PDF Download - Laborwelt

Meeting
�
Die nächste Welle an Biotech-
Wirkstoffen: Oligonukleotide
Dr. Joachim Klein, RiNA Netzwerk RNA-Technologien GmbH, Berlin
Führende internationale Experten aus Pharma- und Biotech-Unternehmen sowie der Wissenschaft
geben Anfang Oktober in Berlin einen Überblick über eines der derzeit wissenschaftlich
wie wirtschaftlich dynamischsten Forschungsfelder: Oligonukleotid-Wirkstoffe. Was
die Organisatoren um Tom Tuschl (New York) und Gunther Hartmann (Bonn) an Sprechern
nach Berlin zum 3. Treffen der Oligonukleotide Therapeutic Society (OTS, 4.–6. Oktober 2007)
gebracht haben, verspricht einen exzellenten Blick in die Unternehmenspipelines und auf den
aktuellen Forschungsstand.
Die fortgeschrittensten Arzneimittelkandidaten
der bekanntesten Wirkstoffklasse, die siRNAs,
die sich bereits in Phase-III-Studien der klini-
Tab. 1: Oligonukleotid-Wirkstoffe in klinischer Prüfung
N E T Z W E R K
schen Entwicklung befinden, sind unlängst auf
den Radarschirm großer Pharmaunternehmen
geraten. Dies scheinen die Akquisitionen von
Kategorie Firma Wirkstoff Phase Target/Krankheit
Antisense (RNase H aktiv) ISIS Vitravene zugelassen CMV Retinitis/CMV
ISIS 301012 Phase 2 Hoh. Cholesterin/ApoB-100
ISIS 113715 Phase 2 Diabetes/PTB-TB
ISIS (with Antis.Therap.) ATL 1102 Phase 2 Multiple Sklerose/VLA-4
ISIS (with OncoGenex) OGX-011 Phase 2 Krebs/Clusterin
ISIS (with ATL) ATL 1101 Psoriasis
ISIS (with Lilly) LY2181308 Phase 1 Krebs/Survivin
ISIS (with Lilly) LY2275796 Phase 1 Krebs/eIF4E
Geron GRN163L Lymphocyt.
Leukäm.(Telomerase) Genta Genasense Phase 3 Fortgeschrittenes Melanom
Topigen ASM8 Phase 2 Asthma
Lorus Therapeutics GTI-2040 Phase 2 AML/Ribonucleotid-Reduktase
Antisense Pharma AP 12009 Phase 2 malignes Gliom/TGF-B2
Santaris SPC 2996 Phase 1 Lymphocyt. Leukemie/Bcl-2
Ester Neuroscience Monarsen (1) Phase 1 Myastenia Gravis/AChE
Morpholinos (Translationsarrest) AVI Biopharma Resten-MP (AVI-4126) Phase 2 Cardiov. Restenose/c-myc
AVI Biopharma AVI-4557 Phase 1 Drug Metabl./Cytochrome P450
AVI Biopharma AVI-4065 Phase 1 HCV
Ribozyme SiRNA ANGIOZYME Phase 2 Krebs/VEGF-Rezeptor/FLT1
siRNAe Alnylam RSV01 Phase 2 RSV/Nucleocapsid (N) protein
OpkoCorp. (Acuity Pharma) Bevasiranib Phase 3 AMD (VEGF)
Aptamere EyeTech/Pfizer Macugen zugelassen AMD (VEGF)
Regardo Biosciences RB006 Phase 1 Coagulation/factor IXa
Regardo Biosciences RB007 Phase 1 Coagulation/Antidote to RB006
TLR9-Agonisten (CpG, immunstimulator.) Coley CPG 7909 Phase 2 Melanom/TLR 9
Coley (with Pfizer) PF-3512676 Phase 2 Cancer (not appr. by FDA)/TLR9
Coley (for Sanofi-Aventis) AVE 7279 Phase 1 Asthma/TLR9
Dynavax 1018 Phase 3 Asthma
Idera HYB 2055 Phase 2 Krebs
SIRNA durch Merck & Co. (Volumen 1,1 Mrd
US-$) oder Alnylam Europe durch F. Hoffmann-LaRoche
(Gesamtvolumen 800 Mio.
US-$) zu belegen. Die Firmenentwicklung bei
den RNA-Interfeerenzspezialisten ist derzeit
durch den Aufbau eines möglichst guten Patentportfolios
gekennzeichnet. So haben der
Antisense-Spezialist Isis Pharmaceuticals und
der RNA-Interferenz-Pionier Alnylam Inc. unlängst
ein Joint-Venture namens Regulus Therapeutics
LLC. gebildet um Wirkstoffe, gegen die
körpereigenenen micro-RNA-Regulatoren der
Genexpression zu entwickeln. Neben neuesten
Entwicklungen aus dem Gebiet der siRNA- und
miRNA-Wirkstoffe werden sich zahlreiche
Unternehmenspräsentationen um Antisense-
Wirkstoffe, Ribozym-, und Aptamerwirkstoffe
drehen. Daneben bildet die Immunstimulation
durch RNAs wie CpG-Oligonukleotide,
immunstimulatorische isRNAs, RNA-Immunstimulatoren,
die an sogenannte Toll-like
Rezeptoren (TLRs) binden, und 5‘Triphosphat-
RNAs (3PRAs) einen zweiten Schwerpunkt der
wissenschaftlichen Tagung.
Decoys Avontec AVT-01 (3) Phase 2 Asthma/STAT-1
Antisoma AS1411 Phase 2 Krebs/Nucleolin
Anesiva Avrina Phase 1 Ekzem/NF-κB
32 | 8. Jahrgang | Nr. 5/2007 LABORWELT
Quelle: Fritz Eckstein, MPI für experimentelle Medizin, Göttingen