È cambiata la prognosi della fibrosi cistica? - Primula Multimedia

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6 Assael Tabella 1 Centro Regionale Fibrosi Cistica di Verona. Attività trapianto polmonare 1999-2005 (Database dei pazienti CFC Verona). Anno Inseriti in lista Deceduti Trapiantati Polm. FC Polm. Non FC Feg/ feg-polm In lista Post trapianto 1999 10 - - 5 5 (2 dal 98) - 2000 14 1 1 fegato 7 1 3 2001 8 - 2 feg-polm 10 polm + 1 feg 4 4 + 1 fegato 2002 4 1 - 4 polm + 1 feg-polm 1 1 2003 8 - - 5 3 3 2004 12 1 feg-polm 3 6 1 2005 14 10 2 1 TOTALE 70 2 4 46 22 14 questo può giustificare alcuni insuccessi. Tuttavia, proprio considerando la gravità dei pazienti, la cui prognosi di sopravvivenza poteva essere ragionevolmente valutata in mesi, il bilancio non può che essere incoraggiante (Figura 4). A livello internazionale, la sopravvivenza dei pazienti trapiantati supera il 60% a cinque anni e studi molto recenti riportano 70% di sopravvivenza a 8 anni dal trapianto (1). Questo dato è suscettibile solo di un confronto storico, dato che non sono stati condotti studi randomizzati sull’efficacia del trapianto. Il confronto è solo possibile con una probabilità di sopravvivenza del 50% a due anni dei pazienti con FEV
Sopravvivenza cumulativa % 100 90 80 70 60 50 40 30 20 10 0 0 (20) (14) (12) In attesa di organi (n=18) È cambiata la prognosi della fibrosi cistica? Figura 4 Curve di sopravvivenza (Kaplan-Meier) di pazienti con fibrosi cistica sottoposti a trapianto di polmone in Danimarca. La linea tratteggiata indica i pazienti in lista non trapiantati. In parentesi il numero di pazienti a rischio. Modificata da (1). (10) Anni (6) (2) LTx (n= 29) 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 forti collaborazioni internazionali per raggruppare pazienti con mutazioni cliniche simili. Per ora si dispone solo di dati clinici iniziali per l’uso degli aminoglicosidi nella correzione delle mutazioni stop. Essi costituiscono una premessa empiricamente importante, ma da verificare sul piano dell’efficacia clinica, come pure restano in attesa di verifiche gli studi sugli attivatori della proteina CFTR, sulle molecole chaperone o altre terapie sperimentali (3). Un altro filone terapeutico si basa sulla constatazione che una ridotta attività della CFTR comporti l’attivazione del canale epiteliale del sodio (ENaC) dell’epitelio bronchiale, con conseguente iperriassorbimento di sodio e acqua e una disidratazione isosmotica del liquido di superficie, causa poi dell’iperadesività batterica, etc. Il parziale successo dell’amiloride, la creazione di un modello murino di iperespressione dell’ENaC che presenta un danno respiratorio paragonabile alla fibrosi cistica, incoraggiano in questa direzione. Una terapia cellulare della fibrosi cistica potrebbe contare sull’evoluzione di molecole che, come l’amiloride, inibiscono l’ENaC. Almeno una di esse è già in fase di studio clinico. (1) Pure ipotizzabile nella fibrosi cistica sarebbe la terapia biologica. Il ruolo delle citochine infiammatorie è stato da molti sottolineato nell’evoluzione del danno polmonare.Analogamente a quanto già si fa nel morbo di Crohn o nell’artrite reumatoide o a quanto già disponibile in terapie sperimentali, sarebbe ipotizzabile utilizzare nella fibrosi cistica terapie dirette contro specifiche citochine, in particolare TNF-α,TGF-β, IL-8, LB4 oppure potenziando l’attività di molecole che, come IL-10, abbiano un potenziale antinfiammatorio (4). Questa strada è confortata dai dati più recenti sull’uso dei macrolidi. Le osservazioni di ricercatori giapponesi avevano condotto negli anni 1990 a ipotizzare un ruolo antinfiammatorio di questi farmaci, scoperto empiricamente nel trattamento della panbronchiolite. Esse furono estese al possibile uso dei macrolidi nella fibrosi cistica per alcune caratteristiche sovrapponibile alle due malattie. Studi clinici controllati hanno dimostrato l’efficacia dei macrolidi nel rallentare, almeno nel breve termine, la progressione del danno respiratorio e diverse pubblicazioni hanno documentato un effetto dei macrolidi su alcune molecole dell’infiammazione (5). In particolare, i macrolidi sarebbero in grado di ridurre la produzione di IL-8, 7
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