Forschung und Praxis - Deutsche Leberhilfe eV

Weitere Magazine

Empfehlungen

Info

Forschung und Praxis Compassionate Use bei Hepatitis C Bericht vom ELPA-Symposium in Amsterdam Während des diesjährigen Leberkon - gresses in Amsterdam (International Liver Congress ILC oder EASL) veranstaltete die European Liver Patient Asso cia tion (ELPA) das Symposium „Compas sio nate Use: das Leben derer retten, die nicht warten können“. Seit den 90er Jahren hat sich die HCV- Therapie mit schnellen Schritten entwickelt, sodass Hepatitis C inzwischen heilbar ist. Mit neuen, direkt antiviral wirksamen Substanzen (DAAs) haben sich die Behandlungsergebnisse weiter verbessert, sodass bis zu 88 % der Patienten einen anhaltenden Therapie - erfolg erzielen können. Das große Aber dabei ist: Nach wie vor gibt es viele HCV-Patienten, die keinen anhaltenden Therapieerfolg erzielen konnten, die schwere (Begleit-)Erkran kun gen entwickelt haben, die Interferon, das nach wie vor Bestandteil der The ra pie ist, nicht vertragen oder die neuen Substanzen aufgrund von Un ver - träglichkeiten/Nebenwirkungen ab set - zen müssen. Oder aber jene, deren Le - ber durch die chronische Virusinfek tion schon so weit geschädigt ist, dass dies ein Ausschlusskriterium für eine der Compassionate Use – was ist das? Der englische Begriff „Compassionate Use“ (wörtlich „Anwendung aus Mitge - fühl“) bezeichnet die Therapie mit (noch) nicht zugelassenen Arzneimitteln, im Deutschen gibt es dafür kein passendes Äquivalent. In der Literatur wird Com - passionate Use mit „Freigabe aus Barmherzigkeit“, „barmherziger Gebrauch“, „An wendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels an Patienten“ oder „vorzeitig geduldete Anwendung eines noch nicht zugelassenen Arzneimittels aus humanitären Erwägungen“ beschrieben. Der Einfachheit halber wird meist der englische Begriff Compassionate Use verwendet. Im Medizinrecht wird Com passionate Use folgendermaßen definiert: Unter Compassionate Use wird die An wen dung eines möglicherweise wirksamen, jedoch noch nicht zugelassenen Arzneimittels im Einzelfall bei Patienten in lebensbedrohlichen Situationen oder mit schwerwiegenden nicht oder nicht mehr anderweitig therapierbaren Erkran kun gen im Rahmen der ärztlichen Behandlungspflicht und Therapiefreiheit verstanden. Die Organisatoren und Redner des Symposiums (von links nach rechts): Dr. Hilje Logtenberg van der Grient (ELPA), Filip Josephson (EMA), Luís Mendao (EATG), Ivan Gardini (ELPA), Prof. Massimo Puoti (EASL), Tatjana Reic (ELPA-Präsidentin), Prof. Thomas Berg, Achim Kautz (Leberhilfe), Stanimir Hazardhiev (ELPA). derzeit zugelassenen Therapien ist. Dabei wäre gerade für diese Patienten eine verträgliche und hoch effektive The rapie besonders wichtig, um durch die durch die Lebererkrankung verursachten, oft lebensbedrohlichen Situa - tio nen gar nicht erst entstehen zu lassen. Diese Patienten werden jedoch von klinischen Studien derzeit zu - nächst ausgeschlossen. Dieses Paradox in der Entwicklung neuer antiviraler Substanzen fasste Prof. Massimo Puoti, Mailand, zu sam men: · Studien schließen hauptsächlich Pa tienten ein, die einfach zu be - han deln sind und bei denen die Therapie weniger dringlich ist. · Es gibt nur wenige Studien für schwie rig zu behandelnde Patien ten. · Zugelassene Medikamente mit gu - ten Therapieergebnissen