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Petit Papa Noël,
Je te demande juste deux choses :
un jour de répit sans traitement ni maladie et
un médicament miracle pour guérir la mucoviscidose,
qui ne demande rien n'a rien et oui les miracles
existent...
Paroles d’une adolescente atteinte de mucoviscidose.
Ces paroles prononcées par une jeune patiente atteinte de mucoviscidose, résume
l’espoir que fondent les patients sur la découverte d’un traitement curatif de la mucoviscidose.
En effet, malgré la découverte du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance
Regulator) et les progrès effectués en matière de soins médicaux, la mucoviscidose reste une
maladie incurable et l’espérance de vie moyenne des personnes atteintes, bien qu’ayant été
fortement augmentée durant les dernières années, n’excède toujours pas à l’heure actuelle
l’âge de 46 ans.
Le dysfonctionnement de la protéine CFTR induit principalement un épaississement
du mucus au niveau des poumons qui ne peut plus être éliminé par l’organisme et qui va
contribuer à un environnement favorable au développement d’infections bactériennes. Pour
fluidifier le mucus, il est nécessaire de restaurer la sécrétion chlorure dépendante du CFTR,
et/ou d’activer une voie alternative de sécrétion chlorure à la membrane apicale des
épithéliums respiratoires.
Le travail présenté dans ce manuscrit s’inscrit dans une thématique pharmacologique
axée autour de la recherche de modulateurs de la protéine CFTR et d’une thérapie alternative
de sécrétion des ions chlorure. Cette approche a pour objectif d’approfondir nos
connaissances sur les canaux présents à la membrane apicale des épithéliums afin de
découvrir des agents pharmacologiques susceptibles d’être utilisés dans un traitement de la
mucoviscidose.
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