Notiziario n. 25 - Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica

Report dal
vii Seminario di Primavera
Registri di malattia, reti di ricerca: gli studi clinici crescono in qualità e quantità
La ricerca clinica si sta muovendo
per entrare in una fase decisiva:
la sperimentazione nei malati dei
nuovi farmaci prodotti in laboratorio.
Occorrono sistemi nuovi perchè questa
fase possa dare buoni frutti nei tempi
più rapidi possibili. I sistemi nuovi
passano attraverso l’unione delle forze.
Ha scritto Gianni Mastella nell’introduzione
al VII Seminario di Primavera
(Verona, 16 maggio 2009): “Vi è più
che mai necessità di aggregare gli sforzi
e le risorse intorno a progetti strategici
di ampia visuale. Non è più forse il
tempo di piccoli studi casalinghi, delle
pur lodevoli iniziative di piccoli gruppi,
del fare tutto da sé, della dispersione
d’energie e risorse in piccoli rivoli che
hanno scarsa probabilità di portare a
risultati veri. Meglio lasciar da parte il
frammentarismo, la competizione sterile,
opportuno concentrarsi su di un
grande sforzo di riflessione intelligente,
basato sulla consapevolezza della
finalità comune” .
La messa a punto delle “Reti” di
ricerca internazionali (i “Network”
americano ed europeo) rappresenta
una prova concreta di questa volontà,
così come i Registri-malattia sono gli
strumenti indispensabili al lavoro delle
Reti. I Registri servono a raccogliere,
analizzare e confrontare le caratteristiche
dei pazienti. Forniscono grandi numeri
di malati, archiviati con moderne
modalità informatiche, per la realizzazione
di grandi progetti di ricerca.
Il Registro FC americano rappresenta
da tempo una preziosa risorsa (fu avviato
più di 40 anni fa e raccoglie quasi
30.000 pazienti seguiti presso i centri
FC dei vari stati americani); e sono attivi
altri grandi Registri FC, per esempio
quello canadese, quello francese e
quello australiano; in via di riattivazione
quello italiano. Finalmente ora si
avvia a divenire realtà il Registro Europeo:
hanno deciso di parteciparvi 40
nazioni, grandi e piccole, dalla Russia
all’Irlanda, dall’Ungheria alla Grecia.
foto di Lorenzo Serpelloni
L’anfiteatro del Centro “Marani” di Verona dove si è tenuto il seminario
Finora sono stati inclusi 29000 pazienti
e i dati raccolti vanno dal 2003 al 2008,
ma il progetto mira all’obbiettivo del
censimento di 50.000 pazienti, qual è
il numero stimato di quelli presenti
complessivamente nelle nazioni europee
aderenti.
Ma perché la sperimentazione clinica
dia risultati affidabili, se da un lato
occorrono i “grandi numeri” di malati,
dall’altro occorre una seria metodologia
di ricerca, in definitiva occorre che
le ricerche siano “ben fatte”. A questo
scopo rispondono le reti di ricerca, sistemi
organizzativi che traducono nella
realtà le scelte strategiche ispirate dai
progressi scientifici: su quale farmaco
puntare. Quali le priorità. Farmaci del
tutto nuovi o farmaci vecchi ma dai risultati
più prevedibili Quanto insistere
se i risultati sono incerti
La Rete Nord-Americana (CF Therapeutic
Development Network) è nata
nel 1998 e nel 2005 aveva già prodotto
34 studi clinici, a cui avevano partecipato
1900 pazienti e prodotto risultati
scientifici portati a conoscenza attraverso
14 pubblicazioni. Alla Rete nordamericana
collaborano attualmente
77 centri FC, il coordinamento è svolto
dal centro di Seattle e il Presidente
del Comitato Direttivo è attualmente
il professor George Retsch-Bogart (di
Chapel Hill, North Carolina). Il supporto
finanziario di tutta l’organizzazione
è fornito dalla CF Foundation
americana (che, va ricordato, negli
USA gestisce sotto ogni aspetto anche
i centri di cura FC).
La Rete Europea (ECFS-Clinical
Trial Network) sta muovendo i primi
passi: non ha alle spalle una potentissima
“fondazione” (quindi tra gli altri
problemi ha anche quello di trovare gli
sponsor in grado di fornire supporto
finanziario); è nata per volontà di una
società scientifica (l’European Cystic Fibrosis
Society) ed è attualmente gestita
da un comitato esecutivo composto di
personalità di rilievo nel campo scientifico
FC europeo e coordinato da Cristiane
de Boeck (Lovanio, Belgio). Fa parte
di questo comitato un rappresentante
delle organizzazioni dei pazienti e genitori:
il francese Franck Doufour. Per ora
collaboreranno alla Rete Europea 18
N. 25 • AGOSTO 2009 • NOTIZIARIO FFC
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