SANTE MAGAZINE

Cette immunodéficience provenait d’un défaut génétique des cellules de la moelle osseuse,
plus spécifiquement des globules blancs qui condamnait les nourrissons à une vie d’une
durée de quelques mois seulement hors de la bulle.
Les premiers essais ont donc eu lieu sur ces bébés et le but fut de prélever de la moelle
osseuse, corriger en laboratoire les cellules malades grâce à cette nouvelle technique :
la thérapie génique puis à réinjecter aux malades ces cellules rendues saines.
Aujourd’hui, le bilan s’avère être un retour à une vie normale pour 10 malades.
Néanmoins, 7 sont toujours suivis par l’hôpital Necker de Paris où ont eu lieu les
premiers essais il y a 11 ans.
Déroulement des essais de thérapie génique sur les « bébés-bulle » ci-dessus et ci-dessous.
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