Uso racional de medicamentos: temas selecionados, 2012.

Desfechos clínicos avaliados em
investigações farmacológico-clínicas 10
Desfecho Primordial – evento de maior
hierarquia na pesquisa clínica que corresponde,
em termos práticos, à condição percebida como
relevante pelo próprio paciente e tem grande
impacto clínico. Mortalidade, morbidade, desconforto,
disfunção, descontentamento e despesa
(custo) são clássicos desfechos primordiais.
Desfecho Intermediário – corresponde
a parâmetro fisiológico, fisiopatológico,
comportamental ou de outra natureza que se
associa de forma causal com o desfecho primordial
(Ex. Níveis de pressão arterial representam
desfechos intermediários para eventos primordiais
cardiovasculares decorrentes de hipertensão arterial).
Desfecho Substituto – corresponde a
desfecho mais facilmente aferível e passível de
espelhar o efeito da intervenção sobre o desfecho
primordial. Difere do desfecho intermediário por
não estar associado à produção do desfecho
primordial (Ex. Frequência de internação
hospitalar é bom desfecho substituto para
controle de sintomas de uma dada doença).
Medidas de frequência, proporções,
taxas e distribuição 8
A magnitude e a gravidade dos problemas de
saúde pública são muitas vezes expressas como
medidas de frequência, proporções e taxas.
Prevalência – proporção de pessoas na população
que tem algum atributo ou condição em dado ponto no
tempo ou durante específico período de tempo.
Incidência (taxa de incidência) – número
de novos eventos (por exemplo, novos casos de
doença) em definida população, ocorrendo em
específico período de tempo.
Incidência cumulativa – proporção de
pessoas que desenvolvem a condição num
período fixo de tempo. Essa proporção é
sinônimo de risco.
Frequência – refere-se à contagem de dados
qualitativos, em que se verifica o número absoluto
(frequência absoluta) ou relativo (frequência
relativa, em percentual) de eventos.
Média – é a medida de localização central,
representada pela média aritmética dos
valores obtidos.
Desvio-padrão – é a medida de dispersão ou
variabilidade mais comumente usada.
Intervalo de confiança – corresponde ao
intervalo de valores passíveis de ocorrerem na
população, situados em torno da média calculada
para a amostra, com um grau de confiança de 95%
ou 99%. Quando se estabelece IC95%, pode-se
Ministério da Saúde
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afirmar que há 95% de confiança de que o intervalo
obtido inclua o real valor da média da população. O
intervalo de confiança também pode ser calculado
para dados apresentados como risco relativo (RR)
ou razão de chances (RC ou OR). Nesse caso,
se o intervalo engloba o valor 1, que representa
ausência de risco, infere-se que não há diferença
estatisticamente significativa entre os grupos
experimentais. Segue-se raciocínio similar para
dados apresentados sob a forma de tamanho de
efeito. Se o intervalo de confiança engloba o valor
zero (ausência de efeito), conclui-se pela aceitação
da igualdade entre grupos. 10
Medidas de Associação
Risco relativo (RR) – corresponde à ocorrência
do evento nos expostos comparada à do grupo
controle. Calcula-se pelo risco absoluto do evento
nos expostos / risco absoluto nos não expostos.
Se o risco de sofrer o evento for igual nos dois
grupos, o RR é 1 (sem diferença); se o RR for >
1 no grupo exposto, o fator de exposição é lesivo;
se RR < 1, é protetor.
Razão de Chances, Razão de Odds, Risco
Relativo Estimado (OR) – é a medida de associação
dos estudos de casos e controles. Avalia a chance
de exposição entre os casos comparativamente à
chance de exposição entre os controles.
Medidas de Impacto e Benefício
Risco Atribuível (RA) – permite identificar
quanto do risco total de desenvolver uma doença
em pessoas expostas deve-se à exposição, ou
seja, o impacto da exposição.
Redução Relativa de Risco (RRR) – expressa,
em termos relativos, quanto um tratamento é superior
a outro. Informa a percentagem de redução de risco
do evento determinada pelo tratamento.
Redução Absoluta de Risco (RRA) – expressa,
em termos absolutos, quanto um tratamento é
superior a outro, mediante cálculo das diferenças
entre eles. A RRA permite avaliar a redução de
risco atribuível a uma exposição ou tratamento.
Número de pacientes de que é necessário
tratar (Number Needed to Treat = NNT, em
inglês) – corresponde ao número de pacientes que
necessita ser tratado por determinado período de
tempo para prevenir ou curar um evento. Quanto
maior for o NNT de determinado medicamento,
maior precaução será necessária para decidir
implementá-lo, pois muitos pacientes precisarão
ser tratados para que um se beneficie.
Número de pacientes de que é necessário
tratar para se detectar dano (NND; Number
Needed To Harm = NNH, em inglês) – é parâmetro