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Farmaci off-label in Pronto Soccorso Pediatrico
Il difficile equilibrio tra indicazioni, pratica clinica ed evidenze scientifiche
che mancano riscontri a supporto di molte raccomandazioni
specifiche, ma è anche vero che
in alcuni casi la scheda tecnica ed il foglietto
illustrativo, che dovrebbero fornire istruzioni aggiornate,
essenziali e formulate per un utilizzo
pratico sia per il medico che per la famiglia,
non si armonizzano completamente con le evidenze
disponibili in letteratura. Per esempio,
relativamente al midazolam, negli ultimi anni
sono stati prodotti numerosi ed ampi studi clinici
a supporto di un uso nelle convulsioni ed
in particolare nello stato di male del bambino,
ed il midazolam risulta attualmente consigliato
in numerose linee guida (18-21).
4. Farmaci labelled con scarse evidenze in letteratura.
Il domperidone, pur essendone autorizzata
la prescrizione nel vomito da gastroenterite nel
bambino, è un prodotto supportato da scarse
evidenze in letteratura (15). Analogamente, da
una ricerca effettuata su MEDLINE, emergono
poche evidenze a supporto del tramadolo in età
infantile, pur se indicato nel dolore acuto e cronico
anche in formulazione parenterale già al
primo anno di età, così come per il metamizolo
(noramidopirina), indicato negli stati dolorosi
acuti o cronici, nei dolori spastici e negli stati
febbrili refrattari già nel lattante (a partire dai 4
mesi).
5. Farmaci con indicazioni divergenti in base alla
preparazione commerciale. Dalla valutazione
delle schede tecniche dei medicinali oggetto
dell’indagine sono emerse delle significative
differenze tra specialità medicinali contenenti
lo stesso principio attivo. Può accadere, infatti,
che a parità di principio attivo e di forma farmaceutica,
l’impiego di un farmaco possa risultare
“off-label” solamente in riferimento alla
singola specialità medicinale. Il diazepam ad
esempio, risulta, nella forma iniettiva, sconsigliato
per bambini al di sotto dei 2 oppure dei
3 anni, a seconda del prodotto commerciale. Il
range di età, anche se la variazione è di solo
un anno, non è del tutto indifferente per la pratica
clinica, considerato che le convulsioni febbrili
sono più frequenti proprio nei bambini più
piccoli. Inoltre, questa differenza non sembra
giustificata da diversità nel contenuto in eccipienti:
entrambe le preparazioni contengono alcol
benzilico.
Come affrontare quindi le criticità relative all’utilizzo
di farmaci “off-label” in pediatria ed, in particolare,
38 | rivista di EMERGENZA E URGENZA PEDIATRICA
in PSP? Pur considerando innegabile l’importanza
dell’adeguata informazione del paziente su rischi
e benefici del trattamento, a fronte di un problema
così complesso non ci sembra che la soluzione
possa ricadere unicamente sul singolo medico, che
ottenga, per farmaci di uso diffuso, il consenso informato
per ogni prescrizione caso per caso di farmaco
“off-label”.
Le prescrizioni “off-label” in età pediatrica, infatti,
come evidenziato anche dalla nostra indagine nell’area
dell’emergenza-urgenza, sono numerosissime
nella pratica clinica e fanno riferimento a farmaci
di ampissimo utilizzo (e di costo relativamente
basso).
Peraltro, nella pratica del PS, esistono delle difficoltà
implicite, in termini di tempo e comunicazione
esaustiva ed efficace, che ostacolano la realizzazione
di un consenso informato eseguito in modo
adeguato.
Rimangono da definire quali siano le modalità per
una corretta informazione del paziente. In particolare
è da dimostrare che informazioni complesse,
come il concetto di “prove scientifiche”, di “autorizzazione
in commercio”, eventuali dissonanze tra
queste, ed anche l’incertezza generale dell’agire
medico, siano trasmissibili in breve tempo, in modo
accettabile per i pazienti, che siano riproducibili tra
gli operatori, ed infine che siano effettivamente recepibili.
Sarebbe quindi auspicabile una soluzione “centralizzata
e comune”, che tenga conto dei diversi
aspetti del problema “off-label”. A nostro parere,
essi sono superabili solo con una periodica revisione
ed un solerte aggiornamento dei foglietti illustrativi
e delle schede tecniche in base alle più
recenti evidenze scientifiche (22-23).
Si pone inoltre la necessità che, laddove persistono
carenze di evidenze scientifiche, si attivi un uso
controllato dei farmaci, volto a definire, con una rigorosa
valutazione prospettica, il loro reale profilo
di efficacia e sicurezza. La realizzazione di studi
controllati randomizzati sulla popolazione pediatrica,
affinché i bambini possano disporre di un
maggior numero di alternative terapeutiche efficaci
e validate, può garantire un ridotto rischio di effetti
indesiderati.
È importante infine ricordare che la collaborazione
degli operatori sanitari nella sistematica e tempestiva
segnalazione dei sospetti eventi avversi da
farmaci mediante la Rete Nazionale di Farmacovigilanza,
sistema attivo presso l’AIFA ormai da anni,
può produrre una copiosa documentazione ed un
aggiornamento in tempo reale sulla sicurezza di
impiego dei medicinali in ogni fascia di età.
ANNO 2 - numero 0 | giugno 2008