SANTE MAGAZINE

Quelles formes de rétrovirus pour la thérapie génique ?
Les rétrovirus utilisés à ce moment-là avaient la particularité d’intégrer le matériel génétique
uniquement à des endroits de l’ADN de la cellule où s’opère la division cellulaire. Ceci
présentait le risque majeur d’entraîner un dérèglement du processus de division de la mitose
et donc l’apparition d’un cancer comme ce fut le cas à l’Hôpital Necker Enfants-Malades de
Paris.
Une recherche qui ne se laisse pas abattre et continue coûte que coûte
d’avancer
Aujourd’hui des équipes médicales recherchent activement un traitement toujours plus sûr et
efficace. A l’heure actuelle, une classe particulière des rétrovirus est testée : les lentivirus.
Ce sont des virus dérivés du VIH et rendus inoffensifs. Ils sont, comme tous les rétrovirus,
composé d’ARN et ont la capacité d’accueillir les gènes médicaments. Il se transforme lui
aussi en ADN une fois inséré dans le génome de la cellule infectée. Le vecteur ou gènemédicament
corrige les cellules malades et leurs descendantes lors des mitoses. Cette
forme de rétrovirus est très utilisée pour réparer des cellules souches de la moelle osseuse.
Les essais, dans le cadre de la coagulopathie, s’oriente vers la bêta-thalassémie, autre
maladie liée à une anomalie de l’hémoglobine, tout comme la drépanocytose, mais il est trop
tôt pour que les chercheurs observent d’éventuels effets secondaires et en tirent des
conclusions. Les chercheurs restent donc toujours prudents car il leur est impossible de
contrôler les régions d’intégration des rétrovirus. Ce phénomène reste toujours aléatoire
mais la recherche pour contrer celui-ci continue.
Manipulation expérimentale dans le laboratoire de thérapie cellulaire et génique de l’hôpital Necker à Paris
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