(19) 대한민국특허청(KR) (12) 공개특허공보(A) - Questel

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들면, 가돌리늄 킬레이트).
"항체 접합체"란 용어는 치료제 또는 세포독성제와 같은 제2 화학 잔기에 화학적으로 결합된 결합 단백질, 예를
들면, 항체를 의미한다. "제제"란 용어는 화학적 화합물, 화학적 화합물의 혼합물, 생물학적 거대분자, 또는
생물학적 물질로부터 제조된 추출물을 나타낸다. 한 양태에서, 치료제 또는 세포독성제에는 백일해 독소,
탁솔, 사이토칼라신 B, 그라미시딘 D, 에티디움 브로마이드, 에메틴, 미토마이신, 에토포시드, 테노포시드, 빈
크리스틴, 빈블라스틴, 콜히친, 독소루비신, 다우노루비신, 디하이드록시 안트라신 디온, 미톡산트론, 미트라마
이신, 악티노마이신 D, 1-데하이드로테스토스테론, 글루코코르티코이드, 프로카인, 테트라카인, 리도카인, 프로
프라놀롤, 푸로마이신 및 이의 유사체 또는 동족체가 포함되지만, 이에 한정되는 것은 아니다.
"결정" 및 "결정화된"이란 용어는 결정의 형태로 존재하는 항체 또는 이의 항원 결합 부분을 의미한다. 결정은
무정형 고체 상태 또는 액체 결정 상태와 같은 다른 형태와 구별되는 물질의 고체 상태의 한 형태이다. 결정은
원자, 이온, 분자(예를 들면, 항체와 같은 단백질) 또는 분자 조립체(예를 들면, 항원/항체 복합체)의 규칙적이
고 반복적인 3차원 배열로 이루어진다. 이들 3차원 배열은 당업계에 익히 공지된 특정한 수학적 관계에 따라
정렬된다. 결정 내에서 반복되는 기본 단위 또는 빌딩 블록은 비대칭 단위로 일컬어진다. 소정의 명확한 결정
학적 대칭에 따르는 배열 내에서 비대칭 단위의 반복은 결정의 "단위 셀"을 제공한다. 모든 3차원 내에서 규칙
적인 해독에 의한 단위 셀의 반복은 결정을 제공한다[참조: Giege and Ducruix, (1999) Chapter 1, In
Crystallization of Nucleic Acids and Proteins, a Practical Approach, 2nd ed., (Ducruix and Giege,
eds.) (Oxford University Press, New York, 1999) pp. 1-16].
"폴리뉴클레오타이드"란 용어는 2개 이상의 뉴클레오타이드, 즉 리보뉴클레오타이드, 데옥시뉴클레오타이드 또
는 한가지 유형의 뉴클레오타이드의 변형된 형태의 중합체 형태를 의미한다. 상기 용어는 일본쇄 및 이본쇄 형
태의 DNA 또는 RNA를 포함하지만, 한 양태에서는 이본쇄 DNA이다.
"분리된 폴리뉴클레오타이드"란 용어는 천연적으로 결합되거나, 작동가능하게 결합되거나, 거대 서열의 일부로
서 천연적으로 발생하는 폴리뉴클레오타이드의 전부 또는 일부와 결합되지 않은 폴리뉴클레오타이드(예를 들면,
게놈, cDNA 또는 합성 기원, 또는 이들의 조합)를 의미한다.
"벡터"란 용어는 연결되어 있는 또 다른 핵산을 수송할 수 있는 핵산 분자를 의미한다. 한가지 유형의 벡터는
"플라스미드"이며, 이는 추가의 DNA 분절을 결합할 수 있는 환형의 이본쇄 DNA 루프를 의미한다. 또 다른 유형
의 벡터는 바이러스 벡터이며, 여기서, 추가의 DNA 분절은 바이러스 게놈에 결합될 수 있다. 특정 벡터는 도입
되는 숙주 세포 내에서 자가 복제할 수 있다(예를 들면, 세균의 복제 원점을 갖는 세균 벡터 및 에피솜 포유동
물 벡터). 다른 벡터(예를 들면, 비-에피솜 포유동물 벡터)는 숙주 세포내로 도입시 숙주 세포의 게놈내로 통
합됨으로써 숙주 게놈과 함께 복제될 수 있다. 또한, 특정 벡터는 작동가능하게 연결되어 있는 유전자의 발현
을 유도할 수 있다. 이러한 벡터는 본원에서 "재조합 발현 벡터"(또는 간단히 "발현 벡터")로 언급된다. 일반
적으로, 재조합 DNA 기술에서 이용하는 발현 벡터는 종종 플라스미드의 형태이다. 본 명세서에서,
"플라스미드" 및 "벡터"는, 플라스미드가 가장 일반적으로 사용된 형태의 벡터이므로 상호교환적으로 사용될 수
있다. 그러나, 본 발명은 동등한 기능을 제공하는 바이러스 벡터(예를 들면, 복제 결함 레트로바이러스, 아데
노바이러스 및 아데노 관련 바이러스)와 같은 기타 형태의 발현 벡터를 포함하는 것으로 의도된다.
"작동가능하게 결합된"이란 용어는 의도된 방식으로 기능하도록 성분을 배치하는 것을 의미한다. 암호화 서열
에 "작동가능하게 결합된" 조절 서열은 조절 서열과 양립하는 조건하에 암호화 서열의 발현을 달성하는 방식으
로 결합된다. "작동가능하게 결합된" 서열에는 트랜스로 작동하지만(즉, 목적하는 핵산이 아닌 상이한 핵산 분
자상에 위치하지만) 목적하는 핵산에 대하여 조절을 발휘하는 발현 조절 서열, 및 목적하는 핵산과 동일한 핵산
분자에 위치하지만 목적하는 핵산과 일정한 거리에 위치하는 발현 조절 서열이 포함된다. "발현 조절 서열"이
란 용어는 이들이 결합되어 있는 암호화 서열의 발현과 가공을 수행하는데 필요한 폴리뉴클레오타이드 서열을
의미한다. 발현 조절 서열은 적절한 전사 개시, 종결, 프로모터 및 인핸서 서열; 스플라이싱 및 폴리아데닐화
신호와 같은 효율적인 RNA 가공 신호; 세포질 mRNA를 안정화시키는 서열; 해독 효율을 증강시키는 서열(즉, 코
작 공통 서열); 단백질 안정성을 증강시키는 서열; 필요한 경우, 단백질 분비를 증강시키는 서열이 포함한다.
이러한 조절 서열의 성질은 숙주 유기체에 따라 상이하며; 원핵생물인 경우, 이러한 조절 서열은 일반적으로 프
로모터, 리보솜 결합 부위 및 전사 종결 서열을 포함하고; 진핵생물의 경우, 이러한 조절 서열은 프로모터 및
전사 종결 서열을 포함한다. "조절 서열"이란 용어는 발현 및 가공에 필수적으로 존재하는 성분을 포함하는 것
으로 의도되며, 또한 존재하면 유리할 수 있는 추가의 성분, 예를 들면, 리더 서열 및 융합 파트너 서열을 포함
할 수도 있다.
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공개특허 10-2012-0104542