Dokumentation der Tagung (PDF, 1,4 MB) - Kinderkrebsstiftung

Neue tumorbiologische Erkenntnisse und der Weg in die klinische Anwendung
Michael C. Frühwald
Schwäbisches Kinderkrebszentrum, Augsburg
Krebs bei Kindern und Jugendlichen ist nach wie vor glücklicherweise eine seltene Diagnose. Während pro Jahr bei ca.
400.000 Erwachsenen diese Diagnose gestellt wird, werden pro Jahr ca. 2.000 Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren
an das Deutsche Kinderkrebsregister gemeldet. 400 Kinder sind hierbei von einem Tumor des Gehirns oder Rückenmarks
betroffen.
Während in den letzten Jahren die Heilungschancen für betroffene Patienten stetig besser geworden sind, verbleibt
eine Gruppe von Kindern und Jugendlichen, die trotz intensiver Therapie anstreng-ungen langfristig nicht geheilt werden
können. Zudem leiden viele Patienten unter den Folgen der ungezielten Chemo- und Strahlen therapie, die
zwangsweise auch gesunde Zellen und Gewebe des sich entwickelnden Organismus schädigen.
Große Hoffnungen, aber auch große Verunsicherung bei Betroffenen und Therapeuten haben Versprechungen auf die
sogenannte molekulare oder auch personalisierte Medizin mit sich gebracht. Die Aufdeckung von Mechanismen, die
zur Tumor entstehung beitragen, und Medikamenten, die in diese Vorgänge eingreifen, bergen die Hoffnung einer raschen
Anwendung am Patienten. Zum Schutz des Patienten müssen neue Medikamente, nach Unter suchungen in
Zellkultur modellen und in der Regel Tierversuchen, in einer Serie von Studien (Phase I-III) unter strenger Überwachung
an Kindern und Jugendlichen verschiedener Alters stufen geprüft werden. Nur ein winziger Bruchteil der geprüften
Substanzen erreicht schließlich bei positiven Wirkungen auf die Erkrankung mit akzeptablen Neben wirkungen
die betroffenen Kinder.
Während nur sehr wenige molekular basierte Therapien für Kinder und Jugendliche mit Tumoren von Gehirn und Rükken
mark entwickelt wurden und sich in der klinischen Prüfung befinden (Phase I-III-Studien), erfolgt bereits jetzt eine
Risiko-Einteilung erkrankter Kinder in Therapiegruppen mit unterschiedlicher Intensität. Parade beispiele hierfür sind
das Medullo blastom (z.B. hohes Risiko bei Veränderungen im MYC-Onkogen) und das Glioblastom (hohes Risiko bei
Veränderungen des Reparatur gens MGMT).
Gerade für Kinder mit Hochrisikotumoren (z.B. metastasierte Tumoren, Tumoren bei Säuglingen, inoperable Tumoren
des Hirnstamms...) ist es unbedingt notwendig, neue und weniger zeit aufwendige Wege zur Überprüfung der Wirksamkeit
in klinischen Studien zu entwickeln. Aufgrund ihrer Seltenheit sind ausreichend hohe Patientenzahlen für
eine verlässliche statistische Auswertung oft nur im Verlauf von Jahren oder gar Jahrzehnten zu erreichen. Um nicht
ganze Generationen von kranken Kindern von den Fortschritten der modernen Medizin auszuschließen, arbeitet das
deutsche HIT-Netzwerk intensiv an neuen und innovativen Strategien sowie einer Einfluss nahme auf die Abläufe in
den regulatorischen Behörden.
Kontaktdaten:
Prof. Dr. Dr. med. Michael C. Frühwald
Chefarzt I. Klinik für Kinder und Jugendliche, Schwäbisches Kinderkrebszentrum
Stenglinstr. 2, 86156 Augsburg
Tel.: 0821-400-4342
michael.fruehwald@klinikum-augsburg.de
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Tagung des bundesweiten Behandlungsnetzwerks HIT, 23./24. März 2012, Hamburg
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