CliniCum onko 06/2023

Wie attraktiv ist diese Plattform für forschende
Unternehmen?
Sie ist ein absoluter Booster für die Entwicklung neuer
Medikamente. Die Lage von seltenen Erkrankungen hat
sich generell in den letzten Jahren verbessert. Bei Kinderarzneimitteln
waren die Orphan Drug Designation
und die Weiterentwicklung der EU Paediatric Regulation
ein wichtiger Meilenstein. Die Hersteller müssen
bei all ihren Medikamenten die Anwendung bei Kindern
berücksichtigen und die Wirkung speziell bei Kindern
und Jugendlichen belegen und entsprechend zur Zulassung
einreichen. Früher war es so, dass das leider oft
umgangen werden konnte, indem etwa ein Hersteller
sich darauf berufen hat, dass die Erkrankung nicht relevant
bei Kindern sei. Aber vielleicht hätte es eine Zweitwirkung
gegeben, die sehr wohl eine Anwendung bei
pädiatrischen Tumoren möglich gemacht hätte. Das
wurde geändert, allerdings ist es oft schwierig, die entsprechenden
präklinischen Daten für pädiatrische Tumoren
zu generieren. Die Plattform füllt hier eine wesentliche
Lücke.
Neue Heilungschancen für
rezidivierte Medulloblastome
Die soeben im Journal JAMA Oncology publizierte
MEMMAT-Studie unter der Leitung der MedUni Wien
zeigt eine signifikant höhere Überlebensrate bei jungen
Patient:innen mit einem rezidivierten Medulloblastom,
die mit einer antiangiogenen Therapie behandelt
wurden. In der MEMMAT-Studie wurden insgesamt
40 Patient:innen im Zeitraum von 2014 bis 2021 in
Österreich, Tschechien, Spanien, Frankreich, Dänemark,
Schweden, Norwegen und den USA eingeschlossen,
die ein zuvor bestrahltes Medulloblastom-Rezidiv
hatten. Ein Viertel der Patient:innen zeigt mit der
antiangiogenen Therapie ein Langzeitüberleben von
mehr als fünf Jahren. Mit bisherigen Therapien gab
es bei dieser Patientengruppe nur vereinzelt ein
längeres Überleben.
Österreich und hier die MedUni Wien gilt im Bereich
der pädiatrischen Neuroonkologie als führende
Forschungseinrichtung. An welchen Forschungsprojekten
arbeiten Sie aktuell?
Aktuell haben wir unter der Leitung von Andreas
Peyrl die MEMMAT-Studie zu rezidivierten Medulloblastomen
im Journal JAMA Oncology publiziert.
Die Heilungschancen bei diesem höchst aggressiven
Tumor liegen zwar bei Kindern und Jugendlichen
bei rund 75 Prozent. Wenn Rezidive auftreten,
gab es aber bisher keine kurativen Therapiemöglichkeiten.
In einer internationalen Studie
haben wir mit einer metronomisch antiangiogenen
medikamentösen Therapie eine signifikante
Steigerung der Überlebenschancen im Rezidiv
auf 25 Prozent erzielten.
Fotos: MedUni Wien/feelimage, Living Art Enterprises/PhotoResearchers/picturedesk.com
Das sind ja sehr gute Neuigkeiten! Wie
schwierig ist es denn, für die pädiatrische
Onkologie Forschungsgelder für entsprechende
Studien einzuwerben?
Die meisten Studien hier an der MedUni Wien sind
rein akademisch und werden von uns durch Spenden
finanziert, so auch im Fall der MEMMAT-Studie. In dustriestudien
sind noch selten, aber das ändert sich gerade.
Da die Hersteller verpflichtet sind, die Wirkung aller
Medikamente auch für die pädiatrische Anwendung
zu testen, ergeben sich öfter klinische Studien – mit
sehr erfreulichen Ergebnissen, die die Therapiemöglichkeiten
erweitern. So wird beispielsweise
2024 eine Kombinationstherapie aus Dabrafenib
und Trametinib als Therapie für Kinder und Jugendliche
mit niedriggradigem Gliom zugelassen. Diese
beiden Medikamente gibt es zur Behandlung von Hautkrebs
schon ewig.
Aber es sind ja nicht alle Therapien für Kinder und
Jugendliche geeignet ...
Das stimmt. Es braucht oft auch andere Formulierungen,
etwa Säfte anstelle von Tabletten. Es gibt also noch
viel zu tun.
6/23 CC
onko
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