SANTE MAGAZINE

Qu’est-ce qu’est, concrètement, le « gène suicide » ou « médicament » ?
Le gène suicide est un dérivé de deux gènes humains. Il est envoyé vers l’information
génétique et va s’accrocher à un gêne, entrainant sa suppression, sa mort et donc pouvant
éradiquer la mutation présente sur ce gène. Mais cette suppression est aléatoire et par
conséquent peut ne pas effacer le gène défaillant.
Ce gène suicide se présente sous la forme de vecteur et est appelé un rétrovirus car ses
gènes se présentent sous la forme d’ARN et, après avoir pénétré dans la cellule, ils se
transforment en ADN. Celui-ci a la capacité de s’insérer dans le génome de la cellule sans la
détruire.
Au final, quel est l’objectif de ce traitement contre les maladies de la
coagulopathie et de l’hémophilie par exemple ?
L’objectif est de remplacer le gène déficient qui empêche le foie d’effectuer la synthèse
normale des facteurs (molécules participant à une réaction biologique, ici la coagulation) de
coagulation : VIII pour l’hémophilie A et facteur IX pour les hémophilies B.
La thérapie génique est une discipline médicale récente : les premiers essais cliniques ont
eu lieu en 1990 sur des « bébés-bulles » souffrant d’une immunodéficience rare. Ce sont des
enfants qui présentent un déficit immunitaire qui les oblige à vivre dans une bulle aseptisée
en milieu hospitalier pour éviter toute infection. Avant la thérapie génique, le seul traitement
possible était la greffe de moelle osseuse, sous réserve de donneur compatible.
Alain Fischer, professeur à l’hôpital Necker et chef de recherche de la thérapie génique tenant un « bébé-bulle »
du même hôpital présentant un système immunitaire très fragile.
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