Kosten-Nutzen-Bewertung - Leo Schütze Gmbh

gpk SONDERAUSGABE GESELLSCHAFTSPOLITISCHE KOMMENTARE Nr. 3/08 – November 2008 – Seite 22
Fazit: Der Patienten-seitige Nutzen kann nur vom Patienten
verlässlich bewertet werden. Statt „Arzt“ könnte
hier auch „Krankenkasse“ oder „IQWiG“ stehen –
diese „Nichtpatienten“ haben gewisse Defizite im Verständnis
des Patientennutzens, was auch unmittelbar
einleuchtend ist und sich auch am Beispiel des
Schmerzes erläutern lässt:
Nur ein Patient kann auf einer Schmerzskala von 0 bis
10 seine Schmerzen eintragen. Es wäre töricht, dem
Patienten an seinem Gesicht ablesen zu wollen, wie
seine Schmerzen sind, nur weil er verschiedene Grimassen
zieht. Auch hier gilt: Es gibt eine Objektivität
nur dann, wenn der Patienten mit in die Entscheidung
einbezogen wird.
Und das gilt ebenso für Therapieverläufe oder auch
für Schweregrade einer Erkrankung. Es gibt solche
und solche Patienten – mit leichten Formen der Erkrankung,
die trotzdem hohe Einbußen der Lebensqualität
haben und umgekehrt.
Ein weiteres Fazit: Patienten-seitige Belastung und
potenzielle Therapienutzen sind oftmals nicht durch
einen „objektiven Befund“ vorhersagbar, zumindest
nicht bei den meisten chronischen Erkrankungen. Das
heißt, wenn etwa der Patienten auf dem OP-Tisch
beschrieben werden soll, in seinem Nutzen, in seinem
Dasein, dann wird es nicht reichen, ihn „von außen“
darzustellen. Die Perspektive kann nur der Patient
selbst schildern. Es sei denn, wir legen uns selbst
dahin, dann sind wir aber fast schon Patient.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration
(FDA) hat vor einigen Jahren aufgrund dieser Einsichten
das Konzept der „Patient Reported Outcomes“
aufgegriffen, die definiert sind als die Erfassung all der
Aspekte des Patienten- und Gesundheitsstatus, die
vom Patienten selbst geäußert werden.
Diese „Patient Reported Outcomes“ beinhalten eine
Vielzahl von Parametern: Hierzu zählen allgemeinere
Konstrukte wie Zufriedenheit oder Lebensqualität,
aber auch einzelne Symptome wie Schmerzen, Juckreiz,
Depression. Wer will auch sonst herausfinden,
wie sich Depression darstellt? Ebenso zählen zu den
PRO subjektive Nutzen oder auch erlebte Nebenwirkungen.
Die Lebensqualität ist nur eines von mehreren Konstrukten
der „Patient Reported Outcomes“. Die FDA
hat die medizinischen Fachgruppen ermutigt, diese
„Patient Reported Outcomes“ als Endpunkte in klinische
Studien mit aufzunehmen, damit bei der Zulassung
am Ende neue Produkt entsprechend bewertet
werden können. Es gibt dazu eine Guidance, also
Empfehlungen, auch für die Industrie. In dieser Guidance
werden wichtige Parameter der Methodik, Reliabilität
und Validität ausführlich dargestellt und gefordert.
Ohne weitere vertiefende Darstellung soll trotzdem
erwähnt sein, dass diese „Patient Reported Outcomes“
durchaus auf harten, messbaren sowie wissenschaftlich
haltbaren Kriterien beruhen.
Nutzenbewertung in Europa und Deutschland
Wo stehen nun „Patient Reported Outcomes“ im europäischen
Kontext? In Europa haben wir in fast allen
Ländern das Gebot der Nutzenbewertung in der Arzneimittelversorgung.
In den meisten Ländern beruht
die Nutzenbewertung sowohl auf klinisch-therapeutischem
als auch auf Patienten-seitigem Nutzen. Diese
patientenseitigen Nutzen werden meistens in Form
von Lebensqualität erfasst. Hier haben wir also eine
starke Betonung der Lebensqualität des Outcome-
Parameters (vgl. Abb. 3).
Merkmale der Nutzenbewertung von AM international
Nutzenbewertung im internationalen Vergleich
1. Nutzenbewertung dient in den meisten Ländern der Regulation
des Zugangs zu Arzneimitteln und/oder der Kostenerstattung.
2.
Die Kriterien der Nutzenbewertung sind länderspezifisch
formuliert, eine supranationale Lenkung gibt es nicht.
3. Nutzenbewertung beruht in den meisten Ländern sowohl auf
klinisch-therapeutischen wie auf den patientenseitigen Nutzen.
4. Der patientenseitige Nutzen wird meist über die Auswirkungen
der Therapien auf die Lebensqualität erfasst.
5. In den meisten Ländern werden als Quellen der Nutzendaten
nicht nur klinische Studien mit randomisiertem Design (RCTs),
sondern auch Studien aus der alltäglichen Praxis („real-world
studies“) gefordert.
6. Pharmakoökonomische Analysen: Präferentiell auf der Basis von
„real-world-Daten“, Modellierungen erlaubt
Zentner & Busse: Kriterien der Nutzenbewertung von Arzneimitteln im internationalen Vergleich.
HTA-Bericht, DIMDI 2005
Abbildung 3
Entsprechend gibt es auch von der European Medicines
Agency (EMEA), vorerst als Entwurf, ein „Reflection
Paper“ über gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Ebenfalls zu finden ist diese in Deutschland, nämlich
im IQWiG-Methodenpapier, in dem als Kriterium
der Nutzenbewertung die gesundheitsbezogene Lebensqualität
genannt wird – ebenso im Gesetz und
auch beim G-BA.
Fortsetzung auf Seite 27