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Université Victor Segalen Bordeaux 2Année 2005 Thèse n°1218THESEpour leDOCTORAT DE L’UNIVERSITE BORDEAUX 2Mention : Sciences Biologiques et MédicalesOption : Epidémiologie et Intervention en Santé PubliquePrésentée et soutenue publiquementle 20 octobre 2005par Céline Moty, épouse Monnereau Moiniernée le 04 mars 1975 à Paris XV èmeDe la mesure à la maîtrise de la variabilitédes pratiques médicales en France.Illustration avec le dépistage de l’infectionà cytomégalovirus chez la femme enceinte en France.Membres du juryMadame F. Taboulet, Professeur, Toulouse, FranceMadame I. Durand-Zaleski, Professeur, Paris, FranceMonsieur P. Mossé, Directeur de recherche, Aix-Marseille, FrancePrésidenteRapporteurRapporteurMonsieur R. Salamon, Professeur, Bordeaux, FranceMonsieur Y.-A. Flori, Professeur, Bordeaux, FranceDirecteur de thèse

Université Victor Segalen Bordeaux 2Année 2005 Thèse n°1218THESEpour leDOCTORAT DE L’UNIVERSITE BORDEAUX 2Mention : Sciences Biologiques et MédicalesOption : Epidémiologie et Intervention en Santé PubliquePrésentée et soutenue publiquementle 20 octobre 2005par Céline Moty, épouse Monnereau Moiniernée le 04 mars 1975 à Paris XV èmeDe la mesure à la maîtrise de la variabilitédes pratiques médicales en France.Illustration avec le dépistage de l’infectionà cytomégalovirus chez la femme enceinte en France.Membres du juryMadame F. Taboulet, Professeur, Toulouse, FranceMadame I. Durand-Zaleski, Professeur, Paris, FranceMonsieur P. Mossé, Directeur de recherche, Aix-Marseille, FrancePrésidenteRapporteurRapporteurMonsieur R. Salamon, Professeur, Bordeaux, FranceMonsieur Y.-A. Flori, Professeur, Bordeaux, FranceDirecteur de thèse

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…RemerciementsA Monsieur le Professeur FloriJe vous remercie d’avoir accepté de diriger ce travail de thèse. Je suis très heureuse d’avoirainsi pu bénéficier de votre vision des problèmes que posent la politique de santé etl’économie de la santé. Ceci m’a permis d’enrichir ma formation et je vous en suis trèsreconnaissante.A Monsieur le Professeur SalamonVous m’avez fait l’honneur de participer à ce jury. Je vous témoigne de ma profondereconnaissance pour la formation que vous m’avez permis d’acquérir au cours de mon internatet de mon assistanat au sein de l’Institut de Santé Publique que vous dirigez.Je vous remercie également de m’avoir donné la grande chance de travailler au sein d’équipescanadiennes, ce qui m’a permis d’acquérir de nouvelles compétences tant scientifiques quelinguistiques et m’a ouvert de nouveaux horizons.A Madame le Professeur Durand-ZaleskiJe vous remercie vivement de votre présence en qualité de rapporteur de cette thèse. Je voustémoigne de ma reconnaissance pour le temps précieux que vous avez bien voulu y consacrerainsi que pour l’enrichissement que vous apportez à ce travail par votre double formation etexpérience médicale et en politique économique et sociale.Je suis très heureuse d’avoir l’occasion de travailler à l’avenir avec vous dans le cadre duprojet de recherche européen visant à développer des méthodes communes aux différents payseuropéens pour assurer l’évaluation et le suivi des technologies émergentes.

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…A Monsieur le Directeur MosséJe suis vous remercie d’avoir accepté avec enthousiasme d’être rapporteur de cette thèse ainsique pour l’analyse critique que vous avez bien voulu réalisée. Je suis très honorée que vousayez bien voulu apporter à ce travail votre expertise dans le domaine de l’économie de lasanté, de la politique de santé et des politiques publiques en lien avec l’innovation.A Madame le Professeur TabouletJe suis très heureuse que vous ayez accepté de juger ce travail et vous témoigne de monadmiration pour votre intérêt inépuisable pour toute thématique de recherche. Votreconnaissance de l’évaluation dans le domaine du médicament et des problèmes juridiques etéconomiques liés à cette thématique contribue à la richesse des critiques de ce travail de thèse.

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De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…à Cyril, pour son soutien et sa générosité qui ont permisl’aboutissement de ce travail de thèse,à mes parents, pour leur amour et leur investissement qui m’ont permisde réaliser ces longues études,à mes beaux-parents, pour leur affection et leur confiance, et en particulier à mon beaupèrepour l’aide apportée par son intérêt en santé publique,à ma famille et à ma belle-famille,à mes amis et à mes collègues bordelais, parisiens et canadiens,à mes professeurs.Je tiens également à remercier tout particulièrement :Philippe Michel et l’équipe du CCECQA,ainsi que Rachid Salmi et Pascale Barberger-Gateau,dont les connaissances et l’expérienceont contribué à ma formation dans le domaine de l’évaluation,Adalsteinn Brown, pour son accueil dans son équipe à l’université deToronto et pour l’encadrement de mes travaux canadiens,Andreas Laupacis, pour son hospitalité au sein de l’Institute of ClinicalEvaluative Sciences (ICES) une année durant,Florence Saillour-Glénisson,pour sa contribution au démarrage de cette thèse,Sylvie Maurice-Tison et le bureau 15,pour leur soutien pendant la réalisation de ce travail de thèse et pour leur amitié,Valériane Leroy et Caroline Latapy, pour le travail réalisé ensemble sur lethème du dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte,Evelyne Mouillet et Coralie Thore, pour leur aide documentaire,Colette Perreve, pour sa relecture attentive.

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…SOMMAIREListe des abréviations ..........................................................................................17Introduction .........................................................................................................19I. . Partie 1 : L’évaluation de la variabilité des pratiques medicales : état des lieuxen France .............................................................................................................29I.1... Chapitre 1 : Les structures participant à l’évaluation des pratiques médicales en France.............................................................................................................................................. 31I.1.1. Les Instituts de recherche................................................................................. 31I.1.2. La Haute Autorité de santé............................................................................... 33I.1.3. L’Assurance Maladie ....................................................................................... 35I.1.4. Les producteurs de soins .................................................................................. 36— Les établissements de santé.............................................................................. 36— Les médecins libéraux...................................................................................... 38I.2.......... Chapitre 2 : Méthodologie de l’évaluation de la variabilité des pratiques médicales.............................................................................................................................................. 41I.2.1 Les différents types d’évaluation ..................................................................... 41— L’évaluation descriptive................................................................................... 41— L’évaluation normative .................................................................................... 57— La recherche évaluative.................................................................................... 61I.2.2. Les sources de données .................................................................................... 63— Les systèmes d’information disponibles .......................................................... 63— Les enquêtes spécifiques .................................................................................. 69I.2.3. L’analyse des données...................................................................................... 74— Analyse de données agrégées........................................................................... 74— Analyse de données individuelles .................................................................... 78I.2.4. La définition de seuils ...................................................................................... 79— Introduction ...................................................................................................... 79— Méthode............................................................................................................ 80— Résultats ........................................................................................................... 81— Discussion ........................................................................................................ 8213

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.3. Chapitre 3 : Causes et conséquences de la variabilité des pratiques........................... 85I.3.1. Les causes de la variabilité des pratiques......................................................... 85— Les caractéristiques du patient ......................................................................... 85— Les caractéristiques du médecin....................................................................... 86— Les caractéristiques de l’établissement ............................................................ 90— L’environnement .............................................................................................. 90I.3.2. Les conséquences de la variabilité des pratiques ............................................. 92— Les conséquences médicales ............................................................................ 92— Les conséquences humaines............................................................................. 93— Les conséquences en terme d’utilisation des ressources.................................. 93I.4. Chapitre 4 : Actions mises en place pour diminuer cette variabilité ........................... 95I.4.1. A destination des patients................................................................................. 96— Actions sur les connaissances des patients....................................................... 96— Autres actions................................................................................................... 96I.4.2. A destination des médecins .............................................................................. 97— Actions sur les connaissances des médecins .................................................... 97— Autres actions à destination des médecins ..................................................... 117I.4.3. A destination des établissements.................................................................... 119II...Partie 2 : Exemple de la variabilité des pratiques de depistage de l’infection àCytomégalovirus (CMV) chez la femme enceinte en France...........................127II.1. Chapitre 1 : La variabilité des pratiques de dépistage du CMV en France et sesdéterminants ....................................................................................................................... 129II.1.1. Méthode.......................................................................................................... 129II.1.2. Principaux résultats ........................................................................................ 130II.1.3. Discussion ...................................................................................................... 131II.2.Chapitre 2 : Les conséquences de la variabilité des pratiques concernant le dépistage duCMV chez la femme enceinte ............................................................................................ 135II.2.1. Conséquences chez la femme enceinte et sur la poursuite de la grossesse .... 135II.2.2. Conséquences économiques........................................................................... 13914

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.3. .....Chapitre 3 : Les actions possibles pour faire converger les pratiques de dépistage duCMV chez la femme enceinte en France ........................................................................... 141II.3.1. Critères à évaluer pour élaborer une recommandation pour la pratique cliniqueconcernant le dépistage de l’infection à CMV chez la femme enceinte ........................ 142II.3.2. Recherche des données disponibles ............................................................... 144— Les sources d’information.............................................................................. 144— La stratégie de recherche documentaire ......................................................... 145— Critères de sélection des articles .................................................................... 146— Consultation d’autres sources d’information ................................................. 148II.3.3. Résultats de la littérature concernant l’épidémiologie de l’infection à CMVpendant la grossesse ....................................................................................................... 150— Prévalence et incidence infections à CMV chez les femmes enceintes,incidence de la transmission materno-foetale ............................................................ 150— Prévalence de l’infection à CMV chez les nouveau-nés ................................ 150— Mortalité et morbidité postnatale ................................................................... 151— Facteurs de risque d’infection à CMV ........................................................... 151II.3.4. Conclusions de l’évaluation de l’intérêt du dépistage du CMV chez la femmeenceinte en France.......................................................................................................... 159II.3.5. La mise en œuvre de la recommandation et le suivi de l’application de larecommandation ............................................................................................................. 161Conclusion.........................................................................................................166Liste des publications et communications à des congrès, issues directement dutravail de thèse...................................................................................................174Références .........................................................................................................17615

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Annexes 189Annexe 1 : article « Risk adjustment of quality indicators in French long termcare facilities for elderly people. A preliminary study. »..................................194Annexe 2 : article « Setting patient satisfaction thresholds for EmergencyDepartment care : Patients differ from providers and administrators. »...........206Annexe 3 : article « Lecture critique d'une évaluation des pratiquesprofessionnelles. ».............................................................................................227Annexe 4 : article « Le dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte enfrance de 2000 à 2003 : une augmentation des prescriptions en l'absence derecommandation favorable. »............................................................................237Annexe 5 : article « Epidemiology of congenital infection with Cytomégalovirusin industrialized countries. A systematic review of the burden of the disease. »...........................................................................................................................265Annexe 6 : article « Recommandations de l'Anaes : Évaluation de l'intérêt dudépistage de l'infection à cytomégalovirus chez la femme enceinte en France. »...........................................................................................................................299Annexe 7 : dossier de presse sur le dépistage du cytomégalovirus et larecommandation Anaes. ....................................................................................307Table des tableaux.............................................................................................31916

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…LISTE DES ABREVIATIONSAFSSaPS : Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de SantéALD : Affection de Longue DuréeAMM : Autorisation de Mise sur le MarchéANAES : Agence Nationale d’Accréditation et d’Evaluation en SantéANDEM : Agence Nationale pour le Développement de l'Evaluation MédicaleAP-HP : Assistance Publique des Hôpitaux de ParisARH : Agence Régionale d’HospitalisationCANAM : Caisse Nationale d’Assurance MaladieCCAM : Classification Commune des Actes MédicauxCCECQA: Comité de Coordination de l’Evaluation Clinique et de la Qualité en AquitaineCEDIT : Comité d’Evaluation et de Diffusion des Innovations TechnologiquesCMV: CytomégalovirusCNAMTS : Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs SalariésCNRS : Centre National de la Recherche ScientifiqueCOMPAQH : COordination pour la Mesure de la Performance et l’Amélioration de la QualitéHospitalièreCPAM : Caisse Primaire d’assurance MaladieCREDES : Centre de Recherche, d'Etude et de Documentation en Economie de la SantéCREGAS : Centre de Recherche en Economie et Gestion Appliquées à la SantéDHOS : Direction de l’Hospitalisation et de l’Organisation des SoinsEHPAD : Etablissements Hébergeant des Personnes Agées DépendantesEPAS : Echantillon Permanent des Assurés SociauxEPP : Evaluation des Pratiques ProfessionnellesGIS : Groupe d’Intérêt ScientifiqueHAS : Haute Autorité de santéINSERM : Institut National de la Santé et de la Recherche MédicaleIRDES : Institut de Recherche et de Documentation en Economie de la SantéLPP : Liste des Produits et PrestationsMSA : Mutuelle Sociale AgricoleNABM : Nomenclature des Actes de Biologie MédicaleNICE : National Institute for Health and Clinical Excellence17

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…PMSI : Programme de Médicalisation du Système d’InformationPCS : Profession et Catégorie SocioprofessionnellePSL : Produits Sanguins LabilesPSF : Ponction de Sang FœtalRMO : Références Médicales OpposablesRPC : Recommandations de Pratique CliniqueURCAM : Union Régionale des Caisses d’Assurance MaladieURML : Unions Régionales de Médecins Libéraux18

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…INTRODUCTIONLa variabilité des pratiques médicales est décrite dès le XIX ème siècle comme le rapporteIezzoni [1]. Des différences de taux de mortalité néonatale entre hôpitaux ont en effet éténotées en 1863 en Grande-Bretagne. Cette variabilité pouvait notamment être expliquée parl’hétérogénéité des soins apportés aux femmes. C’est ensuite dans le début des années 1970que Wennberg et Gittelsohn [2] ont montré une grande variabilité des pratiques entre hôpitauxdans le Vermont : le taux d’hystérectomie y variait de 1 à 3 pour 1000 habitants, le taux deprostatectomie de 1 à 4 pour 1000 habitants… Cette variabilité des pratiques entre hôpitaux aensuite été largement documentée dans la deuxième moitié du XX ème Siècle [3] avec lesouhait d’étendre l’analyse aux pratiques en médecine ambulatoire [4-6].En France, c’est à partir du milieu des années 80 que l’évaluation des pratiques médicaless’est développée avec la création de l'Agence Nationale pour le Développement del'Evaluation Médicale (ANDEM) et le financement par l’Etat de projets de recherche dans cedomaine. Son importance a été affirmée par son inscription législative et réglementaire tantpour l’évaluation dans les établissements de santé (ordonnances du 24 avril 1996) que pour lamédecine libérale (loi du 13 août 2004, article L.4133-1-1 du code de la santé publique). Lanécessité de l’évaluation est également présentée dans le code de santé publique (Section 3 :Evaluation des pratiques professionnelles du code de santé publique, Articles D.1414-53 àD.1414-65). L’importance de l’évaluation est réaffirmée par la création de la Haute Autoritéde santé (HAS) en 2004 (loi du 13 août 2004 relative à l’assurance maladie). Cetteinstitutionnalisation de l’évaluation des pratiques en France fait suite à une accumulationd’observations et de résultats de recherche qui relèvent des variations de pratiques et desinégalités en France tant dans l’état de santé que dans les modes de prise en charge [7].** *19

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…L’évaluation des pratiques et de leur variabilité contribue à la vérification de l’atteinte desobjectifs du système de soins. Ces principaux objectifs, tels que définis par l’OMS [8], sontd’améliorer la santé de la population et des individus, de répondre aux attentes de lapopulation et d’assurer l’équité des soins et de la contribution financière. L’atteinte de cesobjectifs très généraux requiert du système de soins d’être efficace et efficient, de garantirl’accessibilité et la sécurité des soins, l’adéquation de l’offre à la demande, la continuité dessoins, le respect des délais, la prévention et la détection précoce. Ce sont là autant dedimensions de la performance des soins, décrites par la Joint Commission on Accreditation ofHealthcare Organizations (JCAHO) [9], qu’il convient de prendre en compte commeobjectifs intermédiaires. Or, du constat de la variabilité des pratiques est née l’idée, comme lenotait Kerleau [10], que « si les réponses apportées par les professionnels s’écartent les unesdes autres, sans justification médicale, c’est que certaines d’entre elles sont non appropriéeset, en tant que telles, contraires aux objectifs du système de soins ». En effet, quand elle n’estpas justifiée par l’hétérogénéité des patients, l’hétérogénéité des pratiques s’oppose àl’efficacité, à l’efficience (rapport entre le coût et les avantages pour la population concernée)et parfois à la sécurité même du système de soins. Sur un plan général, c’est aussi la questionde l’équité du système de soins qui est posée.Certes, une partie de l’hétérogénéité des pratiques est irréductible et il ne s’agit pas de la niernon plus de la contester ; l’on peut au contraire distinguer principalement deux causes de cetteirréductibilité. Il s’agit d’une part de la diversité des patients et des présentations cliniques desmaladies et, d’autre part, de l’insuffisance de données scientifiques consensuelles et parconséquent d’une absence de stratégie unique de prise en charge face à un cas clinique donné.En ce sens, l’exercice médical demeure, pour une part, du domaine de l’art. Un article publiédans le cadre de cette thèse souligne l’importance de prendre en considération lescaractéristiques des patients pour élaborer des indicateurs de qualité des soins et comparer desétablissements. Cet article est présenté au chapitre 2 de la première partie de cette thèse.20

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Cependant, pour de nombreuses pathologies, la communauté scientifique a élaboré desrecommandations définissant les pratiques optimales en se fondant sur les dernières donnéesdisponibles de la science. La prise en compte de ces recommandations par les médecinsdevrait se traduire par une diminution de la variabilité des pratiques pour la pathologieconcernée. La « médecine fondée sur les preuves » (Evidence Based Medicine), c’est-à-direfondée sur une démarche épistémologique soucieuse de dégager les lois impersonnelles duvivant vérifiées par des expériences scientifiques, constitue ici une avancée majeure. Elleillustre en grande part les bénéfices que l’on peut retirer d’une maîtrise intelligente de lavariabilité des pratiques médicales, notamment en termes d’efficacité et de sécurité. En seconfrontant aux singularités locales que génère l’expérience plus ou moins empirique de telou tel praticien, elle valide objectivement les meilleures pratiques, les diffuse et écarte lesmoins bonnes. La médecine fondée sur les preuves universalise la « bonne pratiquemédicale », elle en diminue les aléas locaux et contribue à une optimisation de la pratiquegénérale. C’est à ce double titre, universelle et méliorative, qu’elle devrait devenir premièredans la prise de décision médicale. Tonglet [11] souligne que, malgré la méfiance de certainsprofessionnels, « la médecine fondée sur les preuves » propose des concepts et une méthodesusceptibles de contribuer effectivement à l’amélioration du processus de prise de décision enmédecine, à l’exercice d’une responsabilité professionnelle soucieuse de la défense des droitsde la personne, et à la mise en œuvre d’une politique de santé régulée en vue du maintien d’unjuste équilibre entre les aspirations individuelles et les projets de la société. Ainsi, Tongletsitue les recommandations pour la pratique clinique fondées sur les données de la science aucœur de l’amélioration de l’équité et de la qualité (dont dépendent l’efficacité et la sécurité)du système de santé.Concernant plus particulièrement l’efficience du système de soins, l’évaluation des pratiqueset la maîtrise de leur variabilité s’inscrit également dans une nécessaire régulation desdépenses de santé. Elle répond particulièrement à l’un des neuf principes de santé publiqueretenus par la loi quinquennale 2004-806 du 9 août 2004 relative à la politique de santépublique : le principe d’efficacité économique (donc d’efficience, selon la terminologie duJCAHO).En effet, l’augmentation des dépenses de santé (dépenses hospitalières, soins ambulatoires,biens médicaux, transport des malades, autres dépenses…) est plus rapide que celle du revenu21

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…national. Ces dépenses représentent le deuxième poste des dépenses sociales en 2003, soitprès de 125 milliards d’Euros [12]. La pérennité du système de sécurité sociale françaisappelle avec force une régulation des dépenses. Cette régulation doit permettre de rationaliserl’offre de soins sans que la demande soit rationnée. Les instruments de régulation dontdispose l’Etat concernent des activités de soins et sont de nature à la fois quantitative, axéssoit sur l’offre soit sur la demande (planification sanitaire mise en place par la loi du 31décembre 1970, complétée par le programme de médicalisation du système d’informationhospitalier institué en 1984 et la réforme hospitalière du 31 juillet 1991) et qualitative(évaluation et accréditation confiée à l’Agence Nationale d’Accréditation et d’Evaluation enSanté [ANAES], établie par l’ordonnance du 24 avril 1996, puis à la Haute Autorité de santé[HAS] établie par la loi du 13 août 2004). Une des modalités de la régulation des dépensesrepose sur la diminution de la variabilité des pratiques en faveur de celle recommandée, cellecis’appuyant sur des données scientifiques concernant son efficacité et sa sécurité.On conçoit aisément que cette modalité de régulation n’est pas sans limite, elle présuppose,pour être optimale, que la pratique recommandée soit plus économique que les autrespratiques. A défaut, le bénéfice escompté est soit de l’ordre de la mutualisation des moyens(inhérent à la généralisation d’une pratique uniforme), soit, par analogie avec la théorie desgraphes, de l’ordre du « plus court chemin » économique (les pratiques inutiles maiscoûteuses étant écartées d’office).Enfin, les enjeux éthiques propres à toute activité de Santé Publique resurgissent avec uneacuité particulière sous l’angle de la maîtrise des dépenses. Le caractère fini du budget allouépar le Parlement au système de santé oblige à mettre en adéquation la qualité et la quantité dessoins apportés à un patient et le coût de ceux-ci, et par là-même à porter un jugement devaleur sur le mal-être ou le mieux-être des personnes (l’indéfinissable « qualité de vie »),quand ce n’est pas sur la personne elle-même. La maîtrise de la variabilité des pratiquesmédicales intègre une dimension normative qui, pour ne pas être moralisatrice, n’en est pasmoins éthique. C’est là une difficulté supplémentaire dans ce travail de normalisation qui nepeut qu’élargir le cercle des personnes susceptibles d’y porter un intérêt.** *22

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…L’évaluation des pratiques et de leur variabilité conduit à prendre des décisions qui peuventne pas satisfaire tous les intervenants du système de soins. C’est la raison pour laquelle cesderniers s’intéressent à l’évaluation des pratiques afin de pouvoir également participer à laprise de décision. Ces intervenants comprennent, comme indiqué au chapitre 1 de la premièrepartie de la thèse, les décideurs et les financeurs (la Direction de l’Hospitalisation et del’Organisation des Soins, les Agences Régionales d’Hospitalisation, les Caisses d’AssuranceMaladie,…), les professionnels de terrain (les Unions Régionales de médecins libéraux,l’Assistance Publique des Hôpitaux de Paris…) et les scientifiques (le Comité deCoordination de l’Evaluation Clinique et de la Qualité en Aquitaine, l’Institut National de laSanté et de la Recherche Médicale, la Haute Autorité de santé…). Ces intervenants utilisentdes méthodes d’évaluation pour la plupart identiques mais faisant intervenir des critères dejugement différents conduisant à des actions variées selon les objectifs de l’évaluation.Les méthodes utilisées par ces différents intervenants, leurs forces et leurs limites serontprésentées dans le chapitre 2 de la première partie, de même que certains de nos travaux derecherche portant sur la méthodologie de l’évaluation. En effet, l’évaluation pose desproblèmes méthodologiques comme l’élaboration d’indicateurs permettant la comparaisond’établissements entre eux et la définition d’un seuil au-delà duquel les pratiques médicalesdoivent être jugées comme s’écartant par trop des bonnes pratiques. Les choixméthodologiques effectués varient en fonction des objectifs de l’évaluation et portent àconséquence sur les décisions et les actions correctrices mises en œuvre. Un article soumisdans le cadre de cette thèse illustre la difficulté de choisir des seuils et l’importance de laméthode utilisée pour effectuer ce choix. Cet article conclut le deuxième chapitre de lapremière partie de cette thèse.Les objectifs de l’évaluation diffèrent selon les promoteurs de l’évaluation : les décideurs etfinanceurs évaluent les pratiques dans le but premier de réguler les dépenses de soins tandisque les professionnels de santé cherchent à identifier des axes d’amélioration favorables audéveloppement de leur exercice plutôt qu’à sa limitation. Enfin, les scientifiques peuventavoir des objectifs différents, que ce soit le développement de nouvelles méthodesd’évaluation des pratiques (Instituts de recherche en général) ou l’élaboration d’une norme(HAS). Les objectifs des scientifiques peuvent être influencés par les organismes quifinancent leur recherche, d’où l’importance de la HAS comme structure scientifiqueindépendante.23

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Malgré l’existence de l’évaluation des pratiques en France depuis une vingtaine d’années, lavariabilité des pratiques reste un problème non résolu en France en 2005. Sont analysées auchapitre 3 de la première partie de la thèse les causes et les conséquences de cette variabilitéainsi que, au chapitre 4, les actions mises en place pour la réduire, à défaut de la maîtrisercomplètement. Parmi celles-ci, l’audit clinique est un bon exemple de ce qui peut contribuer àfaire converger les pratiques à condition d’en respecter les différents points méthodologiques.C’est ce que rappelle un article publié dans le cadre de cette thèse et présenté au chapitre 4 dela première partie.En conclusion de cette première partie, nous mettons l’accent sur l’insuffisance d’exploitationdes différentes actions possibles pour maîtriser la variabilité des pratiques médicales. Cettesituation peut-être expliquée par un manque d’outils, un manque de cohérence entre les étudeset les différents intervenants dans l’évaluation, mais également un manque de volontépolitique. Le risque est donc grand que, à l’opposé des objectifs fixés par la politique de santéen France évoqués plus haut, une évaluation des pratiques qui ne serait pas suivie d’effets soitfinalement coûteuse et inutile. Il est certes plus facile de s’informer que de décider…** *Nous avons choisi d’illustrer cette première partie, théorique, par une seconde partie, pratique,traitant du dépistage de l’infection à cytomégalovirus chez la femme enceinte en France. Lesraisons de ce choix sont multiples.Premièrement, le dépistage pose en 2005 des problèmes éthiques. En effet, il permet dedétecter précocement de plus en plus de maladies sans pour autant proposer pour chacuned’entre elles une prise en charge permettant de freiner l’évolution de celle-ci. C’est le cas parexemple du dépistage du cancer de la prostate qui permet la détection précoce de la maladiemais dont les conséquences en terme de prise en charge thérapeutique se limitent àl’information du patient et au suivi de celui-ci jusqu’à ce que la taille de la tumeur soitsuffisante pour être l’objet d’une intervention [13]. Ces annonces précoces de l’existenced’une maladie sans proposition de traitement immédiat ont des conséquences non24

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…négligeables sur le patient et son entourage (anxiété en particulier) pouvant retentir sur leurvie familiale, professionnelle et sociale et, par effet psychosomatique, sur leur santé même.D’un point de vue économique, un sur-dépistage s’apparente à un type de sur-qualité, à la foisinutile et cause d’un surcoût. Ce surcoût est triple, d’abord pour le système de soins quiorganise le dépistage, ensuite pour la société avec qui le patient et son entourage entretiennentdes relations étroites, et, enfin, de nouveau pour le système de soin qui prend en charge lesconséquences psychiques d’un diagnostic défavorable (prise d’anxiolytiques,d’antidépresseurs…) voire les accidents liés au dépistage (comme à tout acte médical).Dans le cas d’une infection survenant pendant la grossesse, les conséquences du dépistagesont d’autant plus importantes qu’elles concernent deux sujets, la mère et l’enfant à naître,entraînant des prises de décision graves concernant la poursuite ou non de la grossesse, et cecidans des situations d’incertitude médicale. L’enjeu éthique est ici important tandis que lascience ne peut aujourd’hui apporter de réponse fiable.Ceci met particulièrement en exergue la difficulté de l’exercice quand il s’agit de maîtriser lavariabilité des pratiques, c’est-à-dire, le plus souvent, d’en choisir une et de l’imposer ; maisaussi, et surtout, la nécessité d’une telle maîtrise quand la justification d’une pluralitépersistante des pratiques est éthiquement et socialement irrecevable.Deuxièmement, le dépistage en tant qu’activité de prévention des médecins appartient à l’undes objectifs prioritaires de la politique de santé telle que définie par la loi 2004-806 du 9 août2004 relative à la politique de santé publique.Troisièmement, le dépistage de l’infection à cytomégalovirus (CMV) chez les femmesenceintes était une question controversée en France au début de notre travail et requéraitl’évaluation de son intérêt.Enfin, ce sujet nous permettait de travailler en amont du processus d’élaboration d’unerecommandation, nous donnant ainsi la possibilité d’étudier les pratiques avant l’élaborationde la recommandation, puis de concevoir une méthode du suivi de la recommandation dès laphase d’élaboration permettant le pilotage des recommandations.25

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Nous présentons dans cette seconde partie plusieurs de nos travaux sur cette thématique, quece soit la mise en évidence de la variabilité des pratiques en France, l’évaluation de l’intérêtdu dépistage avec notamment l’évaluation de l’ampleur du problème d’un point de vueépidémiologique et enfin l’élaboration d’une recommandation et la proposition d’actions pourcontrôler son appropriation par les médecins.** *Cette thèse sur travaux s’articule autour de deux grands axes de recherche : 1) identifier desméthodes permettant d’améliorer la mesure de la variabilité des pratiques et 2) étudier lavariabilité des pratiques du dépistage de l’infection à CMV chez la femme enceinte en France.A ces deux axes s’ajoutent une réflexion sur les raisons pour lesquelles la France n’est pasencore passée de la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en dépitd’une volonté affichée depuis vingt ans.A cet effet, dans la première partie de la thèse, nous dressons l’état des lieux de l’évaluationdes pratiques médicales et de leur variabilité en France. Pour cela, nous présentons le cadreinstitutionnel de l’évaluation, les aspects méthodologiques de l’évaluation, les causes etconséquences de la variabilité des pratiques et, enfin, les actions mises en œuvre pourdiminuer cette variabilité.Dans la seconde partie, nous illustrons notre propos en présentant la problématique dudépistage de l’infection à cytomégalovirus chez la femme enceinte. Nous montrons toutd’abord qu’il existe une variabilité importante des pratiques dans ce domaine avec desconséquences non négligeables pour la femme enceinte et la poursuite de la grossesse. Nousprésentons ensuite les différentes étapes accomplies pour évaluer l’intérêt de ce dépistage etfaire converger les pratiques médicales.** *26

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…PARTIE 1L’évaluation de la variabilité des pratiquesmédicales : état des lieux en France27

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…28

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I PARTIE 1 : L’EVALUATION DE LA VARIABILITE DES PRATIQUESMEDICALES : ETAT DES LIEUX EN FRANCECette première partie s’articule comme suit. Nous présentons dans le premier chapitre le cadreinstitutionnel de l’évaluation. En effet, il nous semble important d’identifier les différentsintervenants dans l’évaluation, leurs objectifs et leur participation ou leur impact sur la prisede décision.Dans le deuxième chapitre, nous analysons les aspects méthodologiques de l’évaluation. Nousmontrons les forces et les faiblesses de l’évaluation telle qu’elle a été réalisée jusqu’à ce jouret nous proposons des axes d’amélioration. En particulier, nous présentons plusieurs de nostravaux portant sur les aspects méthodologiques de l’évaluation.Un premier article a pour objectif de montrer l’importance de la prise en compte descaractéristiques des résidents d’un établissement lors de la mesure d’indicateurs de qualité dessoins pour pouvoir ensuite comparer les pratiques et les résultats de plusieurs établissements.La problématique de définition d’un seuil est abordée dans un deuxième article. Il s’agit enl’espèce de définir un seuil permettant de différencier un établissement excellent pour unindicateur donné (résultat de l’indicateur situé au-dessus du seuil supérieur lorsqu’il s’agitd’un indicateur positif, l’inverse sinon), d’un établissement satisfaisant (résultat situé entre lesseuils supérieurs et inférieurs) et d’un établissement insatisfaisant (résultat situé en dessous duseuil inférieur, lorsqu’il s’agit d’un indicateur positif, l’inverse sinon). Nous avons pour celatesté plusieurs méthodes (focus groupe, méthode Delphi, enquête par questionnaire) etinterrogé différents acteurs du système de soins (les responsables des services étudiés, lesprofessionnels de santé et les patients).Le troisième chapitre s’intéresse aux causes et conséquences de la variabilité des pratiques. Ils’agit d’analyser les raisons de la persistance de l’hétérogénéité des pratiques en dépit de samise en évidence depuis une vingtaine d'années en France.Enfin, dans le quatrième chapitre, sont nous présentons les actions mises en œuvre pourréduire cette variabilité et celles qui ne sont pas encore exploitées. Nous faisons notammentréférence à notre troisième article qui détaille les différentes étapes de l’audit clinique. L’auditclinique, tout en étant une méthode d’évaluation des pratiques professionnelles, contribue à29

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…l’appropriation des recommandations par les professionnels et favorise la convergence despratiques vers la pratique recommandée. L’accent est mis notamment sur les pré requis àrespecter pour tirer pleinement profit de cette méthode.30

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.1 Chapitre 1 : Les structures participant à l’évaluation des pratiques médicales enFranceLes structures participant à l’évaluation des pratiques médicales en France sont diverses : lesInstituts de recherche, la HAS, l’Assurance Maladie et les producteurs de soins. Les objectifsà court terme des évaluations sont aussi variés et dépendent en partie des structures lesréalisant : ces objectifs peuvent être la recherche, l’amélioration de la qualité des pratiquesmédicales à court, moyen, voire long terme, le contrôle et la planification comme nous ledéveloppons ci-dessous. Les méthodes utilisées par ces différentes structures sont détailléesdans le chapitre 2.I.1.1Les Instituts de rechercheLes Instituts de recherche font partie des structures menant des études d’évaluation despratiques, notamment les unités de l’Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale(INSERM), du Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS) et l’Institut deRecherche et de Documentation en Economie de la Santé (IRDES) anciennement nomméCREDES (Centre de Recherche, d'Etude et de Documentation en Economie de la Santé).Une unité mixte INSERM-CNRS (le Centre de Recherche en Economie et GestionAppliquées à la Santé : CREGAS) est actuellement maître d’œuvre, en collaboration avec leComité de Coordination de l’Evaluation Clinique et de la Qualité en Aquitaine (CCECQA)pour le projet COMPAQH (COordination pour la Mesure de la Performance et l’Améliorationde la Qualité Hospitalière) [14]. La maîtrise d’ouvrage est assurée par la Direction del’Hospitalisation et de l’Organisation des Soins et la Haute Autorité de santé. Ce travail est leprolongement d’un premier travail mené par la Fédération Hospitalière Privée et le Centre deRecherche en Economie et Gestion Appliquées à la Santé (CREGAS) [15]. Trente sixétablissements participent à ce projet (mars 2003-décembre 2005). Ce projet a pour objectifde proposer une série d’indicateurs de la qualité hospitalière permettant la comparaison desétablissements de santé au niveau national en ce qui concerne l’atteinte de huit objectifsdéfinis comme prioritaires : la lutte contre la douleur ; la continuité de la prise en charge despatients ; la lutte contre les troubles nutritionnels ; la lutte contre les infections nosocomiales ;la lutte contre le risque iatrogène ; la satisfaction du patient ; le respect des bonnes pratiquescliniques ; la motivation, la responsabilisation et l’évaluation des compétences des31

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…professionnels au contact du patient et la garantie de l’accessibilité [14]. Ce projet s’inscritdans une démarche d’amélioration de la qualité des soins mais également de planification. Lesindicateurs ainsi développés serviront d’outil pour identifier les meilleurs établissements, ainsique les pratiques qui leur permettent d’atteindre ces objectifs. Ils permettront égalementd’identifier les établissements qui ont le plus de difficultés et la mise en œuvre d’actionscorrectrices.L’IRDES développe actuellement un axe de recherche portant sur la variabilité des pratiquesmédicales en médecine générale et l’identification des déterminants de cette variabilité [16,17].Les études réalisées portent sur la prise en charge de l’hyperlipidémie [16] et la prescriptiond’antibiotiques dans le cas de la rhinopharyngite aiguë [17]. Une étude en cours porte sur laprescription pour les patients diabétiques (diabète de type 2) [18]. Cette étude est réalisée dansle cadre d’un travail de thèse dirigé par un chercheur du CREGAS.L’étude concernant la prise en charge de l’hyperlipidémie [16] a été financée par la Directionde la Sécurité Sociale au Ministère de l’Emploi et de la Solidarité. Elle n’a pas permis dejuger de l’opportunité du traitement (données médicales non disponibles), ce qui limitaitl’interprétation de la variabilité observée. En effet, une partie de la variabilité pouvait êtreexpliquée par l’état de santé du patient (les résultats de son bilan lipidique et son niveau derisque coronarien global).Pour sa part, l’étude portant sur la prise en charge la rhinopharyngite aiguë [17] montrait que,malgré les recommandations de l’Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits deSanté (AFSSaPS) contre la prescription d’antibiotiques chez des patients consultants pourrhinopharyngite, 50,8 % des consultations pour rhinopharyngite avaient quand même donnélieu à la prescription d’antibiotiques. Vingt-trois pour cents de l’hétérogénéité des pratiquesétaient imputables à une variabilité inter-médecin, c’est-à-dire à des différences de pratiquesselon le médecin consulté et non à des différences de présentations cliniques.L’apport des études de la variabilité des pratiques menées par l’IRDES est de proposer etd’exploiter une méthode particulière d’analyse des données que nous détaillerons plus loin :l’analyse multi niveaux à partir des données individuelles des patients. Ceci permet uneanalyse fine des informations avec l’identification des déterminants de la variabilité despratiques liés au médecin d’une part, au patient d’autre part, voire à l’environnement et àd’autres facteurs.32

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Ainsi, les études menées par les Instituts de recherche portent à la fois sur l’élaborationd’outils pour mesurer et comparer les pratiques médicales mais aussi sur l’identification dedéterminants permettant d’interpréter et d’expliquer la variabilité observée. Leur objectif n’estpas d’influencer directement la décision mais d’améliorer les méthodes d’évaluation utilisées.Leur neutralité peut cependant être mise en cause en fonction de l’origine du financement dela recherche.I.1.2La Haute Autorité de santéLa Haute Autorité de santé (HAS), organisme public indépendant à caractère scientifique, aété créée dans le cadre de la loi du 13 août 2004 relative à l’Assurance Maladie (loi n°2004-810 du 13 août 2004). Elle est installée depuis janvier 2005 (Décret n° 2004-1139 du 26octobre 2004). La HAS est notamment chargée d’évaluer l’utilité médicale de l’ensemble desactes, prestations et produits de santé pris en charge par l’Assurance Maladie et depromouvoir les bonnes pratiques médicales. Elle étend ainsi les missions de l’ANAES (crééeen 1996 [Ordonnance du 24 avril 1996, Décret n° 97-311 du 7 avril 1997] pour succéder àl'Agence Nationale pour le Développement de l'Evaluation Médicale [ANDEM] créée en1989), de la Commission de la transparence et de la Commission d'évaluation des produits etprestations de l’Agence Française de Sécurité SAnitaire des Produits de Santé (AFSSaPS).Le volet évaluation de la HAS comprend plusieurs activités que ce soit l’évaluation desmédicaments, des dispositifs et des produits de santé en vue de leur inscription à la Liste desProduits et Prestations (LPP) ; l’évaluation des technologies et des actes médicaux en vue deleur inscription à la Classification Commune des Actes Médicaux (CCAM) ; l’évaluation desactes de biologie en vue de leur inscription à la Nomenclature des Actes de Biologie Médicale(NABM) ; l’élaboration de recommandations professionnelles pour la prise en charge depathologies chroniques, la prévention, le dépistage (ces recommandations sont ensuiteutilisées comme références dans le cadre d’études d’évaluations) ainsi que l’évaluation despratiques dans le cadre de l’amélioration des pratiques avec principalement l’Evaluation desPratiques Professionnelles (EPP).Ces activités sont menées par sept services au sein de trois directions :33

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- la direction des bonnes pratiques et prise en charge, qui comprend le service d’évaluationmédico-économique et de santé publique, le service des recommandationsprofessionnelles et le service des affections de longue durée et accords conventionnels ;- la direction de l’évaluation des actes et produits de santé qui comprend notamment leservice d’évaluation des médicaments, le service d’évaluation des dispositifs et le serviced’évaluation des actes professionnels ;- la direction accréditation et évaluation des pratiques qui comprend notamment le serviced’évaluation des pratiques professionnelles.Dans le cadre de sa mission d’évaluation des pratiques médicales, l’ANAES (structureantérieure à la HAS jusqu’en janvier 2005) a essentiellement réalisé un travail théorique enélaborant des recommandations professionnelles sans proposer des modalités de contrôle deleur appropriation sur le terrain. Récemment, elle a cependant développé deux axes derecherche : l’un concerne l’appropriation et la mise en œuvre des recommandations par lesprofessionnels (ce thème était l’un des trois thèmes proposés lors des appels à projets derecherche en 2003 et 2004 par l’ANAES) ; l’autre concerne l’élaboration de référentielssynthétiques et d’indicateurs à partir des recommandations afin de pouvoir évaluer etcontrôler les pratiques de façon opérationnelle (« projet base d’indicateurs »). Ceci devraitcontribuer à une meilleure appropriation des recommandations par les médecins et lespatients. Dans certains cas, ces actions pourraient conduire à une révision du texte desrecommandations afin de les rendre plus opérationnelles.La place de la HAS au sein des structures participant à l’évaluation des pratiques devraits’étendre dans les années à venir avec le développement de nouveaux axes stratégiques. Enparticulier, l’inscription de la HAS dans une perspective internationale (comme annoncéedans le rapport d’activité de la HAS 2005, consultable sur le site) devrait renforcer et enrichirles compétences de la HAS et lui procurer une meilleure crédibilité et visibilité sur le plannational et international. Cette évolution pourrait conduire la HAS à devenir une structureayant la même crédibilité que le NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence).De plus, le caractère scientifique et indépendant de la HAS la situe en première ligne desinstances apportant une aide à la décision tant politique (intéressant les décideurs et lesfinanceurs) que médicale (intéressant les professionnels de santé et les patients). Le caractèrescientifique de la HAS et son positionnement international pourraient être renforcés par ledéveloppement de partenariat entre la HAS et les universités et instituts de recherche.34

