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LIFE SCIENCES
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In der Pipeline (1)
Seltene Blasenerkrankung
Interstitielle Cystitis ist eine schwere,
chronische Blasenerkrankung, die mit
durchschnittlich weniger als zwei Patienten
pro 10.000 Einwohner zu den Seltenen
Erkrankungen (Orphan Diseases)
zählt. Als Ursache der Krankheit gilt eine
Schädigung der Blasenschleimhaut, von
der vor allem die Glykosaminoglykan-
Schicht betroffen ist. Die Schutzfunktion
dieser Schicht ist herabgesetzt, sodass toxische
Harnbestandteile in tiefere Gewebeschichten
vordringen und Reizungen
und Entzündungen hervorrufen können.
Als Standardtherapie ist in europäischen
und amerikanischen Leitlinien für Ärzte
der Wirkstoff Pentosanpolysulfat (PPS)
angegeben. Die Wirkung von PPS beruht
auf seiner strukturellen Ähnlichkeit zu den
Glykosaminoglykanen, die ermöglicht,
die geschädigte Schleimhautschicht wieder
aufzubauen und so weiteres Eindringen
schädigender Substanzen zu verhindern.
Darüber hinaus unterstützt PPS die
Hemmung der Ausschüttung des Gewebehormons
Histamin und führt so zur
Reduktion von Entzündungen als Begleiterscheinung
der Erkrankung.
Weltweit einziger Produzent von PPS ist
die Firma Bene PharmaChem, Schwesterfirma
des Münchner Familienunternehmens
Bene Arzneimittel, das auf Medikamente
für Kinder spezialisiert ist. Nun
hat Bene erreicht, dass PPS von der europäischen
Arzneimittelbehörde als „Orphan
Drug“ für Interstitielle Cystitis registriert
wurde. Ein solcher Status bedeutet
für das Unternehmen zehnjährige Exklusivrechte
ab Marktzulassung des Medikaments
sowie die Befreiung von Gebühren
und eine beschleunigte Bearbeitung des
Zulassungsantrags. PPS wird auch zur Behandlung
von Durchblutungsstörungen
und anderen urologischen Erkrankungen
eingesetzt. z
Interstitielle Cystitis verursacht meist starke
Schmerzen im Unterbauch der betroffenen
Patienten.
In der Pipeline (2)
Langfristige Hepatitis-
B-Therapie
Das US-Biopharma-Unternehmen Gilead
Science ist im vergangenen Jahr
vor allem durch Diskussion um das Medikament
Sofosbuvir (Handelsname Sovaldi) in
die Schlagzeilen geraten. Das Präparat wird
als Durchbruch in der Hepatitis- C-Therapie
bezeichnet, vielfach werden aber die hohen
Kosten, zu denen es am Markt angeboten
wird, kritisiert. Nun hat man Phase-III-
Ergebnisse zu Tenofovir Alafenamid (TAF),
einem antiviralen Therapeutikum gegen
Hepatitis B, veröffentlicht. In zwei Studien
wurde einmal täglich verabreichtes TAF (25
mg) an nicht vorbehandelten und an vorbehandelten
Erwachsenen mit HBeAg-negativer
und HBeAg-positiver chronischer
Hepatitis-B-Virusinfektion mit dem zugelassenen
Medikament Tenofovirdisoproxilfumarat
(„Viread“) verglichen. Dabei zeigte
sich, dass TAF nach 48-wöchiger Behandlung
nicht unterlegen war und darüber hinaus
verbesserte Nieren- und Knochen-Laborsicherheitsparameter
zeigte.
Gilead Sciences zielt mit der Entwicklung von
TAF auf eine nebenwirkungsärmere Behandlung
von Hepatitis B ab.
In beiden Studien verzeichneten Patienten, die
TAF erhielten, verglichen mit den Patienten,
die Viread erhielten, einen zwischen Studienbeginn
und Woche 48 signifikant geringeren
durchschnittlichen Rückgang der Knochenmineraldichte
an Hüfte und Wirbelsäule. Bei den
Patienten einer der Studien wurde ein geringerer
Anstieg des Serumkreatininwertes
beobachtet. Darüber hinaus fiel die durchschnittliche
Veränderung der geschätzten glomerulären
Filtrationsrate (eGFR) zwischen
Studienbeginn und Woche 48 in beiden Studien
zugunsten von TAF aus. Gilead Sciences
sieht damit die Möglichkeit gegeben, eine
langfristige Behandlung von chronischer Hepatitis
B voranzubringen. Abbrüche aufgrund
unerwünschter Ereignisse waren in beiden Behandlungsarmen
selten. Am häufigsten wurde
in beiden Studien über Kopfschmerzen, Infektionen
der oberen Atemwege, Nasopharyngitis
und Husten berichtet. Die Symptome traten
sowohl im TAF-Arm als auch im Viread-Arm
der Studien auf.
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