie<br />
klinische trial, die de FDA<br />
recent goedkeurde, wordt nog nauwelijks<br />
gebruikt. Wellicht de beste optie is,<br />
op termijn, een combinatietherapie:<br />
Gentherapie om nog levende<br />
netvliescellen te beschermen, samen met<br />
een stamceltherapie om de beschadigde<br />
of dode cellen te vervangen. Ook hierbij<br />
is een effectieve behandeling nog<br />
toekomstmuziek<br />
invloed op het wel of niet (eerder) krijgen<br />
van LMD. Er is inmiddels heel veel<br />
geïnvesteerd in klinische-gentherapietrials<br />
van dit immuun systeem. Deze<br />
verlopen, vanwege verschillende<br />
oorzaken, vooralsnog teleurstellend.<br />
Tegelijkertijd is er ook de recente eerste<br />
toestemming van de FDA om stamcel-<br />
RPE-therapie te gaan testen in patiënten<br />
met LMD. Net zoals bij de ziekte van<br />
Stargardt is, op termijn, wellicht een<br />
combinatie therapie (gentherapie en<br />
stamceltherapie samen) de meest<br />
effectieve optie.<br />
LMD<br />
Gentherapie bij LMD is veel moeilijker. Dit<br />
komt omdat LMD een heel ingewikkelde<br />
ziekte is, die veroorzaakt wordt door<br />
een combinatie van heel veel kleine<br />
oorzaken. Die oorzaken zijn een nietgezonde<br />
levensstijl (roken, etc.) en<br />
lijken ook deels vast in het DNA: kleine<br />
verschillen in DNA tussen patiënten<br />
sturen de activiteit van het immuun<br />
(complement) systeem verschillend<br />
aan. Die verschillen in activiteit hebben<br />
<strong>MaculaVisie</strong> maart <strong>2022</strong> | 43
Change language