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.1.3L’Assurance MaladieL’Assurance Maladie et plus particulièrement les trois principaux régimes (la CaisseNationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés (CNAMTS), la Mutuelle SocialeAgricole (MSA) et la Caisse Nationale d’Assurance Maladie (CANAM)) réalisent égalementdes études d’évaluation des pratiques médicales dont les résultats sont publiés dans « les faitsmarquants » [19, 20][194][21, 22].Ces évaluations ont porté jusqu’en 2005 sur les différents domaines de la santé publique, quece soit la prévention (santé bucco-dentaire), le dépistage (diabète de type 2, cancercolorectal…), le diagnostic (prescriptions d’examens biologiques, radiologiques…), letraitement médical (interactions et iatrogénie médicamenteuses, chimiothérapieanticancéreuse, traitement par hormone de croissance…) et chirurgical (prothèse de hanche,chirurgie de l’obésité…) et l’organisation des soins (chirurgie ambulatoire, offre de soins enpsychiatrie…). Ces évaluations étaient réalisées au niveau national, régional ou local avecl’intervention du service médical de l’Assurance Maladie le plus souvent. Nous présenteronsles méthodes d’évaluation et des exemples dans le chapitre 2.L’objectif des évaluations réalisées par l’Assurance Maladie est principalement de contrôler labonne utilisation de ses services (remboursements en particulier) par les professionnels desanté et les patients. Ainsi, les études réalisées par l’Assurance Maladie évaluent la qualité despratiques dans le but de contrôler les dépenses de santé et d’inciter à l’amélioration despratiques. La mise en œuvre de sanctions est également un objectif possible de l’évaluationréalisée par l’Assurance Maladie mais elle a une part faible dans les études réalisées commenous le verrons dans le chapitre 4 portant sur les actions mises en place pour diminuer lavariabilité des pratiques.35

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.1.4Les producteurs de soins— Les établissements de santéLes établissements de santé réalisent également des évaluations multicentriques des pratiquesmédicales en France.L’Assistance Publique des Hôpitaux de Paris (AP-HP) [23], comprenant 39 hôpitaux ougroupes d’hôpitaux publics, a ainsi réalisé des évaluations dans le domaine de la prévention(prophylaxie de la thrombose veineuse en chirurgie), du diagnostic (prescriptions d’examensradiologiques de la cheville en service d’urgences) et de la thérapeutique (prise en charge dela douleur en service de chirurgie, prescription d’antibiotiques…).Ces études sont réalisées à des fins opérationnelles, afin d’améliorer la qualité des pratiquesmédicales au sein de l’AP-HP, mais également à des fins de recherche afin d’évaluer lesméthodes de mise en œuvre des recommandations et l’impact des recommandations.Ainsi, dans l’étude portant sur la prescription des radiographies de cheville [24], l’objectif del’étude était premièrement d’évaluer l’impact des règles d’Ottawa sur ces prescriptions etdeuxièmement d’évaluer l’utilisation des posters seuls comme rappel de la recommandationaprès la période d’intervention. Deux groupes furent constitués pour l’étude : un groupetémoin, sans intervention, et un groupe avec intervention. Cette dernière comprenait uneréunion d’information (présentation de l’étude) et de formation des professionnels aux règlesd’Ottawa, l’affichage de posters, la remise de plaquettes aide-mémoire et l’utilisation defiches d’examen de la cheville. L’étude avant-après montrait une diminution significative desprescriptions de radiographies de cheville pendant et après l’intervention dans le groupe avecintervention ainsi que l’effet bénéfique des posters seuls pour maintenir l’effet del’intervention à court terme. Cette étude a ainsi permis d’une part d’améliorer la prise encharge des patients et d’autre part de tester un mode de rappel de la recommandationpréconisée.L’AP-HP présente l’originalité de s’être dotée d’une structure d’évaluation propre, le Comitéd’Evaluation et de Diffusion des Innovations Technologiques (CEDIT), dédié à l'évaluationdes dispositifs médicaux et à la diffusion des innovations technologiques. Le CEDIT s’estdéjà positionné au niveau international : il constitue en 2005 la seule structure d’évaluationfrançaise membre de Euroscan (réseau européen d’évaluation des technologies émergentes) et36

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…constitue avec la Haute Autorité de santé, les deux structures d’évaluation françaises membresdu réseau INAHTA (International Network of Agencies for Health Technology Assessment)qui est un réseau international d’évaluation des technologies en santé.Le Comité de Coordination de l’Evaluation Clinique et de la Qualité en Aquitaine 1(CCECQA), créé en 1996, regroupant plus de 50 établissements publics et privés [25, 26],élabore et coordonne des études multicentriques d’évaluation des pratiques médicales au seindes établissements adhérents.Les études portent sur différents domaines : l’organisation (le dossier patient [27], latraçabilité des produits sanguins labiles [28]), la prévention (le bilan préopératoire [29]) ; lediagnostic (la prescription du bilan thyroïdien [30], la prescription du bilan myocardique), letraitement (la prise en charge des Schizophrènes [31]).Ces études sont réalisées à des fins opérationnelles pour améliorer les pratiques au sein desétablissements adhérents mais également à des fins de recherche. Ainsi, le projet portant surl’optimisation des prescriptions du bilan thyroïdien comprenait d’une part l’élaboration de larecommandation [32], la diffusion de cette recommandation, la mesure de l’impact de cetterecommandation avec la réalisation d’une étude avant-après intervention avec groupe decomparaison et d’autre part, l’identification de la meilleure méthode de diffusion de larecommandation (comparaison de l’utilisation de la plaquette aide-mémoire, de la fiche deprescription et du document présentant la recommandation, seuls ou en association) [30].Cette étude a ainsi amélioré la connaissance des professionnels de santé et l’appropriation desbonnes pratiques de prescription du bilan thyroïdien (objectif d’amélioration des pratiques).De plus, elle a permis d’identifier le support d’information ayant le plus d’impact sur lespratiques (objectif de recherche).Ces deux structures, l’AP-HP et le CCECQA, présentent l’avantage de pouvoir mobiliser ungrand nombre d’hôpitaux dans le cadre d’études d’évaluation des pratiques utilisant uneméthode commune. Leurs objectifs sont d’une part la recherche avec l’évaluation detechnologies innovantes avant leur diffusion dans l’ensemble des établissements (action duCEDIT principalement), d’autre part l’amélioration des pratiques avec la réalisation d’auditdes pratiques et la proposition d’outils de mesure à un ensemble d’établissements, permettant1www.ccecqa.asso.fr37

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…dans un second temps aux établissements de se positionner par rapport aux autresétablissements participants.— Les médecins libérauxLes Unions Régionales de médecins libéraux (URML) créées par la loi du 4 janvier 1993regroupent les médecins libéraux ayant une activité conventionnée dans une même région. Ilen existe 27 en 2005 en comptant les départements d’Outre Mer. Les URML mènent desétudes d’évaluations dans le domaine des soins ambulatoires ou dans les établissements desanté privés. Citons pour les premiers, par exemple, l’évaluation de la surveillance des frottiscervicaux-vaginaux par le médecin généraliste, étude réalisée par l’URML de Bretagne [33]et, pour les seconds, l’évaluation des prescriptions d’examens pré-anesthésiques, étuderéalisée par l’URML d’Aquitaine [34].Depuis 2003 (avec une expérimentation dans 4 régions en 2002), en collaboration avecl’ANAES [35] et maintenant la HAS, les URML proposent aux médecins libéraux uneévaluation des pratiques professionnelles (EPP) individuelles. Celle-ci consiste en une autoévaluationsuivie d’une visite par un médecin habilité (« évaluation individuelle ») ou d’unemise en commun en groupe (« évaluation collective »). Les référentiels sont extraits desrecommandations élaborées par l’ANAES (et la HAS) et listent une série de critères à vérifierpar le médecin libéral dans un échantillon de dossiers de patients. Au 22 octobre 2004, 752médecins se sont engagés dans une EPP en Ile de France [36].La réalisation d’études régionales et l’EPP constituent ainsi deux méthodes complémentairespour évaluer les pratiques médicales en médecine libérale à des fins opérationnellesd’amélioration des pratiques, les études régionales évaluant les pratiques de façon transversalesur l’ensemble d’une région pour une pathologie ou une pratique donnée, l’EPP évaluantquelques pratiques d’un médecin donné. Les URML ont tout intérêt à être acteurs del’évaluation des pratiques médicales afin de pouvoir mieux maîtriser les modalités et lesconséquences de ces évaluations et de pouvoir influencer les réformes.A l’issue de cet inventaire il apparaît que les structures évaluant les pratiques médicales enFrance sont diverses et touchent les différents domaines (le dépistage, la prévention, lediagnostic, la thérapeutique et l’organisation des soins) et champs de la médecine (lamédecine libérale et les établissements de santé publics et privés).38

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…A court terme, l’objectif consiste soit à améliorer les connaissances méthodologiques (objectifde recherche comme l’identification d’outils et de modes de diffusion des recommandations etdes résultats d’évaluation), soit à améliorer les pratiques locales (établissement, médecin), soità contrôler la bonne utilisation des ressources (Assurance Maladie, DHOS). L’objectif à longterme de ces évaluations est d’améliorer les pratiques médicales afin d’optimiser l’efficienceet l’équité du système de santé cependant ceci suppose qu’un contrôle des actionsd’amélioration proposées soit mis en œuvre. En l’absence de ce contrôle, l’évaluation estcoûteuse et d’utilité limitée.L’objectif secondaire commun aux différents intervenants, hormis les chercheurs, est demaîtriser les conséquences de l’évaluation et de participer à la décision. Cependant, lamultiplicité des études, des objectifs et des méthodes rend l’interprétation des résultatsdifficile et peut remettre en cause leur pertinence. Dans cette diversité d’acteurs et cefoisonnement de démarches, il est indispensable d’identifier une méthodologie communefacilitant l’utilisation et l’interprétation des résultats afin de permettre ensuite la mise enœuvre d’actions concrètes pour faire converger les pratiques vers une pratique optimale. Deplus, une définition des rôles de chacun permettrait de donner une certaine cohérence auxétudes réalisées. La HAS apparaît être la seule structure indépendante et neutre pourl’évaluation des pratiques, elle pourrait être considérée comme la structure centrale del’évaluation. Autour d’elle se placent les décideurs et les financeurs d’une part, lesprofessionnels de santé d’autre part et enfin les chercheurs (universitaires et membresd’instituts de recherche). La HAS a la mission d’évaluer un certain nombre de services desanté (dispositifs, actes, médicaments, pratiques médicales, établissements…). Elle n’a paspour vocation de réaliser des études de recherche, cependant il lui est nécessaire de bénéficierdes fruits de cette recherche (résultats des essais cliniques, développement de nouveaux outilsd’évaluation des pratiques ou de diffusion des recommandations…), d’où l’importance detravailler avec les universitaires et les instituts de recherche ainsi qu’avec les professionnelsde santé (établissements et médecins libéraux). De plus, la HAS n’a pas pour mission definancer ni de décider, par conséquent il est nécessaire que son autorité soit reconnue par lesfinanceurs et les décideurs pour que les décisions nécessaires à la mise en œuvre desrecommandations émises par la HAS soient prises d’une part pour faciliter leur applicationpar les professionnels et d’autre part pour suivre et contrôler cette application. En l’absence deces deux mesures, le travail de la HAS serait coûteux et d’utilité limitée.39

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…40

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.2 Chapitre 2 : Méthodologie de l’évaluation de la variabilité des pratiques médicalesSelon Contandriopoulos et al. [37], l’évaluation dans le domaine de la santé « consistefondamentalement à porter un jugement de valeur sur une intervention en mettant en œuvreun dispositif permettant de fournir des informations scientifiquement valides et socialementlégitimes sur une intervention ou sur n’importe laquelle de ses composantes de façon à ce queles différents acteurs concernés, qui peuvent avoir des jugements différents, soient en mesurede prendre position sur l’intervention et de construire un jugement qui puisse se traduire enactions ». Ces auteurs distinguent deux types d’évaluation : la recherche évaluative etl’évaluation normative. La recherche évaluative consiste à étudier les effets d’une interventionsur la santé et les relations entre ses composantes. L’évaluation normative consiste à étudier laconformité de l’intervention et de ses composantes à des normes. On peut également ajouterun autre type d’évaluation : l’évaluation descriptive (également appelée évaluation positive[16]) qui consiste à décrire une intervention ou ses composantes en l’absence de norme. Lesdeux derniers types d’évaluation sont les plus utilisées en France dans le cadre de l’évaluationdes pratiques et en particulier de l’étude de leur variabilité et de leur conformité auxrecommandations existantes. Nous détaillerons ces deux types d’évaluation dans ce chapitreen présentant notamment leur intérêt et leurs limites.I.2.1Les différents types d’évaluation— L’évaluation descriptiveDéfinition et exemplesL’évaluation descriptive consiste à mesurer puis à comparer les pratiques dans le temps [21]et/ou dans l’espace : entre régions [21, 22], entre établissements [14, 38][194][21, 22, 39] ouentre médecins [16, 17] afin de pouvoir porter un jugement sur les pratiques observées parrapport à une norme explicite (moyenne ou fréquence définie comme représentant la pratiqueoptimale) ou implicite (la moyenne des observations par exemple).Par exemple, la CNAMTS [21] a décrit l’évolution dans le temps du marché des génériques(sur la période 2001-2002) permettant ainsi d’appréhender les pratiques de prescription des41

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…médecins et de délivrance des pharmaciens concernant ces médicaments. Elle a ainsi montréune augmentation du pourcentage de génériques dans le marché du médicament remboursable(en montant présenté au remboursement) de 3,6% à 4,6% entre 2001 et 2002. Cette étuden’évaluait pas uniquement les pratiques médicales puisque ces chiffres sont le résultat soitd’une augmentation de la prescription de génériques par les médecins soit d’une augmentationde la proposition de substitution par le pharmacien. Cependant, elle montre que l’évaluationdescriptive des pratiques est possible à partir des données de remboursement dont disposel’Assurance Maladie.La CANAM [21] a observé les pratiques concernant la chirurgie de la prothèse de hanchedans les établissements privés dans chaque région. Elle a notamment étudié le pourcentage deprothèses de hanche par région en fonction du nombre d’éléments de prothèse utilisés. Lespourcentages entre régions étaient relativement similaires.Concernant l’évaluation descriptive des pratiques et leur comparaison entre établissements,les résultats obtenus dans le cadre des évaluations réalisées par l’Assurance Maladie sontpubliés sous forme agrégée par régions ou départements [38][194][21, 22]. Ces données, quidécrivent l’offre de soins, ont été utilisées jusqu’en 2005 principalement dans le cadre de laplanification. Par exemple, le service médical de l’Assurance Maladie a réalisé en 1997, à lademande de l’Agence Régionale d’Hospitalisation (ARH) de la région Centre, une descriptionde l’offre de soins relative aux établissements de court séjour psychiatrique adulte. Lesdonnées recueillies portaient sur le nombre de lits autorisés, le nombre de lits installés, lenombre de patients présents et l’adéquation de leur présence par rapport à leur état de santé(qui permettait d’évaluer la pertinence de la prise en charge des patients eu égard à leursbesoins médicaux). De cette variabilité dans l’offre de soins dépend une certaine variabilitédans les pratiques notamment d’hospitalisation, comme a permis de le juger plus finementl’évaluation de l’adéquation des séjours par rapport à la santé des patients.Le projet COMPAQH [14] devrait quant à lui aboutir à la mesure d’indicateurs au niveau dechaque établissement. De même, dans le cadre de l’expérimentation en France d’un outild’évaluation des résidents, le RAI (Resident Assessment Instrument), en EtablissementsHébergeant des Personnes Agées Dépendantes (EHPAD), certaines pratiques médicales ontété décrites pour chaque établissement volontaire en présentant les résultats anonymisés [40].42

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Les indicateursL’évaluation descriptive nécessite la mesure d’indicateurs de structure, de processus et derésultats [41]. Les indicateurs de structure concernent les ressources matérielles (le matérielutilisé, les systèmes d’information) et humaines (les effectifs, les qualifications du personnel)ainsi que l’accessibilité des soins (géographique et financière). Les indicateurs de processusconcernent l’organisation (la gestion des dossiers patients, le circuit du patient…) et lespratiques de soins (les techniques, les procédures, les pratiques médicales). Les indicateurs derésultats comprennent les résultats intermédiaires (par exemple la diminution de la fréquencedes complications) et les résultats finaux des pratiques médicales qui sont : la mortalité, lamorbidité, l’incapacité, l’inconfort et l’insatisfaction [42].Dans le champ de l’amélioration de la qualité des pratiques, les indicateurs de processus et derésultats sont les plus utilisés. Les indicateurs de processus présentent l’avantage, s’ils sontliés aux résultats, de mesurer directement la pratique à modifier pour améliorer le résultat decelle-ci [42]. Ils nous intéressent donc tout particulièrement pour évaluer les pratiques. Dansla littérature, les auteurs discutent les limites de ces indicateurs et le choix entre indicateurs deprocessus et indicateurs de résultats. Plusieurs auteurs considèrent que le manque de donnéessur l’association entre processus et résultats encourage plutôt à développer des indicateurs derésultats [42, 43]. Néanmoins, l’évaluation des processus est nécessaire car les situations oùl’évaluation des résultats n’est pas possible ou pas pertinente sont nombreuses [42, 44, 45].Dans le cadre de l’évaluation des pratiques, la mesure d’indicateurs de processus permet unemesure directe de la pratique et apparaît donc plus opérationnelle que la mesure d’indicateursde résultat.Avant d’utiliser des indicateurs il est indispensable de vérifier leur pertinence, leur caractèreopérationnel et leurs performances métrologiques en terme de validité et de fiabilité [46-48].Un indicateur est d’autant plus pertinent qu’il permet de repérer directement les causes desdysfonctionnements et que les actions correctives au niveau des processus ont un impactsignificatif sur les résultats. Un indicateur est opérationnel si sa mesure est réalisable enpratique (existence d’une base de données, charge de travail définie et acceptée) et s’il répondà une attente des professionnels. Un indicateur est fiable s’il donne des résultats constantslorsqu’il est appliqué de façon répétitive sur une même réalité. La fiabilité des indicateurs estparticulièrement importante dans l’évaluation des pratiques médicales pour permettre de43

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…comparer les résultats dans le temps ou dans l’espace. En effet, la variabilité des résultats nedoit pas être expliquée par une variabilité inter ou intra-enquêteur. Cela souligne l’intérêt desévaluations nationales, utilisant une méthode standardisée et recrutant des professionnelsformés dans ce but (des attachés de recherche clinique par exemple) comme c’est le cas dansle cadre du projet COMPAQH. L’exploitation des bases de données nationales disponibles,telles que celles de l’Assurance Maladie, permet également de décrire la variabilité despratiques et de réaliser des comparaisons en utilisant des données recueillies selon unprotocole national [49]. Enfin, un indicateur est valide s’il mesure bien ce qu’il est censémesurer ; en particulier, sa variation doit refléter une variation de la qualité des soins et noncelle d’un autre paramètre. Notamment, on doit s’assurer que l’on mesure bien la qualité dessoins et non pas des caractéristiques des résidents non liées à la qualité. En effet, le niveau del'indicateur peut être influencé non seulement par la qualité des soins mais également par descaractéristiques propres au patient qui augmentent son risque de présenter des événementsindésirables sans être le reflet d'une mauvaise qualité des soins. Dans ce cas il est nécessaired’élaborer des indicateurs ajustés sur les caractéristiques des patients. L’interprétation durésultat de ces indicateurs ajustés et des comparaisons entre médecins ou entre établissementsréalisées en utilisant ces indicateurs sont alors rendues plus justes. Nous illustrons ci-après, àl’aide de l’un de nos travaux, l’importance de la prise en compte des caractéristiques despatients lors de l’élaboration d’indicateurs pour l’évaluation descriptive de la qualité de soins(pratiques et résultats) et la comparaison des établissements. Ce travail portait sur l’évaluationde la qualité des soins en Etablissements Hébergeant des Personnes Agées DépendantesEHPAD et comprenait l’élaboration d’indicateurs permettant la comparaison entreétablissements. Il a été réalisé dans le cadre d’un Programme Hospitalier de RechercheClinique.44

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Illustration : évaluation descriptive des pratiques de soins en EHPAD et élaborationd’indicateurs pour la réalisation de comparaison entre établissementsIntroductionEn France, en 1999, la mise en place de la réforme de la tarification des ÉtablissementsHébergeant des Personnes Âgées Dépendantes (EHPAD) comprenait l’introduction d’unedémarche qualité par la mesure d’indicateurs permettant la réalisation d’un tableau de bord[50, 51].Aux Etats-Unis, une équipe a particulièrement travaillé à l’élaboration d’indicateurs à partird’un « minimum de données standardisées » (Minimal Data Set [MDS]) décrivant lespersonnes hébergées. Il s’agit du Centre pour l’Analyse et la Recherche sur les Systèmes deSanté (CHSRA : Center for Health Systems research and Analysis 2 ) de l’universitéWisconsin-Madison, dirigé par Zimmerman, qui a proposé 30 indicateurs [52] sur lesquels 24ont été retenus : indicateurs de prévalence ou d’incidence (évolution entre deux évaluationsdes résidents), de processus ou de résultat (tableau 1). Ces indicateurs couvrent 11 domainesde soins et décrivent la fréquence de différents événements indésirables. Le travail derecherche de cette équipe a été réalisé avec le soutien financier de l’Health Care FinancingAdministration (HCFA).Plusieurs études ont montré la performance de ces indicateurs : la faisabilité, l’utilité, lavalidité et la fiabilité [52, 53]. L’utilisation de ces indicateurs pour évaluer la qualité desétablissements hébergeant des personnes âgées dépendantes permet de différencier lesétablissements selon leur niveau de qualité [54]. De plus, le suivi régulier du niveau de cesindicateurs au sein des établissements aide à la mise en place de l’amélioration continue de laqualité [55]. Parmi les indicateurs proposés par le CHSRA, seuls quatre prennent en compteles caractéristiques des résidents avec la stratification des résidents en deux groupes à haut etbas risque de présenter l’événement indésirable étudié.Plusieurs auteurs ont souligné l’importance de la prise en compte des caractéristiques despatients [56-58]. En effet, le niveau de l'indicateur peut être influencé non seulement par laqualité des soins mais également par des caractéristiques propres au résident qui augmententson risque de présenter des événements indésirables sans être le reflet d'une mauvaise qualité45

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…des soins. Par exemple pour l'indicateur « prévalence des chutes » : la chute d'un résident peutêtre la conséquence de l'état démentiel de celui-ci. Ainsi un établissement qui accueillebeaucoup de personnes atteintes de démence aura un certain nombre de résidents qui ferontune chute sans que cela reflète un défaut de qualité. Mais la chute peut également êtreexpliquée par un défaut de vigilance des soignants ou une mauvaise prise en chargethérapeutique. Dans ce dernier cas la chute du résident révèle un défaut de la qualité de laprise en charge du résident par l'établissement. Il était donc nécessaire, pour chaque indicateurproposé, d'analyser quels étaient les facteurs non liés à la qualité des soins qui influençaient lavaleur de l'indicateur, et d'en tenir compte dans la procédure d'estimation de l'indicateur. Deplus, les ajustements développés pour une population donnée doivent être testés avant d’êtreappliqués à une autre population [59], ainsi les ajustements éventuellement proposés par leCHSRA devaient être testés avant d’être appliqués à l’évaluation de la qualité des soins enEHPAD en France et d’autres ajustements pouvaient se révéler nécessaires. Ce fut l’objet denotre étude.L'objectif de notre étude préliminaire était d’ajuster les indicateurs proposés par le CHSRAavant de les utiliser en France.MéthodeL’unité d’analyse était l’évaluation des résidents (558) de huit EHPAD français, volontairespour expérimenter un instrument d’évaluation du résident, le RAI (Resident AssessmentInstrument) entre janvier 1996 et juin 1999, dans le cadre d’un Programme Hospitalier deRecherche Clinique.Notre étude portait sur neuf événements pour lesquels la fréquence était suffisante sur la basede données [40]. Parmi ces événements, sept étaient considérés comme des indicateurs derésultats des pratiques de soins : « les chutes », « la déshydratation », « l’activité réduite »,« l’état grabataire », « les infections urinaires », « les escarres » et « l’incontinence urinaire oufécale fréquente » et deux étaient considérés comme des indicateurs de processus :« l’utilisation de plus de huit médicaments » et « l’absence de plan de soins relatifs àl’incontinence ».2 www.chsra.wisc.edu46

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 1 : Indicateurs développés par le CHSRADomaines Indicateurs TypeP=ProcessusR=RésultatAccidentsIncidence des nouvelles fracturesPrévalence des chutes (30 jours)RRAjustementNonNonComportement et humeurPrévalence des troubles du comportementaffectant les autresRDétérioration cognitivePsychosePrévalence des symptômes de dépressionPrévalence des symptômes de dépression sanstraitementRP+RNonNonPrise en charge clinique Plus de huit médicaments prescrits P NonElimination et continencePrévalence de l’incontinence urinaire ou fécalefréquenteRDétérioration cognitivesévèreDépendance totale pour lesdéplacementsPrévalence de l’incontinence urinaire ou fécaleoccasionnelle ou fréquente sans plan de soinsPrévalence des sondes urinaires à demeurePrévalence du fécalomeP+RPRNonNonNonCognition Incidence de la détérioration cognitive R NonContrôle des infections Prévalence des infections urinaires R NonAlimentationPrévalence de la perte de poidsPrévalence de l’alimentation par sondegastriquePrévalence de la déshydratationRPRNonNonNonAutonomie fonctionnellePrévalence des résidents confinés au litIncidence du déclin aux AVQ*Incidence du déclin à la mobilitéPPPNonNonNonUtilisation des psychotropesPrévalence de l’utilisation de psychotropes enl’absence de diagnostic spécifiquePDétérioration cognitiveTroubles du comportementPrévalence de l’utilisation des anxiolytiques ethypnotiquesPrévalence d’utilisation d’hypnotiques>2 foisdans la semaine précédentePPNonNonQualité de viePrévalence des contentions physiquesPrévalence de l’activité réduitePRNonNonSoins de la peau Prévalence des escarres stades 1 à 4 R Limitation à la mobilitéComaMalnutritionMaladie en phase terminale*AVQ : activités de la Vie Quotidienne47

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Un groupe de travail a été constitué en collaboration avec le CCECQA afin de sélectionner lescaractéristiques des résidents à tester pour ajuster ces indicateurs en considérant la littérature[57, 58, 60, 61], les ajustements du CHSRA [52], et ses propres propositions. Le groupemultidisciplinaire était composé d’utilisateurs de l’outil RAI. Il se composait d’infirmières,d’assistantes sociales, d’aides-soignantes, de médecins et de chercheurs. Les caractéristiquesproposées devaient pouvoir expliquer une partie du résultat de l’indicateur (patient à hautrisque de présenter l’événement par exemple), et ne pas refléter un problème de qualité dessoins.Pour chaque événement, les caractéristiques des résidents sélectionnées furent analysées enunivarié, puis, lorsqu’ils étaient significativement associées à l’événement étudié, enmultivarié par une régression logistique pas à pas descendante selon la procédure de Hosmeret Lemeshow [62]. L’adéquation du modèle final a été vérifiée sur l’ensemble de la base [63]en utilisant la table de classification, le test de calibration (test de Hosmer-Lemeshow) et letest de discrimination (aire sous la courbe ROC). Seuls les modèles qui vérifiaient lesconditions d’adéquation ont été retenus. Notamment il fallait un test de Hosmer-Lemeshownon significatif et une aire sous la courbe ROC supérieure ou égale à 0,7.Nous avons calculé les nombres observé et théorique des événements indésirables retenuspour chaque établissement. Le nombre théorique des événements indésirables a été calculé,pour chaque établissement de la base nationale, compte-tenu de son « profil de clientèle », enadditionnant les probabilités prédites pour chaque résident de cet établissement par lesmodèles ci-dessus [57, 58]. Les calculs ont été réalisés en tenant compte des exclusions audénominateur proposées par le groupe de travail.Nous avons ensuite comparé le nombre observé et le nombre théorique par établissement,pour chaque événement indésirable en utilisant le test Z [43]. Si le nombre observé étaitdifférent du nombre théorique de la valeur théorique, cela signifiait que le nombre de casobservé différait significativement du nombre de cas théorique en prenant en compte le« profil de clientèle » de l’établissement.Enfin, nous avons comparé les établissements en présentant le nombre observé d’événementsainsi que le rapport entre nombres observé et théorique qui était l’indicateur ajusté proposé.48

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…RésultatsLes résultats de l’analyse univariée et multivariée sont présentés dans les tableaux III et IV del’article joint en annexe 1 [39] : « Moty C, Barberger-Gateau P, de Sarasqueta A, Teare GF,Henrard JC. Risk adjustment of quality indicators in French long term care facilities forelderly people. A preliminary study ». Six indicateurs ont été maintenus sans ajustement. Pourl’événement « absence de plan de soins relatifs à l’incontinence », l’indicateur a été stratifiésur « maladie neurologique-démence » (p

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…tableau 3 ci-dessous. La seule différence significative concernait l’établissement G.L’établissement avait moins de résidents incontinents que ce que le modèle prédisait. Il faisaitdonc mieux, concernant l’indicateur « Incontinence urinaire ou fécale fréquente » que ce quiétait attendu compte-tenu de son profil de clientèle.Tableau 2 : Résultats respectifs des établissements pour l’événement « Absence de plande soins relatifs à l’incontinence » : stratification sur la variable « maladiesneurologiques, démences » (N=138)n = nombre de résidents sans plan de soinsN = nombre de résidents incontinents dans l’établissementÉtablissement Total Groupe sans« maladiesneurologiques– démences »Groupe avec« maladiesneurologiques– démences »N n % N n % N n %A 17 15 88 6 6 100,0 11 9 81,8B 12 12 100 8 8 100,0 4 4 100,0C 17 12 71 10 7 70,0 7 5 71,4D 14 13 93 10 9 90,0 4 4 100,0E 21 7 33 5 2 40,0 16 5 31,2F 15 7 47 7 4 57,1 8 3 37,5G 28 14 50 8 7 87,5 20 7 35,0H 14 13 93 8 8 100,0 6 5 83,3Tableau 3 : Nombres observé et théorique de résidents ayant une incontinence urinaireou fécale fréquente sur l’ensemble des résidents évalués de chaque établissement, enexcluant les résidents étant dans le coma, ayant une sonde urinaire à demeure ou unecolostomie (N=493)ÉtablissementNombre derésidentsévaluésNombreobservéNombrethéoriqueTest ZScore Z pA 62 29 27,6 0,36 NSB 50 28 25,6 0,68 NSC 68 45 37,1 1,92 NSD 39 17 18,4 -0,45 NSE 57 36 33,9 0,57 NSF 35 22 18,4 1,22 NSG 125 44 56,4 -2,23

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 4 : Nombres observé et théorique de résidents ayant des escarres sur l’ensembledes résidents évalués de chaque établissement (N=508)ÉtablissementNombre derésidentsévaluésNombreobservéNombrethéoriqueTest ZScore Z pA 69 16 10,8 1,72 NSB 58 8 10,4 -0,82 NSC 65 3 12,3 -2,94

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…soins relatifs à l’incontinence ». L’identification de ces caractéristiques permet de ciblerl’action correctrice qui sera dans notre cas d’améliorer la prise en charge de l’incontinenceurinaire quel que soit l’état neurologique du patient, voire de rappeler l’importance d’unprotocole de prise en charge urinaire, y compris, des résidents ne souffrant pas de maladieneurologique ou de démence (particulièrement pour les établissements F et G).La description, pour chaque établissement, des deux indicateurs pour lesquels nous avonsproposé un modèle, suggérait également l’importance de mesurer plusieurs indicateurs pourévaluer la qualité des soins. En effet, comme le soulignent plusieurs auteurs [43, 57, 58, 61],un établissement ne peut pas être de performance égale vis-à-vis de tous les indicateurs. Lamesure d’un seul indicateur conduirait à des conclusions erronées [57].Cette étude d’évaluation descriptive se heurte à la limite méthodologique présentéeprécédemment, commune à toute évaluation, qui est la définition de la norme. Bien que nousayons ajusté plusieurs indicateurs sur les caractéristiques des résidents, la norme implicite estla moyenne obtenue sur l’ensemble des établissements. En effet, étant développés à partir del’ensemble de la base de données disponible, les modèles proposés reflètent les pratiquesobservées : le nombre attendu des événements dans chaque établissement est calculé sur labase de ce qui est observé en moyenne sur l’ensemble des établissements étudiés. Ceci exposeau risque de donner une fausse impression de « bonne qualité » aux établissements, commenous l’avons dit précédemment. Cependant, elle permet la réalisation d’une comparaison entreles établissements qui prend en compte leur profil de résidents, sachant que lescaractéristiques prises en compte ne sont pas liées à un problème de qualité des soins.Notre étude présentait également des limites propres, la première étant la taille del’échantillon étudié qui ne permettait pas de tester différentes méthodes de classification desétablissements, les petits effectifs étant exposés à avoir des taux instables [64]. A cause decette faiblesse des effectifs, nous avons également pu manquer de puissance pour montrer desassociations significatives entre les caractéristiques des résidents et les événements.Cependant, nous avons pu identifier certaines associations significatives statistiquement etcliniquement. De plus, les indicateurs que nous n’avons pas ajustés, ne l’étaient pas non pluspar le CHSRA [52, 61].La deuxième limite est le biais de sélection introduit 1) par l’engagement volontaire desétablissements dans le projet, 2) le fait que tous les résidents n’ont pas été évalués. La52

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…conséquence peut être un biais dans l’estimation de la prévalence des événements maiségalement pour leur prédiction. Une validation externe [65] de nos indicateurs est nécessairesavant de les utiliser pour l’ensemble des EHPAD en France.Troisièmement, le groupe de travail a pu omettre certaines caractéristiques des résidents àtester. Cependant, pour une utilisation des indicateurs en routine, il est préférable de limiter lenombre de caractéristiques prises en compte pour ajustement.Enfin, notre étude ne portait que sur les caractéristiques des résidents qui auraient puexpliquer des différences dans les pratiques ou les résultats des soins. Il aurait pu êtreintéressant d’étudier également des caractéristiques des établissements à prendre en comptepour la réalisation de comparaison inter-établissements [66].En conclusion, ce travail a permis de souligner l’importance de la prise en compte descaractéristiques des résidents pour l’évaluation descriptive des pratiques et des résultats desoins en vue de la réalisation de comparaisons inter-établissements. Cette évaluationdescriptive conduit à un jugement relatif. Ce n’est pas la qualité absolue d’une pratique ausein d’un établissement qui est évaluée mais sa qualité relative par rapport à ce qui est réalisédans d’autres établissements. Une pratique ainsi évaluée n’est pas jugée comme « bonne » oumauvaise » mais comme « mieux » ou « moins bien ».Ce travail a fait l’objet de la publication d’un article dans la Revue d’Epidémiologie et deSanté Publique.53

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ArticleMoty C, Barberger-Gateau P, de Sarasqueta A, Teare GF, Henrard JC. Riskadjustment of quality indicators in French long term care facilities for elderlypeople. A preliminary study. [Ajustement d'indicateurs de qualité des soins pourles Établissements Hébergeant des Personnes Âgées Dépendantes en France.Une étude préliminaire]. Rev Epidemiol Sante Publique 2003;51(3):327-338.Se reporter à l’annexe 154

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Intérêt de l’évaluation descriptivePour les financeurs et les décideurs, tels que l’Assurance Maladie, la Direction del’Hospitalisation et de l’Organisation des Soins (DHOS) et les Agences Régionalesd’Hospitalisation, l’évaluation descriptive est particulièrement utile pour la planification etl’organisation de l’offre de soins sur un territoire afin de diminuer la variabilité des pratiques.Elle ne suppose pas de critères sous-jacents mais implique de prendre en compte d’autresinformations (caractéristiques de la population, de la région…) que celles contenues dans lecalcul des indicateurs, sauf s’il s’agit d’indicateurs ajustés (comme les ratios par exemple),afin de rendre comparables les résultats des indicateurs mesurés sur plusieurs régions ouétablissements.Pour le demandeur de soins (le patient), l’évaluation descriptive est également pertinente afinde mieux connaître l’offre de soins, même si le plus souvent c’est le médecin ou lescirconstances qui décident pour le patient du lieu d’hospitalisation ou de soins. Un effortd’information et de transparence est réalisé par les établissements et par la HAS (avec parexemple la mise en ligne des comptes-rendus de l’accréditation des établissements) afin depermettre aux patients de juger de la qualité des établissements. Cependant, ces informationsrestent sommaires et il est encore très difficile en 2005 pour les patients de juger de la qualitédes soins.Enfin, les professionnels de santé (ou fournisseurs de soins) peuvent être intéressés parl’évaluation descriptive si elle se situe dans une démarche d’amélioration de la qualité. Le butde la description est alors pour les professionnels d’identifier les meilleurs fournisseurs desoins et d’identifier leurs pratiques et de se les approprier pour améliorer la qualité des soins.Limites de l’évaluation descriptiveL’évaluation descriptive pose le problème de l’interprétation des résultats des indicateursretenus. En effet, la norme implicite dans une évaluation de ce type est constituée par un desparamètres de la distribution statistique de l’indicateur décrit. Or ce paramètre, qui peut êtreune moyenne, un percentile… sur un ensemble d’hôpitaux ou de régions ou sur une périodedonnée (avec dans ce cas une comparaison des résultats obtenus au cours du temps), nepermet aucun jugement de valeur car il ne dépend que des mesures effectuées sur une réalité(imparfaite) et non d’un objectif à atteindre. Etre « au-dessus de la moyenne » mathématique,55

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ne veut, médicalement parlant, strictement rien dire. Cette norme implicite présente donc lerisque d’entraîner un jugement biaisé de « bonne qualité des pratiques » [67]. Afin de couvrirce risque, une étape importante lors de l’élaboration des indicateurs consiste en l’élaborationd’un ou de plusieurs seuils (ou « standards ») [47] qui permettent de distinguer les pratiquessatisfaisantes des pratiques excellentes et insatisfaisantes à partir des connaissances (sur leprincipe de l’Evidence Based Medicine) et du jugement d’individus. Ceci implique d’utiliserdes méthodes qualitatives. Toutefois, la méthode pour fixer ces seuils ne fait pas l’objet d’unconsensus, il peut s’agir d’une méthode Delphi [68-70] ou de l’utilisation de focus groupes[71]. Les seuils ainsi fixés voient donc leur validité et fiabilité réduites du fait des limites desméthodes de consensus [72] et peuvent faire l’objet d’une réévaluation périodique [67]. Rantzet al. [67] soulignaient l’importance de fixer des seuils suffisamment hauts pour stimuler leséquipes tout en restant accessibles. La définition de seuils dans le cadre d’une évaluationdescriptive fut l’objet d’une de nos études de recherche au Canada. Ce sujet sera présentédans la section I.2.4 puisqu’il concerne également l’évaluation normative.56

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— L’évaluation normativeDéfinition et exemplesL’évaluation normative [37] consiste à mesurer des écarts entre la pratique observée et unréférentiel, qu’il s’agisse :- d’un texte réglementaire [27 , 28]Par exemple, l’étude de la conformité des dossiers patients dans 15 établissements enAquitaine, étude réalisée par le CCECQA [27], avait notamment utilisé comme référentiel uneréglementation détaillée. Celle-ci comprenait le décret relatif aux règles de fonctionnementdes centres hospitaliers et des centres locaux (décret n°74-27 du 14 janvier 1974), la circulairerelative aux droits des patients hospitalisés (circulaire n°95-22 du 6 mai 1995), le décretrelatif au dossier médical et à l’information des personnes accueillies dans les établissementsde santé publics et privés (décret n°92-329 du 30 mars 1992) et le décret relatif aux actesprofessionnels et à l’exercice de la profession infirmier (décret n°93-345 du 15 mars 1993).Cette étude avait montré une variabilité de la qualité et du contenu des dossiers selon lesétablissements et des écarts par rapport à la norme. Par exemple le taux de dossiers pourlesquels l’ensemble des documents relatifs à l’admission étaient présent variait de 61,2% à97,2% avec une médiane à 97,8%.- d’une recommandation professionnelle élaborée par une société savante [21 , 22 , 29]Par exemple, dans le cadre de l’étude de l’Assurance Maladie portant sur la prise en chargebucco-dentaire des patients à risque d’endocardite infectieuse, le référentiel était constitué parles recommandations émises par la Société de pathologie infectieuse de langue française [73].Cette étude a montré une variabilité de la prise en charge de ces patients et des écarts parrapport au référentiel avec notamment : une absence de suivi bucco-dentaire pour plus de lamoitié des patients à risque d’endocardite infectieuse et un état bucco-dentaire des patientsnon satisfaisant pour les ¾ des patients non suivis [22].57