dürfen HCV-Patienten mit bereits bestehenden, schweren Krankheits fol - gen nicht gegeben werden – oder erst viele Jahre später. ELPA und die European Aids Treatment Group (EATG) versuchen derzeit, für diese Patienten die Möglichkeit zu schaf fen, in sogenannte Expanded- Access-Programme oder Compas sio - nate-Use-Programme (CUP) aufge - nom men zu werden, um Komplika - tionen zu verhindern und deren Leben zu retten. Dass auch Patienten mit Zirrhose vor der Zulassung eines Medikaments in eine Studie eingeschlossen werden kön nen und die SVR12-Ergebnisse durch die Zirrhose nicht signifikant be - 24 • Lebenszeichen 2/13
Forschung und Praxis ein flusst werden, hat die Sound-C2- Studie (Faldaprevir/BI 207127/Riba - virin) gezeigt. Und Patienten, die auf der Transplantationsliste standen, hatten unter der Tripletherapie mit Bo ce - previr oder Telaprevir mit einer Zwölf- Wochen-Response-Rate von 86 % sehr vielversprechende Ergebnisse. Regulatorische Grenzen und Möglichkeiten Wer regelt nun, welcher Patient Medi - ka mente bekommen darf, die noch keine Zulassung haben oder für die bestimmte Kriterien erfüllt sein müssen (z. B. bei Hepatitis C keine dekompensierte Zirrhose)? Der Einsatz von nicht zugelassenen Arz neimitteln wird staatlich vom je - wei ligen Land, nicht von der europäischen Zulassungsbehörde EMA geregelt und ist daher entsprechend unterschiedlich. In der EU haben einige Staaten spezifische nationale Pro - gram me hierzu aufgestellt. Mit diesen nationalen Compassionate-Use-Pro - grammen können Patienten auf unterschiedliche Weise Zugang zu neuen Arzneimitteln vor der Zulassung be - kommen. In Deutschland wurde im Rahmen des 14. Änderungsgesetzes zum Arznei mit - tel gesetz (AMG) der Compas sio nate Use in das nationale Arzneimittelrecht aufgenommen und 2009 modifiziert. Nach diesen rechtlichen Vorgaben dürfen noch nicht genehmigte oder zugelassene Arzneimittel grundsätzlich nur in klinischen Prüfungen angewendet, aber zum Zwecke der Behandlung nicht auf den Markt gebracht werden. Ausnahmsweise kann ein noch nicht genehmigtes oder zugelassenes Arz nei - mittel schwer erkrankten Patienten zur Verfügung gestellt werden. Dies darf allerdings nur im Rahmen eines so - genannten Härtefalles erfolgen, wenn keine therapeutische Alternative zur Verfügung steht. Das Bundes insti tut für Arzneimittel und Medizin pro dukte (BfArM) hat derzeit eine Substanz für den Compassionate Use freigegeben (auf der BfArM-Website für jeden einzusehen), in anderen europäischen Län dern laufen ähnliche Programme. In Frankreich hat man seit 1994 ein Sys tem namens „Autorisation Tempo - raire d’Utilisation“ (ATU) etabliert, welches Pa tienten einen frühen Zugang zu Medi ka menten ermöglichen soll, sagte Prof. Daniel Dhumeaux, Paris. Thera - pien mit direkt antiviral wirksamen Sub stanzen konnten auf diese Weise auch Patien ten mit fortgeschrittener Lebererkran kung früh zur Verfügung gestellt werden. Die Patientensicht Luis Mendao von der European Aids Treatment Group (EATG), Portugal, er - läuterte aus der Sicht eines HIV/HCVkoinfizierten Patienten mit einer Viel - zahl von Begleit erkrankungen, wie wich tig die weltweite Zusammenarbeit von Patientenorganisationen ist, um die Zulassungswege neuer Medika - men te zugunsten von Patienten zu ändern, die dringend eine wirksame The rapie benötigen. Eine