Revisión de ensayos clínicos - Global Health Trials

46 Revisión de ensayos clínicos: una guía para el Comité de ética
por lo menos 5 mmHg de tensión arterial entre los dos grupos de tratamiento, el tamaño estimado
de la muestra debe ajustarse (aumentarse) para cualquier posible deserción de participantes, p. ej.,
5% o 10%.
El cálculo del tamaño de la muestra es esencial en la etapa de planificación de un ensayo ya que
constituye la base para el cálculo del costo de un ensayo y el número de centros necesarios para
completar el ensayo dentro de un cierto período de tiempo. No es deseable que el número de
participantes de un ensayo sea insuficiente para llegar a una interpretación concluyente de los
resultados, pero tampoco es deseable gastar recursos innecesarios o poner a un número
innecesariamente alto de participantes en riesgo de daño. El método para calcular el tamaño de la
muestra debe indicarse en el protocolo, junto con todas las suposiciones que se hayan hecho, para
que cualquiera que lo desee
pueda volver a calcular y
confirmar el tamaño de la Tensión Mean changed arterial systolic sistólica blood media pressure modificada (mmHg) (mmHg)
0
Mean changed systolic blood pressure over weeks of treatment
muestra.
Tensión arterial sistólica media modificada a lo largo de 8 semanas de tratamiento
with the 95% confidence interval for the mean for each of the
Se presenta un ejemplo
hipotético (ver ilustración).
Con una muestra de 10 o 30
participantes para cada uno de
los dos grupos, la diferencia
media modificada en la tensión
arterial sistólica no es
estadísticamente diferente
entre los dos grupos. Entonces
se deduce que no se pudo
confirmar ninguna diferencia
en el tratamiento en el ensayo
que incluyó a 20 (10+10)
participantes y el de 60
participantes. Sin embargo, de
los otros tres ensayos
hipotéticos con muestras más
grandes, todos avalan la
interpretación de que la
diferencia en el tratamiento es
estadísticamente diferente
entre los dos grupos. El tamaño
total de la muestra es muy
distinto, variando desde 120 a
1.000 participantes.
-5
-10
-15
-20
con un intervalo de confianza de 95% promedio para cada uno de los dos grupos de
tratamiento. two treatment groups.
No estadísticamente ignificativo
p>0,05
-11.9 -11,9
-18.1 -18,1
-8,9 -8.9
-15,1 -15.1
El cálculo del tamaño de la
muestra podrá identificar el
tamaño de muestra óptimo o casi óptimo para el panorama de "que una reducción adicional en la
tensión arterial sistólica de al menos 3 mmHg se considera clínicamente significativa por tener un
impacto en el riesgo de obtener eventos adversos ocasionados por la hipertensión". El tamaño estimado
de la muestra necesario para llegar a una diferencia en el tratamiento estadísticamente significativa
entonces sería de alrededor de 60 por cada grupo.
2.8 Fases del ensayo
Desarrollo general del fármaco
Hay un patrón bastante fijo en las etapas del proceso de desarrollo de fármacos por las que debe
pasar un tratamiento en estudio antes de que pueda llegar al mercado. Antes de poder presentar una
solicitud para un nuevo fármaco ante las autoridades regulatorias de fármacos, es necesario pasar de
-13,2 -13.2
-16,8 -16.8
-10.2 -10,2
-13.8 -13,8
-10.7
-10,7
-13.7
-13,7
-13.3
-13,3
-16.3 -16,3
Estadísticamente significativo
p