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- d’une recommandation professionnelle élaborée par une agence telle que l’AFSSaPS (dontles Autorisations de Mise sur le Marché [AMM]) [21, 22], l’ANDEM [27, 29, 33, 34],l’ANAES [21, 22] et maintenant la Haute Autorité de santé.Par exemple, l’Union Régionale des Caisses d’Assurance Maladie (URCAM) du Limousin aétudié la prise en charge des patients traités par anti-vitamines K (AVK) dans cette région, enutilisant comme référentiel les recommandations émises par l’AFSSaPS [74] pour améliorerla qualité de l’équilibre thérapeutique des patients sous AVK. Cette étude mettait notammenten évidence un suivi biologique insuffisant chez un tiers des patients et un équilibrethérapeutique précaire chez deux tiers des patients [22].- d’une recommandation professionnelle adaptée d’un référentiel étranger [24]Par exemple, l’étude menée par l’AP-HP [24] sur la prescription de radiographies de chevilleen service d’urgence utilisait comme référentiel les règles d’Ottawa. Cette étude montrait destaux de demandes de radiographies de cheville similaires dans les cinq établissements avantl’intervention (diffusion du référentiel) et une diminution du taux de radiographies prescritesaprès intervention.- d’un référentiel élaboré par les auteurs de l’étude d’évaluation en utilisant des méthodes deconsensus [30 , 31]Par exemple, le projet du CCECQA portant sur l’optimisation des prescriptions du bilanthyroïdien comprenait dans un premier temps l’élaboration de la recommandation [75] par ungroupe de travail régional, comprenant des biologistes et des médecins prescripteurs de bilanthyroïdien, avec la participation d’un groupe de relecture national [32]. Cette étude montraitune forte augmentation du volume de prescription de la THS seule (Hormone Stimulant lathyroïde) après la diffusion de la recommandation.L’évaluation normative est le plus souvent réalisée en utilisant la méthode de l’audit cliniquequi comprend différentes étapes à réaliser méthodologiquement sur le terrain comme nous lesprésenterons dans la section 1.4.2 à l’aide d’une de nos publications [76]. L’évaluationnormative est parfois effectuée en exploitant des bases de données disponibles. Ainsil’Assurance Maladie a étudié la prescription de certains médicaments à partir des données deremboursement [21, 22].58

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Intérêt de l’évaluation normativeL’évaluation normative est particulièrement intéressante pour les fournisseurs de soinsimpliqués dans une démarche d’amélioration de la qualité, pour identifier un écart par rapportà un référentiel reconnu comme présentant la pratique recommandée. Cette évaluation permetd’identifier précisément un point d’une pratique à améliorer. La difficulté réside ensuite dansl’identification et la mise en œuvre des mesures correctrices de ces écarts. En effet, danscertains cas, l’identification d’un écart est simple (par exemple : absence de compte-renduopératoire dans le dossier médical du patient) mais l’identification et la mise en œuvre desmesures correctrices ne sont pas aisées. Ces mesures pourront viser à l’information deschirurgiens et du secrétariat, à l’élaboration d’une procédure pour s’assurer que le compterenduopératoire sera mis dans le dossier puis à la mise en œuvre de cette procédure.L’évaluation normative est également intéressante du point de vue des décideurs et financeurspour la mise en œuvre de sanctions ou d’incitations éventuelles. Ainsi, suite à l’étude de laCaisse Primaire d’assurance Maladie (CPAM) des Hautes-Alpes sur la prescription de sulfatede morphine, des patients toxicomanes ayant bénéficié d’un remboursement pour cetraitement (hors AMM) ont été identifiés [22]. Le Service Médical a ainsi pu mettre en œuvredes actions correctrices telles que l’envoi d’une lettre de mise en garde aux médecinsprescrivant du sulfate de morphine dans le cadre de la prise en charge de patients toxicomaneset la cessation de ce remboursement.Limites de l’évaluation normativeL’évaluation normative pose le problème de la définition de la norme. En effet, celle-ci doitêtre de qualité pour pouvoir être opposable. C’est pourquoi, par exemple, la qualité desrecommandations de pratique clinique (RPC) est vérifiée avec un outil générique utilisé defaçon internationale. Il s’agit de la grille AGREE d’évaluation de la qualité desrecommandations pour la pratique clinique (Appraisal of Guidelines for Research andEvaluation Instrument) [77, 78].Cette grille évalue d’une part la qualité de la formulation de la recommandation (validitéexterne) et d’autre part le contenu de celle-ci (validité interne) en prenant en compte laméthode d’élaboration de la recommandation. La grille AGREE se décompose ainsi enplusieurs parties portant sur les domaines suivants : le champ et l’objectif de larecommandation évaluée, la participation des groupes concernés par cette recommandation, la59

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…rigueur de l’élaboration de la recommandation, la clarté et la présentation, l’applicabilité de larecommandation et l’indépendance éditoriale. Cette grille est utilisée par la HAS pour évaluerles recommandations diffusées sur la « base française d’évaluation en santé » (accessible surle site Internet de la HAS).On peut toutefois opposer trois limites à l’utilisation de cette grille. Premièrement, ellen’évalue pas l’impact pratique de la recommandation (il s’agit d’une évaluation théorique dela recommandation). Deuxièmement, elle donne lieu au calcul de scores pour chaque domainesans pondération des questions en fonction de leur importance pour la validité et parconséquent l’opposabilité de la recommandation. Par exemple, pour le calcul du scorecorrespondant au champ « rigueur d’élaboration de la RPC », l’item « les bénéfices, les effetssecondaires et les risques en terme de santé ont été pris en considération dans la formulationdes recommandations » a le même poids que l’item « une procédure d’actualisation de la RPCest décrite ». Troisièmement, les scores par domaine ainsi obtenus peuvent être utilisés pourcomparer les recommandations entre elles mais il n’est pas possible d’identifier un seuilpermettant de distinguer les bonnes des mauvaises recommandations, ce qui limitel’utilisation de ces scores.L’évaluation normative pose également le problème de la définition de la variabilitéacceptable, reflétant une pratique de qualité satisfaisante, et de la variabilité inacceptable,reflétant une qualité des soins peu satisfaisante. Soit on considère qu’aucun écart ne doit êtreobservé entre une pratique observée et le référentiel : le seuil est alors nul (aucun écart) oumaximum (100% des dossiers complets par exemple). Soit on considère une certaine part dela variabilité acceptable et la définition du seuil est alors à préciser. En effet on pourraitadmettre qu’aucune variabilité ne devrait exister en ce qui concerne le déroulement d’un actemédical pour lequel il existe une procédure établie, mais il est difficile de refuser toutevariabilité dans le choix d’une pratique médicale, la décision médicale ayant lieu le plussouvent en situation d’incertitude médicale liée pour une part aux données de l’examenclinique du patient. La limite posée par la nécessité de définir un seuil dans le cadre del’évaluation normative rejoint la limite précédemment discutée dans le cas de l’évaluationdescriptive. Nous détaillerons ce point dans la section I.2.4. « Définition d’un seuil ».En conclusion, l’évaluation normative présente l’avantage d’identifier des écarts entre unepratique observée et une recommandation considérée comme étant la norme, permettant ainsila mise en œuvre d’actions correctrices de ces écarts. Elle présente les limites liées à la60

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…définition de cette norme et à la définition de la variabilité acceptable par rapport à cettenorme.— La recherche évaluativeDans le cadre de l’évaluation des pratiques, seules les études de recherche peuvent appartenirà ce dernier type d’évaluation, la recherche évaluative. Elles sont peu nombreuses car ellesn’ont pas d’impact à court terme sur les pratiques, même si elles intéressent les financeurs etles décideurs à long terme pour identifier de nouvelles modalités d’intervention pour faireconverger les pratiques. Les études menées par l’IRDES dans le cadre de l’évaluation despratiques [16, 17] peuvent être classées dans la recherche l’évaluative. Elles ont pour objectifde mieux comprendre les raisons de l’hétérogénéité des pratiques. Elles ne présentent pas derésultats individuels et ne permettent donc pas d’évaluer les pratiques d’un médecin donné, nide les comparer à celles d’autres médecins. Par contre, ces études s’attachent à étudier lesliens entre les caractéristiques des patients, des médecins et des consultations afin d’identifierdes déterminants de la variabilité des pratiques. Elles s’attachent notamment à étudier lavariabilité des pratiques inter-médecins. Nous détaillerons les sources de données et lesméthodes d’analyse des données utilisées par les chercheurs de l’IRDES dans les sectionssuivantes de ce chapitre 2 ainsi que les résultats de ces études dans le chapitre 3 (causes de lavariabilité des pratiques).61

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…En résumé, il apparaît qu’il existe différents types d’évaluations ayant chacun des avantageset des inconvénients. L’évaluation descriptive pose le problème du choix des indicateurs et del’interprétation de leurs résultats tandis que l’évaluation normative pose le problème de ladéfinition d’une norme (une recommandation par exemple) et de l’écart acceptable entre lespratiques observées et la norme. La recherche évaluative appartient par définition au domainede la recherche et a par conséquent moins de place dans l’évaluation des pratiques réaliséedans le but d’améliorer les pratiques à court terme.L’évaluation normative apparaît être la plus opérationnelle pour proposer des actions visant àfaire converger les pratiques, cependant elle implique que soient définis : d’une part unenorme et l’écart acceptable, d’autre part les mesures d’incitation au respect de cette norme etéventuellement les sanctions. En effet, l’utilité de l’évaluation des pratiques, quel que soit sontype, dépend des conséquences de cette évaluation. Ainsi, l’absence de suivi à l’issue del’évaluation lui enlève une grande part d’utilité sans en amoindrir le coût.Le cadrage méthodologique que nous avons utilisé est critiquable. En particulier, ladistinction entre évaluation normative et évaluation descriptive peut paraître artificielle. Eneffet l’évaluation normative utilise également des indicateurs et l’évaluation descriptiveimplique également l’utilisation d’une norme qui est dans ce cas implicite (moyenne observéesur un ensemble par exemple). Cependant la distinction entre ces deux types d’évaluationpermettait de différentier les situations pour lesquelles une norme explicite avait été définie,tel qu’un référentiel ou une recommandation, des situations pour lesquelles il n’en existaitpas. En effet, l’interprétation des résultats est alors différente, dans le premier cas il s’agit demesurer des écarts par rapport à une norme prédéfinie, dans le second cas il s’agit d’analyserles résultats par rapport à un seuil à préciser.62

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.2.2Les sources de donnéesLes données utilisées pour évaluer les pratiques médicales peuvent provenir de systèmesd’information déjà en place ou nécessiter un recueil spécifique de données. Les informationsnécessaires dans le cadre d’une étude d’évaluation comprennent à la fois les données quipermettent de mesurer les pratiques (information sur la prestation, les actes, la prescription) etcelles qui permettent de les justifier, ainsi des données médicales sont le plus souventnécessaires pour juger de l’opportunité d’un traitement qu’il soit médical ou chirurgical. Deplus la variabilité des pratiques observées peut également être liée à d’autres facteurs liés aumédecin (ancienneté, mode d’exercice) ou à l’offre de soins (nombre de médecins etproximité des services de soins pour le patient, par exemple), ces données pourront donc êtrenécessaires pour expliquer une partie de la variabilité observée. Nous reviendrons sur cesfacteurs dans la section « causes de la variabilité des pratiques ».— Les systèmes d’information disponiblesPlusieurs systèmes d’information disponibles en 2005 offrent des données exploitables pourl’évaluation des pratiques médicales. Toutefois, cette exploitation s’avère parfois limitée carles systèmes d’information n’ont pas toujours été conçus dans une optique d’évaluation de lavariabilité des pratiques et certaines données viennent ainsi à manquer. Un recueil de donnéesspécifique peut donc être nécessaire pour compléter les données disponibles. Ainsi les étudesréalisées par l’IRDES étudiant la variabilité des pratiques exploitent d’une part les données del’observatoire épidémiologique Thalès (présenté plus loin) qui sont collectées de façonsystématique par les médecins généralistes [16, 17] et d’autre part les données renseignées parles médecins à l’occasion de l’étude. Par exemple, pour l’étude relative à la prise en chargedes hyperlipidémies, une enquête complémentaire avait été réalisée en ajoutant un écransupplémentaire temporaire au logiciel informatique dont disposaient les médecins de l’étude[16]. Les données complémentaires portaient sur le contexte de prescription et d’exercice dumédecin. De même, les études réalisées par l’Assurance Maladie combinent le plus souventtrois types de données : l’identification des patients concernés par l’étude à partir de donnéesinformatisées (telles qu’une affection longue durée ou un traitement médical remboursé),l’exploitation des données de remboursement et la réalisation d’une enquête auprès de ces63

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…patients et/ou de leurs médecins. On peut citer comme exemple l’étude de l’URCAM Ile-de-France réalisée en 2002 qui portait sur la prise en charge de la douleur chronique chez l’adulte[22]. Dans cette étude, les patients souffrant de douleur chronique avaient été identifiés àpartir des données de remboursement de l’Assurance Maladie ; un questionnaire avait étéadressé aux médecins prescripteurs en collaboration avec l’URML ; et des requêtesinformatiques avaient été réalisées sur les données de remboursement correspondant à unéchantillon de ces patients. Cette étude avait donc combiné l’exploitation des données del’Assurance Maladie et une enquête ad hoc auprès des médecins prescripteurs.Les systèmes d’information de l’Assurance MaladieLes données disponibles au sein des systèmes d’information de l’Assurance Maladie portentsur les caractéristiques des médecins, les caractéristiques socio-démographiques des patients,les données de remboursements (médicaments, consultations, examens complémentaires,actes médicaux et chirurgicaux (hors établissement public), et les forfaits d’hébergement. Lesdonnées de prestations sont mises à jour mensuellement avec un historique de trois ans ce quipermet d’étudier la variabilité temporelle des pratiques médicales sur une période de trois ans.Plusieurs fichiers de données sont communs aux trois principaux régimes de l’AssuranceMaladie, la Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés (CNAMTS), laMutuelle Sociale Agricole (MSA) et la Caisse Nationale d’Assurance Maladie (CANAM). Ils’agit du fichier des professionnels de santé, du fichier des établissements, du fichier desmédicaments et du fichier de biologie. De plus l’Assurance Maladie a constitué à partir de sesfichiers un Echantillon Permanent d’Assurés Sociaux (EPAS). Cet échantillon estreprésentatif au 1/1200 ème des assurés au régime général (CNAMTS) et de leurs ayants-droits.Les données médicales ne sont pas disponibles sur le système d’information de l’AssuranceMaladie (en dehors des Affections de Longue Durée qui font l’objet d’une demande de priseen charge), puisque le service médical et le service de liquidation sont indépendants, hormis àla CANAM. Les données disponibles au sein du système d’information de la CANAMcomprennent des informations saisies par les services médicaux lors des demandes de prise encharge (exemples : actes de kinésithérapie), d’attribution de droits spéciaux (exemple :exonération) ou d’avis pour l’attribution de prestations en nature (exemple : indemnitésjournalières). L’existence d’informations médicales reliées aux données de remboursementdans le système d’information de la CANAM en fait une source de données particulièrement64

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…intéressante. C’est une des raisons pour lesquelles nous utiliserons ces données dans ladeuxième partie de notre travail (illustration de la variabilité des pratiques avec le cas dudépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte).Le système d’information de l’Assurance Maladie a été utilisé dans plusieurs études [21, 22,49, 79] soit pour identifier les patients à inclure dans une étude d’évaluation (ex :identification des patients traités par hormonothérapie [22]), soit pour analyser les données deremboursement directement et uniquement (ex : évaluation des prescriptions de médicamentsavec interactions [21, 22], évaluation de l’application des Références Médicales Opposables(RMO) [79], étude des pratiques de dépistage dans le cadre du diabète de type 2 [49]).Un groupe d’intérêt scientifique (GIS) « évaluation épidémiologique des produits de santé » aété créé en 2004 par la Direction Générale de la Santé (DGS), la CNAMTS, la Direction de laSécurité Sociale (DSS) et l’INSERM pour évaluer l’impact des médicaments sur la santépublique à partir des données de l’Assurance Maladie (communiqué de presse, 6 août 2004).Ce GIS a facilité notamment la mise en œuvre de l’étude CADEUS (Cox-2 et AINSclassiques : Description des UtiliSateurs) portant sur les anti-inflammatoires 3 . Cette étude adébuté en septembre 2003 et ses résultats doivent être publiés en octobre 2005. Les donnéesde l’Assurance Maladie permettent d’identifier les patients ayant bénéficié d’unremboursement pour ce type de médicaments. Elles permettent également d’identifier lesmédecins prescripteurs. Cependant, l’évaluation de l’impact en santé publique n’est pasréalisée à partir des seules données de l’Assurance Maladie. Elle nécessite la mise en œuvred’une étude de cohorte avec la réalisation d’un recueil de données complémentaires (enquêteauprès des patients et des médecins). De même, une étude observationnelle est en cours ayantpour objectif de décrire la population des personnes traitées par Ebixa® (memantinehydrochloride utilisée dans le cadre de la maladie d’Alzheimer) et le devenir à moyen termede ces malades. Cette étude utilise également les données de l’Assurance Maladie pouridentifier les médecins prescripteurs et les patients bénéficiaires (protocole non publié).L’évaluation réalisée par le bureau d’études CEMKA-EVAL sur l’apport des systèmesd’information dans l’évaluation du respect des Références Médicales Opposables (RMO)concluait que les données de l’Assurance Maladie ne permettait l’identification directe etprécise des situations de non-respect que pour 6% des RMO [79] et qu’un codagecomplémentaire spécifiquement conçu pour l’identification des cas de non-respect augmentait3 Informations accessibles à l’adresse Internet suivante : http://www.etude-cadeus.com/65

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ce pourcentage à 22%. Cette étude soulignait la nécessité de disposer de donnéessupplémentaires pour réaliser cette évaluation, notamment sur les actes (ex : prise de latension-artérielle) et les médicaments ne donnant pas lieu à un remboursement. Ellementionnait également la complexité des RMO et leur imprécision dans certains cas, quilimitait l’identification des situations de respect ou de non-respect à partir des donnéesdisponibles. Cette conclusion souligne l’importance d’extraire des indicateurs à partir desrecommandations pour pouvoir contrôler leur application de façon opérationnelle.Enfin l’étude réalisée par Hirtzlin et al. [49] avait permis de calculer le taux de dépistageopportuniste du diabète à partir des seules données de l’échantillon permanent de l’AssuranceMaladie. Les seules données nécessaires étaient : le remboursement d’un traitementantidiabétique qui permettait d’identifier les patients diabétiques connus, le remboursementd’un test de glycémie ou la notion d’hospitalisation (avec l’hypothèse qu’une glycémie avaitété réalisée en cours d’hospitalisation) qui permettait d’identifier un dépistage opportuniste dudiabète et l’existence d’au moins un remboursement en 2000 et 2001 (pour l’inclusion dansl’échantillon étudié). Cette étude montre l’intérêt de l’utilisation des données de l’AssuranceMaladie pour le calcul d’indicateurs simples permettant une évaluation simple etopérationnelle des pratiques.En conclusion, les données de l’Assurance Maladie offrent des possibilités importantes pourla réalisation d’études d’évaluation des pratiques, que ces études soient réalisées à partir deces données seules ou qu’elles combinent l’analyse des données de l’Assurance Maladie etcelles recueillies lors d’une étude ad hoc. Cependant, l’utilisation des données de l’AssuranceMaladie implique que les recommandations professionnelles soient précises et que desindicateurs simples et mesurables à partir des données de l’Assurance Maladie puissent êtreextraits de ces recommandations. Fender et Weill [80, 81] ont décrit les avantages et leslimites présentés par les bases de données médico-tarifaires en France pour leur exploitationen épidémiologie et en santé publique. En particulier ils ont rappelé que l’exploitation de cesbases de données nécessitait une coopération entre les spécialistes de l’Assurance Maladie etles chercheurs, épidémiologistes et acteurs en santé publique du fait de la complexité de cesbases de données.66

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Les données du Programme de Médicalisation du Système d’Information (PMSI)Ces données décrivent l’activité médicale des établissements de santé. Ces données ont étécollectées à des fins d’allocation budgétaire et non pour analyser la qualité des soins [82, 83]ou les écarts entre les pratiques et un référentiel. Cependant un des objectifs de la mise enœuvre du PMSI était de diminuer la variabilité des pratiques en standardisant les coûts pargroupe homogène de malades. Ce système d’information est en cours d’enrichissement grâceà la Classification Commune des actes médicaux (CCAM) qui est mise en place dans le cadrede la nouvelle tarification à l’activité (T2A) dans les établissements publics (loi du 18décembre 2003). Ceci permettra à l’Assurance Maladie de recevoir des informationsmédicalisées des établissements publics puisqu’elle sera destinataire de ces données, alorsqu’elle ne l’était pas des données du PMSI.Les données du PMSI ont été utilisées pour des études d’évaluation. On peut citer l’évaluationréalisée par le bureau d’études CEMKA-EVAL sur l’apport des systèmes d’information dansl’évaluation du respect des Références Médicales Opposables qui concluait qu’en ce quiconcerne les données d’hospitalisation, les données du PMSI (complétées par les données desfichiers du laboratoire d’analyse médicale, du service de radiologie et de la pharmacie) nepermettaient l’identification directe (par tri informatique des fichiers) des situations de nonrespectque pour 2% des RMO [79] et qu’un codage complémentaire spécifiquement conçupour l’identification des cas de non-respect augmentait ce pourcentage à 23% [79]. Ainsi, lesdonnées du PMSI offraient un apport limité à l’évaluation de l’application des RMO, unepartie des limitations étant liées à la formulation des RMO.Les données du laboratoire de biologie, de la pharmacie et du service d’imagerie médicaledes établissements de santéLes données du laboratoire de biologie, de la pharmacie et du service d’imagerie médicale desétablissements de santé sont informatisées pour une part et peuvent être utilisées dans le cadred’études d’évaluation des pratiques comme celle réalisée par le bureau d’étude CEMKA-EVAL présentée ci-dessus [79].Les données des laboratoires de biologie ont notamment été utilisées par le CCECQA dans lecadre des études portant sur les prescriptions d’examens biologiques, que ce soit le bilanthyroïdien [30] ou le bilan devant une souffrance myocardique [31]. Les données du67

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…laboratoire permettaient de connaître la nature et le volume des prescriptions. Il était ensuitenécessaire de recueillir des données médicales pour juger de l’adéquation entre lesprescriptions et les recommandations. Cependant l’étude portant sur la prescription du bilanthyroïdien proposait un indicateur de suivi mesurable à partir des seules données dulaboratoire : le taux de prescription de la TSH seule (Hormone Stimulant la Thyroïde).Les données de la pharmacie des établissements ont notamment été utilisées dans l’étuderéalisée par les pharmaciens conseils du régime général sur la chimiothérapie en Limousin[21]. Cette étude consistait pour partie en l’analyse rétrospective des données des pharmacienshospitaliers concernant les cytotoxiques et les principaux médicaments adjuvants, complétéepar une enquête de pratique sur le terrain portant sur les conditions de prescription et depréparation des cytotoxiques.Ces différentes études montrent que les données informatisées, qu’il s’agisse des données dulaboratoire de biologie, du service de radiologie, de la pharmacie ou d’autres services desétablissements de santé, sont exploitables pour évaluer les pratiques médicales et améliorerainsi la qualité des soins fournis au patient. Ces différentes données nécessitent cependant unedéfinition et un recueil systématisé pour permettre leur utilisation dans le cadre d’étudesmulticentriques comparatives.La base de données de l’observatoire épidémiologique permanent THALESLa base de données de l’observatoire épidémiologique permanent THALES est une based’accès payant qui comprend l’ensemble des dossiers médicaux d’un échantillon national demédecins libéraux. En 2004, le panel de médecins était constitué de 1010 médecinsgénéralistes et de spécialistes (102 cardiologues, 61 neurologues, 100 psychiatres, 120gynécologues, 81 pédiatres et 100 rhumatologues) [84]. Ces dossiers anonymisés sonttransmis volontairement par les médecins. A un patient correspond un numéro d’anonymat, cequi permet de constituer pour chaque patient des données informatisées longitudinalespermettant ainsi de suivre chaque patient dans le temps. Les données disponibles comprennentles caractéristiques des patients (année de naissance, sexe, catégorie socio-professionnelle,département de résidence, facteurs de risque, données cliniques), de la consultation, desprescriptions ainsi que les caractéristiques des médecins (âge, sexe, région d’exercice, secteurconventionnel, mode d’exercice et mode d’activité) [16]. Cette base de données présente deslimites en terme de représentativité des médecins. En effet, Mousquès et al. [16] ont montré68

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…que les médecins adhérant à l’observatoire épidémiologique permanent THALES étaient plusjeunes que ceux décrits à partir des données de l’Assurance Maladie (base du systèmenational inter-régimes SNIR), qu’ils travaillaient plus souvent à temps plein et en cabinet degroupe.Autres bases de donnéesIl existe également des systèmes d’information spécifiques à la prise en charge de certainespathologies tel que le Dossier épidémiologique, Médico-économique de l’Immunodéficiencehumaine (DMI.2) qui est une base de données hospitalière créée en 1987 pour les patientsimmunodéprimés. Ce système d’information a été utilisé pour l’évaluation des pratiquesmédicales [85-87], en particulier les pratiques de prescription chez ces patients [88].— Les enquêtes spécifiquesLorsque les données nécessaires à l’évaluation des pratiques médicales ne sont pasdisponibles dans les systèmes d’information, il est nécessaire de réaliser une enquête ad hocpour recueillir ces données. Différents types d’enquête sont possibles (prospectives,rétrospectives, transversales), portant sur des données observées ou déclarées. Nousillustrerons cette partie avec des évaluations multicentriques, régionales ou nationales,réalisées en France ces dernières années.Le type d’enquêteLe type d’enquête choisi peut être prospectif [21 , 29, 30 , 31], rétrospectif [21, 27, 35, 36, 89-91] ou transversal [34].Certaines études peuvent combiner ces différents types de recueil de données. Ainsi, l’étuderéalisée par l’AP-HP [24] sur la prescription de radiographies de cheville en service d’urgenceutilisait d’une part des données rétrospectives portant sur la période avant intervention (c’està-direavant la diffusion des recommandations) qui comprenaient les donnéesdémographiques des patients, les demandes et les résultats des radiographies de la cheville surla période de janvier à mai 1995 et, d’autre part, des données prospectives recueillies pendantet après l’intervention qui comprenaient les demandes et les résultats des radiographies decheville.69

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Comme exemple d’enquête transversale, on peut citer l’étude réalisée par l’URML Aquitaineen 2002 sur la prescription du bilan pré-anesthésique [34]. Il s’agissait d’une enquêtetransversale descriptive des prescriptions « un jour donné ». Cette étude multicentriqueincluait tous les patients ayant bénéficié d’un acte impliquant un médecin anesthésisteréanimateur dans tous les établissements privés d’Aquitaine, hors structures à but non lucratif.Les pratiques étaient comparées à ce qui était recommandé dans la recommandation del’ANDEM [92] et aux résultats obtenus en 1996 lors d’une étude similaire. Cette étudemontrait une amélioration des pratiques (avec une augmentation du nombre de consultationset la diminution des prescriptions non recommandées) et identifiait des points à améliorercomme le respect du délai minimum de 48 heures entre la consultation et l’acte diagnostiqueou thérapeutique.Le choix du type d’enquête (prospectif, rétrospectif ou transversal) dépend de multiplesfacteurs, notamment de la question posée, de la possibilité d’obtenir des donnéesrétrospectivement ou non, des moyens disponibles (humains, financiers) et des contraintes detemps. En effet, chaque type d’enquête présente des avantages et des inconvénients [93] quenous ne détaillerons pas ici.La nature des pratiques évaluéesCes études peuvent évaluer les pratiques observées ou déclarées.L’évaluation des pratiques observéesL’évaluation des pratiques médicales observées peut être réalisée en analysant les dossiers, lesdemandes d’examens complémentaires ou d’autres documents contenant de l’informationmédicale (fiche de liaison entre le masso-kinésithérapeute et l’Assurance Maladie). Elle peutégalement consister en la réalisation d’un audit clinique sur le terrain.L’analyse des dossiers est une méthode fréquemment utilisée pour évaluer les pratiques [21,22, 27, 28, 38], étant donné la richesse des données qu’ils contiennent (données sociodémographiques,données médicales, soins infirmiers, comptes-rendus opératoires,prescriptions…). Ainsi, l’Assurance Maladie a réalisé plusieurs études impliquant lespraticiens conseils qui, après avoir repéré les patients ayant bénéficié d’un remboursementdonné ou les établissements réalisant un acte donné, ont étudié les dossiers médicaux de ces70

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…patients. On peut citer par exemple l’étude nationale réalisée en 1999-2001 par le régimegénéral de l’Assurance Maladie sur les conditions de pose des endoprothèses aortiques pouranévrisme de l’aorte abdominale dans les établissements de santé publics et privés [21]. Aprèsidentification des établissements concernés, les praticiens conseils ont étudié les dossiersmédicaux dans tous ces établissements et ont comparé les pratiques avec les recommandationsémises par l’ANAES et par l’AFSSaPS. Il n’apparaît pas très clairement dans les publicationsde l’Assurance Maladie que les dossiers médicaux du Service médical de l’AssuranceMaladie puissent constituer une source de données qui compléterait les données informatiséessans nécessiter la réalisation d’une enquête complémentaire. En effet, dans l’étude portant surle sulfate de morphine, les dossiers de l’Assurance Maladie ont permis d’exclure les patientsnécessitant la prescription de ce traitement mais une étude complémentaire a dû être réaliséepour étudier les huit patients toxicomanes identifiés [22].On peut également citer l’exemple de l’étude de la traçabilité des produits sanguins labiles enAquitaine [28] réalisée à partir des dossiers des patients. Cette étude portait sur un échantillonde produits sanguins labiles (PSL) tirés au hasard. Elle consistait d’une part à mesurer ladisponibilité et la concordance des informations nécessaires à une bonne traçabilité des PSLdans les établissements de santé en Aquitaine ; et d’autre part à mesurer la disponibilité et laconcordance des informations transmises par l’Etablissement Français du Sang Aquitaine-Limousin par les établissements de santé concernant les PSL cédés. Cette étude avaitnécessité l’implication d’au moins deux enquêteurs par établissement afin de réaliser le travailen binôme pour chaque dossier. Ce type d’étude requiert donc un investissement humainimportant qui limite sa généralisation pour l’évaluation de l’ensemble des pratiquesmédicales.A ce propos, la perspective du dossier patient informatisé est particulièrement prometteusedans le cadre de l’évaluation des pratiques médicales car ceci permettra une extraction et uneanalyse des données de ce dossier beaucoup plus rapides et opérationnelles que l’analyse dudossier papier.L’évaluation des pratiques observées peut consister en l’analyse des demandes d’examenscomplémentaires tels que les examens radiologiques et biologiques, comme réalisée dansl’étude d’Auleley et al. [24] sur les prescriptions d’examens radiologiques de la cheville, oudans les études réalisées par le CCECQA sur les prescriptions biologiques [30, 31], ou encoredans les études réalisées sur les prescriptions du bilan pré-anesthésique [34] ou pré-opératoire71

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…[29]. Ces études impliquaient de disposer de données médicales qui étaient notées soitdirectement par le médecin prescripteur sur un document joint à la demande d’examen(comme c’était le cas pour l’étude d’Auleley et al. [24]) soit recueillies à partir du dossiermédical ou au moyen d’appel téléphonique du médecin prescripteur (comme réalisé dans lesautres études citées ci-dessus).Enfin, l’évaluation des pratiques observées peut consister en la réalisation d’un audit cliniqueavec une observation réelle des pratiques sur le terrain (par exemple, on peut citer l’audit dulavage des mains réalisé à l’initiative du Service d’hygiène des établissements de santé, parles infirmières hygiénistes). Ce type d’évaluation implique la présence de l’enquêteur sur leterrain pendant la réalisation des actes ce qui rend ce type d’évaluation peu opérationnellepour l’évaluation des pratiques en routine. Ainsi, certains établissements ont parfois remplacél’audit de lavage des mains par le suivi de la consommation en solution hydro-alcoolique [94].Nous n’avons pas trouvé d’exemple d’audit clinique multicentrique avec observation despratiques en dehors de l’audit portant sur la gestion des documents tel que le dossier patient[27].La réalisation d’une enquête sur le terrain avec observation des pratiques entraîne égalementun biais de mesure lié au fait que la personne enquêtée se sait observée et peut donc améliorerla qualité de sa pratique le temps de l’enquête. Ceci peut entraîner une sous-estimation desécarts entre la pratique et les recommandations qu’il faudra prendre en compte lors del’interprétation des résultats.L’évaluation des pratiques déclaréesLes pratiques déclarées peuvent être évaluées au moyen d’un auto-questionnaire ou d’unquestionnaire administré.Concernant l’auto-questionnaire, on peut citer par exemple l’étude de la prise en charge de ladouleur chronique réalisée par l’URCAM Ile-de-France en 2002 [22] : un questionnaire avaitété envoyé (en collaboration avec l’URML Ile-de-France) aux médecins prescripteurs pourévaluer leur connaissance de la recommandation ANAES, leur attitude et leur pratique face un72

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…patient présentant des douleurs chroniques. De même, l’EPP telle que mise en œuvre parl’URML et l’ANAES, utilise également l’auto-questionnaire pour permettre aux médecinsd’auto-évaluer leurs pratiques par rapport aux référentiels extraits des recommandationsANAES [35, 36, 89-91]. L’évaluation des pratiques déclarées via un auto-questionnaireprésente également un biais de mesure, l’évaluateur (le médecin ici) étant à la fois juge(enquêteur) et partie (médecin évalué), ce qui entraîne le plus souvent une surestimation desbonnes pratiques avec une sous-estimation des écarts aux référentiels [95].Concernant le questionnaire administré, on peut citer par exemple l’étude portant sur lediagnostic et le traitement de la maladie d’Alzheimer. Cette étude a été réalisée en 2000-2001par l’Assurance Maladie auprès des médecins traitants par questionnaire administré au cabinetou, à défaut, par téléphone. Les patients bénéficiant d’un remboursementd’anticholinestérasique avaient été repérés à partir des données informatisées des troisrégimes de l’Assurance Maladie et le médecin prescripteur avait ainsi pu être identifié puiscontacté. Ce type d’enquête présente également un biais d’information lié, d’une part, à lavariabilité inter-enquêteurs et au risque de suggestion des réponses selon la formulation desquestions par l’enquêteur, et d’autre part, au médecin, qui peut modifier ses réponses parrapport à la réalité par crainte de sanction ou de jugement défavorable.En résumé, il existe différentes sources de données selon que celles-ci sont informatisées ounon. Dans le cas où ces données ne sont pas informatisées, il est nécessaire de formaliser lerecueil de ces données au moyen d’une enquête qui peut porter sur les pratiques observées oudéclarées. Le choix du type d’enquête et de la méthode de recueil de données dépend demultiples facteurs, qu’il s’agisse des critères méthodologiques (objectif, schéma d’étudeoptimal) ou pratiques (moyens disponibles). La situation idéale consisterait à développer unsystème d’information permettant d’évaluer directement, sur un mode de veille, les pratiquesréelles en routine sans avoir à réaliser d’enquête ad hoc. Des indicateurs pourraient êtremesurés dans un premier temps et, en cas d’écart inacceptable, une enquête ad hoc pourraitêtre menée dans un deuxième temps pour expliquer l’écart observé et préciser les modalitésde correction, voire d’incitation ou de sanctions.73

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.2.3L’analyse des donnéesL’analyse de données peut porter sur deux types de données : les données agrégées et lesdonnées individuelles. Ces deux types de données découlent de l’utilisation de techniquesd’analyse statistique différentes.— Analyse de données agrégéesDéfinition, avantages et inconvénientsLes données agrégées se définissent par le regroupement de données individuelles sur unevariable donnée. Par exemple, la localisation géographique, le type de maladie, une période detemps… L’utilisation de données agrégées évite l’identification, même indirecte, de l’individu(ou unité statistique) décrit, qu’il s’agisse d’un patient, d’un médecin, d’un service, voire d’unétablissement, selon le niveau d’agrégation. Ainsi, les données du PMSI sont recueillies etconservées sous forme individuelle au niveau de l’établissement mais sont envoyées aux ARHsous forme agrégée par groupes homogènes de malades afin d’éviter toute identification dupatient. Ce souci du respect de la confidentialité des données individuelles et de la protectionde l’individu est dicté et, le cas échéant, vérifié, par la Commission Nationale del’Informatique et des Libertés (loi dite « Informatique et Liberté », loi 78-17 du 06/01/1978,particulièrement les chapitres IX et X traitant des données de santé). Selon la CNIL, il n’y aeu «de remontée de données au niveau national que sous forme agrégée et statistique, aux finsd’information du pouvoir politique et pour permettre à l’administration centrale d’exercer sesmissions normales d’évaluation et de pilotage » [96]. Cette protection, en France, des donnéesnominatives informatisées demeure d’actualité même si elle se heurte parfois au principe delibre circulation des données, comme en témoignent la Loi pour la Confiance en l’EconomieNumérique (LCEN, loi 2004-575 du 21/06/2004) et la réforme du 7 août 2004 de la loi dite« Informatique et Liberté » suite à la Directive européenne 95/46. A ces lois s’ajoutent lesrègles de droit médical pur, telles celles relatives au secret médical (article 458 du CodePénal). Les études que nous avons présentées dans la section précédente portaient, pour lamajorité, sur des données agrégées.74

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Le fait que, par définition, les données agrégées ne permettent pas d’identifier les individusconstitue dans une certaine mesure un avantage pour l’individu (dans la mesure où celaconstitue une protection) mais également un inconvénient pour celui qui exploite les données.Il ne sera pas possible en effet d’analyser finement la variabilité des pratiques médicales àpartir des données agrégées. En particulier, il sera difficile d’identifier les déterminants decette variabilité car les données agrégées « gomment la variabilité interindividuelle » [10], cequi empêche l’analyse de ce phénomène. De plus, on ne pourra pas décrire l’activité deprescription d’un médecin donné à partir des données agrégeant les prescriptions de plusieursmédecins. Ce serait s’exposer au risque de l’erreur écologique qui consiste à inférer à partird’observations agrégées un modèle explicatif qui serait utilisé pour expliquer les pratiques àun niveau individuel [97], ceci en considérant que les comportements sont homogènes entreindividus d’un même groupe [16]. On ne pourra donc pas réaliser d’évaluation normative, lacomparaison des pratiques individuelles à une référence n’étant pas possible. Par contre onpourra utiliser ces données pour réaliser des études d’évaluation descriptive. On pourra parexemple comparer le volume de prescriptions entre deux régions (qui comprennent unensemble de médecins), cependant l’interprétation de ce résultat sera limité comme pour touteévaluation descriptive (voir la section correspondante).La « Small Area Analysis »A l’issue des travaux de Wennberg et Gittelsohn [2] publiés en 1973, l’étude de la variabilitédes pratiques a été réalisée à un niveau international (comparaison entre plusieurs pays) etnational (comparaison de régions, d’états, ou de régions au sein d’un état) selon une méthodeappelée la « Small Area Analysis » (SAV) [3]. La « small area analysis » est une méthoded’analyse de l’utilisation des ressources par la population au sein d’une zone géographiquedonnée sur une période donnée. Elle consiste à rapporter le nombre de soins de santé à lapopulation présentant le risque de nécessiter ce soin [3]. La zone géographique étudiée peutêtre de taille plus ou moins importante (commune, canton, département, région, pays, état,province…).Le résultat de ces analyses est un taux standardisé pour une population donnée. Ainsi, dans ledomaine hospitalier (qui a été le plus étudié), les quatre taux standardisés d’utilisation desoins hospitaliers les plus souvent présentés portent sur les admissions à l’hôpital (ou lessorties), la durée moyenne de séjour, le recours des patients aux soins hospitaliers (en nombre75

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…de jours) et les dépenses de santé per capita [3]. Les taux décrits concernent plus fréquemmentles hospitalisations pour raison chirurgicale que les hospitalisations pour raison médicale [3],sans doute en raison de l’existence de consensus formalisés pour les traitements chirurgicaux[16] mais également en raison du caractère dichotomique de la variable étudiée (intervention :oui ou non) contrairement, par exemple, aux données médicamenteuses qui comprennent ladose et la durée de traitement.La variabilité des pratiques médicales est le plus souvent décrite par l’étendue des résultats dece taux standardisé. Par exemple, Wennberg et Gittelsohn [2], lors de leur étude portant sur 13zones hospitalières du Vermont, ont montré que les taux des neuf actes chirurgicaux les plusfréquemment réalisés, ajustés sur l’âge, variaient de façon importante entre les 13 zones.Ainsi le taux d’amygdalectomie variait de 13 à 151 pour 10 000 habitants avec une moyennede 43 pour 10 000 sur l’ensemble des zones. De même le taux d’appendicectomie variait de10 à 32 pour 10 000 avec une moyenne de 18 pour 10 000 sur l’ensemble de l’état. Cesauteurs ont également décrit la variation du recours aux soins selon les zones. Ainsi le tauxd’hospitalisation pour une pathologie respiratoire variait de 10 à 36 pour 1000 personnes avecune moyenne de 16 pour 1000 sur l’ensemble du Vermont [2].La variabilité des pratiques médicales est parfois décrite par le coefficient de variation qui estle rapport entre l’écart-type d’une distribution et sa moyenne. Ainsi, Westert et al. [98] ontdécrit la variation de la prise en charge de 12 classes médicales ou chirurgicales à l’hôpitalaux Pays-Bas et l’évolution de cette variabilité dans le temps, en présentant le taux(standardisé sur l’âge et le sexe) pour 10 000 personnes à risque et le coefficient de variation.Par exemple, le taux d’appendicectomie et le coefficient de variation (CV) correspondantdiminuaient de 13,9 (CV=17,6) en 1980 à 11,7 (CV=16,1) en 1989 et à 10,4 (CV=12,8) en1997 pour 10 000 personnes à risque. Cette étude concluait d’une part que les régions sesituaient le plus souvent de façon constante dans le temps au-dessus ou en-dessous de latendance régionale du recours au soins pour les pathologies ou actes chirurgicaux étudiés ;d’autre part qu’il existait une diminution significative de la variabilité régionale concernantles pathologies et actes chirurgicaux pris en charge à l’hôpital au cours des années 80 et 90aux Pays-Bas [98].76