besonders er - mu tigende Erfolgsgeschichte, nämlich seine eigene, präsentierte Ivan Gardini von der italienischen Patienten orga ni - sa tion EpaC und Vizepräsident der ELPA: Dank eines Compassionate-Use-Pro - gramms konnte er nach fünf fehlge - schlagenen Therapien und zwei Le ber - transplantationen eine SVR erreichen. Empfehlungen für den Compassionate Use Die wichtigsten Punkte, die es bei CUP zu beachten gibt, fasste Prof. Thomas Berg, Leipzig, zusammen. · Neue Substanzen mit einem güns - ti gen Nutzen-Risiko-Profil sollten für Compassionate-Use-Program me ausgewählt und von der EMA mit einer positiven Bewertung versehen werden. · Es ist wichtig zu definieren, welches jene Patienten sind, die am drin - gends ten einer wirksamen The ra pie bedürfen. · Die Daten und Erfahrungen aus der Be handlung dieser CUP-Patien ten müssen beispielsweise hinsichtlich Sicherheit oder Arznei mittel wech - selwirkungen gesammelt werden. · Der Bedarf und die Sichtweise von Patienten, Ärzten, Pharmaindustrie und EMA sollten bedacht werden. · Wenn sämtliche Sicherheitsaspekte befolgt sind, kann ein solches Programm in Erwägung gezogen wer den: geeignete Kriterien zum Einoder Ausschluss sollten aufgestellt sein, um Patienten mit dem dringlichsten Behandlungsbedarf in das Programm aufnehmen zu kön nen. · Die Empfehlung, an einem solchen Programm teilzunehmen, sollte von Experten vorgenommen werden, die über langjährige Erfahrung in der Therapie von HCV-Patienten mit schwierigeren Grundvoraus set - zungen verfügen. · Auch hier gilt: Arzt und Pa tienten müssen sich an die landesspezifischen Gesetzesvorgaben halten. Wie geht es weiter? ELPA und EATG planen, gemeinsam mit Experten Handlungsempfehlungen für den Einsatz von neuen HCV-Sub stan - zen mit dem Ziel zu erarbeiten, damit diese jenen Patienten mit dem dringlichstem Therapiebedarf früher zur Verfügung gestellt werden zu können. Simone Widhalm, MSc Quelle: ELPA Symposium „Com pass io nate Use in Hepatitis C: Sa ving lives of patients who cannot wait“. EASL Kon gress, 27.04.2013, Amsterdam. Lebenszeichen 2/13 • 25
Seite 1 und 2: Nr. 2/13 - EUR 6,50 - sFr 10,00 - H
Seite 3 und 4: Inhalt Editorial 2 Autoimmunhepatit
Seite 5 und 6: Forschung und Praxis auch im FibroS
Seite 7 und 8: Forschung und Praxis sollte genauer
Seite 9 und 10: Forschung und Praxis ge sehen werde
Seite 11 und 12: Forschung und Praxis griff ein er h
Seite 13 und 14: Forschung und Praxis Rifaximin bei
Seite 15 und 16: Forschung und Praxis Veröffent li
Seite 17 und 18: Forschung und Praxis viele Jahre od
Seite 19 und 20: Forschung und Praxis leider nicht i
Seite 21 und 22: Forschung und Praxis Simeprevir ist
Seite 23: Forschung und Praxis dauerhaft viru
Seite 27 und 28: Wichtiges in Kürze Alfa-Pumpe bei
Seite 29 und 30: Pro Patient Sozialgesetzbuch V Teil
Seite 31 und 32: Pro Patient Vermittlung von Zusatzv
Seite 33 und 34: Pro Patient Qualitätssicherung in
Seite 35 und 36: Deutsche Leberhilfe e. V. Fragen zu
Seite 37 und 38: Deutsche Leberhilfe e. V. Primär b
Seite 39 und 40: Deutsche Leberhilfe e. V. Am 28. Ju
Seite 41 und 42: Deutsche Leberhilfe e. V. - Abonnem
Seite 43 und 44: Impressum Wissenschaftlicher Beirat

Forschung und Praxis - Deutsche Leberhilfe eV

Sie wollen auch ein ePaper? Erhöhen Sie die Reichweite Ihrer Titel.

Template löschen?

Als Template speichern?