patent på menneskers gener og stamceller - Det Etiske Råd

Man arbejder også fortsat på at udvikle egentlig genterapi, det vil sige sygdomsbehandling
ved overførsel af genetisk materiale (DNA eller RNA) til patienter.
Målet kan være at indsætte et gen i patientens celler, hvor det skal producere et
protein, som patienten mangler, eller at producere et protein der kan have en
gavnlig effekt på sygdomsudviklingen i øvrigt. Genterapi er blevet forsøgt til
behandling af mange forskellige monogene sygdomme (det vil sige sygdomme,
som skyldes fejl i et enkelt gen). Det er også muligt, at genterapi kan bruges til
behandling eller forebyggelse af almindelige sygdomme som kræft, hjerte-kar sygdomme
og infektionssygdomme. Mere end 3.000 patienter har de sidste 10 år deltaget
i over 300 genterapiforsøg. Det kliniske udbytte har dog været begrænset. Det
viser, at de anvendte teknikker stadig må forbedres, før genterapi kan blive et realistisk
alternativ til de allerede eksisterende behandlingsmetoder.
De styrer men bliver også selv styret
Som tidligere nævnt peger den seneste viden om genernes funktion på, at
sammenhængen mellem gener og vores skæbne, hvem eller hvordan vi er, ikke er
entydig. Nye molekylære teknikker og tvillingestudier lærer os meget om sammenhængen.
Ved at sammenligne enæggede og toæggede tvillingpar kan man få et mål
for arvens betydning for en række normale egenskaber og tilbøjeligheden for
udvikling af sygdomme.
Det viser sig herved, at for mange normale træk og tilbøjelighed til sygdomsudvikling
spiller generne en rolle (som man i mange tilfælde kan udtrykke i procent).
For de klassiske monogent arvelige sygdomme, hvor bestemte fejl i blot ét
gen i langt de fleste tilfælde fører til sygdom, er det berettiget at tale om en vis
genetisk determinisme. Imidlertid ved man, at selv i disse situationer kan der være
modificerende faktorer, for eksempel “modifier genes” eller miljøfaktorer, der
påvirker individets sandsynlighed for at udvikle den pågældende sygdom. For de
mere almindelige sygdomme, der skyldes fejl i flere gener, er billedet endnu mere
broget. De fleste og de hyppigste sygdomme skyldes kombinationer af fejl eller
variationer i flere gener og påvirkninger fra omgivelserne i form af miljøfaktorer,
opvækst eller tilfældige hændelser. For en hyppig sygdom som brystkræft kender
man i dag flere former. Ved familiær brystkræft bevirker en arvelig fejl i et gen, at
individet har en stærkt øget risiko for at udvikle brystkræft. Ikke-familiær brystkræft
skyldes formentlig først og fremmest eksogene faktorer, kombineret med fejl
i de normale processer i cellerne, inklusive i generne.
38| PATENT PÅ MENNESKERS GENER OG STAMCELLER REDEGØRELSE