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…De façon générale, la variabilité des pratiques mesurée dans le cadre des études de type« small area variation » a permis de dégager quatre constats concernant la variabilité despratiques : 1) la variabilité des pratiques se maintient dans le temps (avec des zonesgéographiques associées de façon stable à une plus forte consommation de soins) ; 2) elle estplus élevée pour les pratiques non chirurgicales que chirurgicales ; 3) au sein d’une zone lasur ou sous-consommation de soins est observée de façon transversale sur plusieurspratiques ; et 4) certaines pratiques présentent une variabilité stable sur l’ensemble des zonesgéographiques [3].Certaines études ont cherché à expliquer la variabilité observée en étudiant son associationavec les caractéristiques des patients, de la société et celles des médecins [3]. Ces études ontabouti à des conclusions variées et parfois contradictoires [3]. Dans les études portant sur lavariabilité des pratiques chirurgicales, la variabilité était principalement expliquée par lenombre de lits, de chirurgiens et de médecins [3]. Ainsi 62% de la variabilité de la réalisationde l’amygdalectomie était expliquée par ces trois caractéristiques dans l’étude de Stockwell etVayda [99] réalisée en Ontario en 1974.Cependant, l’analyse de ces données agrégées est limitée par trois types de défauts ; l’erreurécologique, la forte colinéarité des variables explicatives (en effet, les caractéristiques despatients ne sont pas indépendantes de celles de leur médecin, ou de la société), les artefactsqu’introduisent les petits échantillons pour lesquels les moyennes vont être très sensibles auxfaibles variations de ce qui est mesuré [97]. Ces trois facteurs limitent l’intérêt des donnéesagrégées pour identifier les déterminants de la variabilité des pratiques médicales.Certes, l’analyse de données agrégées permet l’évaluation descriptive des pratiques médicaleset de leur variabilité notamment géographique, grâce aux études de type « small areavariation ». Elle a ainsi permis de mettre en évidence de fortes disparités régionales. Parcontre, l’analyse de données agrégées ne permet pas l’évaluation normative qui implique dedisposer de données individuelles. De plus, l’agrégation des données ne permet pas d’analysedes déterminants de cette variabilité (caractéristiques des médecins et des patients notamment)d’où le recours à l’analyse des données individuelles.77

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— Analyse de données individuellesDepuis les années 90, un autre type d’analyse de la variabilité des pratiques est utilisé :l’analyse multi-niveaux à partir de données individuelles. Ce type d’analyse, portant surplusieurs niveaux de regroupement, permet d’analyser les différents déterminants quipourraient expliquer une partie de la variabilité des pratiques dans le domaine de la santé, touten prenant en compte la similitude qui existe entre les observations dans un même groupe. Parexemple, les patients d’un même médecin ont plus de chance de se faire prescrire untraitement similaire que les patients d’un autre médecin pour une même pathologie [100]. Deplus les patients d’un même médecin se ressemblent davantage entre eux qu’avec les patientsd’un autre médecin. Dans ce cas, le modèle utilisé est un modèle de régression logistique(lorsque la variable dépendante est binaire : pratique réalisée ou non) mixte (à effets aléatoireset fixes). Le nombre d’effets aléatoires introduits dans le modèle dépend du nombre deniveaux de regroupements : un effet aléatoire pour deux niveaux de regroupements, deuxeffets aléatoires pour trois niveaux de regroupements...Dans le cas d’une analyse à deux niveaux de regroupements, par exemple un niveau médecin(regroupant plusieurs patients) et un niveau patient (regroupant plusieurs consultations), lemodèle permet de prendre en compte la corrélation intra-médecin des données concernant lespatients, ce qui revient à prendre en compte l’hétérogénéité inter-médecin.Ainsi, Rabilloud et al. [101] ont utilisé un modèle de régression logistique à deux niveauxpour expliquer la variabilité inter-maternité du taux de césariennes prophylactiques dans larégion Rhône-Alpes. Les deux niveaux de regroupement étaient d’une part les femmes etd’autre part les maternités. Cette étude montrait que le taux de césariennes dépendait d’unepart des caractéristiques de chaque femme (caractéristiques qui étaient également identifiéeslors d’une analyse en régression logistique simple) mais également de l’activité de lamaternité : les maternités qui recevaient beaucoup de femmes « à risque » réalisaient moins decésariennes prophylactiques.En France, l’IRDES utilise également l’analyse hiérarchique multi-niveaux pour sathématique portant sur l’identification des déterminants de la variabilité des pratiques. L’étudeportant sur la prise en charge de l’hyperlipidémie [16] utilisait notamment un modèle mixte àdeux niveaux avec comme effet aléatoire : l’effet médecin, et comme effets fixes : lescaractéristiques relatives aux patients, aux médecins et à l’environnement médical. Cetteétude a montré d’une part que la probabilité de prescrire un médicament relevant de la classe78

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…des fibrates ne dépendait pas de la densité médicale, d’autre part qu’elle dépendait descaractéristiques patients (principalement de ses facteurs de risque cardio-vasculaire) et desmédecins avec une hétérogénéité inter-médecins difficile à expliquer à partir des principalescaractéristiques d’exercice (âge, sexe, mode d’exercice).L’analyse de données individuelles présente principalement deux limites. La première tient àla difficulté d’obtenir les accords nécessaires pour traiter des données individuelles ; laseconde est d’ordre statistique, les programmes d’analyse statistique et l’interprétation desrésultats étant parfois sujets à controverse.En bref, l’analyse de données individuelles permet l’analyse fine des déterminants de lavariabilité des pratiques. Par contre, elle implique des difficultés d’ordre statistique etadministratif (obtention des données).I.2.4La définition de seuilsPlusieurs méthodes ont été utilisées pour définir des seuils permettant de différencier unepratique de soins de qualité satisfaisante d’une pratique de qualité peu satisfaisante et ainsiposer un jugement sur la variabilité des pratiques qu’il s’agisse des résultats d’une évaluationdescriptive ou normative. Ces seuils peuvent être soit absolus, soit relatifs. Absolus, ils sont lereflet d’une norme et leur détermination requiert une expertise médicale. Relatifs, ils nerelèvent pas spécifiquement de la connaissance médicale mais d’une maîtrise statistique de lavariabilité des pratiques. Ce sujet a fait l’objet d’une de mes études de recherche au Canadadans le cadre du projet Hospital Report. Elle est présentée ci-dessous.— IntroductionLe projet Hospital Report est dirigé par l’université de Toronto (Department of HealthManagement and Evaluation) et financé par le ministère de la santé de l’Ontario (Ministry ofHealth and Long-term care) et l’association des hôpitaux d’Ontario (Ontario HospitalAssociation, OHA). Il fait partie de l’évaluation descriptive telle que définie précédemment.L’Hospital Report présente la performance des hôpitaux d’Ontario sur le modèle desBalanced score-cards (tableau de bord prospectif ou tableau de bord équilibré) selon quatre79

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…quadrants : la structure et son organisation, les processus et résultats de soins, la satisfactiondes patients et les conditions et résultats budgétaires. Les rapports portent sur de multiplessecteurs : les soins aigus, les soins de longue durée, les services d’urgence, la santé mentale etla santé des femmes. Dans chaque chapitre, les résultats des établissements sont présentéssous forme d’indicateurs, en présentant les résultats pour l’Ontario, pour chaque région (selonle découpage en cinq régions par l’OHA) et pour chaque type d’hôpital (universitaire, local etgénéral).Pour ces indicateurs, incluant les indicateurs portant sur les pratiques de soins, il étaitnécessaire d’identifier des seuils permettant de différencier les hôpitaux ayant des pratiquesde qualité satisfaisante, voire excellente, des hôpitaux ayant des pratiques de qualité peusatisfaisante. Deux seuils pouvaient donc être définis : un seuil supérieur correspondant à lavaleur au-delà de laquelle la qualité était considérée comme excellente et un seuil inférieuren-deçà duquel la qualité était considérée comme insatisfaisante. Les résultats compris entreces deux seuils correspondaient à une qualité satisfaisante. Williams [102] argumentait que lepublic devait non seulement savoir quels étaient les standards mais devait aussi lescomprendre et se les approprier.L’objectif de notre étude exploratoire était de définir les seuils inférieur et supérieurdélimitant des résultats satisfaisants pour les six indicateurs de satisfaction des patients vis-àvisdes services d’urgence d’Ontario participant au projet Hospital Report [103].— MéthodeAfin de répondre à notre objectif, nous avons réalisé une étude de juin à septembre 2002portant sur l’ensemble des services d’urgence de l’Ontario participant au projet HospitalReport. Nous avons interrogé trois types d’acteurs du système de soins correspondant à troispoints de vue différents : les responsables de services d’urgence, les professionnels de santé etles patients. Pour chaque point de vue, nous avons utilisé la méthode qui nous semblait lamieux adaptée d’après les données de la littérature. Nous avons utilisé l’enquête parquestionnaire pour les responsables des services d’urgence [104], la méthode Delphi pour lesprofessionnels [105, 106] et les focus groupes pour les patients [107]. Notre hypothèse étaitque les trois points de vue identifieraient des seuils similaires.80

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Nous avons développé un questionnaire qui présentait les six indicateurs de satisfaction vis-àvisdes services d’urgence. Pour chaque indicateur, les répondants devaient définir un seuilinférieur et un seuil supérieur tels que définis précédemment. Le questionnaire présentait ladistribution du résultat des indicateurs sur l’ensemble des services d’urgence participant auprojet Hospital report. Le questionnaire a été critiqué par trois scientifiques indépendants ettesté par trois professionnels (une infirmière cadre, un médecin, un directeur).Procédure Delphi avec les experts :Nous avons recruté, leur nomination étant assurée par les établissements de santé, desprofessionnels reconnus par leurs pairs comme experts dans la délivrance des soins enservices d’urgence, dans l’évaluation de la satisfaction des patients et/ou dans l’améliorationde la qualité des soins. Nous souhaitions recruter 30 experts pour avoir un panel représentatifde l’ensemble des professionnels, des hôpitaux (hôpital local, universitaire, général) et desrégions. Le questionnaire a été adressé à deux reprises aux experts, la deuxième versionincluant les réponses faites au premier tour.Enquête auprès des services d’urgence :Nous avons envoyé le questionnaire à l’ensemble des services d’urgence. Le questionnairedevait être rempli par une personne autre que l’expert retenu pour la méthode Delphi.Focus-groupes de patients :Nous avons organisé fin août 2002 six focus groupes de patients, coordonnés par uneentreprise privée « Phase 5 » afin de recueillir l’avis de patients représentatifs de l’ensembledes patients de l’Ontario. Le recrutement des patients fut effectué par Phase 5 en utilisant unegrille de recrutement que nous avions validée. Le modérateur (de Phase 5) utilisa un guidesemi-directif pour animer la discussion, guide développé à partir de notre questionnaire.— RésultatsDix-neuf experts ont participé aux deux tours du panel, 59 services d’urgence sur 125 ontparticipé à l’enquête par questionnaire et 56 patients ont participé aux focus groupes.81

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Plusieurs participants ont trouvé difficile de définir des seuils arbitrairement. Neuf servicesd’urgence et deux experts ont exprimé leur préférence pour des seuils relatifs, fixés enfonction de la distribution de l’indicateur : moyenne, percentiles, intervalles de confiance.Les services d’urgence et les experts ont donné des seuils similaires. Les seuils fixés par lespatients étaient variés, avec chevauchement des seuils inférieurs et supérieurs les plusfréquemment cités (voir le tableau 3 de l’article joint en annexe 2 [108] : « Moty-MonnereauC, Seeman NL, Brown AD. Setting patient satisfaction thresholds for Emergency Departmentcare: Patients differ from providers and administrators ». Dans l’ensemble, les seuils fixés parles patients étaient inférieurs à ceux fixés par les experts et les services d’urgence.— DiscussionNous avions posé l’hypothèse que les trois points de vue donneraient des résultats similairesen ce qui concerne les seuils des indicateurs de satisfaction des patients vis-à-vis des servicesd’urgence. Notre étude a montré une différence entre le point de vue des patients et ceux desprofessionnels. Cette différence peut être expliquée en partie par la méthode utilisée qui étaitdifférente. Il est possible que les explications communiquées aux patients lors des focusgroupes aient été mal interprétées par les patients du fait d’un manque de clarté [59]. De plus,les patients ont présenté des difficultés vis-à-vis du concept d’indicateur et de score. Plusieursd’entre eux pensaient qu’il s’agissait du pourcentage de patients satisfaits et non du scorerésultant de la combinaison de plusieurs questions. La différence observée entre lesprofessionnels et les patients peut également être expliquée par une moindre exigence de lapart des patients par rapport à celles des professionnels, ceux-ci étant impliqués et forméspour assurer des soins d’urgence de bonne qualité. En effet, certains patients ont exprimé leursurprise devant les scores des établissements qu’ils jugeaient très élevés.Notre étude suggère donc que les professionnels sont les mieux placés pour fixer les seuils desindicateurs mesurant leurs pratiques de soins, ceci dans une démarche d’amélioration de laqualité.Les résultats concordant entre les deux méthodes utilisées pour recueillir l’avis desprofessionnels suggèrent que l’enquête par questionnaire était aussi valide que la méthodeDelphi. Nos résultats auraient pu être affinés par l’utilisation de la méthode Delphi modifiée82

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…qui aurait permis aux participants d’échanger directement sur certains points du questionnaire.Cependant un des avantages de la vraie méthode Delphi est d’ignorer le statut professionneldes autres participants [109] et ainsi de limiter les jeux d’influence.Notre étude présentait plusieurs limites. La limite principale est de ne pouvoir attribuer aveccertitude les différences observées aux points de vue exprimés et non aux méthodes utilisées.Une autre limite relève du choix de fixer des seuils absolus ; ceci étant, cette méthode dedéfinition de seuils est considérée par Zimmerman et al. [52] comme satisfaisante. Laméthode alternative aurait consisté à fixer des seuils relatifs (à la distribution). Ces deuxméthodes ont fait l’objet de débats mais elles n’ont pas été testées l’une par rapport à l’autre[67, 110, 111].Cette étude a soulevé plusieurs questions, notamment concernant les caractéristiques desétablissements à prendre en compte lors de la description de la variabilité des pratiques enOntario. En effet, comme dans le système de santé français, on distingue au Canada les troisgrands types d’hôpitaux : universitaire, communautaire et local. Ces établissements sedistinguent également par leur localisation (zones rurales et urbaines) et la taille de leur fileactive de patients. Jusqu’en 2005 les rapports du projet « Hospital Report » ont présenté ladistribution des indicateurs en différenciant uniquement les trois types d’hôpitaux et en sefondant sur les percentiles pour juger la variabilité des pratiques et la qualité des soins.Certains participants du panel ont proposé que l’on prenne en compte les autrescaractéristiques des établissements.Notre étude suggère donc que les professionnels sont les personnes les plus compétentes pourdéterminer des seuils absolus et que la méthode à utiliser peut être soit un auto-questionnairesoit une méthode Delphi.Après cette étude exploratoire, un symposium a été organisé par l’Hospital Report ResearchCollaborative les 10 et 11 juin 2004 afin d’approfondir certaines questions en vue de laréalisation du benchmarking en Ontario.Ce travail a fait l’objet de la rédaction d’un article soumis à la revue Health Services Researchand Policy.83

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ArticleMoty-Monnereau C, Seeman NL, Brown AD. Setting patient satisfactionthresholds for Emergency Department care: Patients differ from providers andadministrators. J Hlth Serv Res Pol Soumis.Se reporter à l’annexe 284

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.3 Chapitre 3 : Causes et conséquences de la variabilité des pratiquesI.3.1Les causes de la variabilité des pratiquesSi la variabilité des pratiques est à ce jour bien documentée, les déterminants (ou causes) decette variabilité font encore l’objet de travaux de recherche comme le montre le programmede recherche 2004 de l’IRDES [18]. Citons également l’ANAES qui, lors des appels à projetsde recherche en 2003 et 2004, a maintenu sa thématique « Évaluation des facteurs limitantl'appropriation et la mise en œuvre des recommandations par les professionnels de la santé »afin d’identifier les déterminants pouvant expliquer une partie de la variabilité des pratiquesliée à la non appropriation des recommandations.Casparie [112] distingue quatre groupes de déterminants pouvant expliquer la variabilité despratiques : les caractéristiques du patient, du médecin, de l’établissement et del’environnement.— Les caractéristiques du patientLes caractéristiques du patient comprennent les caractéristiques médicales (les antécédentsmédicaux et chirurgicaux, la présence voire l’association de pathologies aiguës et/ouchroniques en particulier d’une affection de longue durée [ALD], l’existence de facteurs derisque, les symptômes présentés, le traitement habituel du patient…), les caractéristiquesdémographiques et socio-économiques (le sexe, l’âge, le revenu, le niveau d’éducation, lacatégorie socio-professionnelle, la couverture sociale, la nature de la protectioncomplémentaire…) et le comportement du patient face à l’offre de soins (consumérisme,…).En effet, ces facteurs peuvent influencer la demande de soins et expliquer une partie de lavariabilité des pratiques médicales. Le CREDES a mis en évidence une plus forteconsommation de soins par les patients ayant une profession libérale [113]. Par contre il n’apas validé l’hypothèse de comportements de santé variables selon la nature de lacomplémentaire en ce qui concerne la consommation médicamenteuse.Casparie [112] rapporte différentes publications mettant en évidence le rôle descaractéristiques des patients. Une étude montrait par exemple que la variation du taux desortie des patients atteints de maladie musculo-squelettique entre hôpitaux dans le Michigan85

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…était expliquée pour 26,6% par quatre caractéristiques socio-économiques des patients : lerevenu, l’éducation, le fait de vivre en zone urbaine et le niveau économique familial [114].Au contraire, Westert et al. [98] montraient que l’association entre les taux de réalisationd’actes chirurgicaux aux Pays-Bas et le niveau économique de la communauté était faible. Parailleurs, Leape, Brook, Chassin et leurs collaborateurs [115, 116] ont montré que la variabilitédu taux d’endarteriectomie de la carotide et du taux d’endoscopie digestive haute observéeentre 23 comtés était justifiée par les caractéristiques cliniques du patient (ces pratiquess’avérant appropriées), contrairement au taux d’angiographie coronarienne dont 28% de lavariabilité était expliquée par une utilisation inappropriée. Cette étude souligne l’impossibilitéde conclure sur le caractère approprié des pratiques médicales d’un établissement ou d’uncomté uniquement à partir du taux d’utilisation de cette pratique, les caractéristiques despatients pouvant expliquer la variabilité de ces taux. Enfin, Cockburn et Pit [117] ont décritl’importance de l’attente des patients dans le processus de décision médicale qui pouvait ainsiexpliquer une partie de la variabilité des pratiques médicales. De Pouvourville [118] notaitégalement l’impossibilité de « standardiser » les malades comme limite à la maîtrise de lavariabilité des pratiques.En conclusion, la variabilité des pratiques médicales peut dans certains cas être justifiée parcertaines caractéristiques des patients notamment les caractéristiques médicales, mais ellepeut également être injustifiée [10] nécessitant la mise en œuvre d’actions correctrices pouréviter les conséquences négatives de la variabilité dont il est question dans la section I.3.2.— Les caractéristiques du médecinPlusieurs hypothèses ont été formulées pour expliquer la variabilité des pratiques médicales,notamment la demande induite par le médecin, les styles de pratique et le contexte social. Ceshypothèses se révélant insuffisantes, les caractéristiques individuelles des médecins ont étéétudiées.La demande induite est définie comme le résultat de l’action du médecin incitant le patient àrecevoir des soins dans l’intérêt du médecin et non du patient [119], le colloque médecinpatientayant lieu en situation d’asymétrie d’information en défaveur du patient. Le médecinpeut alors utiliser son « pouvoir discrétionnaire » pour influencer la décision et donc lademande du patient. Ceci résulterait en une augmentation de la dépense en soins (et du revenu86

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…du médecin) et à des pratiques médicales injustifiées (sauf lorsqu’il s’agit uniquement del’augmentation du prix de la consultation qui ne fait pas partie de ce que l’on entend par lavariabilité des pratiques médicales), expliquant une partie de la variabilité des pratiquesmédicales.Le rôle de la densité médicale comme composante de la demande induite est controversé.Kristiansen et Holtedahl [120], lors d’une étude réalisée en Norvège, ont montré que lenombre de visites à domicile augmentait avec la densité médicale. Scott et Shiell [121]retrouvaient cet effet de la densité médicale sur l’incitation du patient à une consultation desuivi uniquement pour la prise en charge de l’otite. Ils observèrent dans ce cas un effet positifde la densité médicale sur la proposition d’une consultation de suivi. Cet effet ne fut pas perçupour les trois autres pathologies : la bronchite, l’angine et l’entorse. Cependant, d’après lesauteurs, certaines limites méthodologiques impliquaient de conforter ces résultats lors d’uneautre étude. L’étude menée par Davis et al. [122], en Nouvelle Zélande, à partir d’une enquêterégionale, représentative, réalisée auprès des médecins généralistes (le mode de rémunérationprédominant étant le paiement à l’acte) avait montré une absence d’association entre ladensité médicale et la décision médicale qu’il s’agisse de la prescription, de la demanded’examens complémentaires et de la proposition d’une visite de suivi. Les auteurs concluaienten faveur d’un modèle clinique pour expliquer la variation des pratiques médicales et étaientdéfavorables à la justification de cette variabilité par un modèle économique. Enfin, l’étude duCREDES [17] présentée plus loin (dans le paragraphe caractéristiques des médecins)retrouvait cette association entre densité médicale et variabilité des pratiques mais dans lesens inverse de ce que l’on aurait pu attendre : la présence de plus de 135 généralistes pour100 000 habitants dans l’unité urbaine était associée à une prescription plus faible desantibiotiques lors de la prise en charge de la rhinopharyngite aigüe.A l’hypothèse de la demande induite est opposée celle de l’incertitude professionnelle [2, 123,124] reprise ensuite par Folland et Stano [125] avec l’hypothèse du style de pratique. Cettedernière est définie comme le résultat des préférences du médecin quant à la prise en chargeoptimale du patient en situation d’incertitude médicale. Ceci ne résulte pas automatiquementen une augmentation de la dépense en soins contrairement à la demande induite. En fonctionde leurs connaissances scientifiques, de leur éducation, de leur expérience, de leur aversion aurisque, de leur aversion à l’incertitude [126] mais également de la façon dont le médecinprend en compte les préférences du patient [127]…, les médecins présentent des styles de87

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…pratiques variés allant du plus conservateur au plus innovateur [128]. Ces styles de pratiqueseraient stables dans le temps, comme le montrent Davis et al. [129] concernant les médecinsgénéralistes.L’hypothèse du style de pratique présente l’inconvénient de ne pas distinguer la cause del’effet [127]. De plus, les caractéristiques des médecins prises en compte dans la définition dustyle de pratique ne sont pas clairement définies. Stano [127] souligne l’absence de consensussur la définition ou le concept opérationnel du style de pratique et l’incapacité de distinguer cequi relève effectivement du style de pratique et ce qui relève d’autres facteurs. Westert etGroenewegen [128] relèvent la difficulté du recueil de données sur l’origine des préférenceset par conséquent des styles de pratiques, ces préférences se constituant dans le temps enfonction de l’éducation, l’expérience… comme noté précédemment.Face à ces limites, il s’avère nécessaire d’individualiser les déterminants médecins au sein dustyle de pratique et d’identifier ceux sur lesquels il est possible d’agir afin de faire convergerles pratiques vers une pratique optimale. C’est une des raisons pour lesquelles lescaractéristiques individuelles des médecins ont été étudiées, comme présentées plus loin.Une autre hypothèse a été avancée : « la contrainte dirigée » [128] ou le rôle du contextesocial dans lequel les médecins travaillent sur leur prise de décision [130]. Une partie de lavariabilité des pratiques médicales serait expliquée par « des différences systématiques desmodes de travail et de pensées propres aux collectifs dans lesquels ils s’insèrent » [10]. Cettehypothèse serait liée au désir de reconnaissance sociale, qui constitue un des objectifs de toutindividu d’après Lindenberg (cité dans [128]). Cette hypothèse explique la remarque d’Eddy[131], comme quoi les médecins « follow the pack » (suivent le peloton), c’est-à-dire alignentleur décision médicale sur celle de leurs proches collègues en situation d’incertitude. Ainsi,Westert et al. [132] constataient que le médecin décidait d’une durée d’hospitalisationdifférente pour une même intervention chirurgicale selon l’hôpital dans lequel il travaillait.Les caractéristiques individuelles du médecin comprennent les caractéristiques sociodémographiquesdu médecin (âge, sexe, région d’exercice notamment), la spécialité,l’ancienneté, le type d’activité (en cabinet ou dans un établissement, seul ou en groupe), lemode de paiement (capitation, payement à l’acte (et dans ce cas le secteur tarifaire),88

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…salaire…). Ces caractéristiques peuvent expliquer une partie de la variabilité des pratiquesmédicales.L’étude du CREDES portant sur la prise en charge de la rhinopharyngite aigüe en France [17]a permis d’identifier les caractéristiques des médecins qui influaient sur les pratiques deprescription des antibiotiques. Ces caractéristiques étaient : le niveau d’activité (plus l’activitédu médecin était importante, plus la prescription des antibiotiques était fréquente), laformation médicale continue (associée à une prescription plus faible), la participation à unréseau de soins (associée à une prescription plus faible), le fait de recevoir moins de 10visiteurs médicaux par mois (associée à une prescription plus faible), le contexte local (plusde 135 généralistes pour 100 000 habitants dans l’unité urbaine, associé à une prescriptionplus faible), le fait d’être un jeune médecin (35-44 ans) (associé à une prescription plusfaible). Cette étude ne retrouvait pas d’association significative entre la prescriptiond’antibiotiques et les variables du médecin « sexe », « secteur », « exercice en groupe ». EnAustralie, Scott et Shiell [121] ont également observé une association significative entre l’âgedu médecin et la proposition d’une consultation de suivi dans le cadre du traitement d’uneentorse, d’une bronchite aigüe ou d’une otite (dans un sens ou dans l’autre selon lapathologie). De plus, pour cette dernière pathologie, les médecins travaillant en groupe étaientmoins enclins à proposer une consultation de suivi. Les résultats de ces études nécessitentd’être confortés dans le cadre de la prise en charge d’autres pathologies. L’IRDES mèneactuellement une étude sur les déterminants de la variabilité de la prescription pour lespatients diabétiques (diabète de type 2) [18].Les caractéristiques des médecins peuvent donc expliquer une partie de la variabilité despratiques. L’identification de ces déterminants doit permettre d’une part de proposer desactions pour contrer l’induction de la demande, d’agir sur le style de pratique pour le modifierou d’en tenir compte lors de la diffusion d’une nouvelle pratique médicale ou d’une nouvellerecommandation, et finalement de prendre en compte les caractéristiques individuellesprincipales des médecins lors de l’élaboration et la mise en œuvre d’actions correctrices visantà faire converger les pratiques.89

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— Les caractéristiques de l’établissementLes caractéristiques de l’établissement comprennent la taille de l’établissement, le nombre delits, la spécialité des services, le case-mix de patients, le type d’établissement (universitaire ounon), le secteur d’activité (public, privé, privé participant au service public).Ainsi dans l’étude de Wennberg et al. [133], les auteurs expliquaient la différence entre letaux d’hospitalisation à Boston et au New Haven par le nombre de lits. De même en France, lavariabilité de la prise en charge des patients en fin de vie peut être expliquée par la variabilitédu nombre de lits et d’unité de soins palliatifs par région [134]. Enfin, Rabilloud et al. [101]ont montré que le taux de césariennes prophylactiques dans 83 maternités de la région Rhône-Alpes variait selon le case-mix des établissements, les établissements recevant le plus defemmes à risque ayant le taux de césarienne prophylactique le plus bas.Les caractéristiques des établissements permettent donc d’expliquer une partie de lavariabilité des pratiques et d’élaborer des actions correctrices ciblées sur un profild’établissement donné ou de redéfinir l’offre de soins sur un territoire donné. Les actionsrelèveront souvent de l’Agence Régionale d’Hospitalisation ou directement de la Direction del’Hospitalisation et de l’Organisation des Soins (DHOS) comme nous le verrons dans lasection I.4.— L’environnementLes caractéristiques de l’environnement comprennent principalement :- la densité médicale que nous avons traitée avec les caractéristiques des médecins ;- le nombre et la proximité d’établissements de santé ainsi que les ressourcesdisponibles en termes de diagnostic et de thérapeutique dans une région donnée.En effet, une partie de la variabilité des pratiques de prise en charge des patientss’explique par des choix organisationnels et technologiques antérieurs [86].Comme le notent Flori et le Vaillant [86], selon les régions les ressourcesdisponibles peuvent varier, excluant naturellement certaines pratiques etmobilisant d’autres en priorité [10]. De même, les réseaux de soins sont plus oumoins développés, orientant certains patients vers une prise en charge en90

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ambulatoire dans le premier cas ou en établissement de santé dans le second cas[86] ;- l’urbanisation [112] ;- l’existence de recommandations et de référentiels ;- l’innovation médicale et notamment thérapeutique : celle-ci est en effet une sourced’incertitude pour le médecin et donc un facteur d’hétérogénéité des pratiquesmédicales ;- …En conclusion, les déterminants de la variabilité des pratiques sont nombreux, qu’ils soientliés au patient, au médecin, à l’établissement ou à l’environnement. Ils sont le plus souventintriqués entre eux [10, 128], leur analyse devra donc prendre en compte cet emboîtement etla possible colinéarité des données, en utilisant des méthodes propres. Dans ce cas, onprivilégiera l’analyse de données individuelles en utilisant les modèles hiérarchiques multiniveaux.L’identification des déterminants de la variabilité des pratiques devrait permettre de définirdes actions correctrices pour faire converger les pratiques, comme nous le présenterons dansla section I.4. Cependant, la part respective des différents déterminants pour expliquer lavariabilité des pratiques est mal connue, ce qui rend difficile la priorisation des actionscorrectrices. En effet, le poids de chaque déterminant n’étant pas connu précisément, lesleviers d’action à privilégier ne le sont pas non plus. Il est donc nécessaire de poursuivre larecherche dans ce domaine.91

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.3.2Les conséquences de la variabilité des pratiquesLes conséquences de la variabilité des pratiques ne sont pas mesurées de façon systématiqueen France. Elles peuvent consister en une sur-utilisation [135], sous-utilisation [136] ou dysutilisationdes ressources ou des pratiques médicales qui relèvent des questions du typetrop/trop peu, approprié/non approprié, futile/inutile, nécessaire/non nécessaire [85]. Lesconséquences peuvent être classées en trois catégories : médicale, humaine et économique,qui sont le plus souvent intriquées.— Les conséquences médicalesLes conséquences médicales de la variabilité des pratiques sont pour certains patients uneperte de chance (s’ils ne bénéficient pas de la pratique recommandée alors que le rapportrisque/bénéfice est favorable) ou une exposition à un risque inutile (si le rapportrisque/bénéfice de la pratique médicale réalisée est défavorable pour le patient). Ceci peutaboutir pour le médecin à des problèmes médico-légaux voire à la réalisation d’un procès enresponsabilité, à la demande du patient. En effet, on observe une judiciarisation des relationsmédecin-malade.Pour ce qui est des effets secondaires des médicaments ou des examens complémentaires, ilssont pour la plupart répertoriés mais la part évitable n’est pas mesurée. Par exemple, on neconnaît pas l’impact d’un nouveau médicament sur la santé de la population, impact qui inclutla variabilité des pratiques médicales et l’observance du patient. LA HAS (l’ex commissionde la transparence) émet un avis sur le service médical « attendu » mais des études sontnécessaires pour mesurer le service médical effectivement rendu. C’est la raison pour laquellele GIS « évaluation épidémiologique des produits de santé » a été créé avec notammentl’étude CADEUS présentée plus haut sur l’utilisation des anti-inflammatoires. Ces évaluationsdes médicaments après leur mise sur le marché permettent, d’une part, d’identifier desévénements indésirables non connus préalablement à l’AMM et, d’autre part, de mesurer lerespect ou non de la population cible et des conditions de prescription et d’utilisation.92

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— Les conséquences humainesAux conséquences médicales, s’ajoutent des conséquences humaines pour le patient,notamment d’ordre psychologique. On peut citer le stress et l’incommodité causés par la miseen route d’un traitement ou la réalisation d’examens complémentaires alors que ceux-ci nesont pas recommandés, le rapport bénéfice/risque s’avérant négatif pour le patient. Ainsi,Phelps [137] pose le problème de la relation entre variabilité des pratiques médicales et pertede bien-être.Par exemple, la réalisation d’examens complémentaires injustifiés et non recommandéspendant le suivi de la grossesse occasionne une anxiété chez la femme enceinte et peut avoirdes répercussions importantes sur la poursuite ou non de la grossesse en l’absence dejustification scientifique [138].— Les conséquences en terme d’utilisation des ressourcesLes conséquences de la variabilité des pratiques sur l’utilisation des ressources concernentnon seulement les dépenses de la sécurité sociale (via l’Assurance Maladie) et des ménagesmais également les recettes de l’industrie et des professionnels de santé. Le point de vueconsidéré est donc important car il entraînera des conclusions différentes, voire opposées. Parexemple, la variabilité des pratiques médicales peut être suivie, d’une part, de conséquenceséconomiques positives pour les industriels qui proposent un acte, un dispositif médical, unetechnologie ou un médicament qui n’a pas fait l’objet d’une recommandation favorable (et quine serait donc pas utilisé si les pratiques médicales convergeaient vers la recommandation) ;mais aussi, d’autre part, de conséquences négatives sur le budget des ménages et del’Assurance Maladie. Cependant, certains médicaments ayant été retirés du marché pour desproblèmes de pharmacovigilance survenus alors que les règles de bon usage n’étaient pasrespectées (contre-indications, associations médicamenteuses…), l’industriel lui-même n’apas toujours intérêt à augmenter ses ventes.Il n’existe pas, ou très peu, de données de coût permettant de chiffrer les conséquenceséconomiques des défauts de qualité [139]. Ces défauts de qualité peuvent résulter, danscertains cas, de la variabilité des pratiques. Ainsi le rapport élaboré par le CCECQA, encollaboration avec l’ANAES, sur les coûts de la qualité et de la non-qualité des soins dans lesétablissements de santé [139] répertorie les différents événements coûteux en établissement de93

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…santé : les événements indésirables (dont les infections nosocomiales), les prescriptionsinappropriées, les interventions injustifiées, les hospitalisations non justifiées, les défauts ducircuit du médicament et la non-adéquation des patients aux lits d’hospitalisation. Ce rapportne retient que deux fourchettes de coût : 383 Euros en moyenne pour une infection urinaire etentre 26 256 et 35 185 Euros pour une septicémie survenue en service de réanimation. Ilrapporte également une étude monocentrique [140] estimant, en France, à 4 150 Euros le coûtd’un événement indésirable médicamenteux. Ce coût n’est pas négligeable, surtout dans le casoù le médicament à l’origine de cet événement indésirable n’aurait pas dû être prescrit à cepatient d’après les recommandations concernant la prise en charge de sa pathologie. LesCentres Régionaux de PharmacoVigilance travaillent actuellement sur la mesure del’évitabilité des effets indésirables et leur coût.94

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.4 Chapitre 4 : Actions mises en place pour diminuer cette variabilitéDans le domaine de la santé, l’intervention de multiples individus aux objectifs variés, voireopposés, rend complexe la mise en place d’actions pour faire converger les pratiques. Eneffet, la rationalisation de celles-ci se fera aux dépens de l’intérêt financier des uns ou desautres, alors que les enjeux économiques et politiques sont particulièrement présents. C’estune des raisons pour lesquelles la HAS a été créée : pour que l’évaluation du service médicalattendu de ces pratiques soit réalisée par une autorité indépendante tout à la fois du ministère,de l’industrie pharmaceutique, des professionnels de santé, des associations de patients…Les actions à mettre en place, pour faire converger les pratiques vers une pratique optimale, sejustifient par l’importance des conséquences de la variabilité des pratiques et par l’existencede déterminants sur lesquels il est possible d’agir. Cependant, la hiérarchisation et lapriorisation des actions sont malaisées car ces conséquences ne sont pas mesuréessystématiquement, et la part respective des déterminants de la variabilité des pratiques est malconnue. De plus, il est difficile de réunir les moyens humains et financiers nécessaires àl’élaboration puis à la mise en œuvre de ces actions. Une volonté politique s’avère le plussouvent nécessaire.Les actions peuvent être mises en œuvre par différents intervenants que ce soit les décideurs(ministère, agence ministérielle, la Haute autorité de santé), les financeurs (AssuranceMaladie essentiellement) ou les producteurs de santé (professionnels de santé et industriels).A ce jour, les actions mises en place en France portent principalement sur l’offre de soins etsont dirigées plus particulièrement vers les médecins et les établissements. Cependant, ilexiste également des actions en direction du patient.Les actions correctrices de la variabilité des pratiques médicales mises en place en directiondes patients et des médecins portent d’une part sur leurs connaissances (via une meilleureinformation et formation) et d’autre part sur leur comportement (via les incitations et lessanctions).95

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.4.1A destination des patients— Actions sur les connaissances des patientsDes actions d’information des patients ont été mises en œuvre afin d’améliorer leursconnaissances et agir d’une part sur l’hypothèse de la demande induite (en diminuantl’asymétrie d’information entre le médecin et le patient) et d’autre part sur l’observance et lespréférences du patient.L’Assurance Maladie lance régulièrement des campagnes d’information à destination despatients. Ainsi l’URCAM Ile de France [22] a fait remettre une plaquette d’information auxpatients, via leur médecin, portant sur la douleur chronique et sa prise en charge. Cette actiona été mise en place suite à l’étude de 2002 montrant une prise en charge non optimale de cespatients. De même, une action d’information et d’éducation des patients traités par antivitamineK a été mise en œuvre par l’URCAM du Limousin, en leur remettant, via leurmédecin, un carnet de suivi [22].Les patients peuvent également se procurer des informations sur l’Internet. Afin de garantir laqualité de ces informations, la HAS doit édicter des règles de bonnes pratiques afin depermettre la certification des « sites informatiques dédiés à la santé » (loi n°2004-810 du 13août 2004). La loi relative à l’Assurance Maladie (loi n°2004-810 du 13 août 2004) précise :« A compter du 1 er janvier 2006, cette certification est mise en œuvre et délivrée par unorganisme accrédité attestant du respect des règles de bonnes pratiques édictées par la HauteAutorité de santé ». Reste à s’assurer que ces informations sont bien assimilées compte tenudes catégories socio-professionnelles.— Autres actionsEn dehors de l’amélioration des connaissances des patients, d’autres actions ont été mises enœuvre pour agir sur le comportement des patients, notamment l’organisation duremboursement des soins et dans certains cas l’application de sanctions.Ainsi Durand-Zaleski et Chaix [141] notent que « le taux de remboursement, par l’AssuranceMaladie, des biens et des services de santé représente donc la principale incitation financièrecollective ». De même, les mesures précisées dans la loi relative à l’Assurance Maladie (loi96

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…n°2004-810 du 13 août 2004) devraient permettre au médecin traitant de pratiquer enconformité avec les recommandations sans craindre une perte de clientèle liée à la nonréponseà des attentes injustifiées de certains patients. Ceci devrait réduire une part de lavariabilité médicale liée aux préférences du patient. Cependant le patient pouvant changer demédecin traitant dès qu’il le souhaite, il est possible que cette facilité soit utilisée par ceux-làmême dont on cherchait à diminuer le nomadisme médical.Les sanctions à type de cessation de remboursement sont également utilisées par l’AssuranceMaladie lorsque des patients sollicitent le remboursement de prestations non justifiées etqu’aucune autre action efficace n’est possible. Ainsi, la CPAM des Hautes-Alpes [22] a cesséle remboursement du sulfate de morphine en 2001 et 2002 aux patients toxicomanes ayantbénéficié d’un remboursement pour sulfate de morphine hors AMM. Ces patientstoxicomanes ont été identifiés à partir des données de remboursement. Il s’agit ici d’arrêterdes pratiques non justifiées. Ces pratiques injustifiées contribuent à la variabilité des pratiquesde prescription et relèvent du non respect des recommandations. De ce fait, il estindispensable de prendre les mesures permettant d’y mettre un terme.I.4.2A destination des médecins— Actions sur les connaissances des médecinsUn des principaux outils pour faire converger les pratiques médicales vers la pratiqueoptimale est l’élaboration de recommandations professionnelles fondées sur les données de lascience et l’avis d’experts. La définition utilisée en France pour les recommandationsprofessionnelles est celle de l’Institute of Medicine aux Etats-Unis [142] qui les définitcomme « des propositions développées avec une méthode explicite pour aider le praticien etle patient à chercher les soins les plus appropriés dans des circonstances cliniques données »[143]. Elles présentent ainsi clairement « les interventions et les stratégies qui sontappropriées, celles qui ne le sont pas ou plus, et celles pour lesquelles il existe unecontroverse » [142].LA HAS est chargée de l’élaboration des recommandations professionnelles dans le champ dela santé. Aux recommandations qu’elle élabore, vient s’ajouter la « base de recommandationsfrançaises » (BRF) qui a pour but de mettre à disposition des professionnels de santé toutes97

