Il Giornale dei Biologi - N. 7

SALUTE
2APRILE
Giornata
Mondiale
dell’Autismo
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grado di studiare a fondo la struttura del
farmaco riuscendo così ad identificare le caratteristiche
che determinano la sua azione
diuretica, e quelle necessarie invece per inibire
l’azione della proteina NKCC1. «Con le
informazioni raccolte abbiamo realizzato un
modello molecolare che ci ha permesso di
capire cosa andava tenuto e cosa invece eliminato
dalla struttura della molecola per arrivare
al farmaco che
cercavamo - spiega
De Vivo -. I computer
ci hanno permesso di
eseguire in maniera
rapida uno screening
di migliaia di potenziali
molecole, e
una volta identificate
quelle più promettenti
le abbiamo riprodotte all’interno del nostro
laboratorio, e sono quindi poi state sperimentate
in vitro dal team della dottoressa
Cancedda che ha condotto su di esse Test
biologici per verificare l’efficacia della loro
I primi esami mostrano
miglioramenti su memoria,
apprendimento, socialità e
comportamenti ripetitivi
azione.
Si è trattato
di un lavoro lungo e
assai complesso, ma alla fine ci ha permesso
di trovare la molecola più adatta, e una volta
ottimizzata, per migliorarne efficacia e sicurezza,
è stato possibile finalmente passare ai
test sul modello animale».
Il “candidato farmaco”, così denominato
appunto per il suo enorme potenziale, è
stato sperimentato su animali con patologie
che simulano gli effetti della sindrome di
Down e i disturbi riconducibili all’aspetto
autistico. I primi risultati ottenuti sono stati
estremamente incoraggianti.
«Nei nostri esperimenti
la molecola ha
dimostrato di alleviare
sostanzialmente le
difficoltà di memoria
e apprendimento che
caratterizzano la sindrome
di Down, e di
migliorare notevolmente
anche i problemi
di socialità e i comportamenti ripetitivi
presenti nei disturbi dello spettro autistico
- sottolinea la dottoressa Cancedda -. Le
potenzialità terapeutiche del farmaco sono
quindi molto interessanti, e potrebbero risul-
tare
anche
maggiori se venisse
somministrato precocemente, a partire
già dall’infanzia, quando il cervello è ancora
in una fase di pieno sviluppo. Una possibilità
che approfondiremo in futuro portando
avanti ulteriori ricerche». Per arrivare alla
sperimentazione sull’uomo, come già anticipato
in precedenza, bisognerà ancora attendere
qualche anno.
I ricercatori sono certi che con i fondi
necessari già nel giro di pochi anni
sarà possibile eseguire i primi trial clinici,
inoltre lo step successivo al quale mirano
i ricercatori è quello di creare una start
up che sia in grado di commercializzare
quanto prima il farmaco sul mercato
così da renderlo disponibile nel più breve
tempo possibile ai pazienti: «Al momento
siamo ad un paio di anni di lavoro da un’eventuale
fase clinica - afferma De Vivo -.
Quello che ci serve realmente sono investitori
che ci aiutino a raccogliere i fondi
necessari per portare avanti le ricerche.
Per questo motivo stiamo per lanciare una
start-up insieme all’IIT, che ha l’obiettivo
di rendere disponibile il prima possibile il
farmaco per i tanti pazienti che potrebbero
trarne beneficio». (M. M).
Il Giornale dei Biologi | Luglio/agosto 2020
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