Revista Fedhemo nº 62 - Hemofilia

CÉLULAS MADRE: REGENERACIÓN DEL CARTÍLAGO
EN ARTICULACIONES EN HEMOFILIA
Dr. Mariano García Arranz. Unidad de Terapia Celular del Hospital Universitario La Paz de Madrid
Antes de empezar a hablar de células
madre se deben considerar algunas
definiciones indispensables para centrar
la exposición.
Célula madre adulta: es una célula
de los tejidos adultos capaz de replicarse
y generar nuevas células para
sustituir aquellas que bien han muerto
o bien están dañadas dentro del tejido
en que se encuentran con el fin de
mantener la viabilidad del tejido en el
cual residen. En algunas ocasiones estás
células son capaces de diferenciarse
en células de otros tejidos y así suplir
carencias del organismo, manteniendo,
en ambas situaciones, un pequeño
número de células “retén” para
futuras necesidades del organismo.
Terapia celular somática: es el de -
sarrollo de nuevos tejidos a partir del
aislamiento, diferenciación, cultivo o
multiplicación de células donantes (células
madre).
Terapia génica: es la inserción de copias
funcionales de genes que se encuentran
defectuosos o ausentes en el
genoma de un individuo con el fin de
tratar una patología de origen genético.
Ingeniería tisular: es la combinación
de la Terapia celular y la terapia génica
con matrices y/o biomateriales de soporte.
Si nos atenemos a las definiciones
anteriormente expuestas, al menos en
teoría, se podría conseguir cualquier
célula o tejido en los laboratorios y
erradicar la mayoría de las patologías
actuales. Desafortunadamente esto no
es así y para evitar, lo que podríamos
llamar “locuras científicas” las autoridades
responsables durante los últimos
10 años están modificando el entorno
legislativo y adaptándolo a los
conocimientos científico-clínicos que
se están generando, lo cual a pesar de
enlentecer las investigaciones por la
nueva situación que se genera a los in-
vestigadores, está dando respuesta a
las demandas sociales en cuanto a la
seguridad y vigilancia farmacológica.
Por ello y para poder usar terapia celular
o génica en la práctica clínica nos
quedan dos caminos: por un lado el
uso compasivo que es el tratamiento
de pacientes específicos de forma esporádica;
y los ensayos clínicos que
implican un proceso costoso y largo (en
duración, unos 16 años) que conlleva
las siguientes fases: fase I para evaluar
la toxicidad y la actividad biológica del
fármaco; fase II, para evaluar la seguridad
del fármaco; fase III, para analizar
la eficacia del fármaco y por último
fase IV, que nos sirve para realizar un
exhaustivo estudio de farmacovigilancia
del fármaco a largo plazo.
Según lo anteriormente expuesto actualmente
existen dos tipos de tratamientos
para las lesiones cartilaginosas
en las articulaciones, por un lado
los tratamientos quirúrgicos convencionales
como son: perforación con lavado
y desbridamiento, microfracturas
y mosaicoplastia; por otro lado los tratamientos
de terapia celular con condrocitos
y ya aprobados por las administraciones
legislativo-sanitarias
como son los concrocitos cultivados y
asociados a colágeno (MACI); condrocitos
autólogos y expandidos en monocapa
(ChondroCelect) y condrocitos cultivados
en microesferas de suero (Codon,
Tigenix).
A pesar de los diferentes tratamientos
probados y expuestos anteriormente,
en los pacientes hemofílicos existe
un mayor riesgo, por los problemas de
coagulación con los tratamientos actuales
(quirúrgicos o de terapia celular),
aparte de que el daño articular en
muchos casos es muy grande.
Como conclusión se considera fundamental
que antes de someterse a
cualquier tratamiento, eviten a los
“charlatanes” y obviamente los tratamientos
de terapia celular, porque
aunque algunos están autorizados, necesitan
un mayor número de pacientes
para obtener resultados más concluyentes
y fiables, especialmente en pacientes
hemofílicos sobre los que la
casuística es muy escasa y los graves
daños articulares no se pueden solucionar
con la terapia celular hoy por
hoy. No se deben crear falsas expectativas
y se debe dar tiempo al tiempo
para conseguir nuevas estrategias más
eficaces.
PREGUNTAS DE LOS ASISTENTES:
- ¿Expectativas a corto plazo del uso
de células
Hoy en día no hay ninguna realidad
en todo esto de las terapias avanzadas.
En 2 o 3 meses habrá una nueva ley de
la que saldrá la posibilidad de usar algún
medicamento para quemados.
Para investigar en terapias avanzadas
hay un presupuesto en España de 1.200
millones de euros y parece que este
año lo mantendrán. A nivel europeo hay
varios grupos dedicados a hemofilia
dentro de la investigación en terapias
avanzadas.
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fedhemo nº62 junio 2012