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…les recommandations françaises accompagnées d’un commentaire qualitatif permettant aulecteur d’en juger la pertinence [91]. Cette base de recommandations est accessible depuis lesite de la HAS.Il est opportun d’analyser tout d’abord les différentes méthodes d’élaboration desrecommandations, puis les modalités de leur mise en œuvre, la mesure de leur impact et lesfacteurs limitant leur appropriation.Méthodes d’élaboration des recommandationsLes méthodes d’élaboration des recommandations sont aujourd’hui bien décrites dans lalittérature [142 , 144], notamment par l’ANAES [145, 146].On distingue la recommandation pour la pratique clinique, la conférence de consensus et leconsensus formalisé d’experts. Le choix de la méthode dépend de la question posée et del’ampleur des connaissances disponibles. Toutes ces méthodes comprennent une revuecritique de la littérature [147] et la consultation d’experts avec une place respective plus oumoins importante. Les méthodes les plus utilisées en France par la HAS sont larecommandation pour la pratique clinique suivie de la conférence de consensus.La recommandation pour la pratique clinique est élaborée pour des thématiques pourlesquelles la littérature scientifique permet de répondre aux questions posées. Elle consistetout d’abord à réaliser une revue critique de la littérature avec quantification du niveau depreuve scientifique [145]}. La classification retenue par la HAS distingue lesrecommandations de grade A, lorsque la preuve est scientifiquement établie, lesrecommandations de grade B, lorsque il n’y a que présomption scientifique, et lesrecommandations de grade C, lorsque le niveau de preuve est faible [147]. Il n’est pas certainque ces dernières puissent véritablement améliorer la pratique.Une preuve peut être scientifiquement établie par des études concordantes de fort niveau depreuve (essais comparatifs randomisés de forte puissance, méta-analyse d’essais comparatifsrandomisés, analyse de décision fondée sur des études bien menées). La présomptionscientifique repose quant à elle sur des études concordantes de niveau de preuve intermédiaire(essais comparatifs randomisés de faible puissance, études comparatives non randomiséesbien menées, études de cohorte). Enfin, un niveau de preuve est faible lorsqu’il repose sur des98

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…études discordantes ou de faible niveau de preuve (études cas-témoins, études comparativescomportant des biais importants, études rétrospectives, séries de cas).Cette revue de la littérature est ensuite présentée à un groupe de travail constitué d’expertspluridisciplinaires (choisis par le comité d’organisation) qui réalise une analysebénéfice/risque et propose des recommandations. Dans certains cas, ce sont les experts dugroupe de travail qui effectuent la revue de la littérature. Le document réalisé est ensuitesoumis pour avis à un groupe de lecture composé d’experts différents du groupe de travail.On peut citer comme exemple la recommandation pour la pratique clinique portant sur lessoins palliatifs [148], datée de décembre 2002, qui présentait les modalités de prise en chargedes principaux symptômes présentés par les patients nécessitant des soins palliatifs.La conférence de consensus est utilisée pour répondre à des questions portant à controverse etpour lesquelles les données scientifiques existent mais sont insuffisantes. Elle consiste « en larédaction de recommandations par un jury au terme de la présentation publique de rapportsd’experts faisant la synthèse des connaissances » [146]. On peut citer par exemple laconférence de consensus organisée en janvier 2004 suite à la diffusion de la recommandationconcernant les soins palliatifs. Cette conférence de consensus[149] répondait aux questionsnon traitées dans la recommandation concernant notamment la place et les fonctions de lafamille et des bénévoles dans l’accompagnement des personnes en fin de vie et l’organisationpratique de la démarche d’accompagnement.Le consensus formalisé d’experts consiste à demander à des experts de coter des indicationsrelatives à une stratégie diagnostique ou thérapeutique à partir d’une liste préétablie et desdonnées de la littérature [144]. Cette méthode dérivée de la méthode Delphi [150] est sujetteaux mêmes biais que cette dernière à savoir, notamment, que les conclusions dépendentfortement de la qualité des experts [151]. On peut citer comme exemple le consensusformalisé d’experts sur l’indication de radiothérapie « grand champ » [152] daté de février2003 qui présentait les pathologies pour lesquelles une radiothérapie était indiquée.Les recommandations ainsi élaborées, quelle que soit la méthode utilisée, nécessitent que leurapplicabilité soit vérifiée. Ainsi, Densow et Kindler [153] ont proposé que lesrecommandations soient testées sur une base de cas cliniques, permettant notamment depréciser et d’améliorer les recommandations avant leur diffusion.99

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…De plus, elles doivent être réévaluées régulièrement afin de vérifier la permanence de leurvalidité et, le cas échéant, de les mettre à jour en prenant en compte les dernières données dela science. Ainsi Shekelle et al. [154] ont proposé que cette réévaluation soit réalisée tous lestrois ans ou à un rythme fixé en fonction du niveau de preuve de la recommandation.Browman [155] a discuté ce délai de trois ans et a proposé certaines stratégies pouvantdiminuer le temps passé à réévaluer les recommandations. Il discute notamment de lapossibilité 1) de notifier dans le texte de la recommandation l’existence d’études en coursdont les données pourront modifier les conclusions de la recommandation (cette proposition aété retenue par l’ANAES qui mentionnait systématiquement les études en cours), 2) de répéterla stratégie de recherche bibliographique ayant servi à l’élaboration de la recommandationinitiale afin d’identifier rapidement de nouvelles données et de mettre à jour régulièrement larecommandation (c’est la méthode utilisée par la revue Cochrane).Les avantages et inconvénients de chaque méthode ayant été présentés ci-dessus, on retiendranotamment que le choix de la méthode doit dépendre des données disponibles et du type dequestion posée, portant ou non à controverse.Un reproche général qui peut être fait aux recommandations est de ne pas prendre en compteles études en cours (car non publiées) et les techniques émergentes (qu’il s’agisse denouvelles technologies, d’actes, de dispositifs médicaux ou de médicaments). Ceci a pourconséquence un décalage des recommandations par rapport aux innovations. Ainsi, lesrecommandations professionnelles consistent le plus souvent en une actualisation des coursreçus en formation initiale (en utilisant les dernières données publiées) alors qu’il seraitégalement nécessaire de fournir aux médecins des recommandations concernant lesinnovations. Ce complément d’information pour le médecin pourrait consister dans unpremier temps à organiser en France un système de veille. Des cellules régionales pourraientjouer ce rôle et faire remonter l’information à la HAS qui réaliserait une première évaluationet élaborerait des recommandations pour encadrer la pratique et la recherche concernant lesinnovations.100

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Modalités de mise en œuvre des recommandationsLes modalités de mise en œuvre des recommandations sont régulièrement décrites dans lalittérature contemporaine [91, 142, 143, 156, 157]. Elles se déclinent en méthodes dediffusion et en méthodes d’encadrement des pratiques.Les méthodes de diffusion comprennent :- la distribution de la recommandation (ou d’autre document participant àl’information/formation du patient),- les conférences, présentations didactiques, ateliers éducatifs,- la formation médicale continue,- les visites d’éducation au cabinet du médecin,- les leaders d’opinion (il s’agit de praticiens reconnus et écoutés par leurs collègues,pouvant faciliter la diffusion d’une recommandation à un niveau local).Les méthodes d’encadrement des pratiques se déclinent elles-mêmes en audits-retoursd’information et en rappels au moment de la décision. L’audit-retour d’information ou audit« feedback » consiste à évaluer les pratiques d’un médecin ou d’un groupe de médecin puis àleur envoyer les résultats de cette évaluation.Les rappels au moment de la décision (« reminders ») consistent à rappeler les bonnespratiques au médecin lors de sa prise de décision, afin de l’inciter à agir conformément à cequi est recommandé. Le rappel peut-être réalisé sous forme papier, par exemple en utilisantdes fiches de prescription (comme celle développée par le CCECQA pour la prescription dubilan thyroïdien [30]), sous forme informatique (messages de rappel lors de la prescriptiond’un médicament ayant des contre-indications par exemple) ou par téléphone.L’ANAES propose une classification des méthodes de mise en œuvre des recommandationsselon leur degré d’efficacité. Cette classification est exposée dans son rapport « Efficacité desméthodes de mise en œuvre des recommandations médicales » [143] qui présente la synthèsedes données disponibles sur ce sujet en 2000, incluant les études du groupe Cochrane sur lespratiques professionnelles « Effective Practice and Organisation of Care Review group » 4 .4 http://www.epoc.uottawa.ca101

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Ainsi, pour l’ANAES :- les « interventions inefficaces » comprennent la diffusion simple (neuf essais concordants) etla formation médicale continue dans sa forme traditionnelle (quatre essais concordants) ;- les « interventions d’efficacité discutable ou non clairement démontrée » comprennentl’utilisation des leaders d’opinion (impact trouvé dans deux études sur huit) et la démarchequalité (absence d’impact dans trois essais contrôlés de qualité discutable) ;- les « interventions d’efficacité démontrée mais avec un effet intervention limité »comprennent l’audit-retour d’information (impact trouvé dans 27 essais sur 34) et laformation médicale continue interactive (impact trouvé dans 9 études sur 17) ;- les interventions « d’efficacité démontrée ayant un effet important » comprennent les« visites à domicile » (ou visites confraternelles) (impact retrouvé dans 13 études sur 18) etles rappels (« reminders »).Ces conclusions étaient confirmées ou inchangées lors de la mise à jour de la revuesystématique Cochrane en 2004 sur ces différentes modalités de mise en œuvre desrecommandations professionnelles [158-162].L’association des différentes modalités de mise en œuvre est conseillée par de nombreuxauteurs [143]. Cependant, l’association « idéale » n’a pas été identifiée et ces associationssupposent de multiplier les moyens humains et financiers mis à disposition. Le rapportcoût/bénéfice de ces associations nécessite d’être évalué. La mise en œuvre de cesassociations nécessitera ensuite une volonté politique.102

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Mesure de l’impact des recommandationsLa diffusion des recommandations devrait faire systématiquement l’objet d’un suivi pour enévaluer l’impact sur les pratiques médicales [143] afin, le cas échéant, d’engager des actionscorrectrices plus fortes à type d’incitation ou de sanction si la diffusion seule de larecommandation s’avère insuffisante.L’évaluation de l’impact des recommandations entre dans le cadre de l’évaluation normative(telle que présentée dans la section I.2.1 avec quelques nuances méthodologiques que nousmentionnons ci-dessous) et de la recherche évaluative [37] qui vise à étudier la relation entreles différentes composantes d’une intervention. L’évaluation de l’impact desrecommandations sur les pratiques médicales implique d’avoir identifié au préalable descritères associés aux recommandations [163]. Elle peut consister soit à entreprendre un auditclinique et à comparer les pratiques avant et après la diffusion de la recommandation, soit àdécrire des indicateurs identifiés comme reflétant le respect de la recommandation. Ces deuxméthodes peuvent être associées.L’audit cliniqueLa méthodologie à utiliser pour procéder à une évaluation des pratiques professionnelles enréalisant un audit clinique est détaillée dans notre article joint en annexe 3 [76] : « Moty C,Barberger-Gateau P, Salmi LR. Lecture critique d'une évaluation des pratiquesprofessionnelles ». Cet article a été publié dans la revue médicale de l’Assurance Maladie, cequi souligne l’effort déployé par celle-ci pour former les professionnels de santé à l’évaluationdes pratiques. Il rappelle d’une part les six étapes de l’audit clinique (figure 1 de l’article) : lechoix du thème et l’initialisation de l’étude, le choix des critères et des références, le choix dela méthode de mesure, le recueil de données et la mesure des écarts, l’analyse des écarts, etenfin l’élaboration des recommandations et le suivi. L’article détaille ensuite les élémentsméthodologiques correspondant à ces étapes : la méthode de définition de la référence, lecalcul du nombre de sujets nécessaires…D’autre part, cet article souligne l’importance de réaliser des mesures avant-après afin deconclure avec pertinence sur l’impact d’une intervention sur les pratiques professionnelles.L’audit clinique avec comparaison avant-après implique d’avoir effectué une mesure avant la103

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…diffusion de la recommandation ce qui est rarement fait. Il est à noter que la définition de lataille de l’échantillon ainsi que l’analyse sont différents pour la mesure « avant » et la mesure« après ». La figure 2 de notre article distingue les deux types de comparaison : la mesure« avant » a pour objectif de mesurer les écarts par rapport à la recommandation avant ladiffusion de celle-ci, tandis que la mesure « après » a pour objectif de comparer les écartsentre la mesure « avant » et la mesure « après » de façon à poser un jugement de causalité oud’imputabilité de la recommandation sur la différence mesurée entre les pratiquesprofessionnelles avant et après la diffusion de celle-ci. La conclusion en terme de causalité estsujette au biais de l’histoire (qui fait partie des biais de confusion), une autre interventionpouvant expliquer le changement mesuré. S’il est vrai que l’utilisation d’un groupe témoinpermettrait de contrôler ce biais, il paraît difficile de ne pas diffuser une recommandation àl’ensemble des médecins en France. La définition du groupe témoin pose alors problème. Deplus, la problématique se rapproche davantage de l’évaluation pragmatique en populationgénérale que d’une évaluation expérimentale, contrairement aux études évaluant l’impact desdifférentes méthodes de diffusion des recommandations, qui, elles, visent à définir lameilleure stratégie à utiliser et ont donc un objectif de recherche.Cependant, dans certains cas ayant un objectif de recherche, on pourra choisir d’évaluerl’impact d’une recommandation dans des conditions non-expérimentales en réalisant uneétude « avant-après » avec groupe témoin ou dans des conditions expérimentales en réalisantun essai randomisé.La conduite de ces audits avec mesure « avant-après » permet également d’informer lesmédecins sur leurs pratiques et constitue en elle-même un moyen pour encadrer les pratiquescomme noté plus-haut avec l’audit-retour d’information.La comparaison « avant-après » est très peu utilisée en France pour mesurer l’impact de ladiffusion d’une recommandation. On note en effet que la mesure « avant » n’est pas faite,sans doute parce que cette méthode s’inscrit naturellement dans une perspective de recherchemais ne l’est pas dans la démarche actuelle d’élaboration des recommandations. En effet,l’élaboration des recommandations ne comprend pas, à ce jour, la définition de la méthode depilotage de celle-ci. Ainsi, il n’est pas prévu de suivre les pratiques afin de mesurer l’impactde la recommandation, notamment au moyen d’une étude « avant-après ». Cette lacune peuts’expliquer par la nouveauté de cette discipline, par le manque d’outils méthodologiques, le104

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…manque de moyens humains et financiers mais également par le manque d’une volontépolitique ferme de mise en œuvre des recommandations.Le CCECQA, structure de recherche, a évalué l’impact de la recommandation portant surl’optimisation des prescriptions du bilan thyroïdien [75] en réalisant une comparaison « avantaprès». Cette étude montrait une forte augmentation de la conformité aux recommandationsqui passait de 42,6% à 73,9% sur l’ensemble des établissements entre la mesure « avant » et lamesure « après » (la diffusion de la recommandation). Cette augmentation était d’importancevariable selon les établissements, allant de 6,1% à 63%. De même, l’étude réalisée par l’AP-HP [24] concernant la prescription d’examens radiologiques de la cheville en serviced’urgence (présentée dans la section I.1) utilisait une comparaison « avant-après » la diffusiondes règles d’Ottawa. Cette étude s’inscrivait également dans une perspective de recherche.D’autres parties prenantes à l’évaluation des pratiques médicales (présentées dans lasection I.1), comme l’Assurance Maladie et les URML, ont mesuré l’évolution del’application des recommandations. Ainsi l’Assurance Maladie a développé des programmesnationaux sur la prise en charge du diabète de type 2 et de l’hypertension artérielle (HTA) ense référant à et en promouvant les recommandations de l’ANAES. Les résultats de laCNAMTS concernant la prise en charge du diabète de type 2 montraient une augmentation dela conformité aux recommandations concernant cette prise en charge entre 1998 et 2000 [164]suite aux échanges confraternels réalisés en 1999. Les résultats concernant la prise en chargede l’HTA ne sont pas disponibles à ce jour. La mesure réalisée avant la mise en place deséchanges confraternels montrait notamment des prescriptions non conformes auxrecommandations : par exemple, parmi 51% des malades présentant des pathologiessusceptibles d’induire une contre-indication, 27% avaient une prescription considérée commepotentiellement contre-indiquée [165]. Par ailleurs, l’Assurance Maladie publie depuis 2003,dans les faits marquants, les résultats des mesures d’impact des actions mises en œuvre lesannées précédentes. Ainsi, l’Assurance Maladie a constaté que le pourcentage des indicationsde coloscopies non conformes aux recommandations avait diminué entre 1998 et 2000 surdeux échantillons de coloscopies. Cependant, ces mesures d’impact sont rarement réaliséesdans une unité de lieu ce qui limite l’interprétation des résultats [91].On peut également citer, comme exemple de suivi de l’application des recommandations, letravail réalisé par l’URML Aquitaine. Ce travail consistait à comparer les pratiques deprescription du bilan pré-anesthésique [34] entre 1996 et 2002 en se référant à la105

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…recommandation de l’ANDEM [92] et montrait une diminution des prescriptions nonrecommandées.106

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ArticleMoty C, Barberger-Gateau P, Salmi LR. Lecture critique d'une évaluation despratiques professionnelles. Rev Med Ass Maladie 2001;32(2):185-191.Se reporter à l’annexe 3107

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Le suivi d’indicateursL’évolution d’indicateurs identifiés comme reflétant le respect d’une recommandation permetégalement de mesurer l’impact d’une recommandation sur les pratiques médicales. Cetteméthode est adoptée par le « projet base d’indicateurs » de la HAS qui consiste à extraire desindicateurs de chaque recommandation professionnelle. Elle devrait permettre de constituerune banque d’indicateurs utilisables en France pour évaluer les pratiques médicales de façonopérationnelle. En Grande Bretagne, Sheldon et al. [166] ont ainsi évalué l’application de 12recommandations émises par le NICE en étudiant les taux de prescription, de réalisationd’actes et d’utilisation de dispositifs médicaux. Cette étude combinait l’analyse de sériestemporelles, l’audit clinique, une enquête et des entretiens.Les indicateurs sont d’autant plus faciles à utiliser en routine qu’ils sont simples à calculer etqu’ils sont mesurés à partir des données disponibles dans les systèmes d’information. Danscertains cas, la mesure de ces indicateurs est associée à la réalisation d’un audit ciblé qui alieu soit en début d’étude pour permettre le recueil d’un minimum d’information permettantde mesurer ces indicateurs, soit ultérieurement, pour expliquer plus finement le (mauvais)résultat de cet indicateur.Le CCECQA, dans la suite des études qu’il avait réalisées, a élaboré et validé des indicateursde suivi des pratiques médicales. L’indicateur « taux de prescription de TSH seuls » (TSH :Hormone Stimulant la Thyroïde) est le seul à notre connaissance à être présent dans lesystème d’information des établissements (données du laboratoire de biologie). Les autresindicateurs proposés nécessitaient la réalisation d’un audit à minima. Par exemple, à l’issue del’étude sur la traçabilité des produits sanguins labiles (PSL), deux indicateurs ont été validés :le taux de présence de tous les supports de traçabilité dans le dossier transfusionnel » et le« taux de présence de deux informations (groupe rhésus du PSL et devenir du PSL) sur aumoins un des supports de traçabilité » [167].Le suivi d’un ou deux indicateurs par recommandation (indicateurs qui reflètent la conformitédes pratiques par rapport à la recommandation) présente l’avantage d’être simple etopérationnel et donc de pouvoir être utilisé en routine pour la surveillance du respect de larecommandation pour une pratique médicale donnée, contrairement à la réalisation d’un auditclinique qui constitue une démarche plus laborieuse.108

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Facteurs associés à l’appropriation des recommandationsMalgré l’élaboration de recommandations professionnelles et l’étude des meilleures méthodesà utiliser pour mettre en œuvre ces recommandations, la variabilité des pratiques demeure.Certains auteurs ont alors cherché à identifier les facteurs individuels et collectifs (limitants etfavorisants) associés à l’appropriation des recommandations par les médecins et leurapplication. C’est une des thématiques de recherche en 2003 et 2004 de l’ANAES. Dans cecadre, Saillour-Glenisson et Michel [168] ont effectué une revue de la littérature afin derecenser les facteurs associés à l’application des recommandations par les médecins et deprésenter une classification de ces facteurs. Les auteurs ont retenu 59 études publiées entre1986 et 2001. Ils ont classé les facteurs en trois dimensions : les facteurs liés auxrecommandations (la forme, le thème, l’applicabilité, la qualité scientifique, la visibilité, laréalisation d’un test à petite échelle, l’adaptabilité locale, les implications médico-légales) ;les facteurs individuels (connaissance des recommandations, accord et attitude vis-à-vis desRPC [Recommandation pour la pratique Clinique], caractéristiques psychologiques, sociodémographiqueset économiques et la formation reçue) ; et les facteurs liés à l’environnementhumain et organisationnel. Les facteurs liés à l’environnement humain comprennent lesfacteurs liés aux patients (leurs caractéristiques sociales, leur attitude et l’interactionmédecin/patient) et les facteurs liés aux pairs (comprenant essentiellement leurs attitudes visà-visdes recommandations) [168]. Les facteurs liés à l’environnement organisationnel sontclassés en facteurs liés à l’environnement interne et externe. L’ensemble de ces facteurs sontprésentés dans le tableau 5 extrait de l’article de Saillour-Glenisson et Michel [168] avec lesréférences correspondantes listées dans le tableau 6. Les auteurs [168] précisent que cetterevue « ne permet ni de hiérarchiser les facteurs relevés ni de mesurer la corrélation entre eux.Il n’est de plus pas possible de distinguer les facteurs directement associés de ceuxindirectement associés (tiers facteurs) à l’application de RPC. Par ailleurs, aucune inférencecausale ne peut être affirmée entre les facteurs relevés et l’application de RPC. La plupart desétudes incluses dans notre revue étant de type transversal, les facteurs recensés ne peuventêtre considérés comme des facteurs influençant l’application des RPC. Il s’agit bien defacteurs associés à l’application des RPC ».La suite de cette revue de la littérature consiste pour les auteurs à élaborer un outil de mesurevalide des facteurs associés à l’appropriation des recommandations dans un contexte médicaldonné comprenant les facteurs les plus fortement associés à la recommandation [168]. Cetravail est en cours de réalisation par le CCECQA en Aquitaine.109

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 5 : « Recensement et classification des facteurs individuels et collectifs associés à l’efficacité des RPC ». Source : Saillour-Glenisson F, Michel P [168]Facteurs Sens de l’association Facteur retrouvé uniquement Source cpar des études qualitatives b1) Facteurs liés aux RPC FacteursfavorisantsFacteurslimitantsForme des RPC- Aspect pratique X X (29-31)- Aspect peu pratique X X (32, 33)- Facilité de compréhension X X (10, 29)- Mauvaise compréhension X (34-36, 37, 38)- Concision X X (29)Thème des RPC (nature du message)- Sujet jugé important, correspondant à une attente des médecins X X (10)Applicabilité des RPC- Complexité des pratiques préconisées (contenu incompatible avec les pratiques et les connaissancesantérieures, exigence de modifications importantes des habitudes antérieures, exigence de nouvellesX (9, 10, 29, 37, 39-41)compétences et de modifications organisationnelles importantes)- Pratiques recommandées compatibles avec les conditions d’exercice X (42, 43)- Manque de flexibilité des RPC (manque de précision et de spécificité) X (37, 44, 45)- Coût (pour le patient, la société, le producteur de soins, en général) X X (31, 34, 36, 40,43, 46, 47)Qualités scientifiques des RPC- Implication des diffuseurs des RPC dans leur élaboration X X (10)- Implication des utilisateurs des RPC dans leur élaboration X X (10, 40)- Qualité scientifique des RPC- concernant le processus d’élaboration X X (10, 48)- concernant les sources utilisées – force de la preuve X (29, 37, 42, 48)– manque de preuve X X (32)- concernant la crédibilité des auteurs X X (10, 29)Visibilité des RPC- Perception ou constat des bénéfices cliniques apportés par le processus de soin préconisé dans les RPC X (10, 49-53)Test à petite échelle des RPC- Réalisation de test préalable des RPC X (9)Adaptabilité locale des RPC- Adaptation ou possibilité d’adapter le message des RPC au contexte local X X (10, 48)- Possibilité de grouper la diffusion d’autres RPC X X (10)Implications médico-légales des RPC X (31, 42, 43)a) facteurs favorisant ou limitant l’application des RPC par les médecins. Dans le cas des études quantitatives, le sens de cette association est déterminé par le sens de l’association statistiqueretrouvée ; dans les études qualitatives, le sens de cette association est déterminé par les déclarations des médecins (facteurs favorisant l’application des RPC d’une part, barrière ou frein àl’application des RPC d’autre part) ; b) études qualitatives ou analyses qualitatives des études mixtes. Les références surlignées correspondent aux études ayant mis le facteur considéré à l’issued’une analyse multivariée, c) les références sont présentées tableau 6, celles surlignées correspondent aux études ayant retenu le facteur considéré à l’issue d’une analyse multivariée.110

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 5 (suite 1) : « Recensement et classification des facteurs individuels et collectifs associés à l’efficacité des RPC ». Source : Saillour-Glenisson F et al. [168].Facteurs Sens de l’association Facteur retrouvé uniquementSource cpar des études qualitatives b2) Facteurs individuels Facteursfavorisants aFacteurslimitants aConnaissance des RPC- Connaissance du contenu des RPC diffusées X (16, 30, 34, 54)- Mauvaise connaissance du contenu des RPC diffusées X X (33, 52)- Mauvaise connaissance de l’existence des RPC diffusées X X (52)Accord vis-à-vis des RPC- Accord vis-à-vis des RPC diffusées X (16, 55, 56)- Non accord vis-à-vis des RPC diffusées X X (52)Attitude vis-à-vis des RPC- Attitude positive vis-à-vis des RPC diffusées X (31, 34, 39, 49, 50, 53, 57, 58-60)- Attitude négative vis-à-vis des RPC diffusées X X (39-41, 45-47)- Attitude positive vis-à-vis des RPC en général X (10, 11, 31, 57)- Attitude négative vis-à-vis des RPC en général X (33)Caractéristiques psychologiques- Confiance dans sa propre capacité à appliquer les recommandations X X (48, 52)- Manque de confiance dans sa propre capacité à appliquer les recommandations X X (44)- Perfectionnisme X (61)- Propensions personnelles au changement X X (10)- Inertie au changement X X (32, 52)- Satisfaction au travail (notamment sentiment d’autonomie) X (10, 11)Caractéristiques socio-démographiques et économiques- Age (élevé/peu élevé) X (10, 62)- Age (peu élevé/élevé) X (45, 63, 64)- Sexe (homme/femme) X (45, 65)- Revenu important X X (10)- Race (non blanc/blanc) X (62)Formation reçue- Générale- Ancienneté dans la profession X (52, 57, 66, 67)- Ancienneté dans l’internat X (68)- Période de temps sans enseignement X (66)- Spécialisation dans la discipline concernée par les RPC diffusées X (10, 16, 34, 36, 58, 59, 63)- Ciblée sur les RPC- Formation et caractère récent de la formation sur les RPC X (30, 69)- Manque d’enseignement concernant les RPC X X (40)- Encouragement par les formateurs à l’utilisation des RPC X X (30)- Abonnement à un bulletin ou journal divulguant des RPC X (59)- Avoir assisté à une conférence de consensus X (70)111

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 5 (suite 2) : « Recensement et classification des facteurs individuels et collectifs associés à l’efficacité des RPC ». Source : Saillour-Glenisson F, Michel P[168]Facteurs Sens de l’association Facteurs retrouvésSource cuniquement par des étudesqualitatives b3a) Facteurs liés à l’environnement humain – Facteurs liés au patient Facteursfavorisants aFacteurslimitants aCaractéristiques sociales des patients- Faible niveau de qualité de vie du patient X (71)- Faible capacité d’accès au soin (éloignement géographique notamment) X (71, 72)- Faible niveau d’éducation X X (10, 50)- Couverture sociale- Faible couverture sociale X (10, 16, 41, 71, 73, 74)- Bonne couverture sociale X (59, 69)- Assurance privée/publique X (75)Attitude des patients- Résistance des patients/non adhérence. Refus du patient X X (10, 34, 38, 41, 46, 74,76)- Bonne adéquation entre le thème des recommandations et les besoins ressentis ou les attentes des X (16)patients- Manque d’adéquation entre le thème des recommandations et les besoins ressentis ou les attentesX X (10, 32)des patientsInteraction médecin/patient- Perception du message des RPC comme pouvant être dérangeant pour les patients (inconfort pour leX (10, 34, 36, 46, 47, 50)patient)- Priorités autres pendant la consultation X (36, 38)- Possibilité de donner une information écrite aux patients X X (50)- Nature de la relation avec le patient X (72)3b) Facteurs liés à l’environnement humain – Facteurs liés aux pairs- Perception du message comme pouvant être dérangeant pour les collègues X X (10, 32)- Possibilité de contact avec des collègues ayant adopté les recommandations X X (30)- Soutien (promotion) des RPC par des collègues respectés X X (31, 43)- Attitude négative des collègues vis-à-vis des RPC X (32, 33)a) facteurs favorisant ou limitant l’application des RPC par les médecins. Dans le cas des études quantitatives, le sens de cette association est déterminé par le sens de l’association statistiqueretrouvée ; dans les études qualitatives, le sens de cette association est déterminé par les déclarations des médecins (facteurs favorisant l’application des RPC d’une part, barrière ou frein àl’application des RPC d’autre part) ; b) études qualitatives ou analyses qualitatives des études mixtes. Les références surlignées correspondent aux études ayant mis le facteur considéré à l’issued’une analyse multivariée, c) les références sont présentées tableau 6, celles surlignées correspondent aux études ayant retenu le facteur considéré à l’issue d’une analyse multivariée.112

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 5 (suite 3) : « Recensement et classification des facteurs individuels et collectifs associés à l’efficacité des RPC ». Source : Saillour-Glenisson F et al. [168].Facteurs Sens de l’association Facteur retrouvé uniquement Source cpar des études qualitatives b4a) Facteurs liés à l’environnement organisationnel – Environnement interne Facteursfavorisants aFacteurslimitants aCaractéristiques de la structure de travail- Nature de l’implantation (urbaine, suburbaine/rurale) X (10, 47)- Lieu d’exercice (10, 67, 68)- Taille (nombre de services, sites, densité médicale, nombre d’associés) X X (10)- Travail de nuit/de jour X X (44)- Nature de la structure- privé/publique- universitaire/autreXXX (63, 77)(60, 69, 78)Contexte financier (ressources)- Système de rémunération du médecin (Capitation/fee for service) X X (10)- Etre employé d’une “ HMO ” X (61)- Existence d’un système d’incitation financière pour utiliser les RPC X X (10)- Absence de système d’incitation financière pour utiliser les RPC X X (32, 76)- Contraintes budgétaires sur les médecins X X (10, 40)- Présence de ressources financières pour diffuser les RPC X X (10)Contexte matériel- Présence et qualité du matériel éducatif et de communication pour diffuser les recommandations X X (10)- Bon niveau d’équipement pour appliquer les recommandations X (10, 49)- Faible disponibilité de l’équipement pour appliquer les recommandations X X (40)Travail- Activité (nature du travail)- Flexibilité de travail X X (10)- Manque de temps, surcharge de travail X (30-32, 35, 36, 38, 40,43, 45, 50, 52, 74, 76,79)- Relations entre collègues – vie d’équipe- Bonne qualité de l’esprit d’équipe, cohésion de l’équipe X (10, 11)- Compétition entre médecins autour du recrutement de patient X X (10)- Bonne relation médecin généraliste/médecins spécialistes X X (72, 79)- Concurrence avec les médecins spécialistes X X (76)- Existence d’un spécialiste référent X (56)Compétences - Personnel- Ethique et expérience professionnelle, préférences pour certains traitements X (10, 32, 72, 80)- Présence de “ champions d’idée ” en faveur des recommandations X X (10)- Compétences en interne pour comprendre et mener des projets d’amélioration continue de la qualité X X (10)- Volontés pionnières pour tester de nouvelles procédures de soins X X (10)113

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 5 (suite 4) : « Recensement et classification des facteurs individuels et collectifs associés à l’efficacité des RPC ». Source : Saillour-Glenisson F, Michel P[168].Facteurs Sens de l’association Facteur retrouvé uniquement parSource cdes études qualitatives b4a) Facteurs liés à l’environnement organisationnel – Environnement interne Facteursfavorisants aFacteurslimitants aOrganisation- Formation - Communication- Aptitude de l’organisation à proposer des cycles de formation X X (10)- Capacité de l’organisation à organiser des rencontres entre médecins X X (10)- Culture- Existence d’un plan annuel stratégique de diffusion des recommandations X X (10)- Existence de processus standardisé pour le changement X X (10)- Autonomie de l’équipe pour changer les procédures et les processus X X (10)- Culture de l’organisation en faveur du changement X X (10)- Management - politique- Orientation politique affichée (qualité des soins/intérêt financier) X X (10)- Manque de volonté politique affichée X X (32)- Encouragement de la hiérarchie au changement X X (10, 30)- Inertie managériale au changement X X (32)- Implication active de la hiérarchie dans le changement X X (10)- Compétences managériales pour le changement X X (10)- Existence d’une équipe dirigeante volontaire et enthousiaste X X (10)- Structures de changement managériale bien développées X X (10)- Participation collégiales aux décisions X X (10)- Incitations associées aux pratiques individuelles des médecins X X (10)- Contribution (aide) financière apportée par l’organisation pour les changements X X (10)4b) Facteurs liés à l’environnement organisationnel – Environnement externe- Régulation externe favorisant ou limitant la capacité au changement X X (10)- Incitations financières pour organiser des rencontres “ autour ” des recommandations X X (10)- Politique favorisant les enquêtes de pratique X X (10)- Financement de programmes d’amélioration de la qualité des pratiques cliniques X X (10)- Promotion des RPC par un organisme d’état ou une association X (42, 43)- Absence de système de rappel aux patients et aux médecins en faveur de soins préventifs X X (38)- Pénétration du “ managed ” care dans la région X X (10)a) facteurs favorisant ou limitant l’application des RPC par les médecins. Dans le cas des études quantitatives, le sens de cette association est déterminé par le sens de l’association statistiqueretrouvée ; dans les études qualitatives, le sens de cette association est déterminé par les déclarations des médecins (facteurs favorisant l’application des RPC d’une part, barrière ou frein àl’application des RPC d’autre part) ; b) études qualitatives ou analyses qualitatives des études mixtes. Les références surlignées correspondent aux études ayant mis le facteur considéré à l’issued’une analyse multivariée, c) les références sont présentées tableau 6, celles surlignées correspondent aux études ayant retenu le facteur considéré à l’issue d’une analyse multivariée.114

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 6 : Liste des références citées dans le tableau 5. Source : Saillour-Glenisson F, Michel P [168].9. Grilli R, Lomas J. Evaluating the message: the relationship between compliance rate and the subject of a practice guideline. Med Care 1994; 32: 202-13.10. Solberg LI, Brekke ML, Fazio CJ, Fowles J, Jacobsen DN, Kottke TE, et al. Lessons from experienced guideline implementers: attend to many factors and use multiple strategies. JtComm J Qual Improv 2000; 26: 171-88.11. Elovainio M, Mäkelä M, Sinervo T, Kivimäki M, Eccles M, Kahan J. Effects of job characteristics, team climate, and attitudes towards clinical guidelines. Scand J Public Health 2000;28: 117-122.16. Pathman DE, Konrad TR, Freed GL, Freeman VA, Koch GG. The awareness-to-adherence model of the steps to clinical guideline compliance. The case of pediatric vaccinerecommendations. Med Care 1996; 34: 873-89.Theory and Practice of Clinical Guidelines Implementation: Danish Institute for Health Services Research and Development; 1999. p119-132.29. Watkins C, Harvey I, Langley C, Gray S, Faulkner A. General practitioners' use of guidelines in the consultation and their attitudes of them. Br J Gen Pract 1999; 49: 11-5.30. Helwig A, Bower D, Wolff M, Guse C. Residents find practice guidelines valuable as educational and clinical tools. Fam Med 1998; 30: 431-5.31. Hayward RSA, Guyatt GH, Moore KA, McKibbon A, Carter AO. Canadian physicians' attitudes about and preferences regarding clinical practice guidelines. Can Med Assoc J 1997;156: 1715-23.32. McColl A, Smith H, White P, Field J. General practitioners' perceptions of the route to evidence based medicine: a questionnaire survey. Br Med J 1998; 316: 361-5.33. Mansfield CD. Attitudes and behaviours towards clinical guidelines: the clinicians' perspective. Qual Health Care 1995; 4: 250-3.35. Prendergrast BD, Andrews NP, Thomas A, Davies L, McCabe M, Penny W. Hepatitis B immunisation among invasive cardiologists: poor compliance with United Kingdomguidelines. Br Heart J 1995; 74: 685-8.36. Saver BG, Taylor TR, Woods NF, Stevens NG. Physician policies on the use of preventive hormone therapy. Am J Prev Med 1997; 13: 358-65.38. Hutchison BG, Abelson J, Woodward CA, Norman G. Preventive care and barriers to effective prevention. Can Fam Physician 1996; 42: 1693-700.39. van der Voort J, Edwards A, Roberts R, Verrier Jones K. The struggle to diagnose UTI in children under two in primary care. Fam Practice 1997; 14: 44-8.40. Daniels A, Biesma R, Otten J, Levitt NS, Steyn K, Martell R, et al. Ambivalence of primary health care professionals towards the south african guidelines for hypertension anddiabetes. S Afr Med J 2000; 90: 1206-11.41. Jackson L, Yuan L. Family physicians managing tuberculosis. Qualitative study of overcoming barriers. Can Fam Physician 1997; 43: 649-55.42. Gupta L, Wrad JE, Hayward RSA. Clinical practice guidelines in general practice: a national survey of recall, attitudes and impact. MCA 1997; 166: 69-72.43. Weingarten S, Stone E, Hayward R, Tunis S, Pelter M, Huang H, et al. The adoption of preventive care practice guidelines by primary care physicians. J Gen Intern Med 1995; 10: 138-44.44. Slomka J, Hoffman-Hogg L, Mion LC, Bair N, Bobek MB, Arroliga AC. Influence of clinicians' values and perceptions on use of clinical practice guidelines for sedation andneuromuscular blockade in patients receiving mechanical ventilation. Am J Crit Care 2000; 9: 412-8.45. Haverkate I, van der Wal G, van der Maas PJ, Onwuteaka-Philipsen O, Kostense PJ. Guidelines on euthanasia and pain alleviation: compliance and opinions of physicians. HealthPolicy 1998; 44: 45-55.46. Gemson DH, Elinson J. Cancer screening and prevention. Knowledge, attitudes, and practices of New York City physicians. NY State J Med 1987; 87: 643-5.47. Kraus DM, Campbell MM, Marcinak JF. Evaluation of universal hepatitis B immunization practices of illinois pediatricians. Arch Pediatr Adolesc Med 1994; 148: 936-42.48. Berrow D, Humphrey C, Hayward J. Understanding the relation between research and clinical policy: a study of clinicians' views. Qual Health Care 1997; 6: 181-6.49. Jiang HJ, Lagasse RS, Ciccone K, Jakubowski MS, Kitain EM. Factors influencing hospital implementation of acute pain management practice guidelines. J Clin Anesthesia 2001; 13:268-76.50. Bradley KA, Curry SJ, Koepsell TD, Larson EB. Primary and secondary prevention of alcohol problems. J Gen Intern Med 1995; 10: 67-72.52. Cabana MD, Ebel BE, Cooper-Patrick L, Powe NR, Rubin HR, Rand CS. Barriers pediatricians face when using asthma practice guidelines. Arch Pediatr Adolesc Med 2000; 154: 685-93.53. McAlister FA, Graham I, Karr G, Laupacis A. Evidence-based medicine and the practicing clinician. J Gen Intern Med 1999; 14: 236-42.55. Hudak BB, O'Donnell J, Mazyrka N. Infant sleep position: pediatricians' advice to parents. Pediatrics 1995; 95: 55-8.115

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 6 (suite): Liste des références citées dans le tableau 5. Source : Saillour-Glenisson F, Michel P [168].56. Fleuren M, van der Meulen M, Wijkel D. Do patients matter? Contribution of patient and care provider characteristics to the adherence of general practitioners and midwives to theDutch national guidelines on imminent miscarriage. Qual Health Care 2000; 9: 106-10.57. Christakis DA, Rivana FP. Pediatricians' awareness of and attitudes about four clinical practice guidelines. Pediatrics 1998; 101: 825-30.58. Graham ID, Evans WK, Logan D, O'Connor A, Palda V, McAuley L, et al. Canadian oncologists and clinical practice guidelines: a national survey of attitudes and reported use.Oncology 2000; 59: 283-90.59. Jafari HS, Schuchat A, Hilsdon R, Whitney CG, Toomey KE, Wenger JD. Barriers to prevention of perinatal group B streptococcal disease. Pediatr Infect Dis J 1995; 14: 662-7.60. Dye TD, Alderdice F, Roberge E, Jamison JQ. Attitudes toward clinical guidelines among obstetricians in Northern Ireland. Br J Obst Gynecology 2000; 107: 101-7.61. Luckmann R, Melville SK. Periodic health evaluation of adults: a survey of family physicians. J Fam Pract 1995; 40: 547-54.62. Roetzheim RG, Fox SA, Leake B. Physician-reported determinants of screening mammography in older women: the impact of physician and practice characteristics. J Am Geriatr Soc1995; 43: 1398-402.63. Cochi SL, Fleming DW, Hull HF, Preblud SR, Orenstein WA. Haemophilus influenzae b polysaccharide vaccine. Physician acceptance and use of a new vaccine. AJDC 1986; 140:1226-30.64. Blacklund L, Danielsson B, Bring J, Strender LE. Factors influencing GPs' decisions on the treatment of hypercholesterolaemic patients. Scand J Prim Health Care 2000; 18: 87-93.65. Bull FC, Schipper ECC, Jamrozik K, Phil D, Blanksby BA. How can and do australian doctors promote physical activity? Prev Med 1997; 26: 866-73.66. Langkamp DL, Langhough R. Primary care physicians' knowledge about diphteria-tetanus-pertussis immunizations in preterm infants. Pediatrics 1992; 89: 52-5.67. Black JS, Selfcik T, Kapoor W. Health promotion and disease prevention in the eldery. Arch Intern Med 1990; 150: 389-93.68. Schaffer SJ, Campbell JR, Szilagyi PG, Weitzman M. Lead screening practices of pediatric residents. Arch Pediatr Adolesc Med 1998; 152: 185-9.69. Ferguson SC, Lieu TA. Blood lead testing by pediatricians: practice, attitudes and demographics. Am J Public Health 1997; 87: 1349-51.70. Johnsson M. Evaluation of the consensus conference program in Sweden. Its impact on physicians. Int J Technol Assess Health Care 1988; 4: 89-94.71. James PA, Cowan TM, Graham RP. Patient-centered clinical decisions and their impact on physician adherence to clinical guidelines. J Fam Pract 1998; 46: 311-8.72. Freeman AC, Sweeney K. Why general practitioners do not implement evidence: qualitative study. Br Med J 2001; 323: 1-5.73. Solberg LI, Brekke ML, Kottke TE. How important are clinician and nurse attitudes to the delivery of clinical preventive services? J Fam Pract 1997; 44: 451-61.74. Bradley C, Riaz A. Barriers to effective asthma care in inner city general practice. Eur J Gen Pract 1998; 4: 65-8.75. Byrd RS, Hoekelman RA, Auinger P. Adherence to AAP guidelines for well-child care under managed care. Pediatrics 1999; 104: 536-40.76. Grol R. National standard setting for quality of care in general practice: attitudes of general practitioners and response to a set of standards. Br J Gen Practice 1990; 40: 361-4.77. Daucourt V, Michel P, Avargues P, Cros AM. Les recommandations dans l'intubation difficile en anesthésie : évaluation de deux modalités d'information. Rev Epidemiol Santé Publ1999; 47: 353-60.78. Goldstein MG, DePue JD, Monroe AD, Willey Lessne C, Rakowski W, Prokhorov A, et al. A population-based survey of physician smoking cessation counseling practices. Prev Med1998; 27: 720-9.79. Katz DA. Barriers between guidelines and improved patients care: an analysis of AHCPR's unstable angina clinical practice guideline. Health Serv Res 1999; 34: 377-87.80. Bair N, Bobek MB, Hoffman-Hogg L, Mion LC, Slomka J, Arroliga AC. Introduction of sedative, analgesic, and neuromuscular blocking agent guidelines in a medical intensive careunit : physician and nurse adherence. Crit Care Med 2000; 28: 707-13.116

