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En réponse à ces maladies, un traitement « miracle » : la thérapie génique Dans le cadre de la coagulopathie, la thérapie génique a pour rôle la réparation du gène déficient dans la coagulation du sang. La thérapie génique consiste à administrer des gènes dans la cellule avec un but thérapeutique. Ce traitement doit faire face à des maladies génétiques mais aussi à de nouvelles maladies ainsi qu’à des maladies cardiovasculaires. Dans le traitement de maladies cancéreuses, la thérapie tue les cellules cancéreuses et pour le traitement de maladie cancéreuse, elle fabrique de nouveaux vaisseaux sanguins, ce qui est véritablement révolutionnaire. Elle est destinée particulièrement aux maladies causées par des mutations sur un seul gène, ce qui facilite l’introduction du gène. 26
Quel est le déroulement de la thérapie génique ? Au départ, des cellules souches sont prélevées de la moelle osseuse du patient. Puis en laboratoire, des biologistes s’apprêtent à créer un vecteur, c’est-à-dire une enveloppe dans laquelle sera introduit le médicament. L’organisme est doté de nombreux transporteurs pour administrer les gènes dans les cellules que l’on appelle donc vecteurs. Ils sont dérivés de virus (corps pénétrant le plus facilement dans l’organisme) devenus inoffensifs après une manipulation qui leur a ôté le gène défaillant causant la multiplication du virus. Leur inoffensivité ne leur permet donc pas de se répliquer et d’infecter d’autres cellules. Dans le cas de la thérapie génique, les gènes retirés sont remplacés par le gène thérapeutique qui joue le rôle de médicaments et plus de virus. Après obtention de ce vecteur, est introduit le « gène médicament » aussi appelé « gène suicide ». Ce gène est presque identique à celui de départ puisqu’il s’agit d’une copie mais qui a été modifiée pour remplacer dans la séquence d’ADN le gène défectueux qui provoque la maladie. Avant d’être réintroduite dans le corps du patient, les cellules contenant le vecteur sont mises en culture jusqu’à ce que le vecteur s’intègre complètement à l’ADN des cellules souches initiales (non transformées) du patient, reformant sa double hélice caractéristique. C’est à ce moment-là que le vecteur a acquis toutes ses propriétés de gène dit « médicament ». Puis les cellules corrigées sont administrées dans l’organisme du patient et vont agir en prenant la place des séquences d’ADN mutées ayant entraîné la maladie et vont ainsi rendre le patient sain, puisque ces gènes présentant un défaut sont supprimés par le médicament. © Inserm, Généthon/S. Charrier & D. Stockolm Cellule hématopoïétique (relative à la formation de globule rouge) corrigée par transfert de gène. Correction en jaune. Qu’est-ce qu’un gène ? Un gène est une portion d’ADN. Il est porteur d’un caractère de l’information génétique qui fabrique une protéine. Cette protéine joue le rôle d’agent thérapeutique. Dans notre corps, nous avons 23000 gènes qui composent notre génome qui sont transmis par nos parents et que nous transmettrons à nos enfants : identité et caractérisation de l’individu, information génétique. S’il y a un manque ou un défaut d’un gène, une maladie voit le jour. 27
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