Prioritering af nye lægemidler (589 kb -i PDF format). - Teknologirådet

misforhold til den tilsigtede virkning eller frembyder fare af sundhedsmæssig karakter.
Ordlyden viser hen til kravene for en randomiseret undersøgelse, der således nærmest har
legal karakter. På almindeligt sprog betyder paragraffen, at et kemisk middel for at blive
anerkendt som lægemiddel skal har en positiv behandlingsmæssig virkning, der mere end
opvejer de altid tilstedeværende større eller mindre bivirkninger. Dette er hovedhjørnestenen
i al godkendelse og brug af lægemidler. Det er vigtigt at alle beslutningstagere – og hele
befolkningen - forstår disse principper. Man kan vælge at tro på en virkning – som det gøres
for naturmedicin, men man handler da på et helt andet grundlag end ved de egentlige
lægemidler. Det er forskellen på evidens- og ikke-evidensbaseret behandling.
Samfundet må afgøre, om det vil bruge ressourcer på tilvejebringelse af evidens baseret viden.
Det kan overlades til producenterne, men dette vil skævvride beslutningsgrundlaget, og de
økonomiske konsekvenser er uoverskuelige.
Selv en godt gennemført kontrolleret undersøgelse med veldefineret formål indeholder mange
problemer. Et hovedspørgsmål er, hvad der må opfattes som behandlingseffekt. I nogle
tilfælde drejer det sig om død ikke-død, men i de fleste situationer er problemstillingen mere
indviklet. Kan man nøjes med at måle blodtryk, der ubehandlet først langt senere vil vise sig
som mere umiddelbare symptomer som apoplexi og hjertesvigt? Skal begrebet livskvalitet eller
helbredsstatus altid inkluderes, og opfatter forskellige befolkningsgrupper disse begreber
entydigt? Afgørelsen af disse spørgsmål har ikke alene en umiddelbar patientrelateret
konsekvens, men også stor økonomisk betydning, idet fx meget langvarige undersøgelser er
uhyre omkostningskrævende og organisationsmsæsigt næsten umulige at gennemføre.
Det er således vigtigt at erkende, at behandlingseffekten kan måles på forskellige niveauer, fx
for den enkelte patient, for grupper af personer eller på hele samfundet, fx ved en nedgang i
behovet for plejehjem eller færre førtidspensioner. Sådanne undersøgelser ses sjældent, og
de kan for mange lægemidler og andre behandlingssituationer næsten ikke gennemføres.
Det er afgørende at forstå, at der selv på grundlag af de mest videnskabelige og teknisk
korrekte gennemførte undersøgelser altid resterer et personligt og politisk beslutningsvalg.
Ingen nok så god videnskabelig metode – herunder MTV og sundheds- og farmakoøkonomiske
analyser - kan erstatte dette. Problemet falder i to punkter: først afgøres, om en opnået
behandlingseffekt – som med stor sandsynlighed er sand – skal opfattes som stor nok til at
være af betydning, hvorefter det skal besluttes, om denne effekt og dermed behandlingen, der
er årsag til effekten, skal indføres.
Indtil nu har de fleste overvejelser været koncentreret os om det første punkt, idet alle
medicinske behandlinger, der statistisk har været beviste, stort set også er blevet indført. Selv
om forskellen mellem statistisk signifikant og behandlingsmæssigt betydningsfuldt ofte
erkendes, er det sjældent, at konsekvensen tages. Dette vil ændres i fremtiden. Med mange
kommende dyre behandlinger, bliver det uomgængeligt nødvendigt at tage stilling til, om en
virkning, fx en overlevelse på 3 måneder, skal indføres eller ej.
155