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— Autres actions à destination des médecinsLes incitations financières et les sanctions sont des actions propres à modifier lecomportement des médecins. Elles s’ajoutent ainsi aux interventions effectuées pouraméliorer leurs connaissances (notamment par la diffusion des recommandations) et les aiderau moment de leur prise de décision (notamment par l’utilisation des rappels). Il estprimordial que ces incitations et ces sanctions s’appuient sur une évaluation des pratiquesmédicales conduite de façon rigoureuse comme décrit précédemment. En effet, elles nepeuvent apparaître justifiées pour le médecin que si ces actions sont l’aboutissement d’uneanalyse des pratiques qui prend en compte le profil des patients traités, d’où l’importance dedisposer de données médicales. En effet, des sanctions qui seraient décidées en s’appuyant surdes données de volume d’activité sans ajustement sur les caractéristiques médicales despatients conduiraient d’une part à des décisions arbitraires et d’autre part à une réaction derejet de la part des médecins de toute démarche d’évaluation voire même de touterecommandation professionnelle.En France, les incitations financières sont peu utilisées, en dehors des taux de remboursementdes biens et des services de santé par l’Assurance Maladie.D’ailleurs leur efficacité n’est pas satisfaisante comme l’a révélé l’expérience des RéférencesMédicales Opposables (RMO). En effet, les médecins généralistes connaissaient peu lesRMO malgré les sanctions financières annoncées en cas de non respect des RMO [169].La réforme de l’Assurance Maladie (loi du 13 août 2004) et les négociations conventionnellesqui ont suivi visent à inciter le médecin à s’engager dans une démarche d’auto-évaluation deses pratiques et d’amélioration de ses connaissances tout en bénéficiant d’une revalorisationtarifaire. Dans cette optique, trois syndicats de médecins (le Syndicat des médecins libéraux,la Confédération des syndicats médicaux français et l’Alliance intersyndicale des médecinsindépendants de France) ont signé la convention nationale des médecins généralistes et desmédecins spécialistes [170] en janvier 2005. Cette convention précise notamment que lesorientations de la formation professionnelle conventionnelle portent, entre autres, sur« l’approfondissement d’une démarche qualité axée sur la ‘médecine fondée sur les faitsprobants’ ; le développement de l’évaluation des pratiques en concertation avec la Haute117

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Autorité de santé ; l’amélioration de la pratique médicale sur les priorités conventionnelles, eten particulier sur les référentiels et recommandations publiés par la Haute Autorité de santé ».On pourra cependant noter que les débats autour de cette convention portaient essentiellementsur la revalorisation tarifaire et l’institution d’un médecin traitant mais pas sur l’évaluationdes pratiques. Il est possible que les médecins n’aient pas mesuré l’importance de ce dernierpoint (l’engagement dans une démarche d’évaluation des pratiques) dont l’objectif estd’améliorer la qualité et l’efficience des soins du système de santé français.Les sanctions sont également peu utilisées et vont rarement au-delà de la mise en garde desmédecins. Ainsi, le service médical de l’Assurance Maladie de la CPAM des Hautes-Alpes[22] avait adressé une lettre de mise en garde aux médecins qui prescrivaient du sulfate demorphine à des patients toxicomanes.Durand-Zaleski et Chaix [141] relèvent que pour « récompenser/sanctionner le fait de suivreune procédure recommandée », encore faut-il « que l’on puisse observer les pratiques demanière précise, ce qui est difficile et coûteux ». De plus, elles soulignent que le coût desactions d’incitation (montant de l’incitation financière et coût de l’évaluation) ne doit pasdépasser les coûts évités par l’application des recommandations.Des actions dirigées vers les médecins sont possibles pour faire converger les pratiques.Cependant les stratégies à privilégier ne sont pas identifiées et le domaine desincitations/sanctions est un domaine à explorer tant en terme d’efficience que d’acceptabilitépar les médecins.118

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…I.4.3A destination des établissementsLes actions correctrices concernant les caractéristiques des établissements sont principalementmenées par l’Agence Régionale d’Hospitalisation via le contrat d’objectifs et de moyens ainsique via les autorisations concernant l’installation de lits, de matériel d’imagerie,d’ouverture/fermeture de services sur le territoire régional. Elles peuvent également releverdirectement de la Direction de l’Hospitalisation et de l’Organisation des Soins (DHOS) par lapublication d’une circulaire.Par exemple, dans le cadre du programme national de développement des soins palliatifs2002-2005, la circulaire DHOS/02 n° 2004-257 du 9 juin 2004 relative à la diffusion du guidepour l'élaboration du dossier de demande de lits identifiés en soins palliatifs, rappelait que lacirculaire DHOS/02/DGS/SD5D/2002 n° 2002-98 du 19 février 2002 précisait l'organisationdes soins palliatifs et de l'accompagnement à domicile et en établissement. Notamment « il estnécessaire d'asseoir et de développer les soins palliatifs dans tous les services de soins (courtséjour, soins de suite et de réadaptation, long séjour...). Ce développement doit s'inscrireobligatoirement dans le projet médical et le projet d'établissement. Il permet le respect de lacharte du patient hospitalisé. ».Ceci illustre que des actions peuvent être menées à destination des établissements pourdiminuer les différences entre établissements, source de variabilité des pratiques.En conclusion du chapitre 4, il apparaît nécessaire de poursuivre la recherche dans cedomaine afin de mettre en œuvre des actions qui diminuent la variabilité des pratiques defaçon efficiente et avec un effet pérenne que ce soit en pratique de ville ou en établissementsde santé. De plus, il est prioritaire de définir des indicateurs élaborés méthodologiquement etqui soient opérationnels afin de pouvoir contrôler la variabilité des pratiques de façonefficace.119

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…120

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Conclusion de la partie IL'état des lieux dressé sur l’évaluation de la variabilité des pratiques en France en a exploré demultiples aspects : les structures impliquées et la méthodologie utilisée, les déterminants decette variabilité et ses conséquences, les actions mises en œuvre pour limiter cette variabilitéet leur suivi. Il montre l’importance du développement de l’évaluation en France ces dernièresannées et met en évidence un certain nombre de questions non résolues.De nombreuses structures aux objectifs divers (recherche, planification, production desoins…) sont impliquées en 2005 dans l’évaluation de la variabilité des pratiques et utilisentdes méthodes différentes, ce qui ne contribue ni à la visibilité ni à la cohérence de cesévaluations. Il est nécessaire qu’une méthodologie commune soit définie et notamment queles critères de jugement, la norme et l’écart acceptable soient clairement définis.Le projet COMPAQH (COordination pour la Mesure de la Performance et l’Amélioration dela Qualité Hospitalière) est le premier projet national, coordonné par la Direction del’Hospitalisation et de l’Organisation des Soins et la Haute Autorité de santé, qui vise àchoisir des indicateurs de qualité hospitalière pour mesurer, avec une méthode commune auxdifférents hôpitaux, l’atteinte d’objectifs déterminés et permettre une comparaison desétablissements au niveau national (sur une base scientifique). Ceci devrait faciliter ensuite le« benchmarking » qui permet à un établissement donné d’identifier les établissements lesmeilleurs pour s’approprier leurs techniques et améliorer sa propre pratique. Cependant il seranécessaire de fixer des seuils pour ces indicateurs afin de définir une norme explicite etvalide.Du constat de la variabilité des pratiques, les chercheurs se sont intéressés ensuite àl’identification des déterminants de cette variabilité. On peut citer ainsi les caractéristiquessocio-économiques du patient (profession, revenu…), les caractéristiques du médecin (âge,volume d’activité, contexte social), le case-mix des établissements. Cependant l’identificationde ces déterminants reste du domaine de la recherche ; ils nécessitent d’être analysés etvérifiés sur un ensemble de maladies. Cette démarche implique de disposer de donnéesindividuelles pour élaborer des modèles hiérarchiques prenant en compte l’emboîtement desdonnées relatives aux médecins, aux patients et à l’environnement. De ce point de vue, lesdonnées individuelles de l’Assurance Maladie permettraient d’étudier efficacement les121

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…déterminants de la variabilité des pratiques ; mais il reste à résoudre le problème decompatibilité avec leur nécessaire protection par la législation française.Puisque les multiples conséquences de la variabilité des pratiques sont connues (perted’efficacité, d’efficience, de sécurité, d’équité), on peut regretter qu’elles n’aient pas faitl’objet de mesures précises. Ainsi, il n’existe pas de données économiques chiffrant lesconséquences de la variabilité des pratiques et du non respect des recommandations.L’hypothèse de départ quant au caractère pernicieux de cette variabilité est une hypothèsejustifiée par le bon sens et l’éthique, mais elle gagnerait à être quantifiée. Ne serait-ce quepour aider à fixer des objectifs opérationnels et motiver les différents intervenants.Les actions mises en œuvre pour faire converger les pratiques médicales vers une pratiqueoptimale consistaient essentiellement, jusqu'en 2005, en l’élaboration de recommandationsprofessionnelles. Cependant, la stratégie la plus efficiente pour la mise en œuvre de cesrecommandations n’est pas connue et les conditions de suivi de ces recommandations, ainsique le contrôle de leur application, ne sont pas encore bien codifiés. Enfin, on a pu constaterque la diffusion de ces recommandations se heurtait à la non-appropriation de celles-ci par lesprofessionnels. Les facteurs associés à cette non-appropriation ont été identifiés (facteurs liésaux recommandations, à l’environnement humain et organisationnel) mais leur partexplicative n’est pas connue ce qui limite la priorisation des actions.En France, l’application de certaines recommandations est évaluée notamment par le servicemédical de l’Assurance Maladie ou les URML. Mais ces évaluations impliquent le plussouvent la réalisation d’un audit pour collecter toutes les informations nécessaires, ce qui estcoûteux et pénalise ces démarches. Or, on peut estimer que les données de l’AssuranceMaladie sont sous-exploitées à ce jour. Elles devraient à l’avenir être traitées dès l’élaborationd’une recommandation afin d’identifier si ce système d’information peut permettre le contrôlede l’application de la recommandation et optimiser ainsi ce processus de contrôle. De plus, lamise en place de la Classification Commune des Actes Médicaux devrait améliorerl’information disponible dans les bases de données informatisées de l’Assurance Maladie etfaciliter la mesure d’indicateurs décrivant les pratiques médicales. On regrettera, toutefois,que la séparation des données de remboursement des données médicales constitue une limitede ce système d’information.Au-delà des données, c’est la méthode même de contrôle de l’application desrecommandations qui fait encore défaut aujourd’hui. Ce contrôle devra comprendre le suivi de122

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…l’application des recommandations mais également les incitations, voire les sanctions, defaçon à faire réellement converger les pratiques vers la pratique optimale.Enfin, même si le critère économique ne saurait être le critère ultime en santé publique, il estimportant que tout le processus ainsi retenu (évaluation des pratiques, recommandationdiffusion,contrôle) ne soit pas plus coûteux que les conséquences de la variabilité despratiques. Pour une pratique donnée, l’on peut identifier cinq coûts à prendre enconsidération :• le coût de définition d’une norme (coût d’étude) ;• le coût de mesure de la variabilité des pratiques (coût d’information) ;• le coût de cette variabilité (coût de ne rien faire) ;• le coût de la diffusion de la norme (coût de décision) ;• le coût du contrôle de l’application de cette norme (coût récurrent) ;Schématiquement, l’alternative en la matière présente les deux termes suivants : soit le coûtde la variabilité est inférieur ou égal à la somme des autres coûts, dans ce cas la justificationéconomique disparaît ; soit il est supérieur, et la maîtrise de la variabilité des pratiques ytrouve une justification économique. Bien sûr, ce schéma doit être affiné et complété ; enparticulier, l’estimation d’un coût a lui-même un coût qui n’est pas toujours négligeable etdont l’amortissement doit être pris en compte.L’un des coûts les plus délicats à estimer est sans doute celui de la variabilité des pratiques.Pour y parvenir, il faudrait tout d’abord estimer le coût de ses conséquences sur une périodedonnée à partir d’un échantillon représentatif de l’ensemble des patients. Il conviendraitégalement de considérer la possibilité d’une évolution de l’utilisation des données del’Assurance Maladie par les chercheurs, les épidémiologistes et les professionnels de santépublique en collaboration avec les spécialistes de l’Assurance Maladie. Enfin, il seraitnécessaire de disposer d’une modélisation économique des parcours du patient pour lesdifférentes pathologies, dans la suite des travaux entamés à la Haute Autorité de santéconcernant les affections de longue durée.123

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…124

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…PARTIE 2Exemple de la variabilité des pratiquesde dépistage de l’infection àCytomégalovirus (CMV)125

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…126

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…IIPARTIE 2 : EXEMPLE DE LA VARIABILITE DES PRATIQUES DE DEPISTAGEDE L’INFECTION A CYTOMEGALOVIRUS (CMV) CHEZ LA FEMMEENCEINTE EN FRANCELes pratiques de dépistage font partie des activités médicales qui se sont particulièrementdéveloppées ces dernières années dans les pays industrialisés mais aussi dans les pays endéveloppement en relation avec le dépistage du sida.En France, le dépistage est une thématique importante que développent les programmesnationaux de l’Assurance Maladie avec, par exemple, le dépistage et le traitement du diabètede type 2, de l’hypertension artérielle et, depuis 2004, du cancer du sein. Dans l’appel àcandidatures en juillet 2005 pour des bourses de thèses en sciences, ce thème est plusparticulièrement retenu sous l’angle de « la place du médecin libéral dans les politiques et lesactions de dépistage et de prévention » afin d’améliorer les connaissances concernant lefonctionnement et l’utilisation du système de santé.L’ANAES a consacré au thème du dépistage une part non négligeable de son activité. Ainsi,en mars 2005, on pouvait compter 68 documents diffusés sur la période 1999-2004 relatifs audépistage (identifié grâce au mot clé « dépistage ») dont 17 mis en ligne en 2004 (25%).Le dépistage de l’infection à cytomégalovirus (CMV) chez les femmes enceintes était unequestion controversée en France au début de notre travail [171]. Les professionnels favorablesà une politique de dépistage de l’infection à CMV chez la femme enceinte mettent en avantqu’il s’agit d’une maladie fréquente des nouveau-nés, qui peut être à l’origine d’un déficitneurologique ou auditif grave. Cependant, il est à remarquer que beaucoup d’enfants infectésen période anténatale restent asymptomatiques. De plus, il n’existe actuellement pas demarqueur fiable permettant un pronostic ou diagnostic prénatal des lésions [171]. Enfin, iln’existe pour l’instant ni de vaccin, ni de traitement antiviral prénatal ayant prouvé leurefficacité sur la réduction de la transmission materno-fœtale ou de la survenue de séquelles.Dans ce contexte, la Direction Générale de la Santé (DGS), la Caisse Nationale d’AssuranceMaladie des Travailleurs Salariés (CNAMTS) et la Société de Pathologie Infectieuse de127

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Langue Française (SPILF) ont chargé l’ANAES d’évaluer l’intérêt du dépistage sérologiquede l’infection à CMV chez les femmes enceintes en France. L’ANAES a confié la rédactionde l’argumentaire de ce dossier à l’Institut de Santé Publique, d’Epidémiologie et deDéveloppement (ISPED) en septembre 2003. C’est dans ce cadre que j’ai travaillé sur cettethématique en collaboration avec le Dr Leroy et sous la direction du Pr Salamon.A l'opportunité offerte par ce contexte incitant à évaluer les pratiques de dépistage du CMVchez la femme enceinte, s’ajoute l’intérêt de travailler en amont du processus d’élaborationd’une recommandation. Ce positionnement permet en effet d’étudier les pratiques avantmême l’élaboration de la recommandation, puis de concevoir une évaluation du suivi de larecommandation dès la phase d’élaboration (pilotage des recommandations). Ce sujetprésentait l’inconvénient d’être très ciblé puisqu’il ne concerne que 10% de la population.Dans cette seconde partie, nous décrivons, dans un premier chapitre, la variabilité despratiques de dépistage du CMV chez la femme enceinte et leurs déterminants en France. Nousprésentons à cet effet l’étude des pratiques de dépistage que nous avons réalisée à partir desdonnées de la CANAM. Cette étude montre notamment une augmentation des pratiques dedépistage en l’absence de recommandation favorable et cela de façon hétérogène.Dans un second chapitre, nous analysons les conséquences de la variabilité des pratiques dece dépistage tant pour la société (conséquences économiques) que pour la femme enceinte.Enfin, dans un troisième chapitre, nous présentons les actions mises en œuvre pour diminuercette variabilité des pratiques. En particulier, nous présentons les différentes étapes que nousavons effectuées pour évaluer l’intérêt du dépistage du CMV chez la femme enceinte. A ceteffet, nous commençons par présenter les données épidémiologiques concernant cetteinfection pendant la grossesse, données que nous avons identifiées en réalisant une revuesystématique de la littérature. Puis nous présentons les principaux résultats de l’évaluation del’intérêt du dépistage ainsi que le texte de la recommandation résultant de ce travail.128

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.1Chapitre 1 : La variabilité des pratiques de dépistage du CMV en France et sesdéterminantsNous avons réalisé, en collaboration avec l’ANAES et la CANAM, une étude dont l’objectifétait de décrire les pratiques de dépistage du CMV en France chez les femmes enceintesdepuis 2000 ainsi que le profil des femmes enceintes dépistées pour le CMV.II.1.1 MéthodeIl s’agit d’une étude rétrospective menée à partir des données de remboursement de laCANAM sur la période s’étendant du 01/07/2000 au 30/04/2004.La population étudiée comprenait toutes les femmes ayant accouché en secteur privé entre2001 et 2004 (reflétant un début de grossesse entre 2000 et 2003). Ont été exclues de cetteétude les femmes enceintes ayant avorté ainsi que les femmes enceintes ayant accouché ensecteur public (faute de données).Les variables étudiées portaient sur la femme enceinte, le prescripteur et les actes biologiquesconcernant le CMV.Chez la femme enceinte, quatre caractéristiques ont été identifiées et retenues pour notreétude :- La date d’accouchement en secteur privé. Cette information permettait de repérerde façon indirecte les femmes enceintes et d’estimer la date de début de grossesse (il a étéconsidéré dans l’étude que toutes les grossesses étaient menées à terme et donc que la datede début de grossesse correspondait à la date d’accouchement moins neuf mois).- La Profession et Catégorie Socioprofessionnelle (PCS) de la femme telle queconstituée par la CANAM (artisans, commerçants et professions libérales),- La zone géographique, telle que définie par la CANAM (4 zones géographiques) :Nord ; Sud ; Paris et région parisienne ; et Autres.129

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- Les codes de la classification internationale des maladies (CIM-10) correspondantaux maladies dues au virus de l’immunodéficience humaine (VIH) (B20, B21, B22, B23et B24) ou aux sujets en contact avec et exposés au VIH (Z206), afin d’identifier les casde recherche de CMV réalisés dans le cadre du suivi spécifique de cette maladie.Les caractéristiques du médecin prescripteur étaient renseignées uniquement pour lesmédecins en exercice libéral et comprenaient la spécialité médicale et le sexe.Des codes biologiques correspondants à une recherche du CMV, n’ont été retenus que ceuxqui correspondaient à la recherche d’une infection récente (codes 1713, 1714, 3713 et 3714), àla recherche d’une infection ancienne (codes 1785 et 1786), au diagnostic prénatal (4064 et4065) et à d’autres examens relatifs au CMV (codes 3779, 4225, 4226 et 4227) de lanomenclature des actes de biologie médicale, version 15. Ces codes ont été sélectionnés avecleur date de remboursement et la correspondance avec le patient.L’analyse portait sur le nombre de grossesses identifiées par année, le type d’examenbiologique se rapportant au CMV prescrit par année de début de grossesse et par trimestre, ladistribution des patientes selon la profession et la zone géographique, la distribution dudépistage selon la profession et la zone géographique des femmes, et la distribution desmédecins prescripteurs du dépistage prénatal par spécialité médicale.La comparaison de ces distributions a été réalisée en utilisant le test du chi2 (test global puistest par classes lorsque qu’il y avait une différence significative lors du test global).II.1.2 Principaux résultatsLes résultats de cette étude sont détaillés dans l’article joint en annexe 4 [172] : « Moty-Monnereau C, Leroy V, Deligne J, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Blum-Boisgard C, Flori YA, Salamon R. Le dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte en France de 2000 à2003 : une augmentation des prescriptions en l'absence de recommandation favorable ». Deuxrésultats méritent d’être soulignés :- le nombre élevé de femmes enceintes ayant eu au moins un examen biologique à larecherche du CMV pendant leur grossesse comme présenté dans le tableau II del’article avec une augmentation significative entre 2000 (5,8% des femmes130

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…enceintes) et 2002 (22,1% des femmes enceintes), pour se stabiliser en 2003(22,0%).- Les différences significatives de pourcentage de femmes dépistées entreprofessions et entre zones géographiques, témoignant d’une variabilité despratiques médicales dans l’espace et en fonction de la catégorie socioprofessionnellede leur patiente. Ainsi le pourcentage de femmes dépistées étaitplus élevé parmi les professions libérales, puis les commerçantes que parmi lesartisans ; et plus élevé à Paris et dans sa région proche que dans le reste de laFrance.II.1.3 DiscussionCette étude portant sur 34 347 femmes enceintes a montré un doublement en France dunombre de femmes enceintes ayant eu un dépistage prénatal du CMV entre 2001 et 2002 avecune stabilisation en 2003 aboutissant au total à près du quart des femmes dépistées enprénatal. Elle a également montré une variabilité des pratiques de dépistage selon laprofession et la zone géographique de la femme enceinte qui soulève la question de l’équité etde la sécurité du système de santé français en particulier lors du suivi de la grossesse.La variabilité des pratiques selon la catégorie socio-professionnelle peut être en partieexpliquée d’une part par le fait que ce dépistage n’est pas systématiquement pris en charge à100% par l’Assurance Maladie, d’autre part par une différence de niveau d’études qui influesur l’éducation et l’information des patientes en matière de santé ainsi que sur leur demandede soins. La variabilité des pratiques de dépistage selon la zone géographique peut s’expliquerpar une demande plus forte en région parisienne de la part des femmes et par uninvestissement plus important des laboratoires pharmaceutiques dans cette zone. Il peut s’agirégalement d’une sur-représentation des professions libérales à Paris.L’étude qui vient d’être résumée présentait plusieurs limites. La première est que nous nedisposions que de données agrégées ne nous permettant pas de réaliser d’analyse multivariéeet encore moins d’analyse multi-niveaux. Il ne nous a pas été possible d’accéder aux donnéesindividuelles.131

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…La seconde réside dans le fait que les données de la CANAM ne portent que sur les donnéesde remboursement de ville de 4,5% de la population française. Notre analyse ne porte doncque sur la variabilité des pratiques de dépistage en médecine libérale pour une faible part de lapopulation française. Cependant, les données du laboratoire de virologie du CHU deBordeaux montraient une fréquence du dépistage du CMV par la maternité de Pellegrin quasiinexistante (81 femmes dépistées entre janvier 2000 et août 2004), les femmes consultant leplus souvent à l’hôpital uniquement à partir du 6ème mois de grossesse, le suivi du début degrossesse étant réalisé en ville (requête réalisée en interne). De plus, les donnéescommuniquées à l’ANAES par la Caisse Nationale d’Assurance Maladie des TravailleursSalariés (CNAMTS) montraient également une augmentation régulière du nombre d’actesbiologiques, liés au CMV, remboursés entre 1998 et 2002. Le montant remboursable des actesbiologiques liés au CMV (toute cause confondue) en 2002 avait presque doublé par rapport à2001 [173].La troisième limite relève des données de la CANAM qui ne contiennent pas directementl’information « femme enceinte ». C'est pourquoi cette information est actuellement déduitede l’existence d’une date d’accouchement, mais cette date n’est disponible que pour le secteurprivé. Les femmes ayant accouché dans le secteur public ne peuvent donc pas être identifiéesà partir des données du système d’information de l’Assurance Maladie. Il est prévu que cetteinformation (femme enceinte) soit informatisée à l’avenir dans les bases de l’AssuranceMaladie. Par ailleurs, les femmes ayant avorté ne sont pas non plus identifiées, cetteinformation n’étant pas disponible dans le système d’information de la CANAM, ce quipourrait entraîner une sous-estimation de la fréquence du dépistage si ces avortements fontsuite au diagnostic d’infection par le CMV.Notre étude montre qu’il est possible de mesurer les pratiques médicales à partir des donnéesde l’Assurance Maladie pour des recommandations simples, de type binaire (dépister ou nepas dépister). De plus, cette mesure constitue une estimation des pratiques de base et devraitpermettre de mesurer l’impact de la recommandation diffusée par l’ANAES à l’issue del’évaluation de l’intérêt de ce dépistage. Le suivi de l’application de la recommandation peutêtre effectué au moyen de l’indicateur « pourcentage de femmes ayant au moins un examenbiologique à la recherche du CMV pendant leur grossesse », en excluant les codes spécifiquesde l’amniocentèse qui se rapportent davantage au diagnostic d’infection fœtale (suite audépistage maternel ou suite à une malformation visible à l’échographie).132

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Ce travail a fait l’objet de la publication d’un article dans à la Revue d’Epidémiologie et deSanté Publique.133

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ArticleMoty-Monnereau C, Leroy V, Deligne J, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Blum-Boisgard C, Flori Y A, Salamon R. Le dépistage du cytomégalovirus chez lafemme enceinte en France de 2000 à 2003 : une augmentation des prescriptionsen l'absence de recommandation favorable. Rev Epidemiol Sante PubliqueIn press 2005Se reporter à l’annexe 4134

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.2Chapitre 2 : Les conséquences de la variabilité des pratiques concernant ledépistage du CMV chez la femme enceinteComme indiqué dans la première partie de la thèse, les conséquences de la variabilité despratiques médicales sont multiples et touchent les domaines de l’efficacité et de l’efficiencecomme de la sécurité et de l’équité des soins offerts par le système de santé français. Lafemme enceinte constitue un cas de figure particulièrement intéressant à cet égard.Etudier les conséquences de la variabilité des pratiques de dépistage pendant la grossesseprésente deux particularités. Tout d’abord, cela revient à discuter des conséquences liées audépistage en général et donc au fait d’exposer certains patients à un diagnostic précoce (sujetsdépistés) et d’autres patients à une absence de diagnostic précoce (sujets non dépistés). Ontouche ici à la problématique du dépistage [174] et de son intérêt. Il mérite de faire l’objetd’une évaluation avant d’être l’objet d’une recommandation de santé publique. C'est ce quisera exposé dans la section II.4. Ensuite, le dépistage d’une infection pendant la grossesseprésente la particularité de toucher à la fois le fœtus et la mère. La variabilité des pratiques dedépistage peut donc avoir des conséquences sur les deux sujets. Nous présenterons ici lesconséquences de la variabilité des pratiques de dépistage du CMV sur la grossesse et en termede coût dans la situation actuelle de recommandation de non-dépistage [138].II.2.1 Conséquences chez la femme enceinte et sur la poursuite de la grossesseLes conséquences de la variabilité des pratiques de dépistage du CMV sont nombreuses chezla femme enceinte dépistée :- survenue d’une anxiété [175, 176] dans les cas où la femme est séronégative endébut de grossesse (présentant alors un risque de primo-infection pendant lagrossesse) ou présente des examens sérologiques compatibles avec une infectionrécente pendant la grossesse.- multiplication d'examens complémentaires (répétition des tests biologiques,multiplication des échographies anténatales, réalisation d’une amniocentèse…) ;- risque de complications liées à l'amniocentèse (avortement provoqué parl’amniocentèse principalement). [175, 176].135

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- risque d’interruption de grossesse (interruption médicale de grossesse [IMG] ouinterruption volontaire de grossesse [IVG] suivant le terme) non justifiée (liée àla difficulté d’interprétation de la sérologie et à l’absence de signes defœtopathie décelables à l’échographie empêchant l’évaluation du pronostic pourl’enfant à naître) [175, 176].Concernant les pratiques d’interruption de grossesse, cinq études épidémiologiques ont étéidentifiées qui présentent la fréquence des interruptions de grossesse et leurs circonstancesdans le cadre de l’infection à CMV. Ces études ont été retenues dans le cadre d’une revuecritique de la littérature portant sur la période allant de 1975 à 2004 réalisée en vue de larédaction de l’argumentaire portant sur l’intérêt du dépistage sérologique de l’infection àCMV chez les femmes enceintes en France [138]). Ces études indiquent que l’interruption degrossesse était décidée :- suite au seul diagnostic de séroconversion maternelle : 7 IVG pour 20 femmesayant un diagnostic de séroconversion péri-conceptionnelle [177] ;- suite au diagnostic de transmission materno-fœtale alors que l’échographie fœtaleétait normale [178] : 24/51 fœtus infectés [179], 4/17 fœtus infectés [180] ;- suite à la présence de signes de fœtopathie [178] : 9/51 fœtus infectés [179], 3/17fœtus infectés [180], 2/15 fœtus infectés [181] et 8/26 fœtus infectés [182].Afin de décrire les circonstances de l’interruption de grossesse, le tableau 7 présentel’ensemble des issues de grossesses pour les cinq études, sachant que celles-ci ne sont pasdocumentées de façon systématique pour l’ensemble des femmes avec séroconversion : deuxétudes ne présentent que le devenir des grossesses pour lesquelles la mère a eu uneamniocentèse avec diagnostic fœtal. Ce tableau montre la variabilité des pratiquesd’interruption de grossesse suite à une infection à CMV pendant la grossesse (ou en périodepéri-conceptionnelle).Par ailleurs, une enquête menée en France en 2002 sur la pratique des médecins des centres dediagnostic prénatal lors d’une infection fœtale à CMV montrait que les attitudes des médecinsétaient très variables devant un même cas clinique [183]. Parmi les 35 praticiens ayantrépondu à l’enquête (29 centres sur 41, soit 71%), 16 auraient accepté l’IMG en l’absence designe de fœtopathie. Plus précisément, parmi les 35 praticiens, 17 n’auraient pas effectué deponction de sang fœtal (PSF) parmi lesquels un aurait accepté l’IMG si elle avait étédemandée par les parents ; 18 auraient réalisé une PSF. Parmi les praticiens qui réalisaient la136

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…PSF : 15 auraient accepté l’IMG devant un résultat positif (présence d’anomaliesbiologiques) ; six auraient accepté l’IMG devant un résultat négatif (absence d’anomaliebiologique). Ce bilan des pratiques souligne l’ampleur de leur variabilité, à la fois dediagnostique et de prise en charge de la grossesse, avec des conséquences non négligeablessur la poursuite ou non de la grossesse.Les conséquences de la variabilité des pratiques médicales sur la prise de décision desfemmes de poursuivre ou non leur grossesse n’a pas été évaluée à ce jour. Une étudesociologique pourrait être réalisée afin 1) de connaître les éléments que le médecin prend encompte pour élaborer l’information qu’il donne à la femme enceinte sur les risques fœtaux etde séquelles pour l’enfant lors d’une infection congénitale telle que l’infection congénitale àCMV et 2) d’évaluer l’impact de cette information sur la décision de la femme pour lapoursuite ou l’interruption de la grossesse compte-tenu de sa capacité à comprendre et às’approprier cette information.137

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Tableau 7 : Issue de grossesse chez des femmes enceintes avec dépistage néonatal ou diagnostic prénatal d’infection fœtale par lecytomégalovirus (CMV)Auteur, année, paysRevello, 2002, Italie[177]Population d’étudePériodecalendaire1992-2000 Femmes enceintes avec séroconversionpéri-conceptionnelle (n=20)Issue de grossesse7 IVG* 35%; IC [14,1-55,9])1 IMG † suite au diagnostic de TME ‡3 nouveau-nés infectés asymptomatiques (15%; IC[0-30,6]9 nouveau-nés non infectés (45%; IC[23,2-66,80]Guerra, 2000, Italie[180]1994-1998 Nouveau-nés infectés d'aprèsl'amniocentèse (n=17) (issus de mèresavec séroconversion)7 IMG ‡ 41,2%; IC [18,4-67,1]) dont 6 fœtus infectés et 1 non infecté (échographie fœtaleanormale dans 3 cas infectés)5 nouveau-nés asymptomatiques (29,4%; IC[10,3-56,0])5 nouveau-nés symptomatiques (29,4%; IC[10,3-56,0])Lipitz, 2002, Israel[179]1992-2000 Fœtus et nouveau-nés infectés d'aprèsl'amniocentèse (n=51)33 IMG suite au diagnostic de TME (64,7%; IC [50,1-77,6]) dont 9 échographies anormales14 nouveau-nés asymptomatiques (27,4%; IC [15,9-41,7])4 nouveau-nés symptomatiques (7,8%; IC [2,2-18,9])Azam, 2001, Suisse[182]1989-1998 Fœtus et nouveau-nés infectés (n=26fœtus infectés dont 20 avec diagnosticanténatal)8 IMG (30,8%; IC [14,3-51,8]) suite au diagnostic de TME avec anomalies échographiqueset/ou biologiques1 FCS (3,8%; IC [0,1-19,6])1 nouveau-né décédé (3,8%; IC[0,1-19,6])15 nouveau-nés asymptomatiques à la naissance et pendant le suivi (31 mois en moyenne)(57,7%; IC[36,9-76,7])1 nouveau-né symptomatique (3,8%; IC[0,1-19,6])Casteels, 1999, Belgique 1996-1998 3 075 femmes enceintes[181]Dépistage de tous les nouveau-nés à lanaissance : culture des urines,Examen des fœtus avortés (autopsie)Au total 15 infections congénitales2 IMG suite à la présence de signes de foetopathie (13,3%; IC [1,7-40,5]1 nouveau-né décédé suite à l'infection à CMV (6,7% ; IC [0,2-31,9])10 nouveau-nés asymptomatiques (66,7%; IC[38,4-88,2]2 nouveau-nés symptomatiques (13,3%; IC [1,7; 40,5]* Interruption Volontaire de Grossesse, † : Interruption Médicale de Grossesse ‡ : Transmission materno-fœtale du CMV diagnostiquée par l’amniocentèse, § Fausse Couche Spontanée138

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.2.2 Conséquences économiquesLes conséquences économiques de la variabilité des pratiques de dépistage du CMV chez lafemme enceinte se traduisent par la réalisation d’un dépistage non recommandé qui présenteun coût direct mais également indirect (diminution du temps de travail incombant à la femmeenceinte en raison des examens de suivi supplémentaires pendant sa grossesse,….), etintangible (souffrance des parents, baisse de la productivité du conjoint…).Nous avons adressé des requêtes, via l’ANAES, à deux régimes de l’Assurance Maladie(CNAMTS et CANAM) pour estimer le coût direct du dépistage de l’infection à CMV chez lafemme enceinte.Les données du Régime Général disponibles pour la France métropolitaine concernaientl’ensemble des remboursements pour le groupe des actes biologiques relatifs au CMV sansdistinguer les cas de dépistage prénatal. En 2002, le nombre d’actes remboursés était égal à398 132, pour un montant remboursable de 13 085 924 €.Les données de la Caisse Nationale d’Assurance Maladie des travailleurs indépendants(CANAM) permettaient d’isoler les actes biologiques relatifs au CMV spécifiques de lafemme enceinte. Le nombre total d’examens pratiqués en 2002 s’élevait à 3 656. Le montanttotal n’était pas disponible, mais était estimé à 124 275 € en utilisant les données deremboursement de la CNAMTS.A ce coût s’ajoute celui de la prise en charge de la grossesse après le diagnostic d’infectionmaternelle puis à la suite d’un éventuel diagnostic d’infection fœtale (suivi échographique,amniocentèse, ponction de sang fœtal, prise en charge psychologique de la mère…). En 2004,il n’existe pas d’étude économique publiée évaluant le coût du dépistage du CMV pendant lagrossesse, ni d’étude évaluant le coût de la prise en charge de l’infection à CMV pendant lagrossesse.Grâce à cette première approche, il apparaît que la variabilité des pratiques de dépistage duCMV chez la femme enceinte présente des conséquences importantes tant en terme de prisede risques injustifiés pour la femme enceinte et pour le fœtus, avec notamment une variabilitéimportante des pratiques d’interruption de grossesse dans ce contexte, avec des conséquencessur leur coût, qu'il s'agisse de coûts direct, indirect ou intangible.139

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…140

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.3Chapitre 3 : Les actions possibles pour faire converger les pratiques de dépistagedu CMV chez la femme enceinte en FranceLes actions envisageables pour faire converger les pratiques de dépistage du CMV chez lafemme enceinte en France se déclinent essentiellement en élaboration, mise en œuvre et suivid’une recommandation spécifique.Afin d’élaborer une recommandation pour la pratique clinique concernant le dépistage del’infection à CMV chez la femme enceinte, nous avons procédé à une revue critique de lalittérature et rédigé un rapport de synthèse de la littérature à partir des travaux pertinents.L’ANAES a constitué un groupe de travail et un groupe de lecture réunissant respectivement17 et 29 experts et professionnels, recrutés auprès des sociétés scientifiques concernées par lethème, ayant un mode d’exercice public ou privé. Le groupe de travail se composait d'unegénéticienne, d'une épidémiologiste, de quatre pédiatres, de quatre gynécologues ougynécologues-obstétriciens, d'une sage-femme, de deux virologues, d'une économiste, d'uneanatomopathologiste et de deux médecins spécialisés en maladies infectieuses. Le groupe delecture était composé d’un épidémiologiste, un médecin de santé publique, deux médecinsgénéralistes, cinq pédiatres dont trois spécialisés en néonatologie et maladies infectieuses etun spécialisé en épidémiologie, deux néonatologues, deux foetopathologistes, un réanimateurnéonatal et pédiatrique, sept gynécologues-obstétriciens, trois sages-femmes, deux virologues,un biologiste et deux radiologues pédiatriques.Faisant suite à la recherche bibliographique et à l'analyse de la littérature, un premierdocument a été rédigé et discuté lors d'une réunion du groupe de travail. Le document corrigéa été soumis au groupe de travail avant envoi au groupe de lecture. Les experts du groupe detravail et du groupe de lecture ont répondu à un questionnaire reprenant les principalesconclusions et propositions. La synthèse et les perspectives ont été discutées et validées par legroupe de travail.Ce travail a fait l’objet de la publication d’un rapport [138] et d’une synthèse [184]accessibles sur le site Internet de la HAS 5 depuis septembre 2004.Nous présenterons ici la liste des questions à aborder pour élaborer la recommandationconcernant le dépistage de l’infection à CMV chez la femme enceinte (liste des critères àévaluer), la recherche de données disponibles ayant permis de documenter chaque question,141

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…les résultats de cette recherche en ce qui concerne l’épidémiologie de l’infection à CMV, lesconclusions du groupe de travail pour chaque question et la recommandation elle-même. Suitune discussion des modalités de mise en œuvre et de suivi de cette recommandation.II.3.1 Critères à évaluer pour élaborer une recommandation pour la pratique cliniqueconcernant le dépistage de l’infection à CMV chez la femme enceinteL’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) a défini une liste de critères pour évaluerl’intérêt d’une politique de dépistage [185] que Salmi et al. ont adapté au dépistage d’uneinfection [174]. Ces critères ont été actualisés par l’ANAES avec la publication en 2004 d’unguide méthodologique [186]. La démarche adoptée ici a consisté à vérifier si l’infection àCMV pendant la grossesse répondait de manière satisfaisante à ces critères (listés ci-dessous).- Critère 1 : la maladie ciblée représente un important problème de santé publique parses aspects épidémiologiques, cliniques et économiques. Ce critère implique dedocumenter 1) les données épidémiologiques concernant la prévalence de l’infection àCMV chez les femmes enceintes ou en âge de procréer, la fréquence des primoinfectionsmaternelles à CMV et des infections secondaires, la fréquence de latransmission materno-fœtale du CMV et la prévalence néonatale de l’infection àCMV ; 2) les données cliniques concernant la fréquence des formes graves et le typedes séquelles chez l’enfant secondaire à une infection congénitale ; 3) les donnéeséconomiques concernant la prise en charge de l’infection à CMV pendant la grossesseet des séquelles éventuelles chez l’enfant.- Critère 2 : l’histoire naturelle de la maladie est bien connue et il existe un délai entrel’infection maternelle et l’infection fœtale permettant une intervention. Ce critèreimplique de documenter la physiopathologie de l’infection maternelle et de latransmission materno-fœtale du CMV.- Critère 3 : il existe des facteurs de risque de la maladie ou des facteurs associés à lamaladie offrant la possibilité de sélectionner la population dans le cas où un dépistagede masse ne serait pas recommandé. Ce critère implique de documenter les facteurs derisque d’infection à CMV chez la femme enceinte et de transmission materno-fœtalede l’infection.5 http://www.has-sante.fr/142

