Revista Fedhemo nº 65 - Hemofilia

CIENCIA I ACTUALIDAD CIENTÍFICA EN HEMOFILIA DR. ANTONIO LIRAS. Presidente de la Comisión Científica de la Real Fundación Victoria Eugenia42Bayer finaliza elreclutamiento de pacientespara un estudio de fase II/IIIcon un nuevo factor VIIarecombinanteEl denominado como BAY 86-6150 es unanueva molécula de factor VIIa recombinante(rFVIIa) para el tratamiento de pacientescon Hemofilia A o B que han de -sarrollado inhibidores. Esta proteínarecombinante se ha diseñado modificandoalgunos elementos (aminoácidos)de su molécula con el objetivo de aumentansu vida media y a su vez modificar suafinidad por las plaquetas activadas. Recientemente,se ha concluido con éxito elestudio de fase I, multicéntrico, aleatorizado,doble-ciego, controlado con placeboy con escalado de dosis, y es ahoracuando se va a iniciar el llamado ensayoTRUST (TReatment with Unique recombinantFVII STudy). Este ensayo clínico es defase II/III, multicéntrico y abierto, que evaluarála seguridad y eficacia del BAY 86-6150 en pacientes con Hemofilia A o Bque han desarrollado inhibidores. El estudiose compone de dos partes: la primeraincluye el aumento secuencial de ladosis para establecer la respuesta a ladosis, y la evaluación farmacocinética yfarmacodinámica. La segunda consistiráen investigar más a fondo la eficacia yseguridad de la dosis seleccionada en laprimera parte del ensayo.DISPONIBLE EN:http://www.imfarmacias.es/articulo/bayer_finaliza_el_reclutamiento_de_un_estudio_fase_ii_iii#.UUI-TReQVUoTerapia génica sin lautilización de virus para eltratamiento de enfermedadeshumanas hereditariasEl Grupo de Investigación de TerapiasAvanzadas, Génica y Celular que dirige elDr. Antonio Liras, Profesor de Fisiologíaen el Departamento de Fisiología de laFacultad de Ciencias Biológicas de la UniversidadComplutense de Madrid, tienecomo objetivo el establecer protocolos deTerapias Avanzadas, esencialmente deTerapia Génica y Celular, dirigidos al tratamientopotencial y futuro de distintaspatologías humanas hereditarias. Los estudiosse dirigen a enfermedades raraspero fundamentalmente aquellas que sonmonogénicas ya que éstas son más adecuadaspara este tipo de estrategias. Deforma específica se está ensayando condeterminadas coagulopatías congénitascomo la Hemofilia. Con este Grupo de Investigacióncolaboran la Real FundaciónVictoria Eugenia, la Unidad de TerapiaCelular y Medicina Regenerativa del Institutode Investigación Sanitaria Idi PAZdel Hospital Universitario La Paz de Madridy la Unidad de Terapia Celular delHospital Clínico Veterinario Complutense.Este grupo forma parte del Campus deExcelencia Internacional Moncloa dentrodel cluster i-Health-Medicina Innovadora.Las estrategias que se están poniendo apunto combinan Terapia Génica no viralcon Terapia Celular que son, sin lugar adudas, más seguras, ya que se manipulanlas células ex vivo fuera del pacientey no se utilizan virus como vectores detransfección. Por otro lado, podrán permitirlos trasplantes autólogos reutilizandolas propias células del pacientesanas (en el caso de mosaicismo) o eltrasplante alogénico entre distintos individuosespecialmente con el uso de célu-las madre mesenquimales (utilizadas enestos estudios) que no producen rechazoinmunológico al carecer de los antígenosdel complejo mayor de histocompatibilidadI y II. La actividad investigadora delgrupo le ha valido importantes premios yreconocimientos, como el Premio ConfiHeconcedido por Baxter BioScienceSpain a proyectos de investigación, a la innovacióny excelencia en el ámbito de laHemofilia; el Premio concedido por la SociedadEspañola de Trombosis y Hemostasiaal proyecto más innovador de investigaciónen Hemofilia 2007 y el PremioInternacional de Investigación Duquesade Soria 2010, en la modalidad de gruposde prestigio internacional de investigaciónen Hemofilia.DISPONIBLE EN:http://pendientedemigracion.ucm.es/cont/descargas/documento42100.pdf?pg=cont/descargas/documento42100.pdfLas terapias decombinaciónpara el VIH.Eficacia y adherenciaRecientemente, se ha incorporado al arsenalde los medicamentos contra elSIDA, la rilpivirina, que es un potente inhibidorno nucleósido de la transcriptasainversa y que se puede combinar con muchosde los antirretrovirales ya en uso enuna sola pastilla de dosis única. Este fármacoes altamente eficaz en la supresióndel virus en aquellos casos en que seha producido resistencia a otros antirretrovirales,o en aquellos casos de intoleranciao interacción farmacológica. Lacombinación rilpivirina-tenofovir-emtricitabinase muestra como una alternativamuy segura y eficaz para su uso en lafedhemo nº65 marzo 2013