Seltene Krankheiten

MEDIAPLANET | 29
Entgeltliche Einschaltung
Seltene Erkrankungen
fordern die Forschung
Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen heißt: weniger Daten
und weniger Patient:innen. Das sind Herausforderungen, die es zu
überwinden gilt.
Dr. Christoph Klade
Chief Scientific Officer
bei AOP Health
FOTO: VERDINO | ANGELIKA SCHIEMER
AOP Health ist der
europäische Pionier im
Bereich seltene Erkrankungen
und Intensivmedizin.
Das Unternehmen mit
Hauptsitz in Wien erforscht,
entwickelt und vertreibt weltweit
innovative Therapielösungen. Dr.
Christoph Klade, Chief Scientific
Officer bei AOP Health, erklärt, was
Forschung für seltene Erkrankungen
besonders herausfordernd
macht.
Dr. Klade, welche Rahmenbedingungen
hat die Forschung im
Bereich seltene Erkrankungen?
Wie der Begriff impliziert, wird
eine Therapie für eine seltene
Erkrankung vergleichsweise
wenigen Menschen helfen. Das
hat natürlich wirtschaftliche
Konsequenzen, weshalb nicht alle
Pharmafirmen hier aktiv sind;
denn pharmazeutische Forschung
ist immer teuer, langwierig, riskant
und streng reguliert. Für seltene
Erkrankungen kommen noch weitere
Herausforderungen hinzu.
Welche Herausforderungen sind
das?
Von der Entdeckung eines Wirkstoffs
bis zum fertig entwickelten
marktreifen Medikament vergehen
rund zehn Jahre. Die erste Hürde
bei seltenen Erkrankungen sind
meist weniger Daten und somit
mehr Unwägbarkeiten als bei
häufiger vorkommenden Krankheiten.
Zudem gibt es weniger
Patient:innen. Da in klinischen
Studien Therapien aber am
Menschen angewendet werden,
bedeutet dies weniger potenzielle
Studienteilnehmer:innen, die
häufig weit über den Globus verteilt
sind. Sowohl die Rekrutierung
als auch die Durchführung solcher
Studien sind daher sehr aufwendig.
Das verursacht mehr Zeitaufwand
und höhere Kosten.
Und wenn man eine Therapie
gefunden hat?
Wenn Wirksamkeit und Verträglichkeit
bei Patient:innen
hinreichend belegt sind, wird um
Zulassung angesucht. Das dauert
mindestens ein Jahr. Danach
beginnt die Verhandlung, welche
Kosten das Gesundheitssystem für
die Therapie bereit ist zu erstatten.
Das erfolgt auf nationaler Ebene,
auch innerhalb der EU, und dauert
zusätzlich oft mehrere Jahre.
Faire Kostenerstattung kann eine
Herausforderung sein, denn Entwicklungskosten
müssen sich auch
rentieren, wenn es nur wenige
Patient:innen gibt.
Zahlt sich Forschung für seltene
Erkrankungen denn überhaupt
aus?
Wir fühlen uns für Patient:innen
mit seltenen Erkrankungen verantwortlich,
denn nur weil die
Entwicklung besonders herausfordernd
ist und es weniger Patient:innen
gibt, kann man sie nicht
ignorieren. Zu dieser Erkenntnis
ist auch die Politik gekommen. Seit
2.000 gibt es in der Europäischen
Union die „Orphan Regulation“,
die für Pharmaunternehmen unter
anderem einen längeren Produktschutz
und teilweise geringere
Gebühren gebracht hat. Ziel war es,
Forschung im Bereich der seltenen
Erkrankungen zu fördern, denn
es gibt sehr viele seltene Erkrankungen,
für die es noch gar keine
medikamentöse Therapie gibt. Dies
wurde sicher nur zum Teil erreicht;
derzeit wird die Orphan Regulation
deshalb überarbeitet, um weitere
Verbesserungen zu schaffen.
Was treibt AOP Health an, sich
in diesem Bereich zu spezialisieren?
Als der europäische Pionier für
seltene Erkrankungen haben wir
uns viel Expertise in unterschiedlichen
Therapiegebieten aufgebaut.
Wir fühlen uns für die Patient:innen
verantwortlich und wollen
möglichst vielen mit seltenen
Erkrankungen helfen. Gleichzeitig
müssen wir als Unternehmen
jedoch auch wirtschaftlich
arbeiten. Uns treibt aber vor allem
das Engagement an, das wir uns
seit Gründung auf die Fahnen
geheftet haben.