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- Critère 4 : il existe un (des) traitement(s) efficace(s) et un intérêt de santé publiqueintégrant des paramètres économiques, associés à la prise en charge précoce de lamaladie. Ce critère implique de documenter les modalités de suivi et de prise encharge de l’infection pendant la grossesse en terme de diagnostic fœtal et de traitementpréventif de la transmission materno-fœtale.- Critère 5 : il existe un (des) test(s) pour le dépistage fiable(s), performant(s), simple(s)d’utilisation, bien accepté(s) par la population et sans danger. Ce critère implique dedocumenter les performances du diagnostic sérologique de l’infection maternelle àCMV, pendant la grossesse.- Critère 6 : il existe des modalités de mise en œuvre d’un programme de dépistage dontle rendement est favorable et les conséquences économiques acceptables. Ce critèreimplique de documenter l’acceptabilité d’un programme de dépistage et de décrire lespratiques médicales de dépistage en France, les politiques de dépistage des autres paysainsi que les modalités de prévention primaire de l’infection à CMV chez la femmeenceinte dans le système de soins français.Juger de l’intérêt du dépistage du CMV pendant la grossesse correspond à une problématiqueparticulière puisqu’elle implique de considérer à la fois l’infection de la mère, celle du fœtuset les séquelles éventuelles chez l’enfant. En effet, dans le cas de l’infection congénitale àCMV, le programme de dépistage s’adresserait à des femmes enceintes non pas pour prévenirl’apparition d’une maladie infectieuse bénigne chez elles mais pour prévenir la transmission àl’enfant in utero d’une infection pouvant se traduire par des séquelles graves. Aussi dessituations différentes doivent-elles être définies selon qu’elles s’appliquent à la mère ou àl’enfant pour chaque critère à évaluer. Chaque critère repris dans la liste établie par l’OMSdoit donc être considéré sous plusieurs angles : 1) l’infection chez la femme, 2) latransmission materno-fœtale de l’infection maternelle et 3) l’infection chez l’enfant.143

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.3.2 Recherche des données disponiblesLa recherche des données disponibles comprend l’identification des sources de données, ladéfinition d’une stratégie de recherche (mots clés, période d’étude), la lecture critique desarticles et la consultation d’autres sources d’information.— Les sources d’informationNous avons consulté les bases de données bibliographiques suivantes :- MEDLINE (National Library of Medicine, Etats-Unis)- EMBASE (Elsevier/SilverPlatter, Pays-Bas)- Current Contents (Institute for Scientific Information/Silver Platter, Etats-Unis)- Life Sciences- Clinical Medicine- Social & Behavioral Sciences- Pascal Biomed (INIST/SilverPlatter, France)- Francis (INIST/SilverPlatter, France)Les autres sources de données comprenaient :- la BDSP, Base Documentaire en Santé Publique, France- The Cochrane Library, Grande Bretagne- CRD databases, Center for Reviews and Dissemination, University of York, GrandeBretagne- HTA, database of Health Technology Assessment (INAHTA),- DARE, database of Abstracts of Reviews of Effects- NHSEED, database of Economic Evaluations of Health Care Interventions.Enfin nous avons consulté les Sites Web producteurs de données suivants :- Institut de Veille Sanitaire, France- Ministère de la Santé, de la Famille et des Personnes handicapées, France- European Observatory on Health Care Systems, Danemark- Bureau régional de l’OMS pour l’Europe, Danemark- National Guideline Clearinghouse, Etats-Unis- National Health and Medical Research Council (NHMRC), Australie- New Zealand Guidelines Group (NZGG), Nouvelle Zélande144

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— La stratégie de recherche documentaireLa stratégie de recherche présentée dans le tableau 8 précise les termes utiliséssystématiquement sur chaque base de données bibliographiques pour la période de 1975 à mai2004. Les termes de recherche sont des termes issus de thesauri (descripteurs MeSH pourMEDLINE). Ils sont combinés en autant d’étapes que nécessaires à l’aide des opérateurs« AND », « OR », « NOT ». Aucune limite ne portait sur la langue. Cette recherche excluaitles publications portant sur le VIH et se limitait aux articles concernant l’être humain.Tableau 8 : Stratégie de recherche documentaireTermes utilisés(CMV AND congenital AND Human) NOT HIVSoit la combinaison MEDLINE suivante :(((("cytomégalovirus"[MeSH Terms] OR CMV [Text Word]) AND("congenital"[MeSH Subheading] OR congenital[Text Word])) NOT ("hiv"[MeSHTerms] OR HIV[Text Word])) AND (("human"[MeSH Terms] OR "hominidae"[MeSHTerms]) OR "Human"[MeSH Terms])).Cytomégalovirus infections AND pregnancy NOT HIV infections AND humanSoit la combinaison MEDLINE suivante :(((("cytomégalovirus infections"[MeSH Major Topic] AND ("pregnancy"[MeSH Terms]OR pregnancy[Text Word])) NOT ("hiv infections"[MeSH Terms] OR HIVinfections[Text Word])) AND ("hominidae"[MeSH Terms] OR "Human"[MeSHTerms])))Cytomégalovirus infections AND (perinatal OR postnatal OR neonatal) NOT HIVSoit la combinaison MEDLINE suivante :(((("cytomégalovirus infections"[MeSH Terms] OR cytomégalovirus infections[TextWord]) AND ((perinatal[All Fields] OR postnatal[All Fields]) OR neonatal[All Fields]))NOT ("hiv"[MeSH Terms] OR HIV[Text Word])))Nombre total de références obtenuesNombre total de références analyséesNombre de références retenues pour citationdont :- Nombre d’articles originauxNombre de revues systématiques de la littératureNombre de méta-analyseNombre d’articles de l’Encyclopédie Médico-chirurgicale ®Nombre d’articles publiés par des équipes françaisesPériode de recherche1975-20041975-20041975-200496921314513940217145

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…— Critères de sélection des articlesLes articles retenus ont été sélectionnés par deux lecteurs sur la base du titre, du résumé puisde l’article intégral selon des critères de lecture critique présentés ci-dessous.Les articles publiés en français, anglais et espagnol ont été lus.Les critères de sélection comprenaient des critères généraux et des critères spécifiques àchaque question étudiée (en reprenant l’ensemble des six critères OMS permettant d’évaluerl’intérêt de santé publique d’un dépistage du CMV chez la femme enceinte).Les critères généraux comprenaient le type de la publication qui devait être soit un articleoriginal, soit une revue systématique de la littérature ou une méta-analyse. Les articlesdécrivant des expérimentations chez l’animal, rapportant des données concernant lesinfections à CMV dans le cadre de l’infection VIH ou d’une transplantation, ou rapportant uncas clinique ont été exclus de notre revue.Les critères propres à chaque question étudiée sont présentés ci-dessous.Ampleur du problèmeLes articles ont été retenus lorsqu’ils permettaient de mesurer les indicateurs suivants :- la prévalence maternelle de l’infection par le CMV qui devait être estimée à partird’une procédure de dépistage systématique et exhaustif de toutes les femmes enceintesou d’un échantillon représentatif (lieu et temps donné) ;- l’incidence maternelle de l’infection par le CMV pendant la grossesse : l’incidence desprimo-infections devait être mesurée chez des femmes séronégatives en début degrossesse, et l’incidence des infections secondaires (réactivation ou réinfection) devaitêtre mesurée chez des femmes séropositives en début de grossesse à partir d’unéchantillon représentatif ou d’une procédure systématique pendant une périodedonnée ;- la prévalence néonatale de l’infection par le CMV qui devait être estimée à partird’une procédure de dépistage systématique de tous les enfants nés vivants (lieu ettemps donné) ou d’un échantillon représentatif, quel que soit le prélèvement examiné(urine, salive ou sang) ;146

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- la transmission materno-fœtale du CMV qui devait être estimée à partir d’uneprocédure de dépistage systématique de tous les nouveau-nés d’un échantillon defemmes enceintes infectées par le CMV ;- la fréquence des séquelles chez les nouveau-nés infectés par le CMV qui devait êtreestimée à partir d’une cohorte de nouveau-nés infectés suivis sur le plan clinique etparaclinique.Histoire naturelle de l’infection à CMVPour étudier ce critère, nous avons utilisé les données de l’encyclopédie médico-chirurgicale ®et des articles qui présentaient l’histoire naturelle de l’infection à CMV dans des cas incidentspour l’infection.Facteurs de risque d’infection maternelle à CMV et de transmission materno-fœtalePour étudier ce critère, nous avons retenu les articles qui recherchaient une association entreles caractéristiques des femmes enceintes et l’infection maternelle ou fœtale par le CMV surun échantillon représentatif des femmes enceintes.Tests de dépistage de l’infection maternelle par le CMVPour étudier ce critère, nous avons utilisé les données de l’Agence française de sécuritésanitaire des produits de santé (AFSSaPS) et des articles qui étudiaient la performance destests de dépistage en utilisant un test de référence. Nous n’avons retenu que les articles récents(1996-2004) compte tenu de l’évolution récente des tests de dépistage.Traitement et prise en charge de la maladiePour étudier ce critère, nous avons repris toutes les données de la littérature qui rapportaientles possibilités de prévention de l’infection maternelle à CMV, les possibilités de préventionde la transmission materno-fœtale de l’infection, les performances du diagnostic de l’infectionfœtale et l’existence de traitement évalué par un essai clinique randomisé. Nous n’avonsretenu que les articles récents (1996-2004) compte tenu de l’évolution des techniquesdiagnostiques et thérapeutiques.147

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Modalités et acceptabilité de mise en œuvre d’un programme de dépistageNous n’avons retenu que les articles récents (1996-2004) pour ne présenter que les politiquesde dépistage qui prennent en comptent l’évolution des techniques diagnostiques etthérapeutiques.— Consultation d’autres sources d’informationLes sites des sociétés savantes en gynécologie-obstétrique et en pédiatrie listés ci-dessous ontégalement été consultés. Ces sociétés savantes ont été ensuite contactées par courrierélectronique afin de leur demander s’il existait ou non des recommandations dans leur paysconcernant le dépistage du CMV chez la femme enceinte.La liste des sociétés savantes contactées est la suivante :- American Academy of Pediatrics (AAP). http://www.aap.org.- American Board of Pediatrics. http://www.abp.org.- American College of Obstetricians and Gynecologists (ACOG). http://www.acog.org- Austrian Pediatric Society. http://www.kinderundjugendheilkunde.at.- Confédération Européenne des Spécialistes en Pédiatrie.http://www.uems.be/paediat.htm.- Centers for Disease Control and Prevention (CDC). www.cdc.gov- Danish Paediatric Society. http://www.paediatri.dk/.- European Association of Perinatal Medicine. http://www.eapm.it/.- European Society of Paediatric Infectious Diseases (ESPID). http://www.espid.org/.- International Federation of Gynecology and Obstetrics. http://www.figo.org/.- Paediatric Society of New Zealand. http://www.paediatrics.org.nz/.- Pediatric Infectious Diseases Society. http://www.pids.org/.- Royal College of Obstetricians and Gynaecologists (RCOG) http://www.rcog.org.uk- Society for Maternal Fetal Medicine (SFSM). http://www.smfm.org/.- Society for Pediatric & Perinatal Epidemiology U. http://www.sper.org.- Society of Obstetricians and Gynaecologists of Canada.http://sogc.medical.org/index.html.- Société Suisse de gynécologie et d'obstétrique. http: //www.sggg.ch/F/default.asp.148

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Des requêtes ont également été adressées à deux régimes de l’Assurance Maladie (CNAMTSet CANAM) pour décrire les pratiques de dépistage du CMV en France et estimer le coût dudépistage maternel du CMV.Enfin, les sites Web d’information grand public (en langue française) accessibles sur Internetont été consultés en avril 2004 à la demande du groupe de travail (mots clé : cytomégalovirusou CMV). Les sites identifiés étaient les suivants :-Doctissimo :http://www.doctissimo.fr/html/sante/encyclopedie/sa_585_infections_et_grosse.htm- Bebe arrive : http://www.bebe-arrive.com/cytomega.htm-Auféminin :http://www.aufeminin.com/__e3897_Infection_ancienne_au_CMV_et_grossesse.html- Esculape : http://www.esculape.com/fmc/cmv.html- Atoute : http://www.atoute.org/dcforum/DCForumID5/472.html- Femiweb : http://www.femiweb.com/gynecologie/quest/quest_obst/cmv.htm- Une page avec un document universitaire était également accessible (http://lyon-sud.univlyon1.fr/bacterio-viro/DESLYON/chapitre4/grossesse.pdf).149

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.3.3 Résultats de la littérature concernant l’épidémiologie de l’infection à CMV pendant lagrossesseLes résultats de la lecture critique de la littérature concernant l’épidémiologie de l’infection àCMV pendant la grossesse ont fait l’objet de la soumission d’un article, joint en annexe 5[187] : « Moty-Monnereau C, Leroy V, Latapy C, Salamon R. Epidemiology of congenitalinfection with Cytomégalovirus in industrialized countries. A systematic review of the burdenof the disease ».Les résultats principaux peuvent être résumés de la façon suivante :— Prévalence et incidence infections à CMV chez les femmes enceintes, incidence de latransmission materno-foetaleLa prévalence et l’incidence des primo-infections à CMV chez les femmes enceintes sontrelativement bien documentées en France. En revanche, la prévalence et l’incidence desinfections secondaires et l’incidence des séquelles sévères y restent encore mal documentées.En France, les études rapportaient que 43,5% [42,1-44,9] à 51,5% [48,5-54,5] des femmesenceintes étaient séronégatives et 0,6% à 1,4% faisaient une séroconversion dénotant uneprimo-infection pendant la grossesse. Parmi les nouveau-nés vivants, dans la seule étudefrançaise publiée, le risque de transmission materno-fœtale était de 47,4% [24,5-71,1] aprèsune primo-infection maternelle. D’après ces chiffres le nombre de nouveau-nés infectés aprèsune primo-infection maternelle par le CMV peut être estimé à 1 689 pour 750 000 naissancesen France, soit 225 pour 100 000 naissances vivantes (infections maternelles secondairesexclues).Les données concernant l’infection maternelle à CMV primaire et secondaire ainsi que latransmission materno-fœtale sont présentées sur la figure 2 ci-après.— Prévalence de l’infection à CMV chez les nouveau-nésLa prévalence de l’infection à CMV chez les nouveau-nés n’est pas connue en France ; elleest estimée à 0,5% [0,2 - 0,8] dans les pays industrialisés soit une estimation de 3 750 [1500 –6000] nouveau-nés infectés en France pour 750 000 naissances (500 enfants pour 100 000naissances).150

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…L’écart entre ces deux estimations reste mal expliqué (2061 nouveau-nés infectés par CMVsoit 275 pour 100 000 naissances vivantes) mais pourrait être attribué aux cas d’infectioncongénitale suite à une infection maternelle à CMV secondaire (réactivation ou réinfectionvirale).— Mortalité et morbidité postnataleLa mortalité postnatale varie de 0 % [IC 95% : 0-8,2] à 4,7 % [IC 95% : 0,98-13,1].La fréquence et la gravité des séquelles sont mal documentées, en particulier les séquelles àlong terme. Elles sont plus graves en cas d’infection congénitale symptomatique (6,2 à 24,3 %des cas [IC 95 % : 1,7-27,2]) : 25 % [IC 95% : 3,2-65,1] à 43,7 % [IC 95% : 31,4-56,7] deséquelles sévères chez les nouveau-nés symptomatiques, et 8,6 % [IC 95 % : 0-17,8] chez lesnouveau-nés asymptomatiques.L’ampleur des complications à long terme suite à une transmission à l’enfant lors de primoinfectionou d’infection secondaire est mal connue, en particulier dans le cadre des infectionsasymptomatiques à la naissance.Les estimations pour 100 000 naissances, réalisées à partir d’une prévalence néonatale de0,5% et en prenant les bornes les plus larges des intervalles de confiance des estimations deséquelles sont présentées sur la figure 3.Les experts du groupe de travail ont jugé les études publiées comme imprécises quant auxcritères de sévérité de chaque déficience. Le nombre d’enfants avec une déficienceneurosensorielle sévère ayant pour origine une infection materno-foetale à CMV serait del’ordre de 1 à 5 enfants pour 100 000 naissances en population générale d’après les experts.— Facteurs de risque d’infection à CMVLes facteurs de risque maternels identifiés dans les études comme associés à une prévalenceplus élevée de l’infection congénitale à CMV étaient un bas niveau socio-économique, lestatut « célibataire », être « non blanche » et jeune lors de la première grossesse. Laséroprévalence maternelle du CMV augmentait avec l’âge maternel et le nombred’accouchement (« parité »). Ces facteurs ne sont pas spécifiques et peuvent être liés aucaractère sexuellement transmissible de l’infection.151

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Le rôle d’une activité professionnelle au contact d’enfants de moins de deux ans commefacteur de risque d’infection maternelle à CMV a été étudié par plusieurs équipes, enparticulier aux Etats-Unis, qui ont montré que le personnel de crèche et de garderie d’enfantsavait un risque de séroconversion plus élevé. Mais le rôle de la profession comme facteur derisque d’infection congénitale à CMV n’a pas été mis en évidence. Cette relation mériteencore d’être explorée afin de pouvoir mettre en œuvre des mesures de prévention primaire lecas échéant. Ces observations tendraient plutôt à démontrer l’intérêt d’une informationpréconceptionnelle pour les professions à risque.Ce travail a fait l’objet de la rédaction d’un article, soumis à BioMed Central Pregnancy andChildbirth.152

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Femmes enceintes750 000Sérologie CMV+ avant grossesse48,5% - 56,5%363 750 - 423 750Sérologie CMV- avant grossesse43,5% - 51,5%326 250 - 386 250Réactivation du virusou réinfection?Pas de réactivation du virusni de réinfection?Primo-infection0,6% - 1,4%1 957 - 5 407Pas de primo-infection98,6% - 99,4%324 292 - 380 842Infection du foetus?Pas d'infection du foetus?Infection du foetus47,4% [24,5-71,1]928 - 2563 [480 - 3 845]Pas d'infection du foetus52,6% [28,9 - 75,5]1 029 - 2 844 [566 - 4 083]Avortement*ou mort-né?Nouveau-névivant?Avortement*ou mort-né0% ?Nouveau-névivant100% ?Avortement*ou mort-né?Nouveau-névivant?Avortement*ou mort-né0% ?Nouveau-névivant100% ?Figure 2. Données épidémiologiques concernant la transmission materno-foetale de l'infection à CMV(en se basant sur les estimations ponctuelles)*Avortement : fausse-couche spontanée, fausse-couche iatrogène (post-amniocentèse) et interruption médicale de grossesse153

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Nouveau-névivant100 000*Symptomatique1,7% - 27,2%1 700 - 27 200Asymptomatique72,8% - 98,3%72 800 - 98 300Mortalité0% - 13,1%0 - 3 563Séquelles sévères3,2% - 65,1%54 - 17 707Pas de séquelle sévère21,8% - 96,8%371 - 26 330Mortalité0%?0?Séquelles sévères0% - 17,8%0 à 17 497Pas de séquelle sévère82,2% - 100%59 841 - 98 300Figure 3 : Données épidémiologiques concernant la prévalence des formes symptomatiques à la naissance et des séquelles dans la petite enfance,suite à une infection congénitale à CMV(en prenant les bornes les plus larges des intervalles de confiance des estimations)* Estimations calculées à partir d'une prévalence néonatale de 0,5% rapportées à 100 000 naissances en prenant les bornes les plus larges des intervalles de confiance desestimations.154

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ArticleMoty-Monnereau C, Leroy V, Latapy C, Salamon R. Epidemiology ofcongenital infection with Cytomégalovirus in industrialized countries. Asystematic review of the burden of the disease. BMC Pregnancy and ChildbirthSoumisSe reporter à l’annexe 5155

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.3.4 Conclusions de l’évaluation de l’intérêt du dépistage du CMV chez la femme enceinteen FranceLes conclusions de l’évaluation de l’intérêt du dépistage de l’infection à CMV chez la femmeenceinte et la recommandation qui en découle sont les suivantes, telles que notées dans lerapport de l’ANAES à l’issue de notre travail [138, 188] :« Dans l’objectif de diminuer la prévalence des infections graves et des séquelles chezl’enfant, le dépistage de l’infection à CMV pourrait être envisagé dans le cadre de deux typesd’interventions complémentaires, mais qui, en l’état actuel des connaissances et destechniques, ne peuvent être retenues :- l’identification des femmes séronégatives pour proposer des mesures de préventionprimaire : en l’absence de vaccin disponible, seules les mesures d’hygiène peuventêtre proposées, mais elles n’ont pas été évaluées en termes de faisabilité etd’efficacité ;- le diagnostic prénatal de l’infection fœtale afin d’en évaluer la gravité et lepronostic : en l’absence de traitement prénatal validé, les seules interventionsseraient la proposition d’une IMG dans les formes graves ou le suivi néonatal afinde dépister et prendre en charge les séquelles, en particulier chez les enfantsasymptomatiques.Dans ce contexte, le dépistage sérologique systématique de l’infection à CMV pendant lagrossesse n’est pas justifié en 2004, les critères établis par l’OMS n’étant pas tous remplis : (i)absence de traitement, (ii) données épidémiologiques incomplètes (infection secondaire,séquelles sensorielles tardives), (iii) performance des tests sérologiques variable, (iv)difficulté d’établir le pronostic (v) prise en charge non consensuelle, (vi) conséquencesnégatives du dépistage (anxiété, fausses couches iatrogènes liées à l’amniocentèse, IMG)prédominant sur les risques de déficit ou de séquelle grave.Pour ces mêmes raisons, un dépistage en préconceptionnel ou ciblé sur la population à risquene semble pas pertinent (dimension large de la population, incertitudes sur les infectionssecondaires).156

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Dans tous les cas, l’information concernant des mesures d’hygiène universelles doit êtredonnée aux femmes enceintes [189]. Si un dépistage sérologique a été entrepris, un diagnosticde séroconversion doit conduire à une prise en charge spécialisée par un centrepluridisciplinaire de diagnostic prénatal.Ces conclusions devront être revues dès que seront disponibles une thérapeutique antiviraleefficace ou des marqueurs pronostiques de l’atteinte fœtale valides et fiables. »Les perspectives de ce travail sont les suivantes [138, 188]« en complément d’une étude épidémiologique initiée par l’InVS en 2004, plusieurstravaux devraient être débutés :- élaboration de recommandations de bonnes pratiques sur la conduite à tenir en casde diagnostic de séroconversion (modalités de prise en charge) et en cas dediagnostic d’infection fœtale (évaluation du pronostic) ;- évaluation des mesures d’hygiène proposées par le CSHP ;- estimation de la fréquence des déficits et des séquelles à long terme ;- essais cliniques avec les nouvelles thérapeutiques antivirales ;- étude des infections secondaires. ».157

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…II.3.5 La mise en œuvre de la recommandation et le suivi de l’application de larecommandationLe rapport évaluant l’intérêt du dépistage de l’infection à CMV chez la femme enceinte a étédiffusé par l’ANAES selon les modalités habituelles. Ainsi le rapport a été mis à dispositiondes professionnels et du public sur le site Internet de l’ANAES. Il a été envoyé à l’ensembledes professionnels directement concernés par cette recommandation et sa publication a faitl’objet d’un communiqué de presse le 25 novembre 2004 (accessible sur le site). L’évaluationde la variabilité des pratiques de dépistage et la recommandation ANAES ont fait égalementl’objet d’articles dans la presse médicale : le Concours Médical, le Quotidien du Médecin,l’Impact Médecine Hebdo, la revue française des laboratoires (voir dossier de presse enannexe 7)…De plus les résultats de cette évaluation ont fait l’objet de communications scientifiques. Ainsij’ai présenté une partie des résultats au Congrès International d'Epidémiologie [190] dont lerésumé a ensuite été publié dans la revue d’épidémiologie et de santé publique [191]. Nousavons également deux articles originaux, l’un in press, l’autre soumis [172, 187] tels queprésentés dans cette thèse. Enfin un article, joint en annexe 6 [188], rapportant la synthèse denotre évaluation a été publié dans le journal de Gynécologie Obstétrique et biologie de lareproduction : « Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy F, Rumeau-Pichon C: Recommandations de l'Anaes : Évaluation de l'intérêt du dépistage de l'infection àcytomégalovirus chez la femme enceinte en France ». La communication des résultats dansdes revues scientifiques n’est pas réalisée habituellement par l’ANAES, celle-ci se limitantaux revues médicales. Il est vrai que la communication scientifique nécessite uninvestissement humain particulier. Le partenariat institué entre l’ANAES et l’ISPED a rendupossible cette communication et souligne l’intérêt pour la HAS actuelle de travailler encollaboration avec des chercheurs et des universitaires. En effet, la publication dans desrevues scientifiques est une étape essentielle pour améliorer la visibilité et la crédibilité destravaux de la HAS : elle témoigne de la validation de la qualité du travail par la communautéscientifique.La mise en œuvre de la recommandation de ne pas dépister l’infection à CMV aurait pu fairel’objet d’incitations financières telles que le non remboursement de la sérologie à la recherchedu CMV chez la femme enceinte ou la mise en place d’une demande d’autorisation préalable.158

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Le suivi de l’application de la recommandation de non dépistage peut être réalisé à partir desdonnées de l’Assurance Maladie comme le montre notre étude réalisée à partir des données dela CANAM. Ce suivi est facile à réaliser car basé sur des données disponibles dans le systèmed’information. Il devrait permettre de mettre en œuvre de nouvelles actions de mise en œuvrede la recommandation en cas de non respect de celle-ci. On peut par exemple imaginer qu’uneinformation soit réalisée à destination des patients de Paris et de sa région proche quisemblent être les plus dépistées d’après notre étude. De façon générale, les recommandationsde l’ANAES gagneraient à être formulées de façon à pouvoir toucher directement les patientsconcernés.Les sanctions/incitations financières peuvent également être discutées à ce stade. Enparticulier, on aurait pu soumettre la réalisation de cet examen (sérologie du CMV) à uneentente préalable dans le cas de la femme enceinte. Ceci aurait permis de limiter la pratiqueactuelle de certains médecins de réaliser un dépistage systématique chez la femme enceinte,sans empêcher cette pratique lorsqu’elle est justifiée dans le cadre du suivi de certainesmaladies (sida par exemple).159

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ArticleMoty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy F, Rumeau-Pichon C: Recommandations de l'Anaes : Évaluation de l'intérêt du dépistage del'infection à cytomégalovirus chez la femme enceinte en France. J GynecolObstet Biol Reprod 2005, 34:170-4Se reporter à l’annexe 6160

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Conclusion de la partie 2Notre travail portant sur la variabilité des pratiques de dépistage de l’infection par le CMVchez la femme enceinte a permis de mettre en évidence une fréquence importante de lapratique de dépistage en l’absence de recommandation favorable. Cette fréquence présentedes disparités en fonction de la zone géographique et de la catégorie socioprofessionnelle dela femme enceinte. Les conséquences de cette variabilité touchent à la fois à l’équité et àl’efficience du système de santé mais surtout à la sécurité de la femme et de sa grossesse. Eneffet, la particularité de la variabilité des pratiques en obstétrique est d’avoir desconséquences sur le suivi de la grossesse mais également sur son issue (décision d’avortementfondée sur un faisceau d’arguments). Les conséquences d’un dépistage dans ce domaine sontmultiples car affectant à la fois le couple et l’enfant à naître.Afin de mettre fin à la controverse concernant ce dépistage et à la variabilité de sa pratiquechez la femme enceinte, l’action mise en œuvre fut d’évaluer l’intérêt du dépistage del’infection par le CMV chez la femme enceinte. Cette évaluation a abouti à larecommandation de ne pas dépister systématiquement les femmes enceintes.Cette recommandation a été diffusée par l’ANAES selon les modalités habituelles (mise enligne sur le site Internet, envoi aux professionnels concernés, communiqué de presse). Aucunemesure de contrôle n’a été mise en place. Cependant, le suivi de l’application de larecommandation est possible, comme l’a montré notre étude, grâce à l’indicateur représentépar le pourcentage de femmes enceintes dépistées pour le CMV. A cette fin, les mesures quenous avons réalisées pourront servir de « mesure avant » dans le cadre d’une évaluation del’impact de la recommandation.161

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…162

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…CONCLUSIONLa rationalisation des pratiques professionnelles tend à se généraliser car elle répond à undouble enjeu : améliorer la qualité et maîtriser les coûts. Dans le domaine de la santé,l’évaluation des prestations et des services, l’orientation et le suivi des patients, la formationcontinue des intervenants constituent autant de moyens pour accroître la pertinence des soinset diminuer la variabilité des pratiques.Un accent particulier doit être mis sur la transmission et l’exploitation de l’information quisont tenues pour des outils indispensables à l’évaluation des pratiques, en particulier dans laprise en charge des groupes à risque comme les personnes âgées ou les femmes enceintes.Pour la médecine de diagnostic et de prévention, l’optimisation des ressources en dépendsachant que la demande de soins s’amplifie.C’est avec des préoccupations comme celles-ci que ce travail de réflexion a été mené. Ils’agissait d’abord de dresser l’état des lieux de l’évaluation des pratiques médicales enFrance. Ensuite d’illustrer cet exposé théorique par un cas pratique : l’infection de la femmeenceinte par le CMV.** *L’état des lieux de l’évaluation des pratiques médicales a permis de constater que diversesstructures procèdent à des études d’évaluation mais que ces études débouchent rarement surdes actions propres à faire converger les pratiques vers l’optimisation souhaitée. Certes, desrecommandations pour de meilleures pratiques médicales sont élaborées mais elles n’ontguère d’impact sur leur variabilité, et aucune mesure de suivi, d’incitation voire de sanctionn’est mise en place. En 2005, la variabilité des pratiques reste un problème non résolu. S'ilexiste, comme nous l'avons vu en première partie, des facteurs limitant l’appropriation desrecommandations et des a priori bloquant toute réforme, on peut également s'interroger sur lemanque de vision d'ensemble de la démarche engagée actuellement. A cet égard, certainsaspects structurants paraissent absents qu’ils soient d'ordre organisationnel, méthodologique,économique ou éthique.163

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…La multiplicité des structures intervenant dans l’évaluation, pour autant qu’elle leur permettede maîtriser les conséquences de l’évaluation et de participer à la décision, n’est pas propice àla visibilité et à la pertinence de l’évaluation en France. En effet, il apparaît nécessaire qu’unepolitique d’évaluation cohérente soit définie qui permette de passer de la mesure à la maîtrisede la variabilité des pratiques.En particulier, il semble indiqué d’identifier une structure indépendante servant de référenceen matière d’évaluation des pratiques et ayant une autorité reconnue par les professionnels desanté, les décideurs et les financeurs. Cette structure pourrait être la Haute Autorité de santé.Celle-ci travaille actuellement à l’amélioration de sa crédibilité et de sa visibilité auprès desprofessionnels de santé en France et des agences au plan international et particulièrementeuropéen. Ceci devra passer notamment par une présence accrue dans les revues scientifiqueset les rencontres internationales afin d’asseoir sa notoriété et sa reconnaissance par lacommunauté scientifique. Les échanges fructueux au cours de ces rencontres (avec le NICEen particulier) et la participation active à des réseaux (European Network for HealthTechnology Assessment EUNetHTA, The European Information Network on New andChanging Health Technologies EUROscan,…) sont autant de moyens d’enrichissement dessavoirs et des savoir-faire et… du faire savoir ! Tout ceci pourrait contribuer à positionner laHAS comme autorité de référence en évaluation des pratiques en France.Sur le plan méthodologique, bien des questions ne sont pas encore résolues ou ne le sont quede façon partielle. Fait défaut, notamment, la définition d’un seuil au-delà duquel la variabilitéobservée n’est pas justifiée alors qu’elle est préjudiciable au bon fonctionnement du systèmede santé ou à la qualité des soins donnés au patient. Cette définition est indispensable pourassurer qu’une maîtrise de la variabilité des pratiques soit juste. Néanmoins, les recherchessont en cours sur les déterminants de la variabilité des pratiques et les freins à l’applicationdes recommandations (IRDES, CCECQA) ainsi que sur la définition d’indicateurshospitaliers permettant des comparaisons nationales (COMPAQH).De plus, si la multiplicité des structures intervenant dans l’évaluation est inévitable et utile,car elle reflète la multiplicité des situations et des perspectives (établissement de santé,professionnels libéraux, financeurs…), il est indispensable qu’une méthodologie communesoit définie et notamment que les critères de jugement, la norme et l’écart acceptable soientclairement définis.164

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Par ailleurs, l’élaboration, à partir de recommandations, de référentiels pour l’auto-évaluationdes médecins reste une tâche prioritaire en regard de la modification du système de valeursauquel est adossée la pratique médicale. La notion de rentabilité qu’impose le sens d’unegestion plus stricte provoque des inquiétudes à tous les niveaux de personnel en relation avecles contraintes de la réduction du temps de travail et le poids croissant des tâchesadministratives. Il importe de faire en sorte que la diffusion des recommandations soit assuréedans les meilleures conditions. Celles-ci requièrent des études permettant d’optimiser ladécision organisationnelle et de développer une véritable culture de gestion.La dimension économique est peut-être la dimension la plus négligée de cette démarche.D'abord, la mesure de la variabilité des pratiques risque d’être coûteuse et inutile si elle n’estpas suivie d’actions permettant de maîtriser cette variabilité. Il est donc nécessaire qu’unprocessus de suivi de l’application des recommandations (ou des autres actions deconvergence) soit prévu dès la phase d’élaboration de la recommandation (ou des autresactions). Ce suivi doit également prévoir des mesures d’incitation et de sanction permettant decontrôler de façon opérationnelle la mise en œuvre des actions visant à faire converger lespratiques. Les raisons de l’absence de ce contrôle jusqu’à présent peuvent être le manqued’outils, l’absence de volonté politique et le fait que cette discipline soit encore dans unephase d’installation. Cependant on peut espérer que les choses évoluent favorablement suite àla création de la HAS et à la mise en place de ses nouvelles missions. Il est en effet grandtemps de passer de la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques.Ensuite, comme le fait remarquer Molinié [192], « il est utopique de penser que les dépensespourront diminuer » alors que « aucune information de coût n’existe en France sur desévénements indésirables dans leur globalité, les défauts du circuit du médicament, lesprescriptions inappropriées, les interventions injustifiées, les admissions ou journéesd’hospitalisation injustifiées, la non-adéquation des patients aux lits d’hospitalisation » [192].Cela a été souligné en conclusion de la première partie : il manque une modélisationéconomique et une estimation du coût de la variabilité des pratiques pour qu'une politiquevolontaire de maîtrise de cette variabilité participe réellement à l'atteinte de l'objectifd'efficience assigné au système de soins français.Enfin, comme toute gestion de risque, la maîtrise de la variabilité a elle-même un coût(économique, humain…) et appelle des choix économiques du type "coût à faire / coût à nepas faire" et les objectifs d'efficacité et de sécurité ne peuvent être considérés comme des165

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…absolus. Mais, parce que les risques portent sur l'humain, ces choix ne peuvent être effectuéssans prendre en compte la dimension éthique de la santé publique. Cet aspect fut mis enévidence notamment au travers de l'illustration choisie en deuxième partie de ce rapport dethèse.** *Il importait ensuite de se rendre compte, à partir de l’exemple de l’infection de la femmeenceinte par le CMV, quelles sont les conséquences de la variabilité des pratiques concernantle dépistage. On a vu que l’évaluation de l’intérêt de ce dépistage selon les critères OMS avaitconduit à la recommandation de ne pas dépister les femmes enceintes pour cette infection. Lesconséquences de la variabilité des pratiques de dépistage du CMV sont nombreuses chez lafemme enceinte dépistée avec la création d’une anxiété, la multiplication d'examenscomplémentaires, l’exposition aux risques de l’amniocentèse (principalement l’avortementprovoqué par l’amniocentèse) et le risque d’interruption volontaire de grossesse pour unrisque supposé (lié à la difficulté d’interprétation de la sérologie et à l’absence de signes defœtopathie décelables à l’échographie empêchant l’évaluation du pronostic de l’enfant ànaître). A ces conséquences humaines et médicales, s’ajoutent les conséquences en terme decoût, qu'il s'agisse de coûts direct, indirect ou intangible.De façon plus générale, la problématique du dépistage prénatal en l’absence de thérapeutiquepermettant de diminuer ou d’éviter la survenue de séquelles chez l’enfant à naître soulève desquestions éthiques. En effet, dans ce cas, la proposition faite aux parents est de demander uneinterruption de grossesse. Cette option peut se prévaloir d’une diminution des dépenses desanté, liées à la prise en charge d’enfants présentant un risque de séquelles ou demalformations lourdes. Cependant elle pose la question de la capacité de la société à accueillirun enfant handicapé [11]. Le coût de la prise en charge de certaines maladies congénitales estimportant, mais ne correspond-il pas à celui qu'une société doit payer pour rester pleinementhumaine ? Quant à la liberté de la femme et du couple pour poursuivre ou arrêter la grossesse,on peut se demander si elle peut pleinement s’exercer en l’absence d’information et de miseen œuvre de mesures favorisant l’accueil et l’insertion de l’enfant handicapé.166

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Les actions mises en œuvre pour faire converger les pratiques de dépistage du CMV chez lafemme enceinte en France ont consisté à évaluer l’intérêt du dépistage, à rédiger et à mettre enligne sur le site de l’ANAES le résultat de cette évaluation et à diffuser ce résultat àl’ensemble des médecins concernés. Cette étape s’est enrichie de la présentation de cestravaux à des congrès et de la publication d’articles dans des journaux scientifiques.Toutefois, ces actions restent insuffisantes. En effet, il faut à présent évaluer l’impact de cetterecommandation afin de définir d’autres moyens d’action sur les pratiques de dépistage sinécessaire. Ceci peut se faire grâce à l’existence de la base de données de la CANAM utiliséedans le cadre de cette thèse, rendant ainsi possible une mesure avant-après diffusion de larecommandation. Cette mesure d’impact devrait être généralisée à l’ensemble desrecommandations émises par la HAS.** *L’évaluation des pratiques médicales et l’opportunité de la réalisation d’un dépistage posenttoutes deux la question de la liberté du médecin et du patient. Cette question se pose àdifférents niveaux.Il y a d’abord une tension entre la légitime liberté intellectuelle du médecin et la non moinslégitime revendication du patient à bénéficier de la meilleure pratique médicale. On sait bienl'appauvrissement qu'il y a à vouloir tout normaliser, contingenter, diriger… Aron [193]pointait ainsi l'effet stérilisateur sur l'esprit humain de la généralisation de la méthode. Parprincipe, une norme a tendance à laisser peu de place à la création. De plus, n'est-ce pas uncontresens sur la vocation du médecin, humaniste avant tout, que de ramener cette professionau rang de simple exécutant ? Certains médecins peuvent craindre de perdre cette liberté avecle développement de l’évaluation de leurs pratiques et la diffusion de recommandations et denormes. A fortiori si des sanctions sont envisagées. Or, il ne saurait y avoir de liberté vraie dumédecin qu’au service du bien de son patient. Ainsi, plutôt que de voir en la maîtrise de lavariabilité des pratiques, par défiance, un instrument de contrôle des médecins, il serait plusconforme à ses réels objectifs d’y voir une aide de qualité délivrée à ces médecins.L’évaluation des pratiques, l’élaboration de recommandations, l’evidence based medicine sont167

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…autant d’outils visant à éclairer l’intelligence du médecin de façon à lui permettre l’exerciceplénier de sa liberté au service du bien de son patient.Pour le patient, l’exercice de sa liberté implique qu’il soit informé sur sa santé et la prise encharge qui lui est proposée, comme le garantit la loi du 4 mars 2002 sur le droit des patients,mais également sur les contraintes à respecter de façon à assurer la pérennité du système desanté. La pérennité du système de santé français, qui est considéré comme un bien pour lasociété, suppose que des limites soient posées dans l’offre et la demande de soins tout engarantissant l’accès aux soins nécessaires et la promotion des bonnes pratiquesprofessionnelles. Cela suppose notamment de définir un panier de soins remboursables et desconditions d’exercice garantissant la qualité des soins (engagement des professionnels dansl’EPP par exemple). Ceci ne s’oppose pas à la liberté du patient qui peut avoir accès àd’autres soins en leur dédiant une partie de son budget propre, comme il le ferait pourl’acquisition de toute autre chose qu’il considérerait, à tort ou à raison, comme un bien.Le droit à l’exercice de la liberté est un droit que les médecins utilisent normalement de façonresponsable. Mais les conflits entre l’éthique et la recherche biomédicale au XX ème siècle(procès de Nuremberg, expérimentations nord-américaines et nord-européennes) montrentavec insistance qu’il n’en est pas toujours ainsi. Les recommandations médicales peuvent,pour certaines, revêtir une dimension éthique qui dépasse leur dimension strictementscientifique. Il importe que, pour chaque médecin, un patient demeure une personne, quel quesoit son état, et non un objet de science ou un faire-valoir personnel. En ce domaine, certainspatients eux-mêmes peuvent être responsables d’une déshumanisation de la médecine. Eneffet, des rhétoriques superficielles, le culte du beau, le refus de toute souffrance, en mêmetemps que le pouvoir procuré par la science à l’homme sur lui-même, poussent certainspatients à formuler des exigences indues. Ce peut être le mirage du zéro défaut, du zérorisque, qui, privé de toute réalité, peut conduire à des décisions aliénantes. Le principed’autonomie, conçu en réponse à certaines atrocités du XX ème siècle et que reprend la loi du 4mars 2002 sur le droit des patients, ne saurait être entendu en un sens déséquilibré et troprestrictif en faveur du patient. Au contraire, l’autonomie du patient est subordonnée au respectde la vie et doit respecter l’autonomie du médecin ; le principe de bienfaisance s’impose à lafois au médecin et au patient.168

