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Farmaci off-label in Pronto Soccorso Pediatrico
Il difficile equilibrio tra indicazioni, pratica clinica ed evidenze scientifiche
estremamente attuale il dibattito relativo alla loro
prescrizione in pediatria.
La normativa della Finanziaria 2007 sancisce che
“non è applicabile al ricorso a terapie farmacologiche
a carico del SSN, che, nell’ambito di presidi
ospedalieri o di altre strutture e interventi sanitari,
assuma carattere diffuso e sistematico e si configuri,
al di fuori delle condizioni di autorizzazione all’immissione
in commercio, quale alternativa terapeutica
rivolta a pazienti portatori di patologie per
le quali risultino autorizzati farmaci recanti specifica
indicazione al trattamento. Il ricorso a tali terapie è
consentito solo nell’ambito delle sperimentazioni cliniche
dei medicinali” (Box 1).
Box 1.
Normativa che nel corso degli anni ha regolato l’uso
off-label dei farmaci.
Legge n.94/98 (Legge Di Bella): art. 3 comma 2 “In singoli casi
il medico può, sotto la sua diretta responsabilità e previa informazione
del paziente e acquisizione del consenso dello stesso,
impiegare un medicinale prodotto industrialmente per un’indicazione
o una via di somministrazione o una modalita’ di somministrazione
o di utilizzazione diversa da quella autorizzata (24).
Legge n. 648/96 e successivi aggiornamenti: art. 3 comma 4
“Qualora non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili
a totale carico del Servizio sanitario nazionale, a partire dal
1 gennaio 1997, i medicinali innovativi la cui commercializzazione
e’ autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale,
i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione
clinica e i medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica
diversa da quella autorizzata, inseriti in apposito elenco
predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione
unica del farmaco conformemente alle procedure ed ai criteri
adottati dalla stessa (25).
Decreto ministeriale 8/5/2003 (uso compassionevole): art. 1 ”Un
medicinale prodotto in stabilimento farmaceutico, autorizzato ai
sensi dell’art. 3 del decreto ministeriale 11 febbraio 1997 sottoposto
a sperimentazione clinica sul territorio italiano o in Paese
estero, privo dell’autorizzazione di cui all’art. 8 del decreto legislativo
del 29 maggio 1991, n. 178, può essere richiesto all’impresa
produttrice per uso al di fuori della sperimentazione clinica
quando non esista valida alternativa terapeutica al trattamento
di patologie gravi, o di malattie rare o di condizioni di malattia
che pongono il paziente in pericolo di vita” (26).
La legge finanziaria per il 2007 (L. 299/2006) tuttavia ha delimitato
l’uso off-label dei farmaci, con l’art. 1 comma 796, lettera z:
“non è applicabile al ricorso a terapie farmacologiche a carico
del SSN, che, nell’ambito di presidi ospedalieri o di altre strutture
e interventi sanitari, assuma carattere diffuso e sistematico
e si configuri, al di fuori delle condizioni di autorizzazione all’immissione
in commercio, quale alternativa terapeutica rivolta a
pazienti portatori di patologie per le quali risultino autorizzati farmaci
recanti specifica indicazione al trattamento. Il ricorso a tali
terapie è consentito solo nell’ambito delle sperimentazioni cliniche
dei medicinali di cui al decreto legislativo 24 giugno 2003,
n, 211 e successive modificazioni.
32 | rivista di EMERGENZA E URGENZA PEDIATRICA
Lo spirito generale della normativa appare essere
quello di limitare l’utilizzo di nuovi farmaci, privi di
indicazione, qualora ne esistano altri recanti specifica
indicazione al trattamento. La necessità di questa
regolamentazione per i farmaci “off-label” nasce
soprattutto in relazione alla continua immissione
sul mercato di nuovi principi attivi, di cui alcuni molto
onerosi per il SSN, ed all’abuso nella loro prescrizione
quando avviene al di fuori delle indicazioni
previste.
In età pediatrica in particolare, per le problematicità
già descritte riguardo la sperimentazione clinica,
ancora molti farmaci non hanno indicazione
specifica, e quindi la loro limitazione nell’utilizzo per
il bambino solleva il problema assai più vasto di disponibilità
di terapie utilizzabili in questa fascia
d’età. Non secondario è poi il fatto che prima della
loro somministrazione diventa necessario il consenso
informato di entrambi i genitori.
A nostra conoscenza, ad oggi, nessuno studio ha
considerato e analizzato le implicazioni nell’impiego
“off-label” dei farmaci nelle strutture di Pronto Soccorso
pediatrico. Per tale ragione abbiamo effettuato
un’indagine con l’obiettivo di identificare le
aree di criticità relative all’uso dei principi attivi “offlabel”
attraverso una valutazione sistematica dei
consumi dei farmaci in generale nell’UO di Medicina
d’Urgenza con Servizio di Pronto Soccorso del
nostro ospedale.
Metodologia dell’indagine
Il Pronto Soccorso Pediatrico (PSP) dell’IRCCS Burlo
Garofolo copre un’utenza di circa 20.000 accessi
annui, ha un piccolo reparto dedicato dove si effettuano
ogni anno circa 800-1000 osservazio ni/ricoveri
(vengono ricoverati i bambini con permanenza
in reparto di Pronto Soccorso >36 ore). È consuetudine
della struttura somministrare una terapia per
alleviare i sintomi acuti a tutti i pazienti che ne abbiano
necessità indipendentemente se degenti o
solo in visita in PSP.
Il consumo dei farmaci è stato valutato relativamente
al periodo gennaio 2004-agosto 2007, retrospettivamente
tramite l’elaborazione dei dati di dispensazione
della Farmacia ospedaliera dell’Istituto.
Per ottenere il consumo totale di principio attivo distribuito
in diverse formulazioni (compresse, supposte,
fiale, sciroppo) sono state calcolate le dosi
totali utilizzate. Ovvero, si sono considerate una
compressa, una supposta o una fiala come equivalenti
ad una dose, mentre, per le preparazioni mul-
ANNO 2 - numero 0 | giugno 2008