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…Le droit à l’exercice de la liberté est une exigence inséparable de la dignité de l’homme. Cetteliberté rend l’être humain responsable des actes dont il est volontairement l’auteur. Selon uneconception assez répandue dans la société, mais erronée, la liberté consisterait au droit de toutfaire et de disposer de toutes les techniques existantes, quelles que soient les questions sousjacentes,d’ordre économique mais également celles ayant trait à l’éthique, à la justice et aubien. Les décisions ainsi prises se fondent sur une réflexion individuelle et non de santépublique.Nous disions en introduction que l’exercice médical demeure, pour une part, du domaine del’art. Certes, mais ajoutons que si le médecin exerce un art, il a tout de même des canons àrespecter. Loin de limiter sa liberté, ces canons doivent le guider et le soutenir dansl’accomplissement de son art au service de ses patients. Comme dans beaucoup de domaines,c'est la mesure, c'est-à-dire l'équilibre, qui doit prévaloir entre l’autonomie, du patient commedu médecin, et la nécessaire maîtrise de la variabilité des pratiques. A cette fin, des réflexionsorganisationnelles, méthodologiques, économiques mais aussi éthiques restent à mener.169

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…170

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…LISTE DES PUBLICATIONS ET COMMUNICATIONS A DES CONGRES, ISSUESDIRECTEMENT DU TRAVAIL DE THESE- Moty-Monnereau C, Seeman NL, Brown AD. Setting patient satisfaction thresholdsfor Emergency Department care : Patients differ from providers and administrators. JHlth Serv Res Pol. Soumis en mars 2005.- Brown AD, Alikhan M, Anderson GM, Baker GR, Croxford R, Daniel I, Lindsay P,Markel F, McKillop I, Moty C, Pink G.H, Schull M.J, Tregunno D. Hospital Report2003: Emergency Department Care. Joint initiative of the Ontario HospitalAssociation and the Government of Ontario. Toronto: Hospital Report ResearchCollaborative, University of Toronto; 2004.- Moty C, Barberger-Gateau P, de Sarasqueta A, Teare GF, Henrard JC. Riskadjustment of quality indicators in French long term care facilities for elderly people.A preliminary study. [Ajustement d'indicateurs de qualité des soins pour lesÉtablissements Hébergeant des Personnes Âgées Dépendantes en France. Une étudepréliminaire]. Rev Epidemiol Sante Publique 2003;51(3):327-338.- Moty C, de Sarasqueta AM, Barberger-Gateau P, Henrard JC. Prise en compte descaractéristiques des résidents pour l'élaboration d'indicateurs de qualité des soins: unoutil pour la tarification des établissements hébergeant des personnes âgéesdépendantes? XIIème Congrès de l'Association Latine pour l'Analyse des Systèmes deSanté (CALASS) 2001:ref : 112-F.- Moty C, Barberger-Gateau P, de Sarasqueta AM, Henrard JC. Elaborationd'indicateurs de qualité des soins pour les Etablissements Hébergeant des PersonnesAgées Dépendantes : un outil pour une meilleure tarification. XXIVème Journées desEconomistes Français 2001.- Moty C, Barberger-Gateau P, Salmi LR. Lecture critique d'une évaluation despratiques professionnelles. Rev Med Ass Maladie 2001;32(2):185-191.171

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…- Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy, F. Rumeau-Pichon,C. Evaluation de l'intérêt du dépistage de l'infection à cytomégalovirus chez la femmeenceinte en France. Paris: ANAES; 2004.- Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy, F. Rumeau-Pichon,C. Evaluation de l'intérêt du dépistage de l'infection à cytomégalovirus chez la femmeenceinte en France. Synthèses et perspectives. Paris: ANAES; 2004.- Moty C, Leroy V, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Deligne J, Salamon R. Evolution despratiques de dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte en France. 2001 -2002. Rev Epidemiol Sante Publique 2004:1S41.- Moty C, Leroy V, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Deligne J, Salamon R. Evolution despratiques de dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte en France. 2001 -2002. Congrès International d'Epidémiologie 2004:Ref: C4.6.- Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy F, Rumeau-PichonC: Recommandations de l'Anaes : Évaluation de l'intérêt du dépistage de l'infection àcytomégalovirus chez la femme enceinte en France. J Gynecol Obstet Biol Reprod2005, 34:170-4.- Moty-Monnereau C, Leroy V, Deligne J, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Blum-Boisgard C, Flori Y A, Salamon R. Le dépistage du cytomégalovirus chez la femmeenceinte en France de 2000 à 2003 : une augmentation des prescriptions en l'absencede recommandation favorable. Rev Epidemiol Sante Publique In press 2005.- Moty-Monnereau C, Leroy V, Latapy C, Salamon R. Epidemiology of congenitalinfection with Cytomégalovirus in industrialized countries. A systematic review of theburden of the disease. BMC pregnancy and childbirth. Soumis en juin 2005.172

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…RÉFÉRENCES1. Iezzoni LI: 100 apples divided by 15 red herrings: a cautionary tale from the mid-19th century on comparing hospital mortality rates. Ann Intern Med 1996,124:1079-1085.2. Wennberg J, Gittelsohn: Small area variations in health care delivery. Science1973, 182:1102-1108.3. Paul-Shaheen P, Clark JD, Williams D: Small area analysis: a review and analysisof the North American literature. J Health Polit Policy Law 1987, 12:741-809.4. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Qualité des soins : revue àtravers le littérature des outils et des creitères utilisés en médecine ambulatoire. Paris:Anaes; 1999.5. Parchman ML: Small area variation analysis: a tool for primary care research.Fam Med 1995, 27:272-276.6. Leatherman ST, Hibbard JH, McGlynn EA: A research agenda to advance qualitymeasurement and improvement. Med Care 2003, 41:I80-86.7. Ministère de la santé, Haut comité de la santé publique: Les inégalités et disparitésde santé en France. In: La Santé en France 2002 Edited by Ministère de la santé,Haut comité de la santé publique. Paris: La Documentation française; 2002.8. Organisation Mondiale de la Santé: Rapport sur la santé dans le monde 2000 : pourun système de santé plus performant. Genève: OMS; 2000.9. Joint Commission on Accreditation of Healthcare Organizations: National Library ofHealthcare indicators. Oakbrook Terrace, Illinois: JCAHO; 1997.10. Kerleau M: L'hétérogénéité des pratiques médicales, enjeu des politiques demaîtrise des dépenses de santé. Sci Soc Sante 1998, 16:5-34.11. Tonglet R: La "médecine basée sur les preuves" peut-elle servir un projet desanté publique ? [Is evidence-based medicine useful for public health?]. RevEpidemiol Sante Publique 2003, 51:543-551.12. La Cour des Comptes: Rapport sur l'exécution des lois de financements de la sécuritésociale. Paris; 2004.13. Inspection Générale des Affaires Sociales: Rapport annuel 2003 : santé, pour unepolitique de prévention durable. Paris: IGAS; 2003.173

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…14. Rapport d'étape Projet Compaqh [www.ccecqa.asso.fr]15. Minvielle E, Grenier-Sennelier: Une mesure régulière de la performance enmatière de qualité de la prise en charge des malades est-elle possible?Enseignements d'une expérience concrète. J Econ Med 2001, 19:131-146.16. Mousquès J, Renaud T, Sermet C: La variabilité des pratiques médicales en médecinegénérale: le cas des hyperlipidémies. Paris: Centre de Recherche, d'Etude et deDocumentation en Economie de la Santé; 2001.17. Mousquès J, Renaud T, Scemama O: La variabilité des pratiques médicales enmédecine générale: la prescription d'antibiotiques dans la rhinopharyngite aiguë.Paris: Centre de Recherche, d'Etude et de Documentation en Economie de la Santé;2003.18. Programme de recherche 2004 de l'IRDES[http://www.irdes.fr/irdes/Progrecherche/Prog2004/som2004.htm]19. Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés: Faits marquantsAssurance Maladie: des soins de qualité pour tous. Paris: Cnamts; 2000.20. Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés: Faits marquantsAssurance Maladie: des soins de qualité pour tous. Paris: Cnamts; 2001.21. Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés (CNAMTS): Faitsmarquants Assurance Maladie: des soins de qualité pour tous. Paris: Cnamts; 2003.22. Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés (CNAMTS): Faitsmarquants Assurance Maladie: des soins de qualité pour tous. Paris: Cnamts; 2004.23. Durieux P, Ravaud P: From clinical guidelines to quality assurance: the experienceof Assistance Publique-Hopitaux de Paris. Int J Qual Health Care 1997, 9:215-219.24. Auleley GR, Ravaud P, Giraudeau B, Kerboull L, Nizard R, Massin P, Garreau deLoubresse C, Vallee C, Durieux P: Implementation of the Ottawa ankle rules inFrance. A multicenter randomized controlled trial. JAMA 1997, 277:1935-1939.25. Michel P, Capdenat E, Raymond JM, Maurette P, Daubech L, Salamon R, AmourettiM: Regional experience of evaluation of professional practice and qualityassurance implementation in Aquitaine. Int J Qual Health Care 1997, 9:221-223.26. Salamon R, Michel P, Pourin C, Saillour F, Daubech L: Mise en place d'unestructure inter-établissements d'évaluation et de qualité en Aquitaine : leCCECQA. J Econ Med 1999, 17:175-186.174

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…27. Michel P, Bonarek M, Capdenat E: [Compliance with regulations for medicalrecords in 15 Aquitaine public health facilities. Aquitaine DIM Physician'sGroup]. Presse Med 1998, 27:1884-1889.28. Domecq S, Saillour-Glenisson F, Gory I, et le groupe de travail "traçabilité desProduits Sanguins Labiles" du CCECQA: Enquête sur la traçabilité des produitssanguins labiles dans 12 établissements de santé de la région d'Aquitaine. Bordeaux:CCECQA; 2003.29. Capdenat Saint-Martin E, Michel P, Raymond JM, Iskandar H, Chevalier C,Petitpierre MN, Daubech L, Amouretti M, Maurette P: Description of localadaptation of national guidelines and of active feedback for rationalisingpreoperative screening in patients at low risk from anaesthetics in a Frenchuniversity hospital. Qual Health Care 1998, 7:5-11.30. Daucourt V, Saillour-Glenisson F, Michel P, Jutand MA, Abouelfath A: Amulticenter cluster randomized controlled trial of strategies to improve thyroidfunction testing. Med Care 2003, 41:432-441.31. Comité de Coordination de l'Evaluation Clinique et de la Qualité en Aquitaine: Projetrégional d'optimisation des prescriptions biologiques en Aquitaine - Document detravail. Bordeaux: CCECQA; 1998.32. Saillour-Glenisson F: [Prescription of thyroid function tests in adults as a functionof clinical circumstances and of patient management]. Presse Med 2001, 30:686-692.33. Les travaux et études des Unions Régionales des Médecins Libéraux[http://www.urml-idf.org/Public/]34. Bilan pré anesthésique en 2002 : une amélioration des pratiques en Aquitaine[http://www.urmla.org]35. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: L'évaluation des pratiquesprofessionnelles en médecine libérale : 10 questions sur l'EPP. Paris: Anaes; 2001.36. Tableau de bord de l'EPP en Ile de France [http://www.urml-idf.org/]37. Contandriopoulos AP, Champagne F, Denis JL, Avargues MC: L'évaluation dans ledomaine de la santé: concepts et méthodes. Rev Epidemiol Sante Publique 2000,48:517-539.38. Conditions de développement de la chirurgie ambulatoire - Septembre 2003[www.ameli.fr]175

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…39. Moty C, Barberger-Gateau P, de Sarasqueta A, Teare GF, Henrard JC: Riskadjustment of quality indicators in French long term care facilities for elderlypeople. A preliminary study.[Ajustement d'indicateurs de qualité des soins pour les Établissements Hébergeant desPersonnes Âgées Dépendantes en France. Une étude préliminaire]. Rev EpidemiolSante Publique 2003, 51:327-338.40. Henrard JC, Cerase-Feurra V, Ankri J: Intérêt du Resident Assessment Instrument(RAI) pour l'évaluation de la qualité des soins de longue durée. Rev Geriatr 2000,25:231-242.41. Donabedian A: The quality of care: how can it be assessed? JAMA 1988, 260:1743-1748.42. Michel P, Salmi LR, Sibé M, Salmi MT: Evaluation des processus en santé:importance et limites actuelles. Rev Epidemiol Sante Publique 2000, 48:571-582.43. Spector WD, Mukamel DB: Using outcomes to make inferences about nursinghome quality. Eval Health Prof 1998, 21:291-315.44. Idvall E, Rooke L, Hamrin E: Quality indicators in clinical nursing: a review of theliterature. J Adv Nurs 1997, 25:6-17.45. Crombie IK, Davies HTO: Beyond health outcomes: the advantages of measuringprocess. J Eval Clin Pract 1998, 4:31-38.46. Michel P, Amouretti M, Juge C, Mathoulin-Pelissier S, Mazou H, Phely-PeyronnaudC, Rossignol C, Salmi L-R, INQA. elgdtr: Lecture critique des indicateurs dequalité des soins. Rev Med Ass Maladie 2001, 32:201:209.47. Campbell SM, Braspenning J, Hutchinson A, Marshall M: Research methods used indeveloping and applying quality indicators in primary care. Qual Saf Health Care2002, 11:358-364.48. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Construction et utilisationdes indicateurs dans le domaine de la santé : principes généraux. Paris: ANAES;2002.49. Hirtzlin I, Fagot-Campagna A, Girard-Le Gallo I, Vallier N, Poutignat N, Weill A, LeLaidier S: [Screening for diabetes in France: data from the 2000-2001 cohort ofthe national medical insurance system]. Rev Epidemiol Sante Publique 2004,52:119-126.176

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…50. République Française: Décret no 99-316 du 26 avril 1999 relatif aux modalités detarification et de financement des établissements hébergeant des personnes âgéesdépendantes. JORP du 27/04/1999.51. République Française: Arrêté du 26 avril 1999 fixant le contenu du cahier descharges de la convention pluriannuelle prévue à l'article 5-1 de la loi no 75-535du 30 juin 1975 relative aux institutions sociales et médico-sociales. JORP du27/04/1999.52. Zimmerman DR, Karon SL, Arling G, Clark BR, Collins T, Ross R, Sainfort F:Development and testing of nursing home quality indicators. Health Care FinancRev 1995, 16:107-127.53. Karon SL, Sainfort F, Zimmerman DR: Stability of nursing home quality indicatorsover time. Med Care 1999, 37:570-579.54. Rantz MJ, Popejoy L, Mehr DR, Zwygart-Stauffacher M, Hicks LL, Grando V, ConnVS, Porter R, Scott J, Maas M: Verifying nursing home care quality usingminimum data set quality indicators and other quality measures. J Nurs CareQual 1997, 12:54-62.55. Fitzgerald RP, Shiverick BN, Zimmerman D: Applying performance measures tolong-term care. Jt Comm J Qual Improv 1996, 22:505-517.56. Rosen A, Wu J, Chang BH, Berlowitz D, Ash A, Moskowitz M: Does diagnosticinformation contribute to predicting functional decline in long-term care? MedCare 2000, 38:647-659.57. Mukamel DB: Risk-adjusted outcome measures and quality of care in nursinghomes. Med Care 1997, 35:367-385.58. Mukamel DB, Brower CA: The influence of risk adjustment methods onconclusions about quality of care in nursing homes based on outcome measures.Gerontologist 1998, 38:695-703.59. Rubin HR: Can patients evaluate the quality of hospital care? Med Care Rev 1990,47:267-326.60. Berlowitz DR, Ash AS, Brandeis GH, Brand HK, Halpern JL, Moskowitz MA:Rating long-term care facilities on pressure ulcer development: importance ofcase-mix adjustment. Ann Intern Med 1996, 124:557-563.61. Arling G, Karon SL, Sainfort F, Zimmerman DR, Ross R: Risk adjustment ofnursing home quality indicators. Gerontologist 1997, 37:757-766.62. Hosmer DW, Lemeshow S: Applied logistic regression. NewYork: Wiley; 2000.177

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…63. Lemeshow S, Le Gall JR: Modeling the severity of illness of ICU patients. JAMA1994, 272:1049-1055.64. Hofer TP, Hayward RA: Identifying poor-quality hospitals. Can hospital mortalityrates detect quality problems for medical diagnoses? Med Care 1996, 34:737-753.65. Altman D, Royston P: What do we mean by validating a prognostic model? StatMed 2000, 19:453-473.66. Identification and evaluation of existing quality indicators that are appropriatefor use in long-term care settings: final report[http://cms.hhs.gov/providers/nursinghomes/nhi/task2_final.pdf]67. Rantz MJ, Petroski GF, Madsen RW, Mehr DR, Popejoy L, Hicks LL, Porter R,Zwygart-Stauffacher M, Grando V: Setting thresholds for quality indicatorsderived from MDS data for nursing home quality improvement reports: anupdate. Jt Comm J Qual Improv 2000, 26:101-110.68. Sackman H: Delphi critique. Lexington, MA: Lexington books; 1975.69. Dalkey NC: The Delphi method: an experimental study of group opinion. SantaMonica, CA: Rand corporation; 1969.70. Fink A, Kosecoff J, Chassin M, Brook RH: Consensus methods: characteristics andguidelines for use. Am J Public Health 1984, 74:979-983.71. Sofaer S: Qualitative research methods. Int J Qual Health Care 2002, 14:329-336.72. Campbell SM, Hann M, Roland MO, Quayle JA, Shekelle PG: The effect of panelmembership and feedback on ratings in a two-round Delphi survey: results of arandomized controlled trial. Med Care 1999, 37:964-968.73. Société de pathologie infectieuse de langue française: Prophylaxie de l'endocarditeinfectieuse. Révision de la conférence de consensus de mars 1992.Recommandations 2002. Med Mal Infect 2002, 32:542-552.74. Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé: Antivitamines K - fiche detransparence. Paris: Afssaps; 2001.75. Comité de Coordination de l'Evaluation Clinique et de la Qualité en Aquitaine:Prescription des examens biologiques explorant la fonction thyroïdienne chez l'adulte- recommandations de prescription. Bordeaux: CCECQA; 1999.76. Moty C, Barberger-Gateau P, Salmi LR: Lecture critique d'une évaluation despratiques professionnelles. Rev Med Ass Maladie 2001, 32:185-191.77. The AGREE collaboration: Grille d'évaluation de la qualité des recommandationspour la pratique clinique; 2002.178

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…78. Development and validation of an international appraisal instrument forassessing the quality of clinical practice guidelines: the AGREE project. Qual SafHealth Care 2003, 12:18-23.79. Evaluation de l'apport des systèmes d'information informatisés pour la mesured'impact de recommandations de pratiques professionnelles[http://www.anaes.fr/ANAES/anaesparametrage.nsf/Page?ReadForm&Section=/anaes/anaesparametrage.nsf/accueilevaluation?readform&Defaut=y&]80. Fender P, Weill A: Epidémiologie, santé publique et bases de données médicotarifaires[Epidemiology, public health and medical rates databases]. RevEpidemiol Sante Publique 2004, 52:113-117.81. Fender P, Weill A: Epidémiologie, santé publique et bases de données médicotarifaires[Epidemiology, public health and medical rates databases]. Rev Med AssMaladie 2005, 36:163-168.82. Lombrail P, Minvielle E, Comar L, Gottot S: Programme de Médicalisation desSystèmes d'Information et épidémiologie : une liaison qui ne va pas de soi[Prospective Payment Information Systems and epidemiology: a difficult link toestablish]. Rev Epidemiol Sante Publique 1994, 42:334-344.83. Lombrail P, Minvielle E, Kohler F, Heve D, Mayeux D, Naiditch M, Pibarot ML,Bremond M, et les membres du groupe IMAGE: Problèmes posés par le codage del'information médicale dans le cadre du programme de médicalisation dusystème d'information hospitalier [Coding problems in medical information inthe framework of the medicalization of the hospital information system]. RevEpidemiol Sante Publique 1991, 39:285-295.84. Philippon JF: Analyse des sources de données accessibles en ligne utilisables pourl'évaluation des risques sanitaires dans les études d'impact: DRASS du centre; 2004.85. Flori YA, Kerleau M, Le Vaillant M: Analyse de l'hétérogénéité des prise en chargehospitalières des patients infectés par le VIH : une méthode centrée sur le DMI2.Paris: ANRS; 1997.86. Flori YA, Le Vaillant M: Analyse de l'hétérogénéité des pratiques médicaleshospitalières depuis l'apparition des nouvelles formes de traitement : une analysecentrée sur le DMI2 - rapport de fin de contrat. Paris: INSERM U 537, Hôpital deBicètre; 2002.179

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…87. Hugot-Van Kemmelbeke C, Kertenian I, Flori YA, Huard P: La variabilité des prisesen charge hospitalières des patients infectés par le VIH. Gestions Hospitalières1999:420-424.88. Kerleau M, Le Vaillant M, Flori YA: Measuring the variability of prescription usein patients with HIV infection or AIDS. The contribution of a French hospitallongitudinal database. Pharmacoeconomics 1997, 11:246-261.89. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Guide pratique: lemédecin engagé dans l'évaluation individuelle ou collective. Paris: Anaes; 2002.90. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Les référentielsd'évaluation des pratiques professionnelles. Paris: Anaes; 2004.91. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Recommandations,référentiels, évaluation des pratiques : état de l'art pour la qualité des soins.Symposium sur l'évaluation médicale du 5 novembre 2002.92. Agence Nationale pour le Développement de l'Evaluation Médicale: Evaluation desexamens pré-opératoires. Paris: Andem; 1992.93. Dabis F, Drucker J, Moren A: Epidémiologie d'intervention. Paris: Arnette; 1992.94. Programme d'amélioration de l'hygiène des mains[http://www.sante.gouv.fr/htm/actu/nosoco/lucet.pdf]95. Adams AS, Soumerai SB, Lomas J, Ross-Degnan D: Evidence of self-report bias inassessing adherence to guidelines. Int J Qual Health Care 1999, 11:187-192.96. Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés: Rapport 14. Paris: CNIL;1993.97. Rice N, Leyland A: Multilevel models: applications to health data. J Health ServRes Policy 1996, 1:154-164.98. Westert GP, Groenewegen PP, Boshuizen HC, Spreeuwenberg PM, Steultjens MP:Medical practice variations in hospital care; time trends of a spatialphenomenon. Health Place 2004, 10:215-220.99. Stockwell H, Vayda E: Variations in surgery in Ontario. Med Care 1979, 17:390-396.100. Rice N, Jones A: Multilevel models and health economics. Health Econ 1997,6:561-575.101. Rabilloud M, Ecochard R, Matillon Y: Utilisation d'un modèle de régressionlogistique à deux niveaux dans l'analyse des variations de pratique médicale : àpropos de la césarienne prophylactique [Use of a logistic regression model at two180

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…levels in the analysis of medical practice variations: the prophylactic cesarean].Rev Epidemiol Sante Publique 1997, 45:237-247.102. Williams B: Patient satisfaction: a valid concept? Soc Sci Med 1994, 38:509-516.103. Brown AD, Alikhan M, Anderson GM, Baker GR, Croxford R, Daniel I, Lindsay P,Markel F, McKillop I, Moty C, Pink GH, Schull MJ, Tregunno D: Hospital Report2003: Emergency Department Care. Joint initiative of the Ontario HospitalAssociation and the Government of Ontario. Toronto: Hospital Report ResearchCollaborative, University of Toronto; 2004.104. Weingart SN, Farbstein K, Davis RB, Phillips RS: Using a multihospital survey toexamine the safety culture. Jt Comm J Qual Saf 2004, 30:125-132.105. Hasson F, Keeney S, McKenna H: Research guidelines for the Delphi surveytechnique. J Adv Nurs 2000, 32:1008-1015.106. Normand SL, McNeil BJ, Peterson LE, Palmer RH: Eliciting expert opinion usingthe Delphi technique: identifying performance indicators for cardiovasculardisease. Int J Qual Health Care 1998, 10:247-260.107. Watters CA, Sorensen J, Fiala A, Wismer W: Exploring patient satisfaction withfoodservice through focus groups and meal rounds. J Am Diet Assoc 2003,103:1347-1349.108. Moty-Monnereau C, Seeman NL, Brown AD: Setting patient satisfaction thresholdsfor Emergency Department care : Patients differ from providers andadministrators. J Hlth Serv Res Pol Soumis.109. Sjostrom O, Holst D: Validity of a questionnaire survey: response patterns indifferent subgroups and the effect of social desirability. Acta Odontol Scand 2002,60:136-140.110. Phillips CD, Zimmerman D, Bernabei R, Jonsson PV: Using the ResidentAssessment Instrument for quality enhancement in nursing homes. Age Ageing1997, 26 Suppl 2:77-81.111. Idvall E, Rooke L, Hamrin E: Quality indicators in clinical nursing: a review of theliterature. J Adv Nurs 1997, 25:6-17.112. Casparie AF: The ambiguous relationship between practice variation andappropriateness of care: an agenda for further research. Health Policy 1996,35:247-265.181

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…113. Aligon A, Com-Ruelle L, Dourgnon P, Dumesnil S, Grignon M, Retailleau A: Laconsommation médicale en 1997 selon les caractéristiques individuelles. Paris:Credes; Biblio n°1345.114. McMahon LF, Jr., McLaughlin CG, Petroni GR, Tedeschi PJ: Small area analysis ofhospital discharges for musculoskeletal diseases in Michigan: the influence ofsocioeconomic factors. Am J Med 1991, 91:173-178.115. Brook RH, Park RE, Chassin MR, Solomon DH, Keesey J, Kosecoff J: Predicting theappropriate use of carotid endarterectomy, upper gastrointestinal endoscopy,and coronary angiography. N Engl J Med 1990, 323:1173-1177.116. Leape LL, Park RE, Solomon DH, Chassin MR, Kosecoff J, Brook RH: Doesinappropriate use explain small-area variations in the use of health care services?JAMA 1990, 263:669-672.117. Cockburn J, Pit S: Prescribing behaviour in clinical practice: patients'expectations and doctors' perceptions of patients' expectations--a questionnairestudy. BMJ 1997, 315:520-523.118. de Pouvourville G: Peut-on réduire l'hétérogénéité des pratiques médicales ? In:Dix ans d'avancée en économie de la santé - Actes des XIXè journée des Econnomistesde la Santé Français Edited by Sailly JC, Lebrun T. Montrouge: John LibbeyEurotext; 1997.119. Folland S, Goodman AC, Stano M: The economics of health and health care. NewYork: Macmillan; 1993.120. Kristiansen IS, Holtedahl K: Effect of the remuneration system on the generalpractitioner's choice between surgery consultations and home visits. J EpidemiolCommunity Health 1993, 47:481-484.121. Scott A, Shiell A: Analysing the effect of competition on general practitioners'behaviour using a multilevel modelling framework. Health Econ 1997, 6:577-588.122. Davis P, Gribben B, Scott A, Lay-Yee R: The "supply hypothesis" and medicalpractice variation in primary care: testing economic and clinical models of interpractitionervariation. Soc Sci Med 2000, 50:407-418.123. Wennberg JE, Barnes BA, Zubkoff M: Professional uncertainty and the problem ofsupplier-induced demand. Soc Sci Med 1982, 16:811-824.124. Wennberg JE: Population illness rates do not explain population hospitalizationrates. A comment on Mark Blumberg's thesis that morbidity adjusters areneeded to interpret small area variations. Med Care 1987, 25:354-359.182

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…125. Folland S, Stano M: Sources of small area variations in the use of medical care. JHealth Econ 1989, 8:85-107.126. Gerrity MS, DeVellis RF, Earp JA: Physicians' reactions to uncertainty in patientcare. A new measure and new insights. Med Care 1990, 28:724-736.127. Stano M: Evaluating the policy role of the small area variations and physicianpractice style hypotheses. Health Policy 1993, 24:9-17.128. Westert GP, Groenewegen PP: Medical practice variations: changing thetheoretical approach. Scand J Public Health 1999, 27:173-180.129. Davis P, Gribben B, Scott A, Lay-Yee R: Do physician practice styles persist overtime? Continuities in patterns of clinical decision-making among generalpractitioners. J Health Serv Res Policy 2000, 5:200-207.130. Orlean A: Analyse des phénomènes d'influence. De la psychologie sociale àl'économie financière. Revue Economique 1994, 45:657-672.131. Eddy DM: Variations in physician practice: the role of uncertainty. Health Aff1984, 3:74-89.132. Westert GP, Nieboer AP, Groenewegen PP: Variation in duration of hospital staybetween hospitals and between doctors within hospitals. Soc Sci Med 1993,37:833-839.133. Wennberg JE, Freeman JL, Culp WJ: Are hospital services rationed in New Havenor over-utilised in Boston? Lancet 1987, 1:1185-1189.134. Résultats de l'enquête 2003 destinée aux Agences régionales de l'hospitalisation,au 31 décembre 2003 [http://www.sante.gouv.fr/htm/dossiers/palliatif/index.htm]135. Froehlich F, Burnand B, Pache I, Vader JP, Fried M, Schneider C, Kosecoff J,Kolodny M, DuBois RW, Brook RH, Gonvers JJ: Overuse of upper gastrointestinalendoscopy in a country with open-access endoscopy: a prospective study inprimary care. Gastrointest Endosc 1997, 45:13-19.136. Froehlich F, Pache I, Burnand B, Vader JP, Fried M, Kosecoff J, Kolodny M, DuBoisRW, Brook RH, Gonvers JJ: Underutilization of upper gastrointestinal endoscopy.Gastroenterology 1997, 112:690-697.137. Phelps CE: Welfare loss from variations: further considerations. J Health Econ1995, 14:253-260.138. Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy F, Rumeau-Pichon C:Evaluation de l'intérêt du dépistage de l'infection à cytomégalovirus chez la femmeenceinte en France. Paris: ANAES; 2004.183

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…139. Comité de Coordination de l'Evaluation Clinique et de la Qualité en Aquitaine,Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Les coûts de la qualité etde la non qualité des soins dans les établissements de santé : état des leiux etpropositions. Saint Denis la Plaine: ANAES; 2004.140. Roblot P, de Bayser L, Barrier J, Marechaud R, Becq-Giraudon B: "Primum nonnocere". Etude prospective de 115 observations de pathologies iatrogènesrecueillies en 1 an chez 106 malades. ["Primum non nocere". Prospective study of115 cases of iatrogenic diseases collected over one year in 106 patients]. Rev MedInterne 1994, 15:720-726.141. Durand-Zalesky I, Chaix C: Les incitations financières. In: Comment améliorer lespratiques médicales ? Approche comparée internationale Edited by Durieux P. Paris:Flammarion; 1998.142. Matillon Y, Diurieux P: L'évaluation médicale: du concept à la pratique. Paris:Flammarion; 1994.143. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Efficacité des méthodes demise en oeuvre des recommandations médicales. Paris: Anaes; 2000.144. Bourdillon F, Caniard E: Les stratégies pour promouvoir la qualité des soins et dusystème de santé. In: Traité de santé publique Edited by Bourdillon F, Brücker G,Tabuteau D. pp. 26-36. Paris: Médecine Sciences Flammarion; 2004: 26-36.145. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Les recommandationspour la pratique clinique : base méthodologique pour leur réalisation en France.Paris: Anaes; 1999.146. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Les conférences deconsensus: base méthodologique pour leur réalisation en France. Paris: Anaes; 1999.147. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Guide d'analyse de lalittérature et gradation des recommandations. Paris: Anaes; 2000.148. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Modalités de prise encharge de l'adulte nécessitant des soins palliatifs. Paris: ANAES; 2002.149. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Conférence de consensus :l'accompagnement des personnes en fin de vie et de leurs proches. Paris: ANAES;2004.150. Jones J, Hunter D: Consensus methods for medical and health services research.BMJ 1995, 311:376-380.184

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…151. Fraser GM, Pilpel D, Kosecoff J, Brook RH: Effect of panel composition onappropriateness ratings. Int J Qual Health Care 1994, 6:251-255.152. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Consensus formaliséd'experts sur les indications de radiothérapie "grand champ". Paris: ANAES; 2003.153. Densow D, Kindler H: Necessity of extensive comprehensive databases for theimprovement and test of diagnostic guidelines. Medinfo 1995, 8 Pt 2:1055-1058.154. Shekelle PG, Ortiz E, Rhodes S, Morton SC, Eccles MP, Grimshaw JM, Woolf SH:Validity of the Agency for Healthcare Research and Quality clinical practiceguidelines: how quickly do guidelines become outdated? JAMA 2001, 286:1461-1467.155. Browman GP: Development and aftercare of clinical guidelines: the balancebetween rigor and pragmatism. JAMA 2001, 286:1509-1511.156. Durieux P (ed.). Comment améliorer les pratiques médicales ? Approche comparéeinternationale. Paris: Médecine Sciences Flammarion; 1998.157. Thorsen T, Mäkelä M: Changing professional practive: Theory and practice ofclinical guidelines implementation: Danish Insitute for Health Services Research andDevelopment; 1999.158. Thomson O'Brien MA, Freemantle N, Oxman AD, Wolf F, Davis DA, Herrin J:Continuing education meetings and workshops: effects on professional practiceand health care outcomes. Cochrane Database Syst Rev 2001:CD003030.159. Thomson O'Brien MA, Oxman AD, Davis DA, Haynes RB, Freemantle N, HarveyEL: Educational outreach visits: effects on professional practice and health careoutcomes. Cochrane Database Syst Rev 2000:CD000409.160. Thomson O'Brien MA, Oxman AD, Haynes RB, Davis DA, Freemantle N, HarveyEL: Local opinion leaders: effects on professional practice and health careoutcomes. Cochrane Database Syst Rev 2000:CD000125.161. Jamtvedt G, Young JM, Kristoffersen DT, Thomson O'Brien MA, Oxman AD: Auditand feedback: effects on professional practice and health care outcomes.Cochrane Database Syst Rev 2003:CD000259.162. Walton RT, Harvey EL, Oxman AD, Dovey S, Freemantle N: Computerised adviceon drug dosage to improve prescribong practice. Cochrane Database Syst Rev2001:CD002894.163. Baker R, Fraser RC: Development of review criteria: linking guidelines andassessment of quality. BMJ 1995, 311:370-373.185

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…164. Ricordeau P, Weill A, Bourrel R, Vallier N, Schwartz D, Guilhot J, Fender P,Allemand H: Programme de santé publique sur la prise en charge du diabète de type2. Evolution de la prise en charge des diabétiques non insulino-traités entre 1998 et2000. Paris: Direction du Service Médical, CNAMTS; 2002.165. Assurance Maladie: Programme national de santé publique, hypertension artériellesévère éxonérée. Enquête de l'assurance maladie sur la prise en charge médicale desmalades : résultats nationaux - mai 2000. Paris: CNAMTS, MSA, CANAM; 2000.166. Sheldon TA, Cullum N, Dawson D, Lankshear A, Lowson K, Watt I, West P, WrightD, Wright J: What's the evidence that NICE guidance has been implemented?Results from a national evaluation using time series analysis, audit of patients'notes, and interviews. BMJ 2004, 329:999.167. Domecq S, Saillour-Glenisson F, Gory I, et le groupe de travail "traçabilité desProduits Sanguins Labiles" du CCECQA: Elaboration et validation d'indicateurs de laqualité de la traçabilité des PSL dans les établissements de santé en Aquitaine.Bordeaux: CCECQA; 2004.168. Saillour-Glenisson F, Michel P: Facteurs individuels et collectifs associés àl'application des recommandations de pratique clinique par le corps médical.Revue de la littérature.[Individual and collective facilitators of and barriers tothe use of clinical practice guidelines by physicians: a literature review]. RevEpidemiol Sante Publique 2003, 51:65-80.169. Durieux P, Gaillac B, Giraudeau B, Doumenc M, Ravaud P: Despite financialpenalties, French physicians' knowledge of regulatory practice guidelines is poor.Arch Fam Med 2000, 9:414-418.170. République Française: Arrêté du 3 février 2005 portant approbation de laconvention nationale des médecins généralistes et des médecins spécialistes. JORPdu 11/02/2005 2005.171. Audibert F: Faut-il proposer un dépistage systématique de l'infection àcytomegaloviurs pendant la grossesse. J Gynecol Obstet Biol Reprod 2003, 32:50-55.172. Moty-Monnereau C, Leroy V, Deligne J, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Blum-Boisgard C, Flori YA, Salamon R: Le dépistage du cytomégalovirus chez la femmeenceinte en France de 2000 à 2003 : une augmentation des prescriptions enl'absence de recommandation favorable. Rev Epidemiol Sante Publique In press2005.186

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…173. BIOLAM Les actes de biologie remboursés en 2001 et 2002 par le RégimeGénéral d'Assurance Maladie Hors Sections Locales Mutualistes[http://www.ameli.fr/pdf/1531.pdf]174. Salmi LR, Mathoulin S, Perez P, Lawson-Ayayi S: Dépistage et détection précoce entransfusion sanguine: quand sont-ils indiqués ? [Screening and early detection inblood transfusion: when are they indicated?]. Transfus Clin Biol 1997, 4:417-427.175. INSERM: Stratégies de dépistage. Dépistage des foetopathies infectieuses :cytomégalovirus. In: Questions en santé publique. Diagnostic prénatal : pratiques etenjeux Edited by Dommergues M, Aymé S, Janiaud P, Seror V. pp. 243-251. Paris:Editions Inserm; 2003: 243-251.176. Communiqué de presse : Faut-il dépister le cytomégalovirus pendant lagrossesse? 14/05/2002 [http://www.cngof.asso.fr]177. Revello MG, Zavattoni M, Furione M, Lilleri D, Gorini G, Gerna G: Diagnosis andoutcome of preconceptional and periconceptional primary humancytomegalovirus infections. J Infect Dis 2002, 186:553-557.178. Gouarin S, Gault E, Vabret A, Cointe D, Rozenberg F, Grangeot-Keros L, Barjot P,Garbarg-Chenon A, Lebon P, Freymuth F: Real-time PCR quantification of humancytomegalovirus DNA in amniotic fluid samples from mothers with primaryinfection. J Clin Microbiol 2002, 40:1767-1772.179. Lipitz S, Achiron R, Zalel Y, Mendelson E, Tepperberg M, Gamzu R: Outcome ofpregnancies with vertical transmission of primary cytomegalovirus infection.Obstet Gynecol 2002, 100:428-433.180. Guerra B, Lazzarotto T, Quarta S, Lanari M, Bovicelli L, Nicolosi A, Landini MP:Prenatal diagnosis of symptomatic congenital cytomegalovirus infection. Am JObstet Gynecol 2000, 183:476-482.181. Casteels A, Naessens A, Gordts F, De Catte L, Bougatef A, Foulon W: Neonatalscreening for congenital cytomegalovirus infections. J Perinat Med 1999, 27:116-121.182. Azam AZ, Vial Y, Fawer CL, Zufferey J, Hohlfeld P: Prenatal diagnosis ofcongenital cytomegalovirus infection. Obstet Gynecol 2001, 97:443-448.183. Benachi A, Picone O, Dumez Y: Infection à CMV : quand proposer uneinterruption médicale de grossesse? Gynecol Obstet Fertil 2003, 31:521-524.187

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…184. Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy F, Rumeau-Pichon C:Evaluation de l'intérêt du dépistage de l'infection à cytomégalovirus chez la femmeenceinte en France. Synthèses et perspectives. Paris: ANAES; 2004.185. Wilson JMG, Jungner G: Principes et pratique du dépistage des maladies. Genève:Organisation Mondiale de la Santé; 1970.186. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Guide méthodologique :comment évaluer a priori un programme de dépistage. Paris: Anaes; 2004.187. Moty-Monnereau C, Leroy V, Latapy C, Salamon R: Epidemiology of congenitalinfection with Cytomegalovirus in industrialized countries. A systematic reviewof the burden of the disease. BMC Pregnancy Childbirth Soumis.188. Moty C, Leroy V, Salamon R, Latapy C, Xerri B, Barre S, Midy F, Rumeau-Pichon C:Recommandations de l'Anaes : Évaluation de l'intérêt du dépistage de l'infectionà cytomégalovirus chez la femme enceinte en France. J Gynecol Obstet BiolReprod 2005, 34:166-169.189. Agence Nationale d'Accréditation et d'Evaluation en Santé: Comment mieux informerles femmes enceintes ? Recommandations pour les professionnels de santé. Paris:Anaes; 2005.190. Moty C, Leroy V, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Deligne J, Salamon R: Evolution despratiques de dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte en France.2001 - 2002. Congrès International d'Epidémiologie 2004:Ref: C4.6.191. Moty C, Leroy V, Latapy C, Rumeau-Pichon C, Deligne J, Salamon R: Evolution despratiques de dépistage du cytomégalovirus chez la femme enceinte en France.2001 - 2002. Rev Epidemiol Sante Publique 2004:1S41.192. Molinie E: Avis et Rapports du Conseil Economique et Social : L'hôpital public enFrance : bilan et perspectives. Paris: République Française, Journaux officiels; 2005.193. Aron R: Discours contre la méthode. Paris: Plon; 1974.194. Caisse Nationale de l'Assurance Maladie des Travailleurs Salariés: Faits marquantsAssurance Maladie: des soins de qualité pour tous. Paris: Cnamts; 2002188

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…ANNEXES189

De la mesure à la maîtrise de la variabilité des pratiques